Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Brytyjskie wieloośrodkowe badanie jakości życia związanej ze zdrowiem dzieci i młodzieży z XLH

23 maja 2023 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Wieloośrodkowe, nieinterwencyjne, obserwacyjne, związane ze zdrowiem badanie jakości życia dzieci i młodzieży z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X w Wielkiej Brytanii

Niniejsze badanie ma na celu dostarczenie danych dotyczących jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) dotyczących dzieci i młodzieży z rosnącymi szkieletami w Wielkiej Brytanii (Wielka Brytania), w tym leczonych burosumabem lub alternatywnym leczeniem XLH, w ramach zaktualizowanego zgłoszenia do SMC w początek 2023 r. Badanie to wykorzysta dane z podzbioru witryn w Wielkiej Brytanii już znajdujących się w rejestrze XLH (w tym uczestniczących witryn w Szkocji) i zgromadzi dodatkowe dane HRQoL w tych witrynach (które w przeciwnym razie nie są uwzględnione w szerszym protokole Rejestru XLH). Dane HRQoL umożliwią obliczenie HRQoL w celu uzyskania szacunków użyteczności HRQoL u dzieci i młodzieży z rosnącymi szkieletami dla stanów zdrowia RSS, a tym samym zajęcie się obszarem niepewności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, nieinterwencyjne badanie HRQoL dzieci i młodzieży z rosnącymi szkieletami, wykorzystujące rutynowo zbierane dane z Rejestru XLH i prospektywnie zbierane dane HRQoL. Badanie to będzie miało na celu włączenie około 50 pacjentów z około 5 ośrodków w Wielkiej Brytanii (obecnie uczestniczących w rejestrze XLH) w okresie 6 miesięcy. Każdy pacjent będzie obserwowany przez okres do 12 miesięcy po rejestracji. Zgodnie z ustaleniami gromadzenie danych nie powinno wymagać dodatkowych wizyt pacjentów ani zbierania danych w ramach służby zdrowia.

W tym badaniu zostaną użyte trzy rodzaje danych:

  1. Rutynowo zbierane dane z Rejestru XLH dotyczące danych demograficznych i klinicznych pacjentów, a także danych PedsQL HRQoL.
  2. Dane HRQoL zebrane prospektywnie podczas rejestracji, 6-miesięcznej i 12-miesięcznej obserwacji przez pacjenta i/lub jego rodzica/opiekuna prawnego.
  3. Wyniki RSS w rejestrze XLH będą wykorzystywane tam, gdzie są dostępne, lub RSS będzie centralnie obliczany retrospektywnie na podstawie radiogramów dotkniętego nadgarstka i/lub kolana. Wszystkie obliczenia RSS będą centralnie przeglądane.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Celem badania będzie włączenie około 50 pacjentów z co najmniej 5 ośrodków w Wielkiej Brytanii (obecnie uczestniczących w Rejestrze XLH).

Pacjenci będą otrzymywać jakiekolwiek leczenie XLH (burosumab, doustny fosforan i aktywną witaminę D lub inne leczenie XLH) w ciągu 30 dni lub przed wyrażeniem świadomej zgody.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥4 lata i <18 lat.
  2. Zarejestrowany w rejestrze XLH za pośrednictwem jednego z uczestniczących ośrodków w Wielkiej Brytanii.

  3. Mieć co najmniej jedno z poniższych:

    1. RSS obliczony podczas rejestracji podczas rutynowej wizyty w klinice. LUB
    2. Historyczne zdjęcia rentgenowskie dotkniętego chorobą nadgarstka i/lub kolana dostępne w karcie medycznej w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją, aby umożliwić centralne retrospektywne obliczenie RSS.
  4. Otrzymywanie jakiegokolwiek leczenia XLH (burosumab, fosforan doustny i aktywna witamina D lub inne leczenie XLH) w ciągu 30 dni przed uzyskaniem świadomej zgody na to badanie

Kryteria wyłączenia:

  1. Nie ma zdolności poznawczych do wyrażenia świadomej zgody ani swojego przedstawiciela ustawowego (tj. rodzic/opiekun prawny) nie ma zdolności poznawczych do wyrażenia świadomej zgody.
  2. Nie oczekuje się, aby miał otwarte płytki wzrostowe w czasie trwania badania.
  3. Obecnie uczestniczy w interwencyjnym badaniu klinicznym. Uczestnictwo w programie współczującego stosowania, programie przedkomercyjnym lub badaniu zainicjowanym przez badacza nie wyklucza udziału pacjenta w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby wyprowadzić narzędzia stanu zdrowia w oparciu o wskaźnik ciężkości krzywicy (RSS) w badanej populacji
Ramy czasowe: Zmiany od punktu początkowego, 6 miesięcy i 12 miesięcy
RSS to ilościowa metoda oceny nasilenia krzywicy w nadgarstkach i kolanach na podstawie stopnia postrzępienia przynasadowego, wklęsłości i proporcji dotkniętej płytki wzrostowej. Jest to 10-punktowa skala, gdzie 10 oznacza najbardziej ekstremalny stopień nasilenia krzywicy. W krzywicy żywieniowej RSS może wynosić od 0,5 do 10.
Zmiany od punktu początkowego, 6 miesięcy i 12 miesięcy
Wyprowadzenie użyteczności stanu zdrowia na podstawie EQ-5D-Y w badanej populacji
Ramy czasowe: Zmiany od punktu początkowego, 6 miesięcy i 12 miesięcy
EQ-5D-Y to instrument dwuczęściowy: system opisowy EQ-5D i wizualna skala analogowa (VAS) EQ. System opisowy obejmuje pięć dziedzin zdrowia: mobilność, dbanie o siebie, wykonywanie zwykłych czynności, odczuwanie bólu lub dyskomfortu oraz uczucie zmartwienia, smutku lub nieszczęścia. Każda domena ma 3 kategorie odpowiedzi: brak problemów, trochę problemów i dużo problemów. Kategorie odpowiedzi mogą być odzwierciedlone przez 1-cyfrową liczbę (1-3) i połączone dla pięciu wymiarów w 5-cyfrową liczbę opisującą stan zdrowia pacjenta. EQ VAS rejestruje samoocenę stanu zdrowia pacjenta na pionowym VAS od 0 do 100, gdzie 100 = „najlepszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić” i 0 = „najgorszy stan zdrowia, jaki można sobie wyobrazić”. VAS może być używany jako ilościowa miara wyniku zdrowotnego, która odzwierciedla własną ocenę pacjenta; wyniki można przedstawić zarówno jako miarę tendencji centralnej, jak i miarę rozproszenia.
Zmiany od punktu początkowego, 6 miesięcy i 12 miesięcy
Wyprowadzenie użyteczności stanu zdrowia w oparciu o 9 wymiarów narzędzia zdrowia dziecka [CHU-9D] w badanej populacji
Ramy czasowe: Zmiany od punktu początkowego, 6 miesięcy i 12 miesięcy
CHU-9D to ogólny kwestionariusz HRQoL dla dzieci składający się z dziewięciu pozycji, z których każda ma pięć kategorii odpowiedzi. Każda pozycja obejmuje inną domenę: zmartwienie, smutek, ból, zmęczenie, rozdrażnienie, szkoła, sen, codzienna rutyna i czynności.
Zmiany od punktu początkowego, 6 miesięcy i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 lipca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 marca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020-55-UK-CRY

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj