Terapia combinada de pozelimab y cemdisiran en participantes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna que cambiaron de la terapia con eculizumab
27 de agosto de 2025 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio abierto de un solo grupo para evaluar la seguridad, la eficacia y los efectos farmacodinámicos del tratamiento combinado con pozelimab y cemdisiran en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que cambiaron del tratamiento con eculizumab
El objetivo principal del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la terapia combinada de pozelimab y cemdisiran en participantes con HPN que cambian de la terapia con eculizumab.
Los objetivos secundarios del estudio son:
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado sobre los siguientes parámetros de hemólisis intravascular: control de lactato deshidrogenasa (LDH), hemólisis intercurrente e inhibición de CH50
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado sobre la estabilidad de la LDH durante el periodo de transición de monoterapia con eculizumab a combinación con pozelimab y cemdisiran
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado sobre los requisitos de transfusión de glóbulos rojos (RBC)
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado sobre los niveles de hemoglobina
- Evaluar el efecto del tratamiento combinado en las evaluaciones de resultados clínicos (COA) que miden la fatiga y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS)
- Evaluar las concentraciones de pozelimab total y eculizumab en suero; y cemdisirán total y proteína C5 en plasma
- Evaluar la inmunogenicidad de pozelimab y cemdisiran
- Para evaluar la seguridad después de la intensificación de la dosis
- Evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento combinado en un período de extensión abierto opcional (OLEP)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Regeneron study Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico de hemoglobinuria paroxística nocturna confirmado por antecedentes de citometría de flujo de alta sensibilidad de pruebas anteriores
- Tratado con terapia de eculizumab estable (es decir, sin cambios en la dosis o frecuencia) en el régimen de dosificación indicado en la etiqueta o una dosis más alta y/o administrada con mayor frecuencia que la indicada durante al menos 12 semanas antes de la visita de selección
Criterios clave de exclusión:
- Antecedentes de trasplante de médula ósea o recepción de un trasplante de órgano
- Peso corporal <40 kg en la selección
- Planes actuales para la modificación de los siguientes medicamentos concomitantes de base, según corresponda, durante el período de detección y tratamiento: eritropoyetina, medicamentos inmunosupresores, corticosteroides, agentes antitrombóticos, anticoagulantes, suplementos de hierro y ácido fólico como se describe en el protocolo
- Cualquier uso de la terapia con inhibidores del complemento que no sea eculizumab en las 12 semanas anteriores a la visita de selección o uso planificado durante el estudio
- Médula ósea hipocelular conocida basada en un historial de celularidad reducida de la médula ósea ajustada por edad y/o celularidad de la médula ósea ≤25%
- Sin vacunación meningocócica documentada dentro de los 5 años anteriores a la visita de selección, a menos que esté documentado que se administró la vacunación durante el período de selección y antes del inicio del tratamiento del estudio
- No puede tomar antibióticos para la profilaxis meningocócica, si así lo requiere el estándar de atención local
- Cualquier infección activa y en curso o una infección reciente que requiera un tratamiento sistémico continuo con antibióticos, antivirales o antifúngicos dentro de las 2 semanas previas a la selección o durante el período de selección.
- Reacción en cadena de la polimerasa (PCR) positiva documentada o prueba equivalente basada en las recomendaciones regionales para COVID-19 o sospecha de infección por SARS-CoV-2 como se describe en el protocolo
- Antecedentes documentados de enfermedades autoinmunes sistémicas activas, no controladas y en curso.
- Condiciones médicas recientes e inestables, excluyendo PNH y complicaciones relacionadas con PNH, dentro de los últimos 3 meses antes de la visita de selección como se describe en el protocolo
- Necesidad anticipada de cirugía mayor durante el estudio
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Pozelimab+Cemdisiran
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Dosis de carga intravenosa (IV) (una vez) seguida después de 30 minutos por administración subcutánea (SC)
Otros nombres:
Administración SC
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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OLTP: Número de participantes con eventos adversos emergentes de tratamiento (TEAES)
Periodo de tiempo: Hasta el día 225
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Hasta el día 225
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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OLTP: Cambio porcentual en la lactato deshidrogenasa (LDH) desde el pretratamiento hasta el período de fin de tratamiento
Periodo de tiempo: Proyección (día 1) hasta el día 225
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Proyección (día 1) hasta el día 225
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OLTP: Cambio porcentual en LDH desde el pretratamiento hasta el día 29
Periodo de tiempo: Proyección (día 1) hasta el día 29
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Proyección (día 1) hasta el día 29
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OLTP: Porcentaje de participantes que estaban libres de transfusiones desde el inicio hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: Porcentaje de participantes que estaban libres de transfusiones desde la semana 4 hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta la semana 32
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Semana 4 hasta la semana 32
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OLTP: Tasa de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) desde el inicio hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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La tasa de unidades de transfusión para un participante se calculó en función de la duración de la exposición al tratamiento del participante.
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: Tasa de transfusiones de RBC de la semana 4 a la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta la semana 32
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La tasa de unidades de transfusión para un participante se calculó en función de la duración de la exposición al tratamiento del participante.
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Semana 4 hasta la semana 32
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OLTP: Número de unidades RBC transfundidas desde el inicio hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: Número de unidades RBC transfundidas de la semana 4 a la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta la semana 32
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Semana 4 hasta la semana 32
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OLTP: Porcentaje de participantes con hemólisis innovadora desde la línea de referencia hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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La hemólisis innovadora se definió como teniendo un límite superior de LDH ≥ 2 x de lo normal (ULN) y tener signos o síntomas.
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: Porcentaje de participantes con hemólisis innovadora de la semana 4 a la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta la semana 32
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La hemólisis innovadora se definió como una LDH ≥ 2 x Uln y tenía signos o síntomas.
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Semana 4 hasta la semana 32
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OLTP: Porcentaje de participantes que mantuvieron el control adecuado de la hemólisis desde el día 1 hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 32
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El control adecuado se definió como LDH ≤ 1.5 x Uln desde el día 1 hasta la semana 32.
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Día 1 a la semana 32
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OLTP: Porcentaje de participantes que mantuvieron el control adecuado de la hemólisis desde la semana 8 hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 8 hasta la semana 32
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El control adecuado se definió como LDH ≤ 1.5 x Uln desde la semana 8 hasta la semana 32.
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Semana 8 hasta la semana 32
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OLTP: Número de participantes con control adecuado de la hemólisis en cada visita
Periodo de tiempo: Días 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
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El control adecuado en una visita se definió como teniendo LDH ≤1.5 x Uln en esa visita.
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Días 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
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OLTP: Número de participantes con normalización de su LDH en cada visita
Periodo de tiempo: Días 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
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La normalización se definió como LDH ≤ 1.0 X Uln en esa visita.
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Días 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
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OLTP: LDH promedio desde el inicio hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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La regla trapezoidal se usó para calcular el área bajo la curva (AUC).
La LDH media individual se define como AUC dividida por (última fecha de evaluación de LDH - Primera fecha de evaluación de LDH) del período específico.
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: LDH promedio de la semana 8 a la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 8 hasta la semana 32
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La regla trapezoidal se usó para calcular AUC.
La LDH media individual se define como AUC dividida por (última fecha de evaluación de LDH - Primera fecha de evaluación de LDH) del período específico.
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Semana 8 hasta la semana 32
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OLTP: Porcentaje de participantes con estabilización de hemoglobina desde la línea de base hasta la semana 32
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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La estabilización de la hemoglobina se definió como no recibir una transfusión de RBC y no tener una disminución en el nivel de hemoglobina de ≥ 2 gramos por decilitro (g/dL).
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: Porcentaje de participantes con estabilización de hemoglobina de la semana 4 a la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 4 hasta la semana 32
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La estabilización de la hemoglobina se definió como no recibir una transfusión de RBC y no tener una disminución en el nivel de hemoglobina de ≥ 2 g/dL.
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Semana 4 hasta la semana 32
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OLTP: Cambio desde la línea de base en los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 32
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Línea de base, semana 32
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OLTP: Cambio desde el inicio en la fatiga medido por la evaluación funcional de la puntuación de la terapia de enfermedades crónicas (fatiga facita)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 32
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La fatiga facita es una medida de 13 ítems y autoinformada que evalúa el nivel de fatiga de un individuo durante sus actividades diarias habituales durante la semana pasada.
Este cuestionario es parte del sistema de medición FACT, una compilación de preguntas que miden la calidad de vida relacionada con la salud (QOL) en participantes con cáncer y otras enfermedades crónicas.
La fatiga facita evalúa el nivel de fatiga utilizando una escala Likert que varía de 0 (en absoluto) a 4 (mucho).
Los puntajes totales varían de 0 a 52, con puntajes más altos que indican una mayor calidad de vida.
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Línea de base, semana 32
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OLTP: Cambio desde la línea de base en la calidad de la vida relacionada con la salud (HRQOL) medido por la subescala de estado de salud global de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC) - Cuestionario de pacientes con cáncer de vida (QLQ) - 30 Escala
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 32
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EortC-QLQ-C30 es un cuestionario autoinformado de 30 ítems compuesto de escalas tanto múltiples como individuales, incluida una escala global de estado de salud/calidad de vida (GHS/QOL).
Los puntajes de la subescala de GHS variaron de 0 a 100 con puntajes más altos que indican una mejor calidad de vida.
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Línea de base, semana 32
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OLTP: Cambiar desde la línea de base en la función física (PF) puntajes en el EortC QLQ-C30
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 32
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EortC-QLQ-C30 es un cuestionario de autoinforme participante de 30 ítems compuesto por escalas tanto múltiples como individuales, incluida una escala PF.
Los puntajes de la subescala PF variaron de 0 a 100 con puntajes más altos que indican una mejor calidad de vida.
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Línea de base, semana 32
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OLTP: Cambio desde la línea de base en el ensayo de actividad hemolítica del complemento total (CH50)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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Este ensayo evaluó la actividad de la vía clásica del complemento para medir la actividad C5.
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP y OLEP: Concentración de Pozelimab total en suero
Periodo de tiempo: Días de dosis de dosis 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Día posterior a la dosis 28
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Días de dosis de dosis 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Día posterior a la dosis 28
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OLTP: concentración de eculizumab total en suero
Periodo de tiempo: Días de dosis de dosis 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
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Días de dosis de dosis 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
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OLTP y OLEP: concentración de Cemdisiran total en plasma
Periodo de tiempo: Días de dosis y post-dosis 0, 84, 196, 224, 588
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Días de dosis y post-dosis 0, 84, 196, 224, 588
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OLTP y OLEP: concentración del total C5 en plasma
Periodo de tiempo: Días de dosis de dosis 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
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Días de dosis de dosis 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
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OLTP: Número de participantes con anticuerpos antidrogas de Pozelimab (ADA)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: Número de participantes con Cemdisiran Ada
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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Línea de base hasta la semana 32
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OLTP: Número de participantes que recibieron intensificación de dosis con Teaes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 32
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Línea de base hasta la semana 32
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OLEP: Número de participantes con Teaes
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Cambio porcentual en LDH desde el día 1 hasta la semana 24 del Olep
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: Cambio porcentual en LDH desde el día 1 hasta la semana 52 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes que estaban libres de transfusiones desde el día 1 hasta la semana 24 del Olep
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes que estaban libres de transfusiones desde el día 1 hasta la semana 52 del Olep
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Tasa de transfusiones de RBC desde el día 1 hasta la semana 24 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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La tasa de unidades de transfusión para un participante se calculó en función de la duración de la exposición al tratamiento del participante.
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: Tasa de transfusiones de RBC desde el día 1 hasta la semana 52 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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La tasa de unidades de transfusión para un participante se calculó en función de la duración de la exposición al tratamiento del participante.
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Número de unidades RBC transfundidas del día 1 a la semana 24 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: Número de unidades RBC transfundidas del día 1 a la semana 52 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes con hemólisis innovadora desde el día 1 hasta la semana 24 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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La hemólisis innovadora se definió como una LDH ≥ 2 x Uln y tenía signos o síntomas.
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes con hemólisis innovadora desde el día 1 hasta la semana 52 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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La hemólisis innovadora se definió como una LDH ≥ 2 x Uln y tenía signos o síntomas.
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes que mantuvieron el control adecuado de la hemólisis desde el día 1 hasta la semana 24 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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El control adecuado se definió como LDH ≤ 1.5 x Uln.
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes que mantuvieron el control adecuado de la hemólisis desde el día 1 hasta la semana 52 del OLEP
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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El control adecuado se definió como LDH ≤ 1.5 x Uln.
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Número de participantes que mantuvieron el control adecuado de la hemólisis en cada visita en OLEP
Periodo de tiempo: Línea de base, días 57, 113, 169, 225, 281, 365 del Olep
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El control adecuado se definió como LDH ≤ 1.5 X Uln en esa visita.
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Línea de base, días 57, 113, 169, 225, 281, 365 del Olep
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OLEP: Número de participantes con normalización de su LDH en cada visita en Olep
Periodo de tiempo: Línea de base, días 57, 113, 169, 225, 281, 365 del Olep
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La normalización se definió como LDH ≤ 1.0 X Uln en esa visita.
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Línea de base, días 57, 113, 169, 225, 281, 365 del Olep
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OLEP: LDH promedio desde el día 1 hasta la semana 24 del Olep
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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La regla trapezoidal se usó para calcular AUC.
La LDH media individual se define como AUC dividida por (última fecha de evaluación de LDH - Primera fecha de evaluación de LDH) del período específico.
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: LDH promedio desde el día 1 hasta la semana 52 del Olep
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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La regla trapezoidal se usó para calcular AUC.
La LDH media individual se define como AUC dividida por (última fecha de evaluación de LDH - Primera fecha de evaluación de LDH) del período específico.
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes con estabilización de hemoglobina desde el día 1 hasta la semana 24 del Olep
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 24 del Olep
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La estabilización de la hemoglobina se definió como no recibir una transfusión de RBC y no tener una disminución en el nivel de hemoglobina de ≥ 2 g/dL.
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Día 1 a la semana 24 del Olep
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OLEP: Porcentaje de participantes con estabilización