Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Iso-Britannian monikeskus, terveyteen liittyvä elämänlaatututkimus lapsille ja nuorille, joilla on XLH

keskiviikko 24. heinäkuuta 2024 päivittänyt: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Iso-Britannian monikeskus, ei-interventiivinen, havainnollinen, terveyteen liittyvä elämänlaatututkimus lapsille ja nuorille, joilla on X-kytketty hypofosfatemia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tarjota terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) koskevia tietoja lapsilta ja nuorilta, joilla on kasvava luuranko Yhdistyneessä kuningaskunnassa, mukaan lukien ne, joita hoidetaan burosumabilla tai vaihtoehtoisella XLH-hoidolla, osana päivitettyä hakemusta SMC:lle vuonna alkuvuodesta 2023. Tässä tutkimuksessa hyödynnetään tietoja osajoukosta Yhdistyneen kuningaskunnan sivustoja, jotka ovat jo XLH-rekisterissä (mukaan lukien osallistuvat skotlantilaiset sivustot) ja kerätään lisää HRQoL-tietoja näiltä sivustoilta (jotka eivät muuten sisälly laajempaan XLH-rekisteriprotokollaan). HRQoL-tiedot mahdollistavat HRQoL-laskennan, jotta voidaan johtaa HRQoL-hyötyarvioita lapsilla ja nuorilla, joilla on kasvava luuranko RSS-terveystiloja varten, mikä ratkaisee epävarmuusalueen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskus, ei-interventiivinen HRQoL-tutkimus lapsista ja nuorista, joilla on kasvava luuranko, jossa käytetään rutiininomaisesti kerättyjä XLH-rekisteritietoja ja prospektiivisia HRQoL-tietoja. Tämän tutkimuksen tavoitteena on ottaa mukaan noin 50 potilasta noin viidestä Yhdistyneen kuningaskunnan keskuksesta (jotka osallistuvat tällä hetkellä XLH-rekisteriin) kuuden kuukauden aikana. Jokaista potilasta seurataan enintään 12 kuukauden ajan ilmoittautumisen jälkeen. Kuten on todettu, tiedonkeruun ei pitäisi edellyttää ylimääräisiä potilaskäyntejä tai tiedonkeruuta terveyspalvelussa.

Tässä tutkimuksessa käytetään kolmenlaisia ​​tietoja:

  1. Rutiininomaisesti kerätyt tiedot XLH-rekisteristä potilaiden demografisista ja kliinisistä tiedoista sekä PedsQL HRQoL -tiedoista.
  2. HRQoL-tiedot, jotka potilas ja/tai hänen vanhempansa / laillinen huoltajansa keräävät prospektiivisesti ilmoittautumisen yhteydessä sekä 6 kuukauden ja 12 kuukauden seurannassa.
  3. XLH-rekisterin RSS-pisteitä käytetään, jos niitä on saatavilla, tai RSS lasketaan keskitetysti takautuvasti sairastuneen ranteen ja/tai polven röntgenkuvista. Kaikki RSS-laskelmat tarkistetaan keskitetysti.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

4 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuksen tavoitteena on ottaa mukaan noin 50 potilasta vähintään viidestä Yhdistyneen kuningaskunnan keskuksesta (jotka ovat tällä hetkellä mukana XLH-rekisterissä).

Koehenkilöt saavat mitä tahansa XLH-hoitoa (burosumabi, oraalinen fosfaatti ja aktiivinen D-vitamiini tai jokin muu XLH-hoito) 30 päivän sisällä tai ennen ilmoitettua suostumusta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 4 vuotta ja < 18 vuotta.
  2. Ilmoittauduttu XLH-rekisteriin jonkin osallistuvan Yhdistyneen kuningaskunnan keskuksen kautta.

  3. Sinulla on vähintään yksi seuraavista:

    1. RSS lasketaan ilmoittautumisen yhteydessä rutiininomaisen klinikkakäynnin aikana. TAI
    2. Sairastuneen ranteen ja/tai polven historialliset röntgenkuvat ovat saatavilla lääketieteellisessä kartassa 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista, jotta RSS voidaan laskea keskitetysti takautuvasti.
  4. Minkä tahansa XLH-hoidon (burosumabi, oraalinen fosfaatti ja aktiivinen D-vitamiini tai muu XLH-hoito) saaminen 30 päivän sisällä ennen tietoista suostumusta tälle tutkimukselle

Poissulkemiskriteerit:

  1. Heillä ei ole kognitiivista kykyä antaa tietoista suostumusta tai heidän laillisesti nimeämänsä edustajansa (esim. vanhemmalla / laillisella huoltajalla) ei ole kognitiivista kykyä antaa tietoon perustuvaa suostumusta.
  2. Sillä ei odoteta olevan avoimia kasvulevyjä tutkimuksen aikana.
  3. Tällä hetkellä osallistuu interventiotutkimukseen. Osallistuminen erityiskäyttöohjelmaan, esikaupalliseen ohjelmaan tai tutkijan aloittamaan tutkimukseen ei estä potilasta osallistumasta tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Johtaa terveystilan hyödyt Ricketsin vakavuuspisteiden (RSS) perusteella tutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Muutokset lähtötilanteesta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
RSS on kvantitatiivinen menetelmä ranteiden ja polvien riisitautien vakavuuden arvioimiseksi metafyysisen rispaamisen asteen, koveruuden ja sairastuneen kasvulevyn osuuden perusteella. Se on 10 pisteen asteikko, jossa 10 edustaa riisitautien äärimmäisintä vaikeusastetta. Ravintolisissä RSS-arvo voi vaihdella välillä 0,5-10.
Muutokset lähtötilanteesta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Johda terveystilan hyödyt EQ-5D-Y:n perusteella tutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Muutokset lähtötilanteesta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
EQ-5D-Y on kaksiosainen instrumentti: EQ-5D kuvaava järjestelmä ja EQ visuaalinen analoginen asteikko (VAS). Kuvaava järjestelmä kattaa viisi terveyden osa-aluetta: liikkuvuus, itsestä huolehtiminen, tavanomaisten toimintojen tekeminen, kipu tai epämukavuus ja huoli, surullinen tai onneton tunne. Jokaisella verkkotunnuksella on 3 vastausluokkaa: ei ongelmia, joitain ongelmia ja paljon ongelmia. Vastausluokat voidaan ilmaista 1-numeroisella numerolla (1-3) ja yhdistää viidelle ulottuvuudelle 5-numeroiseksi luvuksi kuvaamaan potilaan terveydentilaa. EQ VAS tallentaa potilaan itsensä arvioiman terveydentilan pystysuoraan VAS-arvoon 0-100, jossa 100="Paras terveys, jonka voit kuvitella" ja 0="Pahin terveys, jonka voit kuvitella". VAS:ta voidaan käyttää terveystuloksen kvantitatiivisena mittana, joka kuvastaa potilaan omaa harkintaa; Tulokset voidaan esittää sekä keskeisen suuntauksen että hajonnan mittarina.
Muutokset lähtötilanteesta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
Johda terveystilan hyödyt, jotka perustuvat Child Health Utility 9 -ulottuvuuksiin [CHU-9D] tutkimuspopulaatiossa
Aikaikkuna: Muutokset lähtötilanteesta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta
CHU-9D on yleinen lasten HRQoL-kyselylomake, joka koostuu yhdeksästä kohdasta, joista jokaisessa on viisi vastausluokkaa. Jokainen kohde kattaa oman alueensa: huoli, suru, kipu, väsymys, ärsytys, koulu, uni, päivittäiset rutiinit ja aktiviteetit.
Muutokset lähtötilanteesta, 6 kuukautta ja 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. heinäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 29. heinäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 18. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. maaliskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 29. maaliskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 25. heinäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. heinäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2020-55-UK-CRY

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-kytketty hypofosfatemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa