Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En britisk multicenter, sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse for børn og unge med XLH

23. maj 2023 opdateret af: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

En britisk multicenter, ikke-interventionel, observationel, sundhedsrelateret livskvalitetsundersøgelse for børn og unge med X-bundet hypofosfatæmi

Denne undersøgelse har til formål at levere data om sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) fra børn og unge med skeletter i vækst i Det Forenede Kongerige (UK), herunder dem, der er behandlet med burosumab eller alternativ XLH-behandling, som en del af en opdateret indsendelse til SMC i begyndelsen af ​​2023. Denne undersøgelse vil bruge data fra en undergruppe af britiske websteder, der allerede er inden for XLH Registry (inklusive deltagende skotske websteder) og indsamle yderligere HRQoL-data på disse websteder (som ellers ikke er inkluderet i den bredere XLH Registry-protokol). HRQoL-dataene vil gøre det muligt at beregne HRQoL for at udlede HRQoL-nytteestimater hos børn og unge med skeletter i vækst for RSS-sundhedstilstande, og dermed adressere et område med usikkerhed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Dette er en multicenter, ikke-interventionel HRQoL undersøgelse af børn og unge med voksende skeletter ved hjælp af rutinemæssigt indsamlede XLH Registry-data og prospektivt indsamlede HRQoL-data. Denne undersøgelse vil sigte mod at indskrive ca. 50 patienter fra ca. 5 britiske centre (der i øjeblikket deltager i XLH Registry) over en 6-måneders periode. Hver patient vil blive fulgt i op til 12 måneder efter indskrivning. Dataindsamlingen bør som fastsat ikke kræve yderligere patientbesøg eller dataindsamling inden for sundhedsvæsenet.

Tre typer data vil blive brugt i denne undersøgelse:

  1. Rutinemæssigt indsamlede data fra XLH Registry om patientdemografi og kliniske data samt PedsQL HRQoL-data.
  2. HRQoL-data indsamlet prospektivt ved tilmelding, 6-måneders og 12-måneders opfølgning af patienten og/eller dennes forælder/værge.
  3. RSS-score i XLH-registret vil blive brugt, hvor de er tilgængelige, eller RSS vil blive centralt beregnet retrospektivt ud fra røntgenbilleder af det berørte håndled og/eller knæ. Alle RSS-beregninger vil blive gennemgået centralt.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

32

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil sigte mod at indskrive ca. 50 patienter fra mindst 5 britiske centre (der i øjeblikket deltager i XLH-registret).

Forsøgspersoner vil modtage enhver XLH-behandling (burosumab, oral fosfat og aktivt D-vitamin eller en anden XLH-behandling) inden for 30 dage eller før informeret samtykke.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥4 år og <18 år.
  2. Tilmeldt XLH Registry via et af de deltagende britiske centre.

  3. Har mindst én af følgende:

    1. RSS beregnet ved tilmelding under et rutinemæssigt klinikbesøg. ELLER
    2. Historiske røntgenbilleder af det berørte håndled og/eller knæ er tilgængelige i det medicinske skema inden for 6 måneder før tilmelding, for at tillade RSS at blive centralt beregnet retrospektivt.
  4. Modtagelse af enhver XLH-behandling (burosumab, oral fosfat og aktivt D-vitamin eller anden XLH-behandling) inden for 30 dage før informeret samtykke til denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

  1. Har ikke den kognitive kapacitet til at give informeret samtykke eller deres lovligt udpegede repræsentant (dvs. forælder/værge) ikke har den kognitive kapacitet til at give informeret samtykke.
  2. Forventes ikke at have åbne vækstplader i hele undersøgelsens varighed.
  3. Deltager i øjeblikket i et interventionelt klinisk forsøg. Deltagelse i et Compassionate Use-program, et prækommercielt program eller en investigator-initieret undersøgelse udelukker ikke en patient fra at deltage i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At udlede sundhedstilstandsværktøjer baseret på Rickets Severity Score (RSS) i undersøgelsespopulationen
Tidsramme: Ændringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
RSS er en kvantitativ metode til at vurdere sværhedsgraden af ​​rakitis i håndled og knæ baseret på graden af ​​metafyseal flossning, konkavitet og andelen af ​​vækstpladen påvirket. Det er en 10-punkts skala, hvor 10 repræsenterer den mest ekstreme grad af rickets sværhedsgrad. I ernæringsmæssig rakitis kan RSS variere fra 0,5 til 10.
Ændringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
At udlede sundhedstilstandsværktøjer baseret på EQ-5D-Y i undersøgelsespopulationen
Tidsramme: Ændringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
EQ-5D-Y er et todelt instrument: EQ-5D beskrivende system og EQ visuelle analoge skala (VAS). Det beskrivende system dækker fem sundhedsdomæner: mobilitet, passe på mig selv, lave sædvanlige aktiviteter, have smerter eller ubehag og føle sig bekymret, trist eller ulykkelig. Hvert domæne har 3 svarkategorier: ingen problemer, nogle problemer og en masse problemer. Svarkategorierne kan afspejles af et 1-cifret tal (1-3) og kombineres for de fem dimensioner til et 5-cifret tal for at beskrive patientens helbredstilstand. EQ VAS registrerer patientens selvvurderede helbred på en vertikal VAS på 0-100, hvor 100="Det bedste helbred du kan forestille dig" og 0="Det værste helbred du kan forestille dig". VAS kan bruges som et kvantitativt mål for helbredsudfald, der afspejler patientens egen dømmekraft; resultater kan præsenteres som både et mål for den centrale tendens og et mål for spredning.
Ændringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
At udlede sundhedstilstandsværktøjer baseret på Child Health Utility 9 Dimensions [CHU-9D] i undersøgelsespopulationen
Tidsramme: Ændringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
CHU-9D er et generisk HRQoL-spørgeskema til børn, der består af ni punkter, hver med fem svarkategorier. Hver vare dækker et andet domæne: bekymring, tristhed, smerte, træthed, irritation, skole, søvn, daglige rutiner og aktiviteter.
Ændringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

29. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2020-55-UK-CRY

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-forbundet hypofosfatæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner