Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy brit multicentrikus, egészséggel kapcsolatos életminőség-tanulmány XLH-s gyermekek és serdülők számára

2023. május 23. frissítette: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Egy Egyesült Királyság multicentrikus, nem intervenciós, megfigyeléses, egészséggel kapcsolatos életminőség-tanulmány X-hez kötött hypophosphataemiában szenvedő gyermekek és serdülők számára

Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy egészséggel kapcsolatos életminőséggel (HRQoL) kapcsolatos adatokat biztosítson az Egyesült Királyságban (Egyesült Királyság) növekvő csontvázzal rendelkező gyermekekről és serdülőkről, beleértve a burosumabbal vagy alternatív XLH-kezeléssel kezelteket is, az SMC-hez benyújtott frissített benyújtás részeként. 2023 eleje. Ez a tanulmány az XLH-nyilvántartásban már szereplő egyesült királyságbeli oldalak egy részéből származó adatokat (beleértve a részt vevő skót oldalakat is) felhasználja, és további HRQoL-adatokat gyűjt ezeken a webhelyeken (amelyek egyébként nem szerepelnek a szélesebb XLH-nyilvántartási protokollban). A HRQoL adatok lehetővé teszik a HRQoL kiszámítását, hogy az RSS egészségi állapotára növekvő csontvázzal rendelkező gyermekek és serdülők HRQoL hasznossági becsléseit származtassák, így kezelve egy bizonytalan területet.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, nem beavatkozást igénylő HRQoL-vizsgálat növekvő csontvázzal rendelkező gyermekek és serdülők körében, rutinszerűen gyűjtött XLH-nyilvántartási adatok és prospektívan gyűjtött HRQoL-adatok felhasználásával. Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy körülbelül 50 beteget vonjanak be az Egyesült Királyság körülbelül 5 központjából (jelenleg részt vesznek az XLH Registry-ben) egy 6 hónapos időszak alatt. Minden egyes beteget a felvételt követően legfeljebb 12 hónapig követnek. A kikötéseknek megfelelően az adatgyűjtés nem igényel további beteglátogatást vagy adatgyűjtést az egészségügyi szolgálaton belül.

Ebben a tanulmányban háromféle adatot használunk fel:

  1. Rutinszerűen gyűjtött adatok az XLH Nyilvántartásból a betegek demográfiai és klinikai adatairól, valamint a PedsQL HRQoL adatairól.
  2. A beteg és/vagy szülője/törvényes gyámja által prospektívan gyűjtött HRQoL adatok a beiratkozáskor, 6 és 12 hónapos utánkövetéskor.
  3. Az XLH-nyilvántartáson belüli RSS-pontszámokat használják fel, ahol rendelkezésre állnak, vagy az RSS-t központilag, visszamenőleg számítják ki az érintett csukló és/vagy térd röntgenfelvételeiből. Az összes RSS-számítást központilag felülvizsgálják.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

32

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH9 1LF
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0XH
        • NHS Greater Glasgow & Clyde- South Glasgow University Hosp Division
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust, Trust Headquarters, St. James's University Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Evelina Childrens Hospital
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2RX
        • Sheffield Childrens Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálat célja körülbelül 50 páciens bevonása legalább 5 egyesült királyságbeli központból (amelyek jelenleg részt vesznek az XLH regiszterben).

Az alanyok bármilyen XLH-kezelést (burosumab, orális foszfát és aktív D-vitamin vagy más XLH-kezelés) kapnak 30 napon belül vagy a beleegyezés előtt.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor ≥4 év és <18 év.
  2. Beiratkozott az XLH Registry-be az egyik résztvevő egyesült királyságbeli központon keresztül.

  3. Rendelkezik legalább az egyikkel az alábbiak közül:

    1. A rutin klinikai látogatás során történő beiratkozáskor számított RSS. VAGY
    2. Az érintett csuklóról és/vagy térdről a felvételt megelőző 6 hónapon belül rendelkezésre álló orvosi táblázatban található korábbi röntgenfelvételek, hogy lehetővé tegyék az RSS visszamenőleges központi kiszámítását.
  4. Bármilyen XLH-kezelésben (burosumab, orális foszfát és aktív D-vitamin, vagy egyéb XLH-kezelés) a vizsgálatba való beleegyezés előtt 30 napon belül

Kizárási kritériumok:

  1. Nem rendelkezik kognitív képességgel ahhoz, hogy tájékozott beleegyezést adjon, vagy a törvényesen kijelölt képviselőjük (pl. szülő/törvényes gyám) nem rendelkezik kognitív képességgel ahhoz, hogy tájékozott beleegyezését adja.
  2. Nem várható, hogy nyitott növekedési lemezei legyenek a vizsgálat időtartama alatt.
  3. Jelenleg egy intervenciós klinikai vizsgálatban vesz részt. Az engedélyezés előtti felhasználási programban, a kereskedelmi forgalomba hozatal előtti programban vagy a vizsgáló által kezdeményezett vizsgálatban való részvétel nem zárja ki, hogy a páciens részt vegyen ebben a vizsgálatban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgálati populációban az rickets Severity Score (RSS) alapján az egészségi állapotra vonatkozó hasznosságok származtatása
Időkeret: Változások az alapvonalhoz képest, 6 hónap és 12 hónap
Az RSS egy kvantitatív módszer a csukló és a térd angolkór súlyosságának felmérésére a metafizeális kopás mértéke, a homorúság és az érintett növekedési lemez aránya alapján. Ez egy 10 pontos skála, ahol a 10 az angolkór legszélsőségesebb súlyossági fokát jelenti. Táplálkozási angolkór esetén az RSS 0,5 és 10 között változhat.
Változások az alapvonalhoz képest, 6 hónap és 12 hónap
Az EQ-5D-Y alapján az egészségi állapot hasznosságainak levezetése a vizsgált populációban
Időkeret: Változások az alapvonalhoz képest, 6 hónap és 12 hónap
Az EQ-5D-Y egy két részből álló műszer: az EQ-5D leíró rendszer és az EQ vizuális analóg skála (VAS). A leíró rendszer öt egészségügyi területet fed le: mobilitás, önmagamról való gondoskodás, szokásos tevékenységek végzése, fájdalom vagy kellemetlen érzés, valamint aggódás, szomorúság vagy boldogtalanság. Minden domainnek 3 válaszkategóriája van: nincs probléma, néhány probléma és sok probléma. A válaszkategóriák egy 1-jegyű számmal (1-3) tükrözhetők, és az öt dimenzióhoz ötjegyű számmá kombinálhatók a páciens egészségi állapotának leírására. Az EQ VAS egy 0-100 közötti függőleges VAS-ban rögzíti a páciens önértékelését, ahol 100="Az elképzelhető legjobb egészségi állapot" és 0="Az elképzelhető legrosszabb egészségi állapot". A VAS használható az egészségügyi kimenetel kvantitatív mérőszámaként, amely tükrözi a páciens saját megítélését; Az eredmények a központi tendencia és a szóródás mértékeként egyaránt bemutathatók.
Változások az alapvonalhoz képest, 6 hónap és 12 hónap
Egészségi állapot hasznosságok származtatása a Child Health Utility 9 dimenziók [CHU-9D] alapján a vizsgált populációban
Időkeret: Változások az alapvonalhoz képest, 6 hónap és 12 hónap
A CHU-9D egy általános gyermek HRQoL kérdőív, amely kilenc elemből áll, mindegyik öt válaszkategóriával. Minden elem más területet fed le: aggódás, szomorúság, fájdalom, fáradtság, bosszúság, iskola, alvás, napi rutin és tevékenységek.
Változások az alapvonalhoz képest, 6 hónap és 12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. július 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. július 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. március 25.

Első közzététel (Tényleges)

2021. március 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2020-55-UK-CRY

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a X-hez kapcsolódó hipofoszfatémia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Slovenia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel