Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine britische multizentrische, gesundheitsbezogene Lebensqualitätsstudie für Kinder und Jugendliche mit XLH

24. Juli 2024 aktualisiert von: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Eine britische multizentrische, nicht-interventionelle, beobachtende, gesundheitsbezogene Lebensqualitätsstudie für Kinder und Jugendliche mit X-chromosomaler Hypophosphatämie

Diese Studie zielt darauf ab, Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) von Kindern und Jugendlichen mit wachsendem Skelett im Vereinigten Königreich (UK) bereitzustellen, einschließlich derer, die mit Burosumab oder einer alternativen XLH-Behandlung behandelt wurden, als Teil einer aktualisierten Einreichung beim SMC in Anfang 2023. Diese Studie wird Daten von einer Untergruppe von Standorten im Vereinigten Königreich verwenden, die bereits im XLH-Register enthalten sind (einschließlich teilnehmender schottischer Standorte) und zusätzliche HRQoL-Daten innerhalb dieser Standorte sammeln (die ansonsten nicht im umfassenderen Protokoll des XLH-Registers enthalten sind). Die HRQoL-Daten werden die Berechnung der HRQoL ermöglichen, um die HRQoL-Nutzenschätzungen bei Kindern und Jugendlichen mit wachsendem Skelett für die RSS-Gesundheitszustände abzuleiten, wodurch ein Bereich der Unsicherheit angesprochen wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, nicht-interventionelle HRQoL-Studie an Kindern und Jugendlichen mit wachsendem Skelett unter Verwendung von routinemäßig erhobenen XLH-Registerdaten und prospektiv erhobenen HRQoL-Daten. Ziel dieser Studie ist es, über einen Zeitraum von 6 Monaten etwa 50 Patienten aus etwa 5 britischen Zentren (die derzeit am XLH-Register teilnehmen) aufzunehmen. Jeder Patient wird bis zu 12 Monate nach der Aufnahme nachbeobachtet. Die Datenerhebung sollte wie vorgeschrieben keine zusätzlichen Patientenbesuche oder Datenerhebungen im Gesundheitswesen erfordern.

In dieser Studie werden drei Arten von Daten verwendet:

  1. Routinemäßig erhobene Daten aus dem XLH-Register zu Patientendemografien und klinischen Daten sowie PedsQL-HRQoL-Daten.
  2. HRQoL-Daten, die prospektiv bei der Einschreibung erhoben werden, 6-Monats- und 12-Monats-Follow-up durch den Patienten und/oder seine Eltern/Erziehungsberechtigten.
  3. Sofern verfügbar, werden RSS-Scores innerhalb des XLH-Registers verwendet, oder RSS wird zentral retrospektiv aus Röntgenaufnahmen des betroffenen Handgelenks und/oder Knies berechnet. Alle RSS-Berechnungen werden zentral überprüft.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Ziel der Studie ist die Aufnahme von etwa 50 Patienten aus mindestens 5 britischen Zentren (die derzeit am XLH-Register teilnehmen).

Die Probanden erhalten innerhalb von 30 Tagen oder vor Einverständniserklärung eine XLH-Behandlung (Burosumab, orales Phosphat und aktives Vitamin D oder eine andere XLH-Behandlung).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥4 Jahre und <18 Jahre.
  2. Über eines der teilnehmenden britischen Zentren in das XLH-Register aufgenommen.

  3. Haben Sie mindestens eines der folgenden:

    1. RSS wird bei der Registrierung während eines routinemäßigen Klinikbesuchs berechnet. ODER
    2. Historische Röntgenaufnahmen des betroffenen Handgelenks und/oder Knies, die innerhalb der letzten 6 Monate vor der Aufnahme in der Krankenakte verfügbar waren, um eine zentrale retrospektive Berechnung des RSS zu ermöglichen.
  4. Erhalt einer XLH-Behandlung (Burosumab, orales Phosphat und aktives Vitamin D oder andere XLH-Behandlung) innerhalb von 30 Tagen vor der Einverständniserklärung für diese Studie

Ausschlusskriterien:

  1. nicht über die kognitive Fähigkeit verfügt, eine Einverständniserklärung abzugeben, oder ihr gesetzlich benannter Vertreter (d. h. Elternteil / Erziehungsberechtigter) hat nicht die kognitive Fähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen.
  2. Es wird nicht erwartet, dass es für die Dauer der Studie offene Wachstumsfugen hat.
  3. Derzeit Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie. Die Teilnahme an einem Compassionate-Use-Programm, einem vorkommerziellen Programm oder einer Prüfarzt-initiierten Studie schließt einen Patienten nicht von der Teilnahme an dieser Studie aus.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ableitung des Gesundheitszustandsnutzens basierend auf dem Rickets Severity Score (RSS) in der Studienpopulation
Zeitfenster: Änderungen gegenüber Baseline, 6 Monate und 12 Monate
Der RSS ist eine quantitative Methode zur Beurteilung des Schweregrades der Rachitis in den Handgelenken und Knien basierend auf dem Grad der metaphysären Ausfransung, Konkavität und dem Anteil der betroffenen Wachstumsfuge. Es handelt sich um eine 10-Punkte-Skala, wobei 10 den extremsten Schweregrad der Rachitis darstellt. Bei Ernährungsrachitis kann RSS zwischen 0,5 und 10 liegen.
Änderungen gegenüber Baseline, 6 Monate und 12 Monate
Ableitung von Nutzen für den Gesundheitszustand basierend auf EQ-5D-Y in der Studienpopulation
Zeitfenster: Änderungen gegenüber Baseline, 6 Monate und 12 Monate
Das EQ-5D-Y ist ein zweiteiliges Instrument: das EQ-5D-Beschreibungssystem und die visuelle Analogskala EQ (VAS). Das Beschreibungssystem umfasst fünf Gesundheitsbereiche: Mobilität, für mich selbst sorgen, gewöhnliche Aktivitäten ausführen, Schmerzen oder Unwohlsein haben und sich besorgt, traurig oder unglücklich fühlen. Jede Domäne hat 3 Antwortkategorien: keine Probleme, einige Probleme und viele Probleme. Die Antwortkategorien können durch eine 1-stellige Zahl (1-3) wiedergegeben und für die fünf Dimensionen zu einer 5-stelligen Zahl kombiniert werden, um den Gesundheitszustand des Patienten zu beschreiben. Der EQ VAS zeichnet die selbst eingeschätzte Gesundheit des Patienten auf einer vertikalen VAS von 0-100 auf, wobei 100 = "Die beste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können" und 0 = "Die schlechteste Gesundheit, die Sie sich vorstellen können". Die VAS kann als quantitatives Maß für das Gesundheitsergebnis verwendet werden, das die eigene Einschätzung des Patienten widerspiegelt; Die Ergebnisse können sowohl als Maß für die zentrale Tendenz als auch als Maß für die Streuung dargestellt werden.
Änderungen gegenüber Baseline, 6 Monate und 12 Monate
Ableitung des Gesundheitszustandsnutzens basierend auf Child Health Utility 9 Dimensions [CHU-9D] in der Studienpopulation
Zeitfenster: Änderungen gegenüber Baseline, 6 Monate und 12 Monate
CHU-9D ist ein generischer HRQoL-Fragebogen für Kinder, der aus neun Items mit jeweils fünf Antwortkategorien besteht. Jedes Item deckt einen anderen Bereich ab: Sorge, Traurigkeit, Schmerz, Müdigkeit, Ärger, Schule, Schlaf, Alltag und Aktivitäten.
Änderungen gegenüber Baseline, 6 Monate und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Ermittler

  • Studienleiter: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. März 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. März 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2020-55-UK-CRY

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur X-chromosomale Hypophosphatämie

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Armenia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren