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Une étude britannique multicentrique sur la qualité de vie liée à la santé pour les enfants et les adolescents atteints de XLH

24 juillet 2024 mis à jour par: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Une étude britannique multicentrique, non interventionnelle, observationnelle et liée à la santé sur la qualité de vie des enfants et des adolescents atteints d'hypophosphatémie liée à l'X

Cette étude vise à fournir des données sur la qualité de vie liée à la santé (HRQoL) d'enfants et d'adolescents dont le squelette est en croissance au Royaume-Uni (UK), y compris ceux traités par burosumab ou un traitement alternatif à la XLH, dans le cadre d'une soumission mise à jour au SMC en début 2023. Cette étude utilisera les données d'un sous-ensemble de sites britanniques déjà dans le registre XLH (y compris les sites écossais participants) et collectera des données HRQoL supplémentaires au sein de ces sites (qui ne sont pas incluses dans le protocole plus large du registre XLH). Les données HRQoL permettront le calcul de HRQoL pour dériver les estimations d'utilité HRQoL chez les enfants et les adolescents avec des squelettes en croissance pour les états de santé RSS, abordant ainsi une zone d'incertitude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Hypophosphatémie liée à l'X

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique et non interventionnelle sur la QVLS d'enfants et d'adolescents avec des squelettes en croissance utilisant les données du registre XLH collectées en routine et les données HRQoL collectées de manière prospective. Cette étude visera à recruter environ 50 patients d'environ 5 centres britanniques (participant actuellement au registre XLH) sur une période de 6 mois. Chaque patient sera suivi jusqu'à 12 mois après son inscription. Comme stipulé, la collecte de données ne devrait pas nécessiter de visites supplémentaires de patients ou de collecte de données au sein du service de santé.

Trois types de données seront utilisées dans cette étude :

Données collectées en routine à partir du registre XLH sur les données démographiques et cliniques des patients, ainsi que les données PedsQL HRQoL.
Données HRQoL recueillies de manière prospective à l'inscription, suivi de 6 mois et 12 mois par le patient et/ou son parent/tuteur légal.
Les scores RSS du registre XLH seront utilisés lorsqu'ils sont disponibles, ou le RSS sera calculé de manière centralisée rétrospectivement à partir des radiographies du poignet et/ou du genou affecté. Tous les calculs RSS seront révisés de manière centralisée.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Royaume-Uni
- - Edinburgh, Royaume-Uni, EH9 1LF
    - Royal Hospital for Sick Children
  - Glasgow, Royaume-Uni, G12 0XH
    - NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
  - Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
    - Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
  - London, Royaume-Uni, SE1 7EH
    - Evelina Childrens Hospital
  - Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
    - Royal Manchester Children's Hospital
  - Sheffield, Royaume-Uni, S10 2RX
    - Sheffield Childrens Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'étude visera à recruter environ 50 patients d'au moins 5 centres britanniques (participant actuellement au registre XLH).

Les sujets recevront tout traitement XLH (burosumab, phosphate oral et vitamine D active ou un autre traitement XLH) dans les 30 jours ou avant le consentement éclairé.

La description

Critère d'intégration:

Âgé ≥4 ans et <18 ans.
Inscrit au registre XLH via l'un des centres britanniques participants.
Avoir au moins l'un des éléments suivants :
1. RSS calculé à l'inscription lors d'une visite de routine à la clinique. OU
2. Radiographies historiques du poignet et/ou du genou touchés disponibles dans le dossier médical dans les 6 mois précédant l'inscription, pour permettre le calcul rétrospectif du RSS de manière centralisée.
Recevoir tout traitement XLH (burosumab, phosphate oral et vitamine D active, ou autre traitement XLH) dans les 30 jours précédant le consentement éclairé pour cette étude

Critère d'exclusion:

N'a pas la capacité cognitive de fournir un consentement éclairé, ou son représentant légalement désigné (c.-à-d. parent/tuteur légal) n'a pas la capacité cognitive de fournir un consentement éclairé.
Ne devrait pas avoir de plaques de croissance ouvertes pendant la durée de l'étude.
Participe actuellement à un essai clinique interventionnel. La participation à un programme d'utilisation compassionnelle, à un programme précommercial ou à une étude initiée par un chercheur n'empêche pas un patient de participer à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Pour dériver les utilités de l'état de santé basées sur le score de gravité du rachitisme (RSS), dans la population étudiée Délai: Changements par rapport à la ligne de base, 6 mois et 12 mois	Le RSS est une méthode quantitative pour évaluer la gravité du rachitisme dans les poignets et les genoux en fonction du degré d'effilochage métaphysaire, de la concavité et de la proportion de la plaque de croissance affectée. Il s'agit d'une échelle de 10 points, où 10 représente le degré le plus extrême de gravité du rachitisme. Dans le rachitisme nutritionnel, le RSS peut varier de 0,5 à 10.	Changements par rapport à la ligne de base, 6 mois et 12 mois
Pour dériver les utilités de l'état de santé basées sur EQ-5D-Y dans la population étudiée Délai: Changements par rapport à la ligne de base, 6 mois et 12 mois	L'EQ-5D-Y est un instrument en deux parties : le système descriptif EQ-5D et l'échelle visuelle analogique EQ (EVA). Le système descriptif couvre cinq domaines de santé : mobilité, prendre soin de soi, faire des activités habituelles, ressentir de la douleur ou de l'inconfort et se sentir inquiet, triste ou malheureux. Chaque domaine a 3 catégories de réponses : aucun problème, quelques problèmes et beaucoup de problèmes. Les catégories de réponse peuvent être représentées par un nombre à 1 chiffre (1-3) et combinées pour les cinq dimensions en un nombre à 5 chiffres pour décrire l'état de santé du patient. L'EQ VAS enregistre l'état de santé auto-évalué du patient sur une EVA verticale de 0 à 100 où 100 = "La meilleure santé que vous puissiez imaginer" et 0 = "La pire santé que vous puissiez imaginer". L'EVA peut être utilisée comme une mesure quantitative des résultats de santé qui reflète le propre jugement du patient ; les résultats peuvent être présentés à la fois comme une mesure de la tendance centrale et une mesure de la dispersion.	Changements par rapport à la ligne de base, 6 mois et 12 mois
Pour dériver les utilités de l'état de santé basées sur les dimensions de l'utilité de la santé de l'enfant 9 [CHU-9D], dans la population étudiée Délai: Changements par rapport à la ligne de base, 6 mois et 12 mois	Le CHU-9D est un questionnaire générique sur la QVLS de l'enfant composé de neuf éléments, chacun avec cinq catégories de réponse. Chaque item couvre un domaine différent : inquiétude, tristesse, douleur, fatigue, agacement, école, sommeil, routine et activités quotidiennes.	Changements par rapport à la ligne de base, 6 mois et 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Les enquêteurs

Directeur d'études: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

29 juillet 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

29 juillet 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mars 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2021

Première publication (Réel)

29 mars 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juillet 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

2020-55-UK-CRY

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