Pozelimabin ja Cemdisiranin yhdistelmähoito aikuispotilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka vaihtavat ekulitsumabihoidosta
keskiviikko 27. elokuuta 2025 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals
Yksihaarainen, avoin tutkimus Pozelimabin ja Cemdisiranin yhdistelmähoidon turvallisuuden, tehokkuuden ja farmakodynaamisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria ja jotka vaihtavat ekulitsumabihoidosta
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida pozelimabin ja cemdisiraanin yhdistelmähoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä PNH-potilailla, jotka vaihtavat ekulitsumabihoidosta.
Tutkimuksen toissijaiset tavoitteet ovat:
- Arvioida yhdistelmähoidon vaikutus seuraaviin intravaskulaarisen hemolyysin parametreihin: laktaattidehydrogenaasin (LDH) kontrolli, läpimurtohemolyysi ja CH50:n esto
- Arvioida yhdistelmähoidon vaikutusta LDH:n stabiilisuuteen siirtymäkaudella ekulitsumabimonoterapiasta yhdistelmähoitoon pozelimabin ja cemdisiraanin kanssa
- Arvioida yhdistelmähoidon vaikutusta punasolujen (RBC) siirtotarpeisiin
- Arvioida yhdistelmähoidon vaikutusta hemoglobiinitasoihin
- Arvioida yhdistelmähoidon vaikutusta kliinisiin tulosarviointeihin (COA), jotka mittaavat väsymystä ja terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL)
- Poselimabin ja ekulitsumabin kokonaispitoisuuksien arvioiminen seerumissa; ja plasman cemdisiraanin ja C5-proteiinin kokonaismäärä
- Pozelimabin ja cemdisiraanin immunogeenisuuden arvioiminen
- Turvallisuuden arvioimiseksi annoksen tehostamisen jälkeen
- Arvioida yhdistelmähoidon pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa valinnaisessa avoimessa jatkojaksossa (OLEP)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Regeneron study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Paroksismaalisen yöllisen hemoglobinuria-diagnoosi, joka vahvistetaan aikaisemmista testeistä tehdyllä korkean herkkyyden virtaussytometrialla
- Hoidettu vakaalla (ts. ei annoksen tai tiheyden muutosta) ekulitsumabihoidolla merkityllä annosteluohjelmalla tai suuremmalla annoksella ja/tai annettua useammin kuin merkittyä vähintään 12 viikon ajan ennen seulontakäyntiä
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Aiempi luuytimensiirto tai elinsiirto
- Paino seulonnassa alle 40 kg
- Nykyiset suunnitelmat seuraavien samanaikaisten taustalääkitysten muuttamiseksi soveltuvin osin seulonta- ja hoitojakson aikana: erytropoietiini, immunosuppressiiviset lääkkeet, kortikosteroidit, veritulppalääkkeet, antikoagulantit, rautalisät ja foolihappo pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- Kaikki muun komplementin estäjähoidon kuin ekulitsumabin käyttö 12 viikon aikana ennen seulontakäyntiä tai suunniteltu käyttö tutkimuksen aikana
- Tunnettu hyposellulaarinen luuydin, joka perustuu aiempiin iän mukaan mukautettuihin luuytimen soluihin ja/tai luuytimen soluihin ≤25 %
- Ei dokumentoitua meningokokkirokotusta 5 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä, ellei ole dokumentoitua, että rokotus on annettu seulontajakson aikana ja ennen tutkimushoidon aloittamista
- Ei voida ottaa antibiootteja meningokokkien ennaltaehkäisyyn, jos paikalliset hoitostandardit sitä edellyttävät
- Mikä tahansa aktiivinen, käynnissä oleva infektio tai äskettäinen infektio, joka vaatii jatkuvaa systeemistä hoitoa antibiooteilla, viruslääkkeillä tai sienilääkkeillä 2 viikon sisällä seulonnasta tai seulontajakson aikana
- Dokumentoitu positiivinen polymeraasiketjureaktio (PCR) tai vastaava testi, joka perustuu alueellisiin COVID-19-suosituksiin tai epäiltyyn SARS-CoV-2-infektioon, kuten protokollassa on kuvattu
- Dokumentoitu historia aktiivisista, hallitsemattomista, jatkuvista systeemisistä autoimmuunisairauksista
- Äskettäiset, epävakaat sairaudet, lukuun ottamatta PNH:ta ja PNH:hen liittyviä komplikaatioita, viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä pöytäkirjassa kuvatulla tavalla
- Arvioitu suuren leikkauksen tarve tutkimuksen aikana
