Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En britisk multisenter, helserelatert livskvalitetsstudie for barn og unge med XLH

23. mai 2023 oppdatert av: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

En britisk multisenter, ikke-intervensjonell, observasjons-, helserelatert livskvalitetsstudie for barn og ungdom med X-bundet hypofosfatemi

Denne studien tar sikte på å gi data om helserelatert livskvalitet (HRQoL) fra barn og ungdom med skjelett i vekst i Storbritannia (UK), inkludert de som er behandlet med burosumab eller alternativ XLH-behandling, som en del av en oppdatert innsending til SMC i tidlig i 2023. Denne studien vil bruke data fra et undersett av britiske nettsteder som allerede er innenfor XLH-registeret (inkludert deltakende skotske nettsteder) og samle inn ytterligere HRQoL-data innenfor disse nettstedene (som ellers ikke er inkludert i den bredere XLH-registerprotokollen). HRQoL-dataene vil gjøre det mulig å beregne HRQoL for å utlede HRQoL-nytteestimater hos barn og ungdom med voksende skjeletter for RSS-helsetilstandene, og dermed adressere et område med usikkerhet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter, ikke-intervensjonell HRQoL-studie av barn og ungdom med voksende skjeletter ved bruk av rutinemessig innsamlede XLH-registerdata og prospektivt innsamlede HRQoL-data. Denne studien vil ta sikte på å registrere omtrent 50 pasienter fra omtrent 5 britiske sentre (som for tiden deltar i XLH-registeret) over en 6-måneders periode. Hver pasient vil bli fulgt i inntil 12 måneder etter innskrivning. Datainnsamlingen skal som fastsatt ikke kreve ytterligere pasientbesøk eller datainnsamling innen helsetjenesten.

Tre typer data vil bli brukt i denne studien:

  1. Rutinemessig innsamlet data fra XLH-registeret om pasientdemografi og kliniske data, samt PedsQL HRQoL-data.
  2. HRQoL-data som potensielt samles inn ved påmelding, 6-måneders og 12-måneders oppfølging av pasienten og/eller deres forelder/verge.
  3. RSS-score i XLH-registeret vil bli brukt der det er tilgjengelig, eller RSS vil bli sentralt beregnet retrospektivt fra røntgenbilder av det berørte håndleddet og/eller kneet. Alle RSS-beregninger vil bli sentralt gjennomgått.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

32

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Storbritannia, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Storbritannia, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien vil ta sikte på å registrere omtrent 50 pasienter fra minst 5 britiske sentre (som for tiden deltar i XLH-registeret).

Forsøkspersonene vil motta enhver XLH-behandling (burosumab, oral fosfat og aktivt vitamin D eller annen XLH-behandling) innen 30 dager eller før informert samtykke.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥4 år og <18 år.
  2. Registrert i XLH-registeret via et av de deltakende britiske sentrene.

  3. Ha minst ett av følgende:

    1. RSS beregnet ved påmelding under et rutinemessig klinikkbesøk. ELLER
    2. Historiske røntgenbilder av det berørte håndleddet og/eller kneet er tilgjengelig i det medisinske diagrammet innen 6 måneder før innmelding, slik at RSS kan beregnes sentralt i ettertid.
  4. Mottak av XLH-behandling (burosumab, oral fosfat og aktivt vitamin D, eller annen XLH-behandling) innen 30 dager før informert samtykke for denne studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Har ikke den kognitive kapasiteten til å gi informert samtykke, eller deres lovlig utpekte representant (dvs. forelder/verge) ikke har kognitiv kapasitet til å gi informert samtykke.
  2. Forventes ikke å ha åpne vekstplater i løpet av studien.
  3. Deltar for tiden i en intervensjonell klinisk studie. Deltakelse i et Compassionate Use-program, et prekommersielt program eller en etterforskerinitiert studie utelukker ikke en pasient fra å delta i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å utlede helsetilstandsverktøy basert på Rickets Severity Score (RSS), i studiepopulasjonen
Tidsramme: Endringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
RSS er en kvantitativ metode for å vurdere alvorlighetsgraden av rakitt i håndledd og knær basert på graden av metafysisk frynsing, konkavitet og andelen av vekstplaten som er påvirket. Det er en 10-punkts skala, der 10 representerer den mest ekstreme graden av alvorlighetsgrad av rakitt. I ernæringsmessig rakitt kan RSS variere fra 0,5 til 10.
Endringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
Å utlede helsetilstandsverktøy basert på EQ-5D-Y i studiepopulasjonen
Tidsramme: Endringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
EQ-5D-Y er et todelt instrument: EQ-5D beskrivende system og EQ visuell analog skala (VAS). Det beskrivende systemet dekker fem helsedomener: mobilitet, ta vare på meg selv, gjøre vanlige aktiviteter, ha smerte eller ubehag og føle seg bekymret, trist eller ulykkelig. Hvert domene har 3 svarkategorier: ingen problemer, noen problemer og mange problemer. Svarkategoriene kan reflekteres med et 1-sifret tall (1-3) og kombineres for de fem dimensjonene til et 5-sifret tall for å beskrive pasientens helsetilstand. EQ VAS registrerer pasientens selvvurderte helse på en vertikal VAS på 0-100 der 100="Den beste helsen du kan forestille deg" og 0="Den verste helsen du kan forestille deg". VAS kan brukes som et kvantitativt mål på helseutfall som reflekterer pasientens eget skjønn; resultater kan presenteres både som et mål på den sentrale tendensen og et mål på spredning.
Endringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
Å utlede helsetilstandsverktøy basert på Child Health Utility 9 Dimensions [CHU-9D], i studiepopulasjonen
Tidsramme: Endringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder
CHU-9D er et generisk spørreskjema for HRQoL for barn som består av ni elementer, hver med fem svarkategorier. Hvert element dekker et annet domene: bekymring, tristhet, smerte, tretthet, irritasjon, skole, søvn, daglige rutiner og aktiviteter.
Endringer fra baseline, 6 måneder og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2021

Primær fullføring (Faktiske)

29. juli 2022

Studiet fullført (Faktiske)

29. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2021

Først lagt ut (Faktiske)

29. mars 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2020-55-UK-CRY

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-koblet hypofosfatemi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Belgium

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere