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Thérapie combinée au pozélimab et au cemdisiran chez des participants adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne qui abandonnent la thérapie par l'éculizumab

27 août 2025 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude ouverte à un seul bras pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et les effets pharmacodynamiques de la thérapie combinée au pozelimab et au cemdisiran chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne qui abandonnent le traitement par l'éculizumab

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la polythérapie pozelimab et cemdisiran chez les participants atteints d'HPN qui passent d'un traitement à l'eculizumab

Les objectifs secondaires de l'étude sont :

  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les paramètres suivants de l'hémolyse intravasculaire : contrôle de la lactate déshydrogénase (LDH), percée d'hémolyse et inhibition du CH50
  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur la stabilité de la LDH pendant la période de transition de l'eculizumab en monothérapie à l'association avec le pozelimab et le cemdisiran
  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les besoins en transfusion de globules rouges (GR)
  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les taux d'hémoglobine
  • Évaluer l'effet du traitement combiné sur les évaluations des résultats cliniques (COA) mesurant la fatigue et la qualité de vie liée à la santé (HRQoL)
  • Évaluer les concentrations de pozelimab total et d'eculizumab dans le sérum ; et cemdisiran total et protéine C5 dans le plasma
  • Évaluer l'immunogénicité du pozelimab et du cemdisiran
  • Évaluer la sécurité après intensification de la dose
  • Évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme du traitement combiné dans une période d'extension facultative en ouvert (OLEP)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Regeneron study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic d'hémoglobinurie paroxystique nocturne confirmé par des antécédents de cytométrie en flux à haute sensibilité provenant de tests antérieurs
  2. Traité avec un traitement stable (c'est-à-dire sans changement de dose ou de fréquence) d'éculizumab selon le schéma posologique indiqué ou une dose plus élevée et/ou plus fréquemment administrée que celle indiquée pendant au moins 12 semaines avant la visite de dépistage

Critères d'exclusion clés :

  1. Antécédents de greffe de moelle osseuse ou réception d'une greffe d'organe
  2. Poids corporel <40 kg au dépistage
  3. Plans actuels de modification des médicaments concomitants de fond suivants, le cas échéant, pendant la période de dépistage et de traitement : érythropoïétine, médicaments immunosuppresseurs, corticostéroïdes, agents antithrombotiques, anticoagulants, suppléments de fer et acide folique, comme décrit dans le protocole
  4. Toute utilisation d'un traitement par inhibiteur du complément autre que l'éculizumab dans les 12 semaines précédant la visite de sélection ou utilisation prévue pendant l'étude
  5. Moelle osseuse hypocellulaire connue sur la base d'antécédents de réduction de la cellularité de la moelle osseuse ajustée à l'âge et/ou de cellularité de la moelle osseuse ≤ 25 %
  6. Aucune vaccination méningococcique documentée dans les 5 ans précédant la visite de dépistage, sauf s'il est documenté que la vaccination a été administrée pendant la période de dépistage et avant le début du traitement à l'étude
  7. Incapable de prendre des antibiotiques pour la prophylaxie méningococcique, si requis par la norme de soins locale
  8. Toute infection active et en cours ou une infection récente nécessitant un traitement systémique continu avec des antibiotiques, des antiviraux ou des antifongiques dans les 2 semaines suivant le dépistage ou pendant la période de dépistage
  9. Réaction en chaîne par polymérase (PCR) positive documentée ou test équivalent basé sur les recommandations régionales pour COVID-19 ou suspicion d'infection par le SRAS-CoV-2, comme décrit dans le protocole
  10. Antécédents documentés de maladies auto-immunes systémiques actives, non contrôlées et en cours
  11. Conditions médicales récentes et instables, à l'exclusion de l'HPN et des complications liées à l'HPN, au cours des 3 derniers mois avant la visite de dépistage, comme décrit dans le protocole
  12. Besoin anticipé d'une intervention chirurgicale majeure au cours de l'étude

REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Pozelimab+Cemdisiran
Médicament: Pozélimab
Dose de charge intraveineuse (IV) (une fois) suivie après 30 minutes d'une administration sous-cutanée (SC)
Autres noms:
  • REGN3918
Médicament: Cemdisiran
Administration SC
Autres noms:
  • ALN-CC5

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
OLTP: Nombre de participants avec des événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: Jusqu'au jour 225
Jusqu'au jour 225

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
OLTP: pourcentage de variation de la lactate déshydrogénase (LDH) de la période de prétraitement à la période de fin de traitement
Délai: Dépistage (jour 1) au jour 225
Dépistage (jour 1) au jour 225
OLTP: pourcentage de changement de LDH du prétraitement jusqu'au jour 29
Délai: Dépistage (jour 1) au jour 29
Dépistage (jour 1) au jour 29
OLTP: pourcentage de participants sans transfusion de la ligne de base à la semaine 32
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: pourcentage de participants sans transfusion de la semaine 4 à la semaine 32
Délai: Semaine 4 à la semaine 32
Semaine 4 à la semaine 32
OLTP: taux de transfusions des globules rouges (RBC) de la ligne de base à la semaine 32
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
Le taux d'unités de transfusion pour un participant a été calculé en fonction de la durée de l'exposition au traitement du participant.
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: Taux de transfusions RBC de la semaine 4 à la semaine 32
Délai: Semaine 4 à la semaine 32
Le taux d'unités de transfusion pour un participant a été calculé en fonction de la durée de l'exposition au traitement du participant.
Semaine 4 à la semaine 32
OLTP: Nombre d'unités RBC transfusées de la ligne de base à la semaine 32
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: Nombre d'unités de RBC transfusées de la semaine 4 à la semaine 32
Délai: Semaine 4 à la semaine 32
Semaine 4 à la semaine 32
OLTP: pourcentage de participants avec une hémolyse révolutionnaire de la ligne de base à la semaine 32
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
L'hémolyse révolutionnaire a été définie comme ayant un LDH ≥ 2 x Limite supérieure de la normale (ULN) et ayant des signes ou des symptômes.
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: pourcentage de participants avec une hémolyse révolutionnaire de la semaine 4 à la semaine 32
Délai: Semaine 4 à la semaine 32
L'hémolyse percée a été définie comme ayant un LDH ≥ 2 x uln et présentant des signes ou des symptômes.
Semaine 4 à la semaine 32
OLTP: pourcentage de participants qui ont maintenu un contrôle adéquat de l'hémolyse du jour 1 à la semaine 32
Délai: Jour 1 à la semaine 32
Le contrôle adéquat a été défini comme LDH ≤ 1,5 x uln du jour 1 à la semaine 32.
Jour 1 à la semaine 32
OLTP: pourcentage de participants qui ont maintenu un contrôle adéquat de l'hémolyse de la semaine 8 à la semaine 32
Délai: Semaine 8 à la semaine 32
Le contrôle adéquat a été défini comme LDH ≤ 1,5 x uln de la semaine 8 à la semaine 32.
Semaine 8 à la semaine 32
OLTP: Nombre de participants avec un contrôle adéquat de l'hémolyse à chaque visite
Délai: Jours 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Le contrôle adéquat lors d'une visite a été défini comme ayant un LDH ≤ 1,5 x uln lors de cette visite.
Jours 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Nombre de participants avec la normalisation de leur LDH à chaque visite
Délai: Jours 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
La normalisation a été définie comme LDH ≤ 1,0 x uln lors de cette visite.
Jours 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: LDH moyen de la ligne de base à la semaine 32
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
La règle trapézoïdale a été utilisée pour calculer la zone sous la courbe (AUC). LDH moyen individuel est défini comme l'AUC divisé par (dernière date d'évaluation de LDH - première date d'évaluation de LDH) d'une période spécifique.
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: LDH moyen de la semaine 8 à la semaine 32
Délai: Semaine 8 à la semaine 32
La règle trapézoïdale a été utilisée pour calculer l'AUC. LDH moyen individuel est défini comme l'AUC divisé par (dernière date d'évaluation de LDH - première date d'évaluation de LDH) d'une période spécifique.
Semaine 8 à la semaine 32
OLTP: pourcentage de participants à stabilisation de l'hémoglobine de la ligne de base à la semaine 32
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
La stabilisation de l'hémoglobine a été définie comme ne recevant pas de transfusion de RBC et n'ayant aucune diminution du niveau d'hémoglobine ≥ 2 grammes par décilitre (g / dL).
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: pourcentage de participants à stabilisation de l'hémoglobine de la semaine 4 à la semaine 32
Délai: Semaine 4 à la semaine 32
La stabilisation de l'hémoglobine a été définie comme ne recevant pas de transfusion de RBC et n'ayant aucune diminution du niveau d'hémoglobine ≥ 2 g / dL.
Semaine 4 à la semaine 32
OLTP: Changement par rapport à la base des niveaux d'hémoglobine
Délai: Baseline, semaine 32
Baseline, semaine 32
OLTP: Changement par rapport à la base de la fatigue telle que mesurée par l'évaluation fonctionnelle du score de la thérapie par maladie chronique (Facit-Fatigue)
Délai: Baseline, semaine 32
La FACIT-FATIE est une mesure autodéclarée de 13 éléments évaluant le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine dernière. Ce questionnaire fait partie du système de mesure du visage, une compilation de questions mesurant la qualité de vie liée à la santé (QoL) chez les participants atteints de cancer et d'autres maladies chroniques. La FACIT-FATIE évalue le niveau de fatigue à l'aide d'une échelle de Likert allant de 0 (pas du tout) à 4 (beaucoup). Les scores totaux varient de 0 à 52, avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Baseline, semaine 32
OLTP: Changement par rapport à la base de la qualité de vie liée à la santé (HRQOL), mesurée par la sous-échelle de l'état de santé mondial de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC) - Qualité de vie des patients atteints de cancer (QLQ) - 30 échelle
Délai: Baseline, semaine 32
EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire autodéclaré de 30 éléments composé à la fois d'échelles multi-éléments et uniques, y compris une échelle mondiale de l'état de santé / qualité de vie (GHS / QOL). Les scores de la sous-échelle du GHS variaient de 0 à 100 avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Baseline, semaine 32
OLTP: Changement par rapport à la ligne de base dans les scores de la fonction physique (PF) sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: Baseline, semaine 32
EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire d'auto-évaluation des participants à 30 éléments composé à la fois d'échelles multi-éléments et uniques, y compris une échelle PF. Les scores de sous-échelle PF variaient de 0 à 100 avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Baseline, semaine 32
OLTP: Changement par rapport à la référence dans le test d'activité hémolytique du complément total (CH50)
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
Ce test a évalué l'activité de la voie classique du complément pour mesurer l'activité C5.
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP et OLEP: concentration de pozelimab total dans le sérum
Délai: Jours de pré-dose 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Journée post-dose 28
Jours de pré-dose 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Journée post-dose 28
OLTP: concentration de l'éculizumab total dans le sérum
Délai: Jours pré-dose 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
Jours pré-dose 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
OLTP et OLEP: concentration du Cemdisiran total dans le plasma
Délai: Jours pré-dose et post-dose 0, 84, 196, 224, 588
Jours pré-dose et post-dose 0, 84, 196, 224, 588
OLTP et OLEP: concentration de C5 total dans le plasma
Délai: Jours pré-dose 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
Jours pré-dose 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
OLTP: Nombre de participants avec des anticorps anti-drogue pozelimab (ADA)
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: Nombre de participants avec Cemdisiran ADA
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLTP: Nombre de participants qui ont reçu une intensification de dose avec les thé
Délai: BASELINE jusqu'à la semaine 32
BASELINE jusqu'à la semaine 32
OLEP: Nombre de participants avec TEAES
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: pourcentage de changement de LDH du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: pourcentage de changement de LDH du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Pourcentage de participants sans transfusion du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: Pourcentage de participants sans transfusion du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Taux de transfusions RBC du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Le taux d'unités de transfusion pour les participants a été calculé en fonction de la durée de l'exposition au traitement du participant.
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: Taux de transfusions RBC du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Le taux d'unités de transfusion pour les participants a été calculé en fonction de la durée de l'exposition au traitement du participant.
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Nombre d'unités RBC transfusées du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: Nombre d'unités RBC transfusées du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: pourcentage de participants avec une hémolyse révolutionnaire du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
L'hémolyse percée a été définie comme ayant un LDH ≥ 2 x uln et présentant des signes ou des symptômes.
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: Pourcentage de participants avec une hémolyse révolutionnaire du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
L'hémolyse percée a été définie comme ayant un LDH ≥ 2 x uln et présentant des signes ou des symptômes.
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Pourcentage de participants qui ont maintenu un contrôle adéquat de l'hémolyse du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Le contrôle adéquat a été défini comme LDH ≤ 1,5 x uln.
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: Pourcentage de participants qui ont maintenu un contrôle adéquat de l'hémolyse du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Le contrôle adéquat a été défini comme LDH ≤ 1,5 x uln.
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Nombre de participants qui ont maintenu un contrôle adéquat de l'hémolyse à chaque visite de OLEP
Délai: Baseline, jours 57, 113, 169, 225, 281, 365 de l'OLEP
Le contrôle adéquat a été défini comme LDH ≤ 1,5 x uln lors de cette visite.
Baseline, jours 57, 113, 169, 225, 281, 365 de l'OLEP
OLEP: Nombre de participants avec la normalisation de leur LDH à chaque visite de Olep
Délai: Baseline, jours 57, 113, 169, 225, 281, 365 de l'OLEP
La normalisation a été définie comme LDH ≤ 1,0 x uln lors de cette visite.
Baseline, jours 57, 113, 169, 225, 281, 365 de l'OLEP
OLEP: LDH moyen du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
La règle trapézoïdale a été utilisée pour calculer l'AUC. LDH moyen individuel est défini comme l'AUC divisé par (dernière date d'évaluation de LDH - première date d'évaluation de LDH) d'une période spécifique.
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: LDH moyen du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
La règle trapézoïdale a été utilisée pour calculer l'AUC. LDH moyen individuel est défini comme l'AUC divisé par (dernière date d'évaluation de LDH - première date d'évaluation de LDH) d'une période spécifique.
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Pourcentage de participants à stabilisation de l'hémoglobine du jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
La stabilisation de l'hémoglobine a été définie comme ne recevant pas de transfusion de RBC et n'ayant aucune diminution du niveau d'hémoglobine ≥ 2 g / dL.
Jour 1 à la semaine 24 de l'OLEP
OLEP: pourcentage de participants à stabilisation de l'hémoglobine du jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
La stabilisation de l'hémoglobine a été définie comme ne recevant pas de transfusion de RBC et n'ayant aucune diminution du niveau d'hémoglobine ≥ 2 g / dL.
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Changement par rapport à la base des niveaux d'hémoglobine
Délai: Jour 1 et semaine 24 de l'OLEP
Jour 1 et semaine 24 de l'OLEP
OLEP: Changement par rapport à la base des niveaux d'hémoglobine
Délai: Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Changement par rapport à la référence dans le score Facit-Fatigue
Délai: Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
La FACIT-FATIE est une mesure autodéclarée de 13 éléments évaluant le niveau de fatigue d'un individu au cours de ses activités quotidiennes habituelles au cours de la semaine dernière. Ce questionnaire fait partie du système de mesure du visage, une compilation de questions mesurant la qualité de vie liée à la santé (QoL) chez les patients atteints de cancer et d'autres maladies chroniques. La FACIT-FATIE évalue le niveau de fatigue à l'aide d'une échelle de Likert allant de 0 (pas du tout) à 4 (beaucoup). Les scores totaux varient de 0 à 52, avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
OLEP: changement par rapport à la ligne de base dans HRQOL tel que mesuré par la sous-échelle de l'état de santé mondial de l'échelle EORTC-QLQ-30
Délai: Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire autodéclaré de 30 éléments composé à la fois d'échelles multi-éléments et uniques, y compris une échelle mondiale de l'état de santé / qualité de vie (GHS / QOL). Les scores de sous-échelle du GHS variaient de 0 à 100 avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Changement par rapport à la ligne de base dans les scores PF sur l'EORTC QLQ-C30
Délai: Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
EORTC-QLQ-C30 est un questionnaire d'auto-évaluation des participants à 30 éléments composé à la fois d'échelles multi-éléments et uniques, y compris une échelle PF. Les scores de sous-échelle PF variaient de 0 à 100 avec des scores plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
Jour 1 et Semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Changement par rapport à la ligne de base dans CH50
Délai: Baseline, semaine 16, semaine 32, semaine 52 de l'OLEP
Ce test a évalué l'activité de la voie classique du complément pour mesurer l'activité C5.
Baseline, semaine 16, semaine 32, semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Nombre de participants avec Pozelimab Ada
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
OLEP: Nombre de participants avec Cemdisiran ADA
Délai: Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP
Jour 1 à la semaine 52 de l'OLEP

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juillet 2021

Achèvement primaire (Réel)

5 mai 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

4 mai 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 avril 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2021

Première publication (Réel)

17 mai 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

29 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R3918-PNH-20105
  • 2020-005006-25 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités de santé (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a assuré la capacité de protéger la vie privée des participants.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès aux données individuelles des patients ou au niveau agrégé d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli. Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles sur : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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