HUOMAA: Muut protokollan määrittelemät sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit ovat voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Pozelimab + Cemdisiran
|
Laskimonsisäinen (IV) kyllästysannos (kerran), jonka jälkeen 30 minuutin kuluttua anto ihon alle (SC)
Muut nimet:
SC:n hallinto
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
OLTP: Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoa esiintyviä haittavaikutuksia (TEAES)
Aikaikkuna: Päivään 225 asti
|
Päivään 225 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OLTP: Prosentuaalinen muutos laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos esikäsittelystä hoidon loppujaksoon
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 1) - päivä 225
|
Seulonta (päivä 1) - päivä 225
|
|
|
OLTP: LDH: n prosentuaalinen muutos esikäsittelystä 29 päivän aikana
Aikaikkuna: Seulonta (päivä 1) - päivä 29
|
Seulonta (päivä 1) - päivä 29
|
|
|
OLTP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka olivat verensiirtovapaita lähtötasosta viikolla 32
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
|
OLTP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka olivat verensiirtovapaita viikosta 4-viikko 32
Aikaikkuna: Viikko 4 - viikko 32
|
Viikko 4 - viikko 32
|
|
|
OLTP: Punasolujen (RBC) verensiirrot lähtötasosta viikolla 32
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Osallistujan verensiirtoyksiköiden osuus laskettiin osallistujan hoidon keston perusteella.
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
OLTP: RBC -verensiirtojen nopeus viikosta 4 - viikko 32
Aikaikkuna: Viikko 4 - viikko 32
|
Osallistujan verensiirtoyksiköiden osuus laskettiin osallistujan hoidon keston perusteella.
|
Viikko 4 - viikko 32
|
|
OLTP: RBC -yksiköiden lukumäärä, joka on siirretty lähtötasosta viikolla 32
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
|
OLTP: RBC -yksiköiden lukumäärä, joka on siirretty viikosta 4 - viikko 32
Aikaikkuna: Viikko 4 - viikko 32
|
Viikko 4 - viikko 32
|
|
|
OLTP: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on läpimurtohemolyysi lähtötasosta viikolla 32
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Läpimurtohemolyysi määritettiin olevan LDH ≥ 2 x normaalin (ULN) yläraja ja sillä oli merkkejä tai oireita.
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
OLTP: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on läpimurtohemolyysi viikosta 4 - viikko 32
Aikaikkuna: Viikko 4 - viikko 32
|
Läpimurtohemolyysi määritettiin olevan LDH ≥ 2 x uln ja jolla oli merkkejä tai oireita.
|
Viikko 4 - viikko 32
|
|
OLTP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka säilyttivät riittävän hemolyysin hallinnan päivästä 1 - viikko 32
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 32
|
Riittävä kontrolli määritettiin LDH ≤ 1,5 x Uln: ksi päivästä 1 - viikko 32.
|
Päivä 1 - viikko 32
|
|
OLTP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka pitivät riittävää hemolyysin hallintaa viikosta 8 - viikko 32
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 32
|
Riittävä kontrolli määritettiin LDH ≤ 1,5 x ULN: ksi viikosta 8 - viikko 32.
|
Viikko 8 - viikko 32
|
|
OLTP: Osallistujien lukumäärä, jolla on riittävä hemolyysin hallinta jokaisella vierailulla
Aikaikkuna: Päivät 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
Riittävä valvonta vierailulla määritettiin olevan LDH ≤1,5 x uln kyseisessä vierailussa.
|
Päivät 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
|
OLTP: Osallistujien lukumäärä, jonka LDH normalisoituu jokaisella vierailulla
Aikaikkuna: Päivät 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
Normalisointi määritettiin LDH ≤ 1,0 x Uln -vierailuna.
|
Päivät 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
|
OLTP: Keskimääräinen LDH lähtötasosta viikolla 32
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Trapetsoidista sääntöä käytettiin laskemaan käyrän alla (AUC).
Yksittäinen keskimääräinen LDH määritellään AUC: ksi jaettuna tietyn ajanjakson (LDH: n viimeinen arviointipäivä - LDH: n ensimmäinen arviointipäivä).
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
OLTP: Keskimääräinen LDH viikosta 8 - viikko 32
Aikaikkuna: Viikko 8 - viikko 32
|
AUC: n laskemiseen käytettiin trapetsoidista sääntöä.
Yksittäinen keskimääräinen LDH määritellään AUC: ksi jaettuna tietyn ajanjakson (LDH: n viimeinen arviointipäivä - LDH: n ensimmäinen arviointipäivä).
|
Viikko 8 - viikko 32
|
|
OLTP: Hemoglobiinin stabiloinnilla osallistujien prosenttiosuus lähtötasosta viikolla 32
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Hemoglobiinin stabilointi määritettiin, että se ei saanut RBC -verensiirtoa eikä hemoglobiinitason laskua ≥ 2 grammaa desilitraa kohti (g/dl).
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
OLTP: Hemoglobiinin stabiloinnin osallistujien prosenttiosuus viikosta 4 - viikko 32
Aikaikkuna: Viikko 4 - viikko 32
|
Hemoglobiinin stabilointi määritettiin, että se ei saanut RBC -verensiirtoa eikä hemoglobiinitason laskua ≥ 2 g/dl.
|
Viikko 4 - viikko 32
|
|
OLTP: Muutos lähtötasosta hemoglobiinitasolla
Aikaikkuna: Baseline, viikko 32
|
Baseline, viikko 32
|
|
|
OLTP: Muutos väsymyksen lähtötasosta mitattuna kroonisen sairauden terapia-fatigue-pistemäärän (facit-fatigue) funktionaalisella arvioinnilla
Aikaikkuna: Baseline, viikko 32
|
Facit-Fatigue on 13-osainen, itse ilmoittama toimenpide, jossa arvioidaan yksilön väsymystasoa tavanomaisessa päivittäisessä toiminnassaan viime viikolla.
Tämä kyselylomake on osa Facit-mittausjärjestelmää, joka on kokoelma kysymyksiä, jotka mittaavat terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL) syövällä ja muilla kroonisilla sairauksilla olevilla osallistujilla.
Facit-Fatigue arvioi väsymyksen tasoa käyttämällä Likert-asteikkoa, joka vaihtelee välillä 0 (ei ollenkaan)-4 (kovin paljon).
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 52, korkeammat pisteet osoittavat paremman elämänlaadun.
|
Baseline, viikko 32
|
|
OLTP: Muutos terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQOL) lähtötasosta mitattuna Euroopan syövän ja hoidon organisaation (EORTC) Global Health Status -sarjan ala -asteikolla (EORTC) - Elämänlaadun syöpäpotilaiden kyselylomake (QLQ) - 30 mittakaava
Aikaikkuna: Baseline, viikko 32
|
EORTC-QLQ-C30 on 30-osainen itse ilmoittama kyselylomake, joka koostuu sekä moniosaisesta että yksittäisestä asteikosta, mukaan lukien globaali terveydentila/elämänlaatu (GHS/QOL).
GHS -ala -asteikon pisteet vaihtelivat välillä 0 - 100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Baseline, viikko 32
|
|
OLTP: Vaihda fyysisen toiminnan (PF) pisteet EORTC QLQ-C30: lla
Aikaikkuna: Baseline, viikko 32
|
EORTC-QLQ-C30 on 30-osainen osallistujan itseraportointikysely, joka koostuu sekä moniosaisista että yksittäisistä asteikoista, mukaan lukien PF-asteikko.
PF -ala -asteikon pisteet olivat välillä 0 - 100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Baseline, viikko 32
|
|
OLTP: Muutos lähtötasosta kokonaiskomplementin hemolyyttisen aktiivisuusmäärityksen (CH50)
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Tässä määrityksessä arvioitiin klassisen komplementtireitin aktiivisuutta C5 -aktiivisuuden mittaamiseksi.
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
OLTP ja OLEP: Total Pozelimabin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Annoksen päivät 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Annoksen jälkeinen päivä 28
|
Annoksen päivät 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Annoksen jälkeinen päivä 28
|
|
|
OLTP: Koko ekulitsumabin pitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: Annoksen päivät 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
|
Annoksen päivät 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
|
|
|
OLTP ja OLEP: Cemdisiranin kokonaispitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Annoksen ja annospäivät 0, 84, 196, 224, 588
|
Annoksen ja annospäivät 0, 84, 196, 224, 588
|
|
|
OLTP ja OLEP: Kokonais C5: n pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: Annoksen päivät 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
|
Annoksen päivät 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
|
|
|
OLTP: Pozelimab-lääkkeiden vasta-aineiden (ADA) osallistujien lukumäärä (ADA)
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
|
OLTP: Cemdisiran ADA: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
|
OLTP: Osallistujien lukumäärä, jotka saivat annoksen tehostamista Teaesin kanssa
Aikaikkuna: Perustaso viikon 32 kautta
|
Perustaso viikon 32 kautta
|
|
|
OLEP: Osallistujien lukumäärä Teaesin kanssa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
|
OLEP: Prosentuaalinen muutos LDH: ssa OLEP: n päivästä 1 - viikosta 24
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
|
OLEP: Prosentuaalinen muutos LDH: ssa OLEP: n päivästä 1 - viikossa 52
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
|
OLEP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka olivat verensiirtovapaita OLEP: n päivästä 1-viikosta 24
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
|
OLEP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka olivat verensiirtovapaita OLEP: n päivästä 1-viikosta 52
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
|
OLEP: RBC -verensiirtojen määrä päivästä 1 - viikosta 24.
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
Osallistujien verensiirtoyksiköiden osuus laskettiin osallistujan hoidon keston perusteella.
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
OLEP: RBC -verensiirtojen määrä päivästä 1 - viikosta 52
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Osallistujien verensiirtoyksiköiden osuus laskettiin osallistujan hoidon keston perusteella.
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
OLEP: RBC -yksiköiden lukumäärä, joka on siirretty OLEP: n päivästä 1 - viikosta 24
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
|
OLEP: RBC -yksiköiden lukumäärä, joka on siirretty OLEP: n päivästä 1 - viikosta 52
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
|
OLEP: Osallistujien prosenttiosuus, jolla on läpimurto hemolyysi OLEP: n päivästä 1 - viikosta 24
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
Läpimurtohemolyysi määritettiin olevan LDH ≥ 2 x uln ja jolla oli merkkejä tai oireita.
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
OLEP: Prosenttiosuus osallistujista, joilla on läpimurto hemolyysi OLEP: n päivästä 1 - viikosta 52
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Läpimurtohemolyysi määritettiin olevan LDH ≥ 2 x uln ja jolla oli merkkejä tai oireita.
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
OLEP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka säilyttivät riittävän hemolyysin hallinnan OLEP: n päivästä 1 - viikosta 24
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
Riittävä kontrolli määritettiin LDH ≤ 1,5 x uln.
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
OLEP: Prosenttiosuus osallistujista, jotka ylläpitävät riittävän hemolyysin hallintaa OLEP: n viikosta 52
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Riittävä kontrolli määritettiin LDH ≤ 1,5 x uln.
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
OLEP: Osallistujien lukumäärä, jotka pitivät riittävän hemolyysin hallintaa jokaisella vierailulla OLEP: ssä
Aikaikkuna: Baseline, päivät 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP: stä
|
Riittävä kontrolli määritettiin LDH ≤ 1,5 x Uln: ksi kyseisellä vierailulla.
|
Baseline, päivät 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP: stä
|
|
OLEP: Osallistujien lukumäärä, joiden LDH normalisoituu jokaisella vierailulla OLEP: ssä
Aikaikkuna: Baseline, päivät 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP: stä
|
Normalisointi määritettiin LDH ≤ 1,0 x Uln -vierailuna.
|
Baseline, päivät 57, 113, 169, 225, 281, 365 OLEP: stä
|
|
OLEP: Keskimääräinen LDH päivästä 1 - viikosta 24,
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
AUC: n laskemiseen käytettiin trapetsoidista sääntöä.
Yksittäinen keskimääräinen LDH määritellään AUC: ksi jaettuna tietyn ajanjakson (LDH: n viimeinen arviointipäivä - LDH: n ensimmäinen arviointipäivä).
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
OLEP: Keskimääräinen LDH päivästä 1 - viikosta 52,
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
AUC: n laskemiseen käytettiin trapetsoidista sääntöä.
Yksittäinen keskimääräinen LDH määritellään AUC: ksi jaettuna tietyn ajanjakson (LDH: n viimeinen arviointipäivä - LDH: n ensimmäinen arviointipäivä).
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
OLEP: Hemoglobiinin stabiloinnin osallistujien prosenttiosuus OLEP: n päivästä 1 - viikosta 24
Aikaikkuna: Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
Hemoglobiinin stabilointi määritettiin, että se ei saanut RBC -verensiirtoa eikä hemoglobiinitason laskua ≥ 2 g/dl.
|
Päivästä 1 - viikko 24 OLEP: stä
|
|
OLEP: Hemoglobiinin stabiloinnilla olevien osallistujien prosenttiosuus päivästä 1 - viikosta 52
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Hemoglobiinin stabilointi määritettiin, että se ei saanut RBC -verensiirtoa eikä hemoglobiinitason laskua ≥ 2 g/dl.
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
OLEP: Vaihda lähtötasosta hemoglobiinitasolla
Aikaikkuna: OLEP: n päivä 1 ja viikko 24
|
OLEP: n päivä 1 ja viikko 24
|
|
|
OLEP: Vaihda lähtötasosta hemoglobiinitasolla
Aikaikkuna: OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
|
|
OLEP: Muutos lähtötasosta facit-fatigue-pisteissä
Aikaikkuna: OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
Facit-Fatigue on 13-osainen, itse ilmoittama toimenpide, jossa arvioidaan yksilön väsymystasoa tavanomaisessa päivittäisessä toiminnassaan viime viikolla.
Tämä kyselylomake on osa Facit-mittausjärjestelmää, joka koostuu kysymyksistä, jotka mittaavat terveyteen liittyvää elämänlaatua (QOL) syöpäpotilailla ja muilla kroonisilla sairauksilla.
Facit-Fatigue arvioi väsymyksen tasoa käyttämällä Likert-asteikkoa, joka vaihtelee välillä 0 (ei ollenkaan)-4 (kovin paljon).
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0 - 52, korkeammat pisteet osoittavat paremman elämänlaadun.
|
OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
|
OLEP: Muutos HRQOL: n lähtötasosta mitattuna EORTC-QLQ-30-asteikon globaalin terveydentilan ala-asteikolla
Aikaikkuna: OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
EORTC-QLQ-C30 on 30-osainen itse ilmoittama kyselylomake, joka koostuu sekä moniosaisesta että yksittäisestä asteikosta, mukaan lukien globaali terveydentila/elämänlaatu (GHS/QOL).
GHS -ala -asteikon pisteet vaihtelivat välillä 0 - 100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
|
OLEP: Vaihda lähtötasosta PF-pisteissä EORTC QLQ-C30: lla
Aikaikkuna: OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
EORTC-QLQ-C30 on 30-osainen osallistujan itseraportointikysely, joka koostuu sekä moniosaisista että yksittäisistä asteikoista, mukaan lukien PF-asteikko.
PF -ala -asteikon pisteet olivat välillä 0 - 100 korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
OLEP: n päivä 1 ja viikko 52
|
|
OLEP: Vaihda lähtötasosta CH50: ssä
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 16, viikko 32, viikko 52 Onepista
|
Tässä määrityksessä arvioitiin klassisen komplementtireitin aktiivisuutta C5 -aktiivisuuden mittaamiseksi.
|
Lähtötaso, viikko 16, viikko 32, viikko 52 Onepista
|
|
OLEP: Pozelimab ADA: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
|
|
OLEP: Cemdisiran Ada: n osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52,
|
Päivä 1 - viikko 52,
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 8. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 5. toukokuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 4. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 23. huhtikuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 17. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 29. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 27. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- R3918-PNH-20105
- 2020-005006-25 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Kaikkia julkisesti saatavilla olevien tulosten taustalla olevia yksittäisiä potilastietoja (IPD) harkitaan jaettavaksi
IPD-jaon aikakehys
Kun Regeneron on saanut myyntiluvan tärkeimmiltä terveysviranomaisilta (esim. FDA, Euroopan lääkevirasto (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA) jne.) tuotteelle ja käyttöaiheelle, se on julkistanut tutkimustulokset (esim. tieteellinen julkaisu, tieteellinen konferenssi, kliinisten tutkimusten rekisteri), on laillinen valtuudet jakaa tiedot ja on varmistanut mahdollisuuden suojata osallistujien yksityisyyttä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat jättää Vivlin kautta ehdotuksen Regeneronin sponsoroiman kliinisen tutkimuksen yksittäisten potilaiden tai aggregoidun tason tietojen saamiseksi.
Regeneronin riippumattomien tutkimuspyyntöjen arviointikriteerit löytyvät osoitteesta: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .