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XLH를 사용하는 아동 및 청소년을 위한 영국 다기관 건강 관련 삶의 질 연구

2023년 5월 23일 업데이트: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

X-연관 저인산혈증이 있는 아동 및 청소년을 위한 영국의 다기관, 비간섭, 관찰, 건강 관련 삶의 질 연구

이 연구는 부로수맙 또는 대체 XLH 치료로 치료받은 사람들을 포함하여 영국에서 골격이 성장하는 어린이 및 청소년의 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 데이터를 SMC에 대한 업데이트된 제출의 일부로 제공하는 것을 목표로 합니다. 2023년 초. 이 연구는 이미 XLH 레지스트리(참여 스코틀랜드 사이트 포함) 내에 있는 영국 사이트 하위 집합의 데이터를 활용하고 이러한 사이트 내에서 추가 HRQoL 데이터를 수집합니다(그렇지 않으면 더 넓은 XLH 레지스트리 프로토콜에 포함되지 않음). HRQoL 데이터를 사용하면 HRQoL 계산을 통해 RSS 건강 상태에 대한 골격이 성장하는 어린이 및 청소년의 HRQoL 유틸리티 추정치를 도출할 수 있으므로 불확실성 영역을 해결할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

이것은 정기적으로 수집된 XLH 레지스트리 데이터와 전향적으로 수집된 HRQoL 데이터를 사용하여 골격이 성장하는 아동 및 청소년에 대한 다기관 비간섭 HRQoL 연구입니다. 이 연구는 6개월 동안 약 5개의 영국 센터(현재 XLH 등록에 참여)에서 약 50명의 환자를 등록하는 것을 목표로 합니다. 각 환자는 등록 후 최대 12개월 동안 추적됩니다. 규정된 바와 같이, 데이터 수집에는 추가 환자 방문이나 의료 서비스 내 데이터 수집이 필요하지 않아야 합니다.

이 연구에서는 세 가지 유형의 데이터가 사용됩니다.

  1. PedsQL HRQoL 데이터뿐만 아니라 환자 인구 통계 및 임상 데이터에 대해 XLH 레지스트리에서 정기적으로 데이터를 수집했습니다.
  2. HRQoL 데이터는 환자 및/또는 부모/법적 보호자가 등록, 6개월 및 12개월 추적 조사 시 전향적으로 수집했습니다.
  3. 가능한 경우 XLH 레지스트리 내의 RSS 점수를 사용하거나 영향을 받은 손목 및/또는 무릎의 방사선 사진에서 후향적으로 RSS를 중앙에서 계산합니다. 모든 RSS 계산은 중앙에서 검토됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

32

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, 영국, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, 영국, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 연구는 최소 5개의 영국 센터(현재 XLH 등록에 참여)에서 약 50명의 환자를 등록하는 것을 목표로 합니다.

피험자는 30일 이내에 또는 정보에 입각한 동의 이전에 XLH 치료(부로수맙, 경구 인산염 및 활성 비타민 D 또는 다른 XLH 치료)를 받게 됩니다.

설명

포함 기준:

  1. 4세 이상 18세 미만.
  2. 참여 영국 센터 중 하나를 통해 XLH 레지스트리에 등록되었습니다.

  3. 다음 중 하나 이상이 있어야 합니다.

    1. RSS는 일상적인 진료소 방문 중 등록 시 계산됩니다. 또는
    2. RSS를 후향적으로 중앙에서 계산할 수 있도록 등록 전 6개월 이내에 의료 차트에서 사용할 수 있는 영향을 받은 손목 및/또는 무릎의 과거 방사선 사진.
  4. 본 연구에 대한 정보에 입각한 동의 전 30일 이내에 XLH 치료(부로수맙, 경구 인산염 및 활성 비타민 D 또는 기타 XLH 치료)를 받은 자

제외 기준:

  1. 정보에 입각한 동의를 제공할 인지 능력이 없거나 법적으로 지정된 대리인(예: 부모/법적 보호자)는 정보에 입각한 동의를 제공할 인지 능력이 없습니다.
  2. 연구 기간 동안 열린 성장판을 가질 것으로 예상되지 않습니다.
  3. 현재 중재 임상 시험에 참여하고 있습니다. Compassionate Use Programme, Pre-commercial Programme 또는 Investigator Initiated Study에 참여한다고 해서 환자가 이 연구에 참여하는 것을 배제하지는 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
연구 모집단에서 구루병 심각도 점수(RSS)를 기반으로 건강 상태 효용을 도출하기 위해
기간: 기준선, 6개월 및 12개월에서의 변경 사항
RSS는 골간단의 해어짐 정도, 오목함 및 영향을 받는 성장판의 비율을 기준으로 손목과 무릎의 구루병 심각도를 평가하는 정량적 방법입니다. 이것은 10점 척도로, 10은 구루병의 심각도가 가장 심한 정도를 나타냅니다. 영양 구루병에서 RSS는 0.5에서 10 사이일 수 있습니다.
기준선, 6개월 및 12개월에서의 변경 사항
연구 모집단에서 EQ-5D-Y를 기반으로 건강 상태 효용을 도출하기 위해
기간: 기준선, 6개월 및 12개월에서의 변경 사항
EQ-5D-Y는 EQ-5D 설명 시스템과 EQ 시각적 아날로그 스케일(VAS)의 두 부분으로 구성된 기기입니다. 기술 시스템은 이동성, 나 자신 돌보기, 일상 활동 수행, 통증 또는 불편함, 걱정, 슬픔 또는 불행 등 5가지 건강 영역을 다룹니다. 각 도메인에는 문제 없음, 약간의 문제 및 많은 문제의 3가지 응답 범주가 있습니다. 응답 범주는 1자리 숫자(1-3)로 반영할 수 있으며 5차원에 대해 5자리 숫자로 결합하여 환자의 건강 상태를 설명할 수 있습니다. EQ VAS는 100="상상할 수 있는 최고의 건강" 및 0="상상할 수 있는 최악의 건강"인 0-100의 수직 VAS에 환자의 자가 평가 건강을 기록합니다. VAS는 환자 자신의 판단을 반영하는 건강 결과의 정량적 측정으로 사용할 수 있습니다. 결과는 중심 경향의 척도와 분산 척도 모두로 제시될 수 있습니다.
기준선, 6개월 및 12개월에서의 변경 사항
연구 모집단에서 Child Health Utility 9 Dimensions [CHU-9D]를 기반으로 건강 상태 효용을 도출하기 위해
기간: 기준선, 6개월 및 12개월에서의 변경 사항
CHU-9D는 각각 5개의 응답 범주가 있는 9개의 항목으로 구성된 일반 아동 HRQoL 설문지입니다. 각 항목은 걱정, 슬픔, 고통, 피로, 성가심, 학교, 수면, 일상 및 활동과 같은 다른 영역을 다룹니다.
기준선, 6개월 및 12개월에서의 변경 사항

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2022년 7월 29일

연구 완료 (실제)

2022년 7월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 25일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 23일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2020-55-UK-CRY

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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