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XLHの子供と青年のための英国多施設健康関連QOL研究

2024年7月24日 更新者：Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

X連鎖性低リン酸血症の小児および青年を対象とした、英国の多施設共同、非介入的、観察的、健康関連のQOL研究

この研究の目的は、ブロスマブまたは代替 XLH 治療で治療された人を含む、英国 (UK) で骨格が成長している小児および青年からの健康関連の生活の質 (HRQoL) データを提供することです。 2023年初頭。 この調査では、すでに XLH レジストリ内にある英国のサイトのサブセット (参加しているスコットランドのサイトを含む) からのデータを利用し、これらのサイト内の追加の HRQoL データを収集します (それ以外の場合は、より広範な XLH レジストリ プロトコルには含まれません)。 HRQoL データにより、HRQoL を計算して、RSS の健康状態の骨格が成長している子供や青年の HRQoL ユーティリティの推定値を導き出すことができるため、不確実な領域に対処できます。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

これは、定期的に収集された XLH レジストリ データと前向きに収集された HRQoL データを使用した、骨格が成長している小児および青年の多施設非介入 HRQoL 研究です。 この研究は、約 5 つの英国のセンター (現在 XLH レジストリに参加) から約 50 人の患者を 6 か月にわたって登録することを目的としています。 各患者は、登録後最大 12 か月間追跡されます。 規定されているように、データ収集には、医療サービス内での追加の患者訪問やデータ収集は必要ありません。

この調査では、次の 3 種類のデータが使用されます。

  1. 患者の人口統計と臨床データ、および PedsQL HRQoL データに関する XLH レジストリから定期的に収集されたデータ。
  2. 患者および/またはその親/法定後見人によって、登録時、6 か月および 12 か月のフォローアップ時に前向きに収集された HRQoL データ。
  3. XLH レジストリ内の RSS スコアが利用可能な場合は使用されます。または、影響を受けた手首および/または膝の X 線写真から遡及的に RSS が一元的に計算されます。 すべての RSS 計算は一元的にレビューされます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

32

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow、イギリス、G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield、イギリス、S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

4年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究は、少なくとも5つの英国のセンターから約50人の患者を登録することを目的としています(現在XLHレジストリに参加しています)。

-被験者は、30日以内またはインフォームドコンセントの前に、XLH治療（ブロスマブ、経口リン酸塩および活性ビタミンDまたは別のXLH治療）を受けます。

説明

包含基準:

  1. 4歳以上18歳未満。
  2. 参加している英国のセンターの1つを介してXLHレジストリに登録されています。

  3. 以下の少なくとも 1 つを持っている:

    1. RSS は、通常の診療所訪問中の登録時に計算されます。 また
    2. RSS を遡及的に一元的に計算できるようにするために、登録前の 6 か月以内にカルテで利用可能な、影響を受けた手首および/または膝の過去の X 線写真。
  4. -XLH治療（ブロスマブ、経口リン酸塩および活性ビタミンD、またはその他のXLH治療）を30日以内に受ける この研究のインフォームドコンセント

除外基準:

  1. インフォームドコンセントを提供する認知能力がない、または法的に指定された代理人（つまり、 親/法定後見人) は、インフォームド コンセントを提供する認知能力を持っていません。
  2. -研究期間中、開いた成長板を持つことは期待されていません。
  3. 現在、介入臨床試験に参加しています。 Compassionate Use Programme、Pre-commercial Programme、または Investigator Initiated Study への参加は、患者がこの研究に参加することを妨げるものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究集団で、くる病重症度スコア (RSS) に基づいて健康状態ユーティリティを導き出す
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月からの変化
RSS は、骨幹端のほつれ、凹みの程度、影響を受ける成長板の割合に基づいて、手首と膝のくる病の重症度を評価する定量的な方法です。 これは 10 段階で表され、10 はくる病の重症度が最も高いことを表します。 栄養性くる病では、RSS は 0.5 から 10 の範囲です。
ベースライン、6 か月、12 か月からの変化
研究対象集団の EQ-5D-Y に基づいて健康状態効用を導き出す
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月からの変化
EQ-5D-Y は、EQ-5D 記述システムと EQ ビジュアル アナログ スケール (VAS) の 2 つの部分からなる楽器です。 記述システムは、可動性、自分の面倒を見る、通常の活動を行う、痛みや不快感を感じる、心配、悲しみ、不幸を感じるという 5 つの健康領域をカバーしています。 各ドメインには 3 つの応答カテゴリがあります。問題なし、いくつかの問題、および多くの問題です。 応答カテゴリは 1 桁の数字 (1 ～ 3) で反映され、5 つの次元を 5 桁の数字に組み合わせて患者の健康状態を表すことができます。 EQ VAS は、患者の自己評価された健康を 0 ～ 100 の垂直 VAS で記録します。ここで、100 は「想像できる最高の健康」、0 は「想像できる最悪の健康」です。 VAS は、患者自身の判断を反映する健康転帰の定量的尺度として使用できます。結果は、中心傾向の尺度と分散の尺度の両方として提示できます。
ベースライン、6 か月、12 か月からの変化
Child Health Utility 9 ディメンション [CHU-9D] に基づいて健康状態ユーティリティを導き出すには、研究母集団で
時間枠：ベースライン、6 か月、12 か月からの変化
CHU-9D は、それぞれ 5 つの回答カテゴリを持つ 9 つの項目で構成される一般的な子供の HRQoL アンケートです。 各項目は、心配、悲しみ、痛み、疲れ、いらだち、学校、睡眠、日常生活、活動など、さまざまな領域をカバーしています。
ベースライン、6 か月、12 か月からの変化

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

捜査官

  • スタディディレクター：Kyowa Kirin Medical Affairs Division、Kyowa Kirin, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年4月1日

一次修了 (実際)

2022年7月29日

研究の完了 (実際)

2022年7月29日

試験登録日

最初に提出

2021年3月18日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年3月25日

最初の投稿 (実際)

2021年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年7月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年7月24日

最終確認日

2024年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2020-55-UK-CRY

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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