Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla qualità della vita correlato alla salute multicentrico nel Regno Unito per bambini e adolescenti con XLH

24 luglio 2024 aggiornato da: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Uno studio britannico multicentrico, non interventistico, osservazionale, correlato alla salute sulla qualità della vita per bambini e adolescenti con ipofosfatemia legata all'X

Questo studio mira a fornire dati sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) di bambini e adolescenti con scheletri in crescita nel Regno Unito (Regno Unito), compresi quelli trattati con burosumab o trattamento alternativo con XLH, come parte di una presentazione aggiornata al SMC in inizio 2023. Questo studio utilizzerà i dati di un sottoinsieme di siti del Regno Unito già all'interno del registro XLH (compresi i siti scozzesi partecipanti) e raccoglierà ulteriori dati HRQoL all'interno di questi siti (che altrimenti non sarebbero inclusi nel più ampio protocollo del registro XLH). I dati HRQoL consentiranno il calcolo di HRQoL per derivare le stime di utilità HRQoL in bambini e adolescenti con scheletri in crescita per gli stati di salute RSS, affrontando quindi un'area di incertezza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio HRQoL multicentrico e non interventistico su bambini e adolescenti con scheletri in crescita che utilizza i dati del registro XLH raccolti di routine e i dati HRQoL raccolti in modo prospettico. Questo studio mirerà ad arruolare circa 50 pazienti da circa 5 centri del Regno Unito (attualmente partecipanti al registro XLH) per un periodo di 6 mesi. Ogni paziente sarà seguito fino a 12 mesi dopo l'arruolamento. Come stipulato, la raccolta dei dati non dovrebbe richiedere ulteriori visite ai pazienti o la raccolta di dati all'interno del servizio sanitario.

In questo studio verranno utilizzati tre tipi di dati:

  1. Dati raccolti regolarmente dal registro XLH sui dati demografici e clinici dei pazienti, nonché dati PedsQL HRQoL.
  2. Dati HRQoL raccolti in modo prospettico all'arruolamento, al follow-up a 6 e 12 mesi dal paziente e/o dal suo genitore/tutore legale.
  3. I punteggi RSS all'interno del registro XLH verranno utilizzati ove disponibili, oppure l'RSS verrà calcolato centralmente in modo retrospettivo dalle radiografie del polso e/o del ginocchio interessati. Tutti i calcoli RSS saranno rivisti centralmente.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

32

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Regno Unito, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio mirerà ad arruolare circa 50 pazienti da almeno 5 centri del Regno Unito (attualmente partecipanti al registro XLH).

I soggetti riceveranno qualsiasi trattamento con XLH (burosumab, fosfato orale e vitamina D attiva o un altro trattamento con XLH) entro 30 giorni o prima del consenso informato.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥4 anni e <18 anni.
  2. Iscrizione al registro XLH tramite uno dei centri partecipanti nel Regno Unito.

  3. Avere almeno uno dei seguenti:

    1. RSS calcolato all'arruolamento durante una visita clinica di routine. O
    2. Radiografie storiche del polso e/o del ginocchio interessato disponibili nella cartella clinica entro i 6 mesi precedenti l'arruolamento, per consentire il calcolo retrospettivo centralizzato dell'RSS.
  4. Ricezione di qualsiasi trattamento XLH (burosumab, fosfato orale e vitamina D attiva o altro trattamento XLH) entro 30 giorni prima del consenso informato per questo studio

Criteri di esclusione:

  1. Non ha la capacità cognitiva di fornire il consenso informato, o il suo rappresentante legalmente designato (es. genitore/tutore legale) non ha la capacità cognitiva di prestare il consenso informato.
  2. Non si prevede che abbia piastre di crescita aperte per la durata dello studio.
  3. Attualmente partecipa a uno studio clinico interventistico. La partecipazione a un programma di uso compassionevole, un programma pre-commerciale o uno studio avviato da uno sperimentatore non preclude a un paziente la partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Derivare le utilità dello stato di salute in base al Rickets Severity Score (RSS), nella popolazione dello studio
Lasso di tempo: Variazioni rispetto al basale, 6 mesi e 12 mesi
L'RSS è un metodo quantitativo per valutare la gravità del rachitismo nei polsi e nelle ginocchia in base al grado di sfilacciamento metafisario, alla concavità e alla proporzione della cartilagine di crescita interessata. È una scala a 10 punti, dove 10 rappresenta il grado più estremo di gravità del rachitismo. Nel rachitismo nutrizionale, RSS può variare da 0,5 a 10.
Variazioni rispetto al basale, 6 mesi e 12 mesi
Derivare le utilità dello stato di salute basate su EQ-5D-Y nella popolazione dello studio
Lasso di tempo: Variazioni rispetto al basale, 6 mesi e 12 mesi
L'EQ-5D-Y è uno strumento in due parti: il sistema descrittivo EQ-5D e la scala analogica visiva EQ (VAS). Il sistema descrittivo copre cinque domini di salute: mobilità, prendersi cura di sé, svolgere le normali attività, provare dolore o disagio e sentirsi preoccupati, tristi o infelici. Ogni dominio ha 3 categorie di risposta: nessun problema, qualche problema e molti problemi. Le categorie di risposta possono essere rappresentate da un numero a 1 cifra (1-3) e combinate per le cinque dimensioni in un numero a 5 cifre per descrivere lo stato di salute del paziente. L'EQ VAS registra la salute auto-valutata del paziente su una VAS verticale di 0-100 dove 100="La migliore salute che puoi immaginare" e 0="La peggiore salute che puoi immaginare". La VAS può essere utilizzata come misura quantitativa dell'esito sanitario che riflette il giudizio del paziente stesso; i risultati possono essere presentati sia come misura della tendenza centrale sia come misura della dispersione.
Variazioni rispetto al basale, 6 mesi e 12 mesi
Derivare le utilità dello stato di salute sulla base delle 9 dimensioni dell'utilità per la salute del bambino [CHU-9D], nella popolazione dello studio
Lasso di tempo: Variazioni rispetto al basale, 6 mesi e 12 mesi
CHU-9D è un questionario HRQoL per bambini generico composto da nove elementi, ciascuno con cinque categorie di risposta. Ogni elemento copre un dominio diverso: preoccupazione, tristezza, dolore, stanchezza, fastidio, scuola, sonno, routine quotidiana e attività.
Variazioni rispetto al basale, 6 mesi e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 aprile 2021

Completamento primario (Effettivo)

29 luglio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

29 luglio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

29 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 luglio 2024

Ultimo verificato

1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2020-55-UK-CRY

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ipofosfatemia legata all'X

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi