Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Britská multicentrická studie kvality života související se zdravím pro děti a dospívající s XLH

24. července 2024 aktualizováno: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Britská multicentrická, neintervenční, observační studie kvality života související se zdravím pro děti a dospívající s X-vázanou hypofosfatemií

Cílem této studie je poskytnout údaje o kvalitě života související se zdravím (HRQoL) od dětí a dospívajících s rostoucí kostrou ve Spojeném království (UK), včetně těch, kteří byli léčeni burosumabem nebo alternativní léčbou XLH, jako součást aktualizovaného předložení SMC v začátek roku 2023. Tato studie bude využívat data z podmnožiny lokalit ve Spojeném království, které jsou již v registru XLH (včetně zúčastněných skotských lokalit) a shromáždí další data HRQoL v rámci těchto lokalit (která jinak nejsou zahrnuta do širšího protokolu registru XLH). Údaje o HRQoL umožní výpočet HRQoL k odvození odhadů užitečnosti HRQoL u dětí a dospívajících s rostoucí kostrou pro zdravotní stavy RSS, čímž se zaměří na oblast nejistoty.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o multicentrickou neintervenční studii HRQoL u dětí a dospívajících s rostoucími skelety využívající rutinně sbíraná data z registru XLH a prospektivně shromážděná data HRQoL. Tato studie bude mít za cíl zapsat přibližně 50 pacientů z přibližně 5 center Spojeného království (v současné době se účastní registru XLH) po dobu 6 měsíců. Každý pacient bude sledován po dobu až 12 měsíců po zařazení. Jak bylo stanoveno, sběr dat by neměl vyžadovat další návštěvy pacientů nebo sběr dat v rámci zdravotnické služby.

V této studii budou použity tři typy dat:

  1. Rutinně shromažďovaná data z registru XLH o demografických a klinických datech pacientů a také data PedsQL HRQoL.
  2. Údaje o HRQoL prospektivně shromážděné při registraci, 6měsíčním a 12měsíčním sledování pacientem a/nebo jeho rodičem/zákonným zástupcem.
  3. Skóre RSS v rámci registru XLH se použije tam, kde je to možné, nebo bude RSS centrálně vypočítáno zpětně z rentgenových snímků postiženého zápěstí a/nebo kolena. Všechny výpočty RSS budou centrálně revidovány.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

32

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Spojené království, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Spojené království, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílem studie bude zapsat přibližně 50 pacientů z alespoň 5 center Spojeného království (v současnosti se účastní registru XLH).

Subjekty budou dostávat jakoukoli XLH léčbu (burosumab, perorální fosfát a aktivní vitamín D nebo jinou léčbu XLH) do 30 dnů nebo před informovaným souhlasem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ve věku ≥ 4 roky a < 18 let.
  2. Zapsán do registru XLH prostřednictvím jednoho ze zúčastněných britských center.

  3. Mít alespoň jednu z následujících možností:

    1. RSS vypočtené při zápisu během rutinní návštěvy kliniky. NEBO
    2. Historické rentgenové snímky postiženého zápěstí a/nebo kolena dostupné v lékařské tabulce během 6 měsíců před zařazením, aby bylo možné centrálně retrospektivně vypočítat RSS.
  4. Příjem jakékoli XLH léčby (burosumab, perorální fosfát a aktivní vitamin D nebo jiná léčba XLH) během 30 dnů před informovaným souhlasem pro tuto studii

Kritéria vyloučení:

  1. Nemá kognitivní kapacitu k poskytnutí informovaného souhlasu nebo jejich zákonem určený zástupce (tj. rodič / zákonný zástupce) nemá kognitivní schopnost poskytnout informovaný souhlas.
  2. Neočekává se, že bude mít otevřené růstové plotny po dobu trvání studie.
  3. V současné době se účastní intervenční klinické studie. Účast v Programu použití ze soucitu, v předkomerčním programu nebo ve studii iniciované zkoušejícím nebrání pacientovi v účasti v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odvodit zdravotní stav na základě skóre závažnosti křivice (RSS) ve studované populaci
Časové okno: Změny oproti výchozímu stavu, 6 měsíců a 12 měsíců
RSS je kvantitativní metoda pro hodnocení závažnosti křivice v zápěstích a kolenou na základě stupně roztřepení metafýzy, konkávnosti a podílu postižené růstové ploténky. Je to 10bodová stupnice, kde 10 představuje nejextrémnější stupeň závažnosti křivice. U nutriční křivice se RSS může pohybovat od 0,5 do 10.
Změny oproti výchozímu stavu, 6 měsíců a 12 měsíců
Odvodit zdravotní stav na základě EQ-5D-Y ve studované populaci
Časové okno: Změny oproti výchozímu stavu, 6 měsíců a 12 měsíců
EQ-5D-Y je dvoudílný nástroj: popisný systém EQ-5D a vizuální analogová stupnice EQ (VAS). Popisný systém pokrývá pět oblastí zdraví: mobilitu, péči o sebe, vykonávání běžných činností, bolest nebo nepohodlí a pocit starostí, smutku nebo nešťastnosti. Každá doména má 3 kategorie odpovědí: žádné problémy, nějaké problémy a spousta problémů. Kategorie odpovědí mohou být vyjádřeny 1-ciferným číslem (1-3) a kombinovány pro pět dimenzí do 5místného čísla popisujícího zdravotní stav pacienta. EQ VAS zaznamenává pacientovo sebehodnocení zdraví na vertikálním VAS 0-100, kde 100="Nejlepší zdraví, jaké si dokážete představit" a 0="Nejhorší zdraví, jaké si dokážete představit". VAS lze použít jako kvantitativní měřítko zdravotního výsledku, které odráží vlastní úsudek pacienta; výsledky lze prezentovat jak jako míru centrální tendence, tak jako míru rozptylu.
Změny oproti výchozímu stavu, 6 měsíců a 12 měsíců
Odvození užitků zdravotního stavu na základě Child Health Utility 9 Dimensions [CHU-9D] ve studované populaci
Časové okno: Změny oproti výchozímu stavu, 6 měsíců a 12 měsíců
CHU-9D je generický dětský dotazník HRQoL sestávající z devíti položek, z nichž každá má pět kategorií odpovědí. Každá položka pokrývá jinou oblast: starosti, smutek, bolest, únava, mrzutost, škola, spánek, denní rutina a aktivity.
Změny oproti výchozímu stavu, 6 měsíců a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kyowa Kirin Medical Affairs Division, Kyowa Kirin, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. dubna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

29. července 2022

Dokončení studie (Aktuální)

29. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2021

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. července 2024

Naposledy ověřeno

1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2020-55-UK-CRY

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit