Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een Britse multicentrische, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-studie voor kinderen en adolescenten met XLH

24 juli 2024 bijgewerkt door: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Een Britse multicenter, niet-interventionele, observationele, gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-studie voor kinderen en adolescenten met X-gebonden hypofosfatemie

Deze studie heeft tot doel gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL)-gegevens te verstrekken van kinderen en adolescenten met groeiende skeletten in het Verenigd Koninkrijk (VK), inclusief degenen die zijn behandeld met burosumab of alternatieve XLH-behandeling, als onderdeel van een bijgewerkte indiening bij de SMC in begin 2023. Deze studie zal gegevens gebruiken van een subset van Britse sites die al deel uitmaken van de XLH Registry (inclusief deelnemende Schotse sites) en aanvullende HRQoL-gegevens verzamelen binnen deze sites (die anders niet zijn opgenomen in het bredere XLH Registry-protocol). De HRQoL-gegevens zullen de berekening van HRQoL mogelijk maken om de HRQoL-utiliteitsschattingen af ​​te leiden bij kinderen en adolescenten met groeiende skeletten voor de RSS-gezondheidstoestanden, waarmee een gebied van onzekerheid wordt aangepakt.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een multicenter, niet-interventionele GKvL-studie bij kinderen en adolescenten met groeiende skeletten waarbij gebruik wordt gemaakt van routinematig verzamelde XLH-registratiegegevens en prospectief verzamelde GKvL-gegevens. Het doel van deze studie is om gedurende een periode van 6 maanden ongeveer 50 patiënten uit ongeveer 5 centra in het VK (die momenteel deelnemen aan de XLH-registratie) in te schrijven. Elke patiënt wordt tot 12 maanden na inschrijving gevolgd. Zoals bepaald, zou de gegevensverzameling geen bijkomende patiëntenbezoeken of gegevensverzameling binnen de gezondheidsdienst vereisen.

In dit onderzoek worden drie soorten gegevens gebruikt:

  1. Routinematig verzamelde gegevens van de XLH-registratie over demografische en klinische gegevens van patiënten, evenals PedsQL HRQoL-gegevens.
  2. HRQoL-gegevens prospectief verzameld bij inschrijving, 6 maanden en 12 maanden follow-up door de patiënt en/of hun ouder/wettelijke voogd.
  3. RSS-scores binnen de XLH-registratie worden gebruikt indien beschikbaar, of RSS wordt centraal retrospectief berekend op basis van röntgenfoto's van de aangedane pols en/of knie. Alle RSS-berekeningen worden centraal beoordeeld.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

32

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Het doel van de studie is om ongeveer 50 patiënten uit ten minste 5 Britse centra (die momenteel deelnemen aan de XLH Registry) te rekruteren.

Proefpersonen krijgen elke XLH-behandeling (burosumab, oraal fosfaat en actief vitamine D of een andere XLH-behandeling) binnen 30 dagen of voorafgaand aan geïnformeerde toestemming.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥4 jaar en <18 jaar.
  2. Ingeschreven in het XLH-register via een van de deelnemende centra in het VK.

  3. Ten minste een van de volgende hebben:

    1. RSS berekend bij inschrijving tijdens een routinebezoek aan de kliniek. OF
    2. Historische röntgenfoto's van de aangedane pols en/of knie beschikbaar in de medische kaart binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving, zodat RSS centraal achteraf kan worden berekend.
  4. Een XLH-behandeling ontvangen (burosumab, oraal fosfaat en actief vitamine D, of andere XLH-behandeling) binnen 30 dagen voorafgaand aan geïnformeerde toestemming voor deze studie

Uitsluitingscriteria:

  1. Heeft niet de cognitieve capaciteit om geïnformeerde toestemming te geven, of hun wettelijk aangewezen vertegenwoordiger (d.w.z. ouder/wettelijke voogd) niet over het cognitieve vermogen beschikt om geïnformeerde toestemming te geven.
  2. Zal naar verwachting geen open groeischijven hebben tijdens de duur van het onderzoek.
  3. Momenteel deelnemen aan een interventionele klinische studie. Deelname aan een Compassionate Use-programma, precommercieel programma of door een onderzoeker geïnitieerd onderzoek sluit deelname van een patiënt aan dit onderzoek niet uit.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hulpprogramma's voor de gezondheidstoestand afleiden op basis van de Rickets Severity Score (RSS) in de onderzoekspopulatie
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline, 6 maanden en 12 maanden
De RSS is een kwantitatieve methode om de ernst van rachitis in de polsen en knieën te beoordelen op basis van de mate van metafysaire rafeling, concaafheid en het aandeel van de aangetaste groeischijf. Het is een 10-puntsschaal, waarbij 10 staat voor de meest extreme ernst van rachitis. Bij voedingsrachitis kan RSS variëren van 0,5 tot 10.
Veranderingen ten opzichte van baseline, 6 maanden en 12 maanden
Hulpprogramma's voor de gezondheidstoestand afleiden op basis van EQ-5D-Y in de onderzoekspopulatie
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline, 6 maanden en 12 maanden
De EQ-5D-Y is een tweedelig instrument: het EQ-5D beschrijvende systeem en de EQ visuele analoge schaal (VAS). Het beschrijvende systeem omvat vijf gezondheidsdomeinen: mobiliteit, voor mezelf zorgen, gebruikelijke activiteiten uitvoeren, pijn of ongemak hebben en zich bezorgd, verdrietig of ongelukkig voelen. Elk domein heeft 3 antwoordcategorieën: geen problemen, enkele problemen en veel problemen. De responscategorieën kunnen worden weergegeven door een getal van 1 cijfer (1-3) en voor de vijf dimensies worden gecombineerd tot een getal van 5 cijfers om de gezondheidstoestand van de patiënt te beschrijven. De EQ VAS registreert de zelf beoordeelde gezondheid van de patiënt op een verticale VAS van 0-100 waarbij 100 = "De beste gezondheid die u zich kunt voorstellen" en 0 = "De slechtste gezondheid die u zich kunt voorstellen". De VAS kan worden gebruikt als een kwantitatieve maatstaf voor gezondheidsuitkomsten die het eigen oordeel van de patiënt weerspiegelt; resultaten kunnen worden gepresenteerd als zowel een maatstaf voor de centrale tendens als een maatstaf voor spreiding.
Veranderingen ten opzichte van baseline, 6 maanden en 12 maanden
Hulpprogramma's voor de gezondheidstoestand afleiden op basis van Child Health Utility 9 Dimensions [CHU-9D], in de onderzoekspopulatie
Tijdsspanne: Veranderingen ten opzichte van baseline, 6 maanden en 12 maanden
CHU-9D is een generieke HRQoL-vragenlijst voor kinderen die bestaat uit negen items, elk met vijf antwoordcategorieën. Elk item bestrijkt een ander domein: zorgen, verdriet, pijn, vermoeidheid, ergernis, school, slaap, dagelijkse routine en activiteiten.
Veranderingen ten opzichte van baseline, 6 maanden en 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Onderzoekers

  • Studie directeur: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 april 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 juli 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 juli 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 maart 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juli 2024

Laatst geverifieerd

1 juli 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2020-55-UK-CRY

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren