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Um estudo de qualidade de vida relacionado à saúde multicêntrico do Reino Unido para crianças e adolescentes com XLH

24 de julho de 2024 atualizado por: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Um estudo de qualidade de vida relacionado à saúde multicêntrico, não intervencional, observacional do Reino Unido para crianças e adolescentes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X

Este estudo tem como objetivo fornecer dados de Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) de crianças e adolescentes com esqueletos em crescimento no Reino Unido (Reino Unido), incluindo aqueles tratados com burosumabe ou tratamento alternativo com XLH, como parte de uma submissão atualizada ao SMC em início de 2023. Este estudo utilizará dados de um subconjunto de sites do Reino Unido já dentro do Registro XLH (incluindo sites escoceses participantes) e coletará dados adicionais de HRQoL nesses sites (que de outra forma não estão incluídos no protocolo mais amplo do Registro XLH). Os dados de HRQoL permitirão o cálculo de HRQoL para derivar as estimativas de utilidade de HRQoL em crianças e adolescentes com esqueletos em crescimento para os estados de saúde RSS, abordando, portanto, uma área de incerteza.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico e não intervencional de QVRS de crianças e adolescentes com esqueletos em crescimento, usando dados do Registro XLH coletados rotineiramente e dados de QVRS coletados prospectivamente. Este estudo terá como objetivo inscrever aproximadamente 50 pacientes de aproximadamente 5 centros do Reino Unido (atualmente participando do Registro XLH) durante um período de 6 meses. Cada paciente será acompanhado por até 12 meses após a inscrição. Conforme estipulado, a coleta de dados não deve exigir visitas adicionais ao paciente ou coleta de dados no serviço de saúde.

Três tipos de dados serão usados ​​neste estudo:

  1. Dados coletados rotineiramente do Registro XLH sobre dados demográficos e clínicos do paciente, bem como dados de QVRS do PedsQL.
  2. Dados de QVRS coletados prospectivamente no momento da inscrição, acompanhamento de 6 meses e 12 meses pelo paciente e/ou seus pais/responsável legal.
  3. As pontuações RSS dentro do Registro XLH serão usadas quando disponíveis, ou o RSS será calculado centralmente retrospectivamente a partir de radiografias do punho e/ou joelho afetados. Todos os cálculos de RSS serão revisados ​​centralmente.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

32

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O estudo terá como objetivo inscrever aproximadamente 50 pacientes de pelo menos 5 centros do Reino Unido (atualmente participando do Registro XLH).

Os indivíduos receberão qualquer tratamento XLH (burosumabe, fosfato oral e vitamina D ativa ou outro tratamento XLH) dentro de 30 dias ou antes do consentimento informado.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade ≥4 anos e <18 anos.
  2. Inscrito no Registro XLH por meio de um dos centros participantes do Reino Unido.

  3. Ter pelo menos um dos seguintes:

    1. RSS calculado na inscrição durante uma visita clínica de rotina. OU
    2. Radiografias históricas do punho e/ou joelho afetado disponíveis no prontuário médico nos 6 meses anteriores à inscrição, para permitir que o RSS seja calculado centralmente e retrospectivamente.
  4. Receber qualquer tratamento XLH (burosumabe, fosfato oral e vitamina D ativa ou outro tratamento XLH) dentro de 30 dias antes do consentimento informado para este estudo

Critério de exclusão:

  1. Não tem capacidade cognitiva para fornecer consentimento informado, ou seu representante legalmente designado (ou seja, pai/mãe/responsável legal) não tem capacidade cognitiva para fornecer consentimento informado.
  2. Não é esperado que haja placas de crescimento abertas durante o estudo.
  3. Atualmente participando de um ensaio clínico intervencionista. A participação em um Programa de Uso Compassivo, Programa Pré-comercial ou Estudo Iniciado pelo Investigador não exclui a participação do paciente neste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para derivar utilidades do estado de saúde com base no Rickets Severity Score (RSS), na população do estudo
Prazo: Alterações desde a linha de base, 6 meses e 12 meses
O RSS é um método quantitativo para avaliar a gravidade do raquitismo nos punhos e joelhos com base no grau de desgaste metafisário, concavidade e proporção da placa de crescimento afetada. É uma escala de 10 pontos, onde 10 representa o grau mais extremo de severidade do raquitismo. No raquitismo nutricional, RSS pode variar de 0,5 a 10.
Alterações desde a linha de base, 6 meses e 12 meses
Para derivar utilitários de estado de saúde com base em EQ-5D-Y na população do estudo
Prazo: Alterações desde a linha de base, 6 meses e 12 meses
O EQ-5D-Y é um instrumento de duas partes: o sistema descritivo EQ-5D e a escala visual analógica (VAS) EQ. O sistema descritivo abrange cinco domínios de saúde: mobilidade, cuidar de mim mesmo, realizar atividades habituais, sentir dor ou desconforto e sentir-se preocupado, triste ou infeliz. Cada domínio tem 3 categorias de resposta: sem problemas, alguns problemas e muitos problemas. As categorias de resposta podem ser refletidas por um número de 1 dígito (1-3) e combinadas para as cinco dimensões em um número de 5 dígitos para descrever o estado de saúde do paciente. O EQ VAS registra a autoavaliação da saúde do paciente em uma VAS vertical de 0-100, onde 100="A melhor saúde que você pode imaginar" e 0="A pior saúde que você pode imaginar". A VAS pode ser usada como uma medida quantitativa do resultado de saúde que reflete o julgamento do próprio paciente; os resultados podem ser apresentados como uma medida de tendência central e uma medida de dispersão.
Alterações desde a linha de base, 6 meses e 12 meses
Para derivar utilitários de estado de saúde com base no utilitário de saúde infantil 9 dimensões [CHU-9D], na população de estudo
Prazo: Alterações desde a linha de base, 6 meses e 12 meses
O CHU-9D é um questionário genérico de QVRS para crianças composto por nove itens, cada um com cinco categorias de resposta. Cada item abrange um domínio diferente: preocupação, tristeza, dor, cansaço, aborrecimento, escola, sono, rotina diária e atividades.
Alterações desde a linha de base, 6 meses e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Investigadores

  • Diretor de estudo: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de abril de 2021

Conclusão Primária (Real)

29 de julho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

29 de julho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

29 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de julho de 2024

Última verificação

1 de julho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2020-55-UK-CRY

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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