Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Британское многоцентровое исследование качества жизни, связанного со здоровьем, для детей и подростков с XLH

23 мая 2023 г. обновлено: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Британское многоцентровое неинтервенционное обсервационное связанное со здоровьем исследование качества жизни детей и подростков с гипофосфатемией, сцепленной с Х-хромосомой

Это исследование направлено на предоставление данных о качестве жизни, связанном со здоровьем (HRQoL), у детей и подростков с растущим скелетом в Соединенном Королевстве (Великобритания), в том числе у тех, кто лечился бурозумабом или альтернативным лечением XLH, в рамках обновленного представления в SMC в начало 2023 года. В этом исследовании будут использоваться данные с подмножества британских сайтов, уже включенных в реестр XLH (включая участвующие шотландские сайты), и будут собираться дополнительные данные о КЖ на этих сайтах (которые иначе не включены в более широкий протокол реестра XLH). Данные HRQoL позволят рассчитать HRQoL для получения оценок полезности HRQoL у детей и подростков с растущим скелетом для состояний здоровья RSS, тем самым устраняя область неопределенности.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Это многоцентровое неинтервенционное исследование HRQoL детей и подростков с растущим скелетом с использованием регулярно собираемых данных реестра XLH и проспективно собранных данных HRQoL. В это исследование будет включено около 50 пациентов примерно из 5 британских центров (в настоящее время участвующих в реестре XLH) в течение 6-месячного периода. Каждый пациент будет находиться под наблюдением в течение 12 месяцев после регистрации. Как указано, сбор данных не должен требовать дополнительных посещений пациентов или сбора данных в рамках службы здравоохранения.

В этом исследовании будут использоваться три типа данных:

  1. Регулярно собирались данные из реестра XLH по демографическим и клиническим данным пациентов, а также данные PedsQL HRQoL.
  2. Данные о HRQoL проспективно собираются при включении в исследование, последующем наблюдении через 6 и 12 месяцев пациентом и/или его родителем/законным опекуном.
  3. Показатели RSS в регистре XLH будут использоваться там, где они доступны, или RSS будет централизованно рассчитан ретроспективно на основе рентгенограмм пораженного запястья и/или колена. Все расчеты RSS будут централизованно проверяться.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

32

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 18 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование будет включено около 50 пациентов как минимум из 5 британских центров (в настоящее время участвующих в реестре XLH).

Субъекты будут получать любое лечение XLH (буросумаб, пероральный фосфат и активный витамин D или другое лечение XLH) в течение 30 дней или до информированного согласия.

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥4 лет и <18 лет.
  2. Зарегистрирован в реестре XLH через один из участвующих центров Великобритании.

  3. Иметь хотя бы одно из следующего:

    1. RSS рассчитывается при регистрации во время обычного визита в клинику. ИЛИ
    2. Исторические рентгенограммы пораженного запястья и/или колена, имеющиеся в медицинской карте за 6 месяцев до регистрации, чтобы позволить централизованно рассчитать RSS ретроспективно.
  4. Получение любого лечения XLH (буросумаб, пероральный фосфат и активный витамин D или другое лечение XLH) в течение 30 дней до получения информированного согласия на участие в этом исследовании.

Критерий исключения:

  1. Не имеет когнитивных способностей для предоставления информированного согласия или их законного представителя (т. родитель/законный опекун) не обладает когнитивными способностями для предоставления информированного согласия.
  2. Не ожидается наличия открытых пластин роста на время исследования.
  3. В настоящее время участвует в интервенционном клиническом исследовании. Участие в программе благотворительного использования, предкоммерческой программе или исследовании, инициированном исследователем, не исключает участия пациента в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Для получения полезности состояния здоровья на основе показателя тяжести рахита (RSS) в исследуемой популяции.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем, 6 месяцев и 12 месяцев
RSS — это количественный метод оценки тяжести рахита в запястьях и коленях, основанный на степени истирания метафизов, вогнутости и доли пораженной зоны роста. Это 10-балльная шкала, где 10 – самая крайняя степень тяжести рахита. При алиментарном рахите RSS может колебаться от 0,5 до 10.
Изменения по сравнению с исходным уровнем, 6 месяцев и 12 месяцев
Получить полезности состояния здоровья на основе EQ-5D-Y в исследуемой популяции.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем, 6 месяцев и 12 месяцев
EQ-5D-Y состоит из двух частей: описательной системы EQ-5D и визуальной аналоговой шкалы EQ (VAS). Описательная система охватывает пять областей здоровья: подвижность, забота о себе, выполнение обычных действий, наличие боли или дискомфорта и чувство беспокойства, грусти или несчастья. У каждого домена есть 3 категории ответов: нет проблем, есть проблемы и много проблем. Категории ответа могут быть представлены однозначным числом (1-3) и объединены для пяти измерений в пятизначное число для описания состояния здоровья пациента. ВАШ EQ регистрирует самооценку здоровья пациента по вертикальной ВАШ от 0 до 100, где 100 = "лучшее здоровье, которое вы можете себе представить" и 0 = "самое плохое здоровье, которое вы можете себе представить". ВАШ можно использовать в качестве количественного показателя состояния здоровья, отражающего собственное суждение пациента; результаты могут быть представлены и как мера центральной тенденции, и как мера дисперсии.
Изменения по сравнению с исходным уровнем, 6 месяцев и 12 месяцев
Для получения показателей полезности состояния здоровья на основе 9 параметров полезности здоровья ребенка [CHU-9D] в исследуемой популяции.
Временное ограничение: Изменения по сравнению с исходным уровнем, 6 месяцев и 12 месяцев
CHU-9D — это общий опросник HRQoL для детей, состоящий из девяти пунктов, каждый из которых имеет пять категорий ответов. Каждый пункт охватывает отдельную область: беспокойство, грусть, боль, усталость, раздражение, школа, сон, распорядок дня и занятия.
Изменения по сравнению с исходным уровнем, 6 месяцев и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 апреля 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 июля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 июля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 марта 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 марта 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2020-55-UK-CRY

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Х-сцепленная гипофосфатемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться