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Un estudio multicéntrico del Reino Unido sobre la calidad de vida relacionada con la salud para niños y adolescentes con XLH

24 de julio de 2024 actualizado por: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Un estudio de calidad de vida relacionada con la salud, observacional, no intervencionista, multicéntrico del Reino Unido para niños y adolescentes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X

Este estudio tiene como objetivo proporcionar datos sobre la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL, por sus siglas en inglés) de niños y adolescentes con esqueletos en crecimiento en el Reino Unido (RU), incluidos aquellos tratados con burosumab o un tratamiento alternativo con XLH, como parte de un envío actualizado al SMC en principios de 2023. Este estudio utilizará datos de un subconjunto de sitios del Reino Unido que ya están dentro del Registro XLH (incluidos los sitios escoceses participantes) y recopilará datos adicionales de HRQoL dentro de estos sitios (que de otro modo no están incluidos en el protocolo más amplio del Registro XLH). Los datos de HRQoL permitirán el cálculo de HRQoL para derivar las estimaciones de utilidad de HRQoL en niños y adolescentes con esqueletos en crecimiento para los estados de salud RSS, por lo tanto, abordar un área de incertidumbre.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Descripción detallada

Este es un estudio de CVRS multicéntrico y no intervencionista de niños y adolescentes con esqueletos en crecimiento que utiliza datos del Registro XLH recopilados de forma rutinaria y datos de CVRS recopilados prospectivamente. Este estudio tendrá como objetivo inscribir a aproximadamente 50 pacientes de aproximadamente 5 centros del Reino Unido (que actualmente participan en el Registro XLH) durante un período de 6 meses. Cada paciente será seguido hasta 12 meses después de la inscripción. Según lo estipulado, la recopilación de datos no debe requerir visitas adicionales de pacientes o recopilación de datos dentro del servicio de salud.

En este estudio se utilizarán tres tipos de datos:

  1. Datos recopilados de forma rutinaria del Registro XLH sobre datos clínicos y demográficos de pacientes, así como datos de PedsQL HRQoL.
  2. Datos de CVRS recopilados prospectivamente en el momento de la inscripción, seguimiento a los 6 y 12 meses por parte del paciente y/o sus padres/tutores legales.
  3. Se utilizarán las puntuaciones de RSS dentro del Registro XLH cuando estén disponibles, o se calculará retrospectivamente de forma centralizada la RSS a partir de radiografías de la muñeca y/o la rodilla afectadas. Todos los cálculos de RSS se revisarán de forma centralizada.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

32

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Reino Unido, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El estudio tendrá como objetivo inscribir a aproximadamente 50 pacientes de al menos 5 centros del Reino Unido (que actualmente participan en el Registro XLH).

Los sujetos recibirán cualquier tratamiento con XLH (burosumab, fosfato oral y vitamina D activa u otro tratamiento con XLH) dentro de los 30 días o antes del consentimiento informado.

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad ≥4 años y <18 años.
  2. Inscrito en el Registro XLH a través de uno de los centros participantes del Reino Unido.

  3. Tener al menos uno de los siguientes:

    1. RSS calculado en el momento de la inscripción durante una visita clínica de rutina. O
    2. Radiografías históricas de la muñeca y/o rodilla afectadas disponibles en la historia clínica dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción, para permitir que el RSS se calcule centralmente de forma retrospectiva.
  4. Recibir cualquier tratamiento con XLH (burosumab, fosfato oral y vitamina D activa u otro tratamiento con XLH) dentro de los 30 días anteriores al consentimiento informado para este estudio

Criterio de exclusión:

  1. No tiene la capacidad cognitiva para dar su consentimiento informado, o su representante legalmente designado (es decir, padre / tutor legal) no tiene la capacidad cognitiva para dar su consentimiento informado.
  2. No se espera tener placas de crecimiento abiertas durante la duración del estudio.
  3. Actualmente participando en un ensayo clínico intervencionista. La participación en un programa de uso compasivo, un programa precomercial o un estudio iniciado por un investigador no impide que un paciente participe en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Derivar las utilidades del estado de salud con base en el Rickets Severity Score (RSS), en la población de estudio
Periodo de tiempo: Cambios desde el inicio, 6 meses y 12 meses
El RSS es un método cuantitativo para evaluar la gravedad del raquitismo en las muñecas y las rodillas según el grado de desgaste metafisario, la concavidad y la proporción de la placa de crecimiento afectada. Es una escala de 10 puntos, donde 10 representa el grado más extremo de severidad del raquitismo. En el raquitismo nutricional, la RSS puede oscilar entre 0,5 y 10.
Cambios desde el inicio, 6 meses y 12 meses
Para derivar utilidades del estado de salud basadas en EQ-5D-Y en la población de estudio
Periodo de tiempo: Cambios desde el inicio, 6 meses y 12 meses
El EQ-5D-Y es un instrumento de dos partes: el sistema descriptivo EQ-5D y la escala analógica visual (EVA) EQ. El sistema descriptivo cubre cinco dominios de la salud: movilidad, cuidarse a sí mismo, realizar actividades habituales, tener dolor o malestar y sentirse preocupado, triste o infeliz. Cada dominio tiene 3 categorías de respuesta: ningún problema, algunos problemas y muchos problemas. Las categorías de respuesta pueden reflejarse mediante un número de 1 dígito (1-3) y combinarse para las cinco dimensiones en un número de 5 dígitos para describir el estado de salud del paciente. El EQ VAS registra la salud autoevaluada del paciente en una VAS vertical de 0-100 donde 100="La mejor salud que pueda imaginar" y 0="La peor salud que pueda imaginar". La EVA se puede utilizar como una medida cuantitativa del resultado de salud que refleja el juicio del propio paciente; los resultados pueden presentarse como una medida de tendencia central y una medida de dispersión.
Cambios desde el inicio, 6 meses y 12 meses
Derivar las utilidades del estado de salud con base en Child Health Utility 9 Dimensions [CHU-9D], en la población de estudio
Periodo de tiempo: Cambios desde el inicio, 6 meses y 12 meses
CHU-9D es un cuestionario genérico de CVRS infantil que consta de nueve ítems, cada uno con cinco categorías de respuesta. Cada ítem cubre un dominio diferente: preocupación, tristeza, dolor, cansancio, molestia, escuela, sueño, rutina diaria y actividades.
Cambios desde el inicio, 6 meses y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Investigadores

  • Director de estudio: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de abril de 2021

Finalización primaria (Actual)

29 de julio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

29 de julio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de marzo de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de marzo de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

29 de marzo de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de julio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2024

Última verificación

1 de julio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2020-55-UK-CRY

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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