Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ormone della crescita umano ricombinante a lunga durata d'azione (TJ101) nei bambini con deficit di ormone della crescita

Criterio di inclusione:

1. Ragazzi: 3 anni ≤ età del ragazzo ≤ 10 anni； Ragazze: 3 anni ≤ età della ragazza ≤ 9 anni
2. Bambini in età prepuberale (stadio di Tanner I)
3. GHD confermato da 2 diversi test di provocazione GH con concentrazione di picco di GH inferiore a 10 ng/mL durante lo screening o un mese
4. Altezza (HT) di almeno 2,0 deviazioni standard (SD) al di sotto dell'altezza media per età cronologica (CA) e sesso secondo la Tabella dei valori unitari di deviazione standard di età e altezza dei bambini cinesi di età compresa tra 3 e 12 anni, (HT SDS ≤ -2.0)
5. Altezza velocità≤5.0 cm/anni (Compresi i record di altezza prima di almeno tre mesi)；
6. IGF-1 SDS≤-1.0
7. L'età ossea (BA) non supera le due età cronologiche
8. L'indice di massa corporea (BMI) deve essere compreso entro ±2 DS del BMI medio per l'età cronologica e il sesso secondo la tabella dei valori unitari di deviazione standard di età e BMI dei bambini cinesi di età compresa tra 3 e 12 anni
9. Senza precedente esposizione a nessuna terapia con rhGH
10. Per i bambini con deficit dell'ormone della crescita che è uno dei suoi molteplici deficit dell'ormone ipofisario, devono essere utilizzate terapie alternative mirate all'asse ipotalamo-ipofisi-ghiandola bersaglio per almeno 3 mesi prima dello screening
11. Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale del soggetto e assenso del soggetto (se il soggetto sa leggere)

Criteri di esclusione:

1. oltre il dosaggio fisiologico della terapia con glucocorticoidi
2. Evidenza di epifisi chiuse
3. Qualsiasi altra condizione cronica che può causare bassa statura e non può essere trattata con la terapia ormonale sostitutiva (inclusi ma non limitati a malattia renale cronica, malnutrizione, disturbi dell'assorbimento, ipotiroidismo non controllato, celiachia, rachitismo e nanismo socio-psicologico)
4. Funzionalità epatica e renale anormale (ALT> 1,5 volte il limite superiore del range normale e Cr superiore al limite superiore del range normale)
5. Presenza di anticorpi anti-hGH allo screening
6. Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita come gli steroidi anabolizzanti, ad eccezione delle terapie ormonali sostitutive per l'ADHD (disturbo da deficit di attenzione e iperattività) [tiroxina, idrocortisone, desmopressina (DDAVP)]
7. Si sospettano mutazioni nei recettori dell'ormone della crescita o qualsiasi sindrome che causi insensibilità all'ormone della crescita
8. Allo screening, l'esame oftalmologico (compresa la microscopia del fondo oculare) indicava un aumento della pressione intracranica e/o retinopatia.
9. Allo screening, la crescita del tumore intracranico precedente o esistente è stata confermata dalla risonanza magnetica (MRI) craniale (utilizzando un mezzo di contrasto) (i risultati della risonanza magnetica fino a 1 anno prima dello screening erano accettabili)
10. Malattie come grave cardiopolmonare, sistema sanguigno, tumore maligno o potenziale tumore (anamnesi familiare) o infezione sistemica, bassa funzione immunitaria e malattie mentali
11. Anomalie spinali significative, tra cui scoliosi (angolo di Cobb & GT; 60°), cifosi e spina bifida.
12. Soggetti con diagnosi di diabete di tipo 2 o di tipo 1 che non avevano ricevuto alcun trattamento standard, non hanno seguito il trattamento prescritto o hanno mostrato uno scarso controllo metabolico o avevano una glicemia a digiuno > 5,6 mmol/L per due volte consecutive
13. Anomalie cromosomiche e sindromi mediche (sindrome di Turner, sindrome di Laron, sindrome di Noonan, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Russell-Silver, mutazioni/delezioni SHOX e displasie scheletriche), ad eccezione della displasia setto-ottica
14. Bambini con basso peso alla nascita (il peso alla nascita e/o la lunghezza del corpo sono 2 SD al di sotto della media secondo lo standard della popolazione cinese generale della stessa età gestazionale e sesso)
15. È probabile che il soggetto e/o il genitore/tutore legale non siano conformi rispetto alla condotta di studio
16. Soggetto che ha ricevuto un prodotto sperimentale o ha partecipato a uno studio clinico entro 30 giorni prima dello screening o durante gli studi clinici.
17. Conosciuto o sospettato di essere sieropositivo, sierologicamente positivo per la sifilide o altre malattie infettive croniche, come l'AIDS, la tubercolosi, l'epatite, ecc.
18. La storia di abuso di droghe, droghe o alcol
19. Altre condizioni non ritenute idonee per l'inclusione da parte dei ricercatori