Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Combinatietherapie met Pozelimab en Cemdisiran bij volwassen deelnemers met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die overstappen van therapie met Eculizumab

27 augustus 2025 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een eenarmige, open-label studie om de veiligheid, werkzaamheid en farmacodynamische effecten van combinatietherapie met pozelimab en cemdisiran te beoordelen bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie die overstappen van therapie met eculizumab

Het primaire doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van combinatietherapie met pozelimab en cemdisiran bij deelnemers met PNH die overstappen van eculizumab-therapie

De secundaire doelstellingen van de studie zijn:

  • Om het effect van de combinatiebehandeling op de volgende parameters van intravasculaire hemolyse te evalueren: controle van lactaatdehydrogenase (LDH), doorbraakhemolyse en remming van CH50
  • Evalueren van het effect van de combinatiebehandeling op de stabiliteit van LDH tijdens de overgangsperiode van monotherapie met eculizumab naar combinatie met pozelimab en cemdisiran
  • Om het effect van de combinatiebehandeling op de transfusievereisten van rode bloedcellen (RBC) te evalueren
  • Om het effect van de combinatiebehandeling op het hemoglobinegehalte te evalueren
  • Evalueren van het effect van de combinatiebehandeling op klinische uitkomstbeoordelingen (COA's) die vermoeidheid en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) meten
  • Om de concentraties van totaal pozelimab en eculizumab in serum te beoordelen; en totaal cemdisiran en C5-eiwit in plasma
  • Om de immunogeniciteit van pozelimab en cemdisiran te beoordelen
  • Om de veiligheid te beoordelen na dosisintensivering
  • Om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van de combinatiebehandeling te evalueren in een optionele open-label verlengingsperiode (OLEP)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Diagnose van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie bevestigd door een voorgeschiedenis van hooggevoelige flowcytometrie uit eerdere tests
  2. Behandeld met stabiele (d.w.z. geen verandering in dosis of frequentie) eculizumab-therapie volgens het gelabelde doseringsschema of een hogere dosis en/of vaker toegediend dan gelabeld gedurende ten minste 12 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Geschiedenis van beenmergtransplantatie of ontvangst van een orgaantransplantatie
  2. Lichaamsgewicht <40 kg bij screening
  3. Huidige plannen voor aanpassing van de volgende gelijktijdige achtergrondmedicatie, indien van toepassing, tijdens screening en behandelingsperiode: erytropoëtine, immunosuppressiva, corticosteroïden, antitrombotische middelen, anticoagulantia, ijzersupplementen en foliumzuur zoals beschreven in het protocol
  4. Elk gebruik van een andere therapie met complementremmers dan eculizumab in de 12 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek of gepland gebruik tijdens het onderzoek
  5. Bekend hypocellulair beenmerg op basis van een voorgeschiedenis van verminderde, voor leeftijd gecorrigeerde beenmergcellulariteit en/of beenmergcellulariteit ≤25%
  6. Geen gedocumenteerde meningokokkenvaccinatie binnen 5 jaar voorafgaand aan het screeningsbezoek, tenzij gedocumenteerd is dat vaccinatie is toegediend tijdens de screeningperiode en voorafgaand aan de start van de studiebehandeling
  7. Kan geen antibiotica gebruiken voor meningokokkenprofylaxe, indien vereist door de lokale zorgstandaard
  8. Elke actieve, aanhoudende infectie of een recente infectie die een voortdurende systemische behandeling met antibiotica, antivirale middelen of antischimmelmiddelen vereist binnen 2 weken na screening of tijdens de screeningperiode
  9. Gedocumenteerde positieve polymerasekettingreactie (PCR) of gelijkwaardige test op basis van regionale aanbevelingen voor COVID-19 of vermoedelijke SARS-CoV-2-infectie zoals beschreven in het protocol
  10. Gedocumenteerde geschiedenis van actieve, ongecontroleerde, aanhoudende systemische auto-immuunziekten
  11. Recente, onstabiele medische aandoeningen, met uitzondering van PNH en PNH-gerelateerde complicaties, in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek zoals beschreven in het protocol
  12. Verwachte noodzaak van een grote operatie tijdens de studie

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pozelimab+Cemdisiran
Geneesmiddel: Pozelimab
Intraveneuze (IV) oplaaddosis (eenmaal) gevolgd na 30 minuten door subcutane (SC) toediening
Andere namen:
  • REGN3918
Geneesmiddel: Cemdisiran
SC administratie
Andere namen:
  • ALN-CC5

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
OLTP: Aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Op tot dag 225
Op tot dag 225

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
OLTP: Percentage verandering in lactaatdehydrogenase (LDH) van voorbehandeling tot einde van de behandelingsperiode
Tijdsspanne: Screening (dag 1) tot en met dag 225
Screening (dag 1) tot en met dag 225
OLTP: Percentage verandering in LDH van voorbehandeling tot en met dag 29
Tijdsspanne: Screening (dag 1) tot en met dag 29
Screening (dag 1) tot en met dag 29
OLTP: Percentage deelnemers die transfusievrij waren van baseline tot week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
OLTP: Percentage deelnemers die transfusievrij waren van week 4 tot en met week 32
Tijdsspanne: Week 4 tot en met week 32
Week 4 tot en met week 32
OLTP: snelheid van rode bloedcel (RBC) transfusies van baseline tot week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
De snelheid van transfusie -eenheden voor een deelnemer werd berekend op basis van de duur van de blootstelling van de behandeling van de deelnemer.
Basislijn tot week 32
OLTP: snelheid van RBC -transfusies van week 4 tot en met week 32
Tijdsspanne: Week 4 tot en met week 32
De snelheid van transfusie -eenheden voor een deelnemer werd berekend op basis van de duur van de blootstelling van de behandeling van de deelnemer.
Week 4 tot en met week 32
OLTP: Aantal RBC -eenheden getransfuseerd van baseline tot week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
OLTP: Aantal RBC -eenheden getransfuseerd van week 4 tot en met week 32
Tijdsspanne: Week 4 tot en met week 32
Week 4 tot en met week 32
OLTP: Percentage deelnemers met doorbraak hemolyse van baseline tot week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Doorbraak hemolyse werd gedefinieerd als een LDH ≥ 2 x bovengrens van normaal (ULN) en tekenen of symptomen.
Basislijn tot week 32
OLTP: Percentage deelnemers met doorbraak hemolyse van week 4 tot en met week 32
Tijdsspanne: Week 4 tot en met week 32
Doorbraak hemolyse werd gedefinieerd als een LDH ≥ 2 x uln en met tekenen of symptomen.
Week 4 tot en met week 32
OLTP: Percentage deelnemers die adequate controle van hemolyse handhaafde van dag 1 tot en met week 32
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 32
Adequate controle werd gedefinieerd als LDH ≤ 1,5 x uln van dag 1 tot en met week 32.
Dag 1 tot en met week 32
OLTP: Percentage deelnemers die voldoende controle over hemolyse handhaafde van week 8 tot en met week 32
Tijdsspanne: Week 8 tot en met week 32
Adequate controle werd gedefinieerd als LDH ≤ 1,5 x uln van week 8 tot en met week 32.
Week 8 tot en met week 32
OLTP: aantal deelnemers met voldoende controle van hemolyse bij elk bezoek
Tijdsspanne: Dagen 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Adequate controle bij een bezoek werd gedefinieerd als LDH ≤1,5 ​​x uln bij dat bezoek.
Dagen 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Aantal deelnemers met normalisatie van hun LDH bij elk bezoek
Tijdsspanne: Dagen 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Normalisatie werd gedefinieerd als LDH ≤ 1,0 x uln bij dat bezoek.
Dagen 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Gemiddelde LDH van basislijn tot week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
De trapeziumvormige regel werd gebruikt om het gebied onder de curve (AUC) te berekenen. Individuele gemiddelde LDH wordt gedefinieerd als AUC gedeeld door (laatste beoordelingsdatum van LDH - eerste beoordelingsdatum van LDH) van specifieke periode.
Basislijn tot week 32
OLTP: Gemiddelde LDH van week 8 tot en met week 32
Tijdsspanne: Week 8 tot en met week 32
De trapeziumvormige regel werd gebruikt om AUC te berekenen. Individuele gemiddelde LDH wordt gedefinieerd als AUC gedeeld door (laatste beoordelingsdatum van LDH - eerste beoordelingsdatum van LDH) van specifieke periode.
Week 8 tot en met week 32
OLTP: Percentage deelnemers met hemoglobine -stabilisatie van baseline tot week 32
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Hemoglobine -stabilisatie werd gedefinieerd als het niet ontvangen van een RBC -transfusie en had geen afname van het hemoglobine -niveau van ≥ 2 gram per deciliter (G/DL).
Basislijn tot week 32
OLTP: Percentage deelnemers met hemoglobine -stabilisatie van week 4 tot en met week 32
Tijdsspanne: Week 4 tot en met week 32
Hemoglobine -stabilisatie werd gedefinieerd als het niet ontvangen van een RBC -transfusie en had geen afname van het hemoglobine -niveau van ≥ 2 g/dl.
Week 4 tot en met week 32
OLTP: Verander van de basislijn in hemoglobine -niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 32
Basislijn, week 32
OLTP: Verandering van de uitgangswaarde in vermoeidheid zoals gemeten door functionele beoordeling van chronische ziekte-therapie-vatigue (facit-fatigue) score
Tijdsspanne: Basislijn, week 32
De facit-fatigue is een 13-item, zelfgerapporteerde maatregel die het niveau van vermoeidheid van een individu beoordeelt tijdens hun gebruikelijke dagelijkse activiteiten in de afgelopen week. Deze vragenlijst maakt deel uit van het facit meetsysteem, een compilatie van vragen die gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL) meten bij deelnemers met kanker en andere chronische ziekten. De facit-fatigue beoordeelt het niveau van vermoeidheid met behulp van een Likert-schaal variërend van 0 (helemaal niet) tot 4 (heel veel). De totale scores variëren van 0 tot 52, waarbij hogere scores een hogere kwaliteit van leven aangeven.
Basislijn, week 32
OLTP: Verandering van de uitgangswaarde in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) zoals gemeten door de wereldwijde gezondheidstoestandsubschaal van de Europese organisatie voor onderzoek en behandeling van kanker (EORTC) - Quality of Life Cancer Patients Questionnaire (QLQ) - 30 schaal
Tijdsspanne: Basislijn, week 32
EORTC-QLQ-C30 is een zelfgerapporteerde vragenlijst met 30 items bestaande uit zowel multi-item- als enkele schalen, waaronder een wereldwijde gezondheidsstatus/kwaliteit van leven (GHS/QOL) schaal. De GHS -subschaalscores varieerden van 0 tot 100 met hogere scores die duiden op een betere kwaliteit van leven.
Basislijn, week 32
OLTP: Verander van de basislijn in fysieke functie (PF) scores op de EORTC QLQ-C30
Tijdsspanne: Basislijn, week 32
EORTC-QLQ-C30 is een zelfrapportage-vragenlijst met 30 items die bestaat uit zowel multi-item- als enkele schalen, inclusief een PF-schaal. PF -subschaalscores varieerden van 0 tot 100 met hogere scores die duiden op een betere kwaliteit van leven.
Basislijn, week 32
OLTP: Verandering van de basislijn in totale complement hemolytische activiteitstest (CH50)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Deze test beoordeelde de activiteit van de klassieke route van complement om de C5 -activiteit te meten.
Basislijn tot week 32
OLTP en OLEP: concentratie van totaal pozelimab in serum
Tijdsspanne: Pre-dosis dagen 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Post-dosis dag 28
Pre-dosis dagen 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Post-dosis dag 28
OLTP: Concentratie van totale eculizumab in serum
Tijdsspanne: Pre-dosis dagen 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
Pre-dosis dagen 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
OLTP en OLEP: concentratie van het totale cemdisiran in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis en postdosis dagen 0, 84, 196, 224, 588
Pre-dosis en postdosis dagen 0, 84, 196, 224, 588
OLTP en OLEP: concentratie van totale C5 in plasma
Tijdsspanne: Pre-dosis dagen 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
Pre-dosis dagen 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
OLTP: Aantal deelnemers met pozelimab anti-drug antilichamen (ADA)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
OLTP: Aantal deelnemers met Cemdisiran Ada
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
OLTP: Aantal deelnemers die dosisintensivering hebben ontvangen met Teaees
Tijdsspanne: Basislijn tot week 32
Basislijn tot week 32
OLEP: Aantal deelnemers met Teaes
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Percentage verandering in LDH van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: Percentage verandering in LDH van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers die transfusievrij waren van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers die transfusievrij waren van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: snelheid van RBC -transfusies van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
De snelheid van transfusie -eenheden voor een deelnemers werd berekend op basis van de duur van de blootstelling van de behandeling van de deelnemer.
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: snelheid van RBC -transfusies van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
De snelheid van transfusie -eenheden voor een deelnemers werd berekend op basis van de duur van de blootstelling van de behandeling van de deelnemer.
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Aantal RBC -eenheden getransfuseerd van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: Aantal RBC -eenheden getransfuseerd van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers met doorbraak hemolyse van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Doorbraak hemolyse werd gedefinieerd als een LDH ≥ 2 x uln en met tekenen of symptomen.
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers met doorbraak hemolyse van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Doorbraak hemolyse werd gedefinieerd als een LDH ≥ 2 x uln en met tekenen of symptomen.
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers dat adequate controle van hemolyse handhaafde van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Adequate controle werd gedefinieerd als LDH ≤ 1,5 x uln.
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers dat voldoende controle over hemolyse handhaafde van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Adequate controle werd gedefinieerd als LDH ≤ 1,5 x uln.
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Aantal deelnemers dat adequate controle van hemolyse bij elk bezoek bij OLEP heeft gehandhaafd,
Tijdsspanne: Baseline, dagen 57, 113, 169, 225, 281, 365 van de OLEP
Adequate controle werd gedefinieerd als LDH ≤ 1,5 x uln bij dat bezoek.
Baseline, dagen 57, 113, 169, 225, 281, 365 van de OLEP
OLEP: Aantal deelnemers met normalisatie van hun LDH bij elk bezoek in OLEP
Tijdsspanne: Baseline, dagen 57, 113, 169, 225, 281, 365 van de OLEP
Normalisatie werd gedefinieerd als LDH ≤ 1,0 x uln bij dat bezoek.
Baseline, dagen 57, 113, 169, 225, 281, 365 van de OLEP
OLEP: Gemiddelde LDH van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
De trapeziumvormige regel werd gebruikt om AUC te berekenen. Individuele gemiddelde LDH wordt gedefinieerd als AUC gedeeld door (laatste beoordelingsdatum van LDH - eerste beoordelingsdatum van LDH) van specifieke periode.
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: Gemiddelde LDH van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
De trapeziumvormige regel werd gebruikt om AUC te berekenen. Individuele gemiddelde LDH wordt gedefinieerd als AUC gedeeld door (laatste beoordelingsdatum van LDH - eerste beoordelingsdatum van LDH) van specifieke periode.
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers met hemoglobine -stabilisatie van dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
Hemoglobine -stabilisatie werd gedefinieerd als het niet ontvangen van een RBC -transfusie en had geen afname van het hemoglobine -niveau van ≥ 2 g/dl.
Dag 1 tot en met week 24 van de OLEP
OLEP: Percentage deelnemers met hemoglobine -stabilisatie van dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Hemoglobine -stabilisatie werd gedefinieerd als het niet ontvangen van een RBC -transfusie en had geen afname van het hemoglobine -niveau van ≥ 2 g/dl.
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Verander van de basislijn in hemoglobine -niveaus
Tijdsspanne: Dag 1 en week 24 van de OLEP
Dag 1 en week 24 van de OLEP
OLEP: Verander van de basislijn in hemoglobine -niveaus
Tijdsspanne: Dag 1 en week 52 van de OLEP
Dag 1 en week 52 van de OLEP
OLEP: Verandering van de basislijn in facit-fatigue-score
Tijdsspanne: Dag 1 en week 52 van de OLEP
De facit-fatigue is een 13-item, zelfgerapporteerde maatregel die het niveau van vermoeidheid van een individu beoordeelt tijdens hun gebruikelijke dagelijkse activiteiten in de afgelopen week. Deze vragenlijst maakt deel uit van het facit meetsysteem, een compilatie van vragen die gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (QOL) meten bij patiënten met kanker en andere chronische ziekten. De facit-fatigue beoordeelt het niveau van vermoeidheid met behulp van een Likert-schaal variërend van 0 (helemaal niet) tot 4 (heel veel). De totale scores variëren van 0 tot 52, waarbij hogere scores een hogere kwaliteit van leven aangeven.
Dag 1 en week 52 van de OLEP
OLEP: Verandering van de basislijn in HRQOL zoals gemeten door de globale gezondheidsstatus-subschaal van de schaal van EORTC-QLQ-30
Tijdsspanne: Dag 1 en week 52 van de OLEP
EORTC-QLQ-C30 is een zelfgerapporteerde vragenlijst met 30 items bestaande uit zowel multi-item- als enkele schalen, waaronder een wereldwijde gezondheidsstatus/kwaliteit van leven (GHS/QOL) schaal. GHS -subschaalscores varieerden van 0 tot 100 met hogere scores die duiden op een betere kwaliteit van leven.
Dag 1 en week 52 van de OLEP
OLEP: Verander van de basislijn in PF-scores op de EORTC QLQ-C30
Tijdsspanne: Dag 1 en week 52 van de OLEP
EORTC-QLQ-C30 is een zelfrapportage-vragenlijst met 30 items die bestaat uit zowel multi-item- als enkele schalen, inclusief een PF-schaal. PF -subschaalscores varieerden van 0 tot 100 met hogere scores die duiden op een betere kwaliteit van leven.
Dag 1 en week 52 van de OLEP
OLEP: Verander van de basislijn in CH50
Tijdsspanne: Baseline, week 16, week 32, week 52 van de olep
Deze test beoordeelde de activiteit van de klassieke route van complement om de C5 -activiteit te meten.
Baseline, week 16, week 32, week 52 van de olep
OLEP: Aantal deelnemers met Pozelimab Ada
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
OLEP: Aantal deelnemers met Cemdisiran Ada
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP
Dag 1 tot en met week 52 van de OLEP

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

5 mei 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 april 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 mei 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

29 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R3918-PNH-20105
  • 2020-005006-25 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en de indicatie, de onderzoeksresultaten openbaar heeft gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, registratie van klinische proeven), heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft ervoor gezorgd dat de privacy van deelnemers kan worden beschermd.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen via Vivli een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde gegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische studie. De evaluatiecriteria voor onafhankelijke onderzoeksaanvragen van Regeneron zijn te vinden op: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren