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Pozelimab und Cemdisiran Kombinationstherapie bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die von der Eculizumab-Therapie wechseln

27. August 2025 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine einarmige Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und pharmakodynamischen Wirkungen der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die von der Eculizumab-Therapie wechseln

Das primäre Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der Kombinationstherapie aus Pozelimab und Cemdisiran bei Teilnehmern mit PNH, die von der Eculizumab-Therapie wechseln

Die sekundären Ziele der Studie sind:

  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf die folgenden Parameter der intravaskulären Hämolyse: Laktatdehydrogenase (LDH)-Kontrolle, Durchbruchhämolyse und Hemmung von CH50
  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf die Stabilität von LDH während der Übergangsphase von der Eculizumab-Monotherapie zur Kombination mit Pozelimab und Cemdisiran
  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf den Bedarf an Erythrozytentransfusionen (RBC).
  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf den Hämoglobinspiegel
  • Bewertung der Wirkung der Kombinationsbehandlung auf klinische Ergebnisbewertungen (COAs) zur Messung von Müdigkeit und gesundheitsbezogener Lebensqualität (HRQoL)
  • Bestimmung der Gesamtkonzentrationen von Pozelimab und Eculizumab im Serum; und Gesamt-Cemdisiran und C5-Protein im Plasma
  • Beurteilung der Immunogenität von Pozelimab und Cemdisiran
  • Zur Beurteilung der Sicherheit nach Dosisintensivierung
  • Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Kombinationsbehandlung in einer optionalen Open-Label-Extension-Periode (OLEP)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Diagnose einer paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie, bestätigt durch eine Vorgeschichte mit hochempfindlicher Durchflusszytometrie aus früheren Tests
  2. Behandelt mit einer stabilen (d. h. keine Änderung der Dosis oder Häufigkeit) Eculizumab-Therapie mit dem angegebenen Dosierungsschema oder einer höheren Dosis und/oder häufiger verabreicht als mindestens 12 Wochen vor dem Screening-Besuch

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte einer Knochenmarktransplantation oder Erhalt einer Organtransplantation
  2. Körpergewicht < 40 kg beim Screening
  3. Aktuelle Pläne zur Änderung der folgenden begleitenden Hintergrundmedikationen, soweit zutreffend, während des Screenings und des Behandlungszeitraums: Erythropoietin, Immunsuppressiva, Kortikosteroide, Antithrombotika, Antikoagulanzien, Eisenpräparate und Folsäure, wie im Protokoll beschrieben
  4. Jegliche Anwendung einer anderen Komplement-Inhibitor-Therapie als Eculizumab in den 12 Wochen vor dem Screening-Besuch oder geplante Anwendung während der Studie
  5. Bekanntes hypozelluläres Knochenmark basierend auf einer Vorgeschichte mit reduzierter altersangepasster Knochenmarkzellularität und/oder Knochenmarkzellularität ≤25 %
  6. Keine dokumentierte Meningokokken-Impfung innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening-Besuch, es sei denn, es ist dokumentiert, dass die Impfung während des Screening-Zeitraums und vor Beginn der Studienbehandlung verabreicht wurde
  7. Unfähig, Antibiotika zur Meningokokken-Prophylaxe einzunehmen, wenn dies nach lokalem Behandlungsstandard erforderlich ist
  8. Jede aktive, anhaltende Infektion oder eine kürzlich aufgetretene Infektion, die innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening oder während des Screening-Zeitraums eine fortlaufende systemische Behandlung mit Antibiotika, Virostatika oder Antimykotika erfordert
  9. Dokumentierte positive Polymerase-Kettenreaktion (PCR) oder gleichwertiger Test basierend auf regionalen Empfehlungen für COVID-19 oder vermutete SARS-CoV-2-Infektion, wie im Protokoll beschrieben
  10. Dokumentierte Vorgeschichte von aktiven, unkontrollierten, andauernden systemischen Autoimmunerkrankungen
  11. Aktuelle, instabile Erkrankungen, ausgenommen PNH und PNH-bedingte Komplikationen, innerhalb der letzten 3 Monate vor dem Screening-Besuch, wie im Protokoll beschrieben
  12. Erwartete Notwendigkeit einer größeren Operation während der Studie

HINWEIS: Es gelten andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Pozelimab+Cemdisiran
Arzneimittel: Pozelimab
Intravenöse (IV) Aufsättigungsdosis (einmalig), gefolgt von einer subkutanen (sc) Verabreichung nach 30 Minuten
Andere Namen:
  • REGN3918
Arzneimittel: Cemdisiran
SC-Verwaltung
Andere Namen:
  • ALN-CC5

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
OLTP: Anzahl der Teilnehmer mit Behandlungsveranstaltungen (Teees)
Zeitfenster: Bis zum Tag 225
Bis zum Tag 225

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
OLTP: prozentuale Veränderung der Lactat-Dehydrogenase (LDH) von der Vorbehandlung bis zur Behandlungszeit am Ende der Behandlung
Zeitfenster: Screening (Tag 1) bis Tag 225
Screening (Tag 1) bis Tag 225
OLTP: prozentuale Veränderung der LDH von der Vorbehandlung bis zum 29. Tag
Zeitfenster: Screening (Tag 1) bis Tag 29
Screening (Tag 1) bis Tag 29
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer, die transfusionsfrei von der Grundlinie bis in Woche 32 waren
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer, die von Woche 4 bis Woche 32 transfusionsfrei waren
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Woche 4 bis Woche 32
OLTP: Rate von RBC -Transfusionen (RBC) von der Ausgangswert bis Woche 32
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Die Transfusionsrate für einen Teilnehmer wurde basierend auf der Dauer der Behandlungsbelastung des Teilnehmers berechnet.
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Rate der RBC -Transfusionen von Woche 4 bis Woche 32
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Die Transfusionsrate für einen Teilnehmer wurde basierend auf der Dauer der Behandlungsbelastung des Teilnehmers berechnet.
Woche 4 bis Woche 32
OLTP: Anzahl der RBC -Einheiten bis Woche 32,
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Anzahl der RBC -Einheiten, die von Woche 4 bis Woche 32 verschmolzen sind
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Woche 4 bis Woche 32
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruchshämolyse von der Ausgangswert bis in Woche 32
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Die Durchbruchsämolyse wurde definiert als eine obere Obergrenze von LDH ≥ 2 x Normal (ULN) und Anzeichen oder Symptome.
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruch Hämolyse von Woche 4 bis Woche 32
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Die Durchbruchshämolyse wurde als LDH ≥ 2 x ULN und Anzeichen oder Symptome definiert.
Woche 4 bis Woche 32
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer, die von Tag 1 bis Woche 32 eine angemessene Kontrolle über die Hämolyse aufrechterhalten haben
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 32
Eine angemessene Kontrolle wurde von Tag 1 bis Woche 32 als LDH ≤ 1,5 x Uln definiert.
Tag 1 bis Woche 32
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer, die von Woche 8 bis Woche 32 eine angemessene Kontrolle über die Hämolyse beibehalten haben
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 32
Eine angemessene Kontrolle wurde von Woche 8 bis Woche 32 als LDH ≤ 1,5 x Uln definiert.
Woche 8 bis Woche 32
OLTP: Anzahl der Teilnehmer mit angemessener Kontrolle der Hämolyse bei jedem Besuch
Zeitfenster: Tage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Eine angemessene Kontrolle bei einem Besuch wurde bei diesem Besuch als LDH ≤ 1,5 x Uln definiert.
Tage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Anzahl der Teilnehmer mit Normalisierung ihres LDH bei jedem Besuch
Zeitfenster: Tage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
Die Normalisierung wurde bei diesem Besuch als LDH ≤ 1,0 x Uln definiert.
Tage 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
OLTP: Durchschnittlicher LDH von der Ausgangslinie bis Woche 32
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Die Trapez -Regel wurde verwendet, um die Fläche unter der Kurve (AUC) zu berechnen. Der individuelle mittlere LDH wird als AUC definiert, geteilt durch (letztes Bewertungsdatum von LDH - erster Bewertungsdatum von LDH) der bestimmten Periode.
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Durchschnittlicher LDH von Woche 8 bis Woche 32
Zeitfenster: Woche 8 bis Woche 32
Die Trapez -Regel wurde verwendet, um AUC zu berechnen. Der individuelle mittlere LDH wird als AUC definiert, geteilt durch (letztes Bewertungsdatum von LDH - erster Bewertungsdatum von LDH) der bestimmten Periode.
Woche 8 bis Woche 32
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobinstabilisierung von der Grundlinie bis Woche 32
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Die Hämoglobinstabilisierung wurde definiert als keine RBC -Transfusion und keine Abnahme des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 Gramm pro Deziliter (G/DL).
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobinstabilisierung von Woche 4 bis Woche 32
Zeitfenster: Woche 4 bis Woche 32
Die Hämoglobinstabilisierung wurde definiert als keine RBC -Transfusion und keine Abnahme des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 g/dl.
Woche 4 bis Woche 32
OLTP: Wechseln Sie von der Ausgangswert in Hämoglobinspiegeln
Zeitfenster: Baseline, Woche 32
Baseline, Woche 32
OLTP: Veränderung von der Müdigkeit des Ausgangs der Müdigkeit, gemessen durch funktionelle Bewertung des Score für chronische Krankheiten Therapy-Fatigue (Facit-Fatigue)
Zeitfenster: Baseline, Woche 32
Die Face-Fatigue ist ein 13-Punkte-, selbstberichteter Maß, in dem das Müdigkeitsniveau einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche bewertet wird. Dieser Fragebogen ist Teil des Fazit-Messsystems, eine Zusammenstellung von Fragen zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (Lebensqualität) bei Teilnehmern mit Krebs und anderen chronischen Krankheiten. Die Face-Fatigue bewertet das Müdigkeitsniveau mit einer Likert-Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr viel). Die Gesamtwerte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte auf eine höhere Lebensqualität hinweisen.
Baseline, Woche 32
OLTP: Veränderung vom Ausgangswert in der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL), gemessen an der globalen Subskala der Europäischen Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs (EORTC) - Lebensqualität von Lebenskrebskrebs -Patienten (QLQ) - 30 Skala
Zeitfenster: Baseline, Woche 32
EORTC-QLQ-C30 ist ein 30-Punkte-Fragebogen, der sowohl aus Multi-Item- als auch aus einzelnen Skalen besteht, einschließlich einer Skala des globalen Gesundheitszustands/einer Lebensqualität (GHS/QOL). Die GHS -Subskala -Ergebnisse lagen zwischen 0 und 100 mit höheren Werten, was auf eine bessere Lebensqualität hinweist.
Baseline, Woche 32
OLTP: Wechseln Sie von der Ausgangswerte in der physischen Funktion (PF) auf der EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Baseline, Woche 32
EORTC-QLQ-C30 ist ein 30-Punkte-Teilnehmer-Selbstberichtsfragebogen, der sowohl aus Multi-Element- als auch aus Einzelskalen, einschließlich einer PF-Skala, zusammengesetzt ist. Die PF -Subskala -Ergebnisse lagen zwischen 0 und 100, was auf eine bessere Lebensqualität hinweist.
Baseline, Woche 32
OLTP: Wechseln Sie vom Ausgangswert im Gesamt -Komplement -Hämolytaktivitätstest (CH50).
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
In diesem Assay wurde die Aktivität des klassischen Weges der Komplement zur Messung der C5 -Aktivität bewertet.
Grundlinie bis Woche 32
OLTP und OLEP: Konzentration des gesamten Pozelimab im Serum
Zeitfenster: Vordosistage 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Post-Dosis-Tag 28
Vordosistage 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Post-Dosis-Tag 28
OLTP: Konzentration des gesamten Eculizumab im Serum
Zeitfenster: Vordosistage 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
Vordosistage 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
OLTP und OLEP: Konzentration des gesamten Cemdisiran im Plasma
Zeitfenster: Vordosis- und Nachdosistage 0, 84, 196, 224, 588
Vordosis- und Nachdosistage 0, 84, 196, 224, 588
OLTP und SOLEP: Konzentration des Gesamt -C5 im Plasma
Zeitfenster: Vordosistage 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
Vordosistage 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
OLTP: Anzahl der Teilnehmer mit Pozelimab Anti-Drogen-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Anzahl der Teilnehmer mit CemDisiran Ada
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Grundlinie bis Woche 32
OLTP: Anzahl der Teilnehmer, die eine Dosis -Intensivierung mit Tees erhalten haben
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 32
Grundlinie bis Woche 32
Sole: Anzahl der Teilnehmer mit Teees
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
SOLEP: prozentuale Veränderung der LDH von Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLEP: prozentuale Veränderung der LDH von Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Prozentsatz der Teilnehmer, die von Tag 1 bis Woche 24 der SOLEP transfusionsfrei waren
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLEP: Prozentsatz der Teilnehmer, die von Tag 1 bis Woche 52 der SOLE transfusionsfrei waren
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
SOLEP: REBC -Transfusionsrate von Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Die Transfusionsrate für einen Teilnehmer wurde basierend auf der Dauer der Behandlungsbelastung des Teilnehmers berechnet.
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLEP: REBC -Transfusionsrate von Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Die Transfusionsrate für einen Teilnehmer wurde basierend auf der Dauer der Behandlungsbelastung des Teilnehmers berechnet.
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Anzahl der RBC
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLEP: Anzahl der RBC
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Sole: Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruch Hämolyse von Tag 1 bis Woche 24 des SOLE
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Die Durchbruchshämolyse wurde als LDH ≥ 2 x ULN und Anzeichen oder Symptome definiert.
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLEP: Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruch Hämolyse von Tag 1 bis Woche 52 des SOLE
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Die Durchbruchshämolyse wurde als LDH ≥ 2 x ULN und Anzeichen oder Symptome definiert.
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
SOLE
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Eine angemessene Kontrolle wurde als LDH ≤ 1,5 x Uln definiert.
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLE
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Eine angemessene Kontrolle wurde als LDH ≤ 1,5 x Uln definiert.
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Anzahl der Teilnehmer, die bei jedem Besuch in OLEP eine angemessene Kontrolle über die Hämolyse beibehalten haben
Zeitfenster: Grundlinie, Tage 57, 113, 169, 225, 281, 365 des SOLE
Eine angemessene Kontrolle wurde bei diesem Besuch als LDH ≤ 1,5 x Uln definiert.
Grundlinie, Tage 57, 113, 169, 225, 281, 365 des SOLE
SOLEP: Anzahl der Teilnehmer mit Normalisierung ihres LDH bei jedem Besuch in OLEP
Zeitfenster: Grundlinie, Tage 57, 113, 169, 225, 281, 365 des SOLE
Die Normalisierung wurde bei diesem Besuch als LDH ≤ 1,0 x Uln definiert.
Grundlinie, Tage 57, 113, 169, 225, 281, 365 des SOLE
SOLEP: Durchschnittlicher LDH von Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Die Trapez -Regel wurde verwendet, um AUC zu berechnen. Der individuelle mittlere LDH wird als AUC definiert, geteilt durch (letztes Bewertungsdatum von LDH - erster Bewertungsdatum von LDH) der bestimmten Periode.
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLEP: Durchschnittlicher LDH von Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Die Trapez -Regel wurde verwendet, um AUC zu berechnen. Der individuelle mittlere LDH wird als AUC definiert, geteilt durch (letztes Bewertungsdatum von LDH - erster Bewertungsdatum von LDH) der bestimmten Periode.
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
OLEP: Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobinstabilisierung von Tag 1 bis Woche 24 des SOLE
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
Die Hämoglobinstabilisierung wurde definiert als keine RBC -Transfusion und keine Abnahme des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 g/dl.
Tag 1 bis Woche 24 des SOLEP
SOLE: Prozentsatz der Teilnehmer mit Hämoglobinstabilisierung von Tag 1 bis Woche 52 des SOLE
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Die Hämoglobinstabilisierung wurde definiert als keine RBC -Transfusion und keine Abnahme des Hämoglobinspiegels von ≥ 2 g/dl.
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Wechseln Sie von Ausgangswert in Hämoglobinspiegeln
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 24 des SOLEP
Tag 1 und Woche 24 des SOLEP
SOLEP: Wechseln Sie von Ausgangswert in Hämoglobinspiegeln
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Wechseln Sie von der Ausgangswerte in der Fazit-Fatigue-Punktzahl
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
Die Face-Fatigue ist ein 13-Punkte-, selbstberichteter Maß, in dem das Müdigkeitsniveau einer Person während ihrer üblichen täglichen Aktivitäten in der vergangenen Woche bewertet wird. Dieser Fragebogen ist Teil des Fazit-Messsystems, eine Zusammenstellung von Fragen zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (Lebensqualität) bei Krebspatienten und anderen chronischen Krankheiten. Die Face-Fatigue bewertet das Müdigkeitsniveau mit einer Likert-Skala von 0 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr viel). Die Gesamtwerte reichen von 0 bis 52, wobei höhere Werte auf eine höhere Lebensqualität hinweisen.
Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Änderung von der Ausgangswert in HRQOL gemessen an der globalen Subskala für Gesundheitszustand der EORTC-QLQ-30-Skala
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
EORTC-QLQ-C30 ist ein 30-Punkte-Fragebogen, der sowohl aus Multi-Item- als auch aus einzelnen Skalen besteht, einschließlich einer Skala des globalen Gesundheitszustands/einer Lebensqualität (GHS/QOL). Die GHS -Subskala -Ergebnisse lagen zwischen 0 und 100, wobei höhere Werte auf eine bessere Lebensqualität hinweisen.
Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Wechseln Sie von der Basislinie in PF-Ergebnissen auf der EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
EORTC-QLQ-C30 ist ein 30-Punkte-Teilnehmer-Selbstberichtsfragebogen, der sowohl aus Multi-Element- als auch aus Einzelskalen, einschließlich einer PF-Skala, zusammengesetzt ist. Die PF -Subskala -Ergebnisse lagen zwischen 0 und 100, was auf eine bessere Lebensqualität hinweist.
Tag 1 und Woche 52 des SOLEP
SOLEP: Wechseln Sie von der Ausgangswert in CH50
Zeitfenster: Baseline, Woche 16, Woche 32, Woche 52 des Olep
In diesem Assay wurde die Aktivität des klassischen Weges der Komplement zur Messung der C5 -Aktivität bewertet.
Baseline, Woche 16, Woche 32, Woche 52 des Olep
Sole: Anzahl der Teilnehmer mit Pozelimab Ada
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Sole: Anzahl der Teilnehmer mit Cemdisiran Ada
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP
Tag 1 bis Woche 52 des SOLEP

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

5. Mai 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. April 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • R3918-PNH-20105
  • 2020-005006-25 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich zugänglichen Ergebnissen zugrunde liegen, werden für die gemeinsame Nutzung in Betracht gezogen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron von den wichtigsten Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.) die Marktzulassung für das Produkt und die Indikation erhalten hat, die Studienergebnisse öffentlich zugänglich gemacht hat (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, Register klinischer Studien), hat die rechtliche Befugnis, die Daten weiterzugeben, und hat sichergestellt, dass die Privatsphäre der Teilnehmer geschützt werden kann.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können über Vivli einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patientendaten oder aggregierten Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie einreichen. Die Bewertungskriterien für unabhängige Forschungsanfragen von Regeneron finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

Klinische Studien zur Pozelimab

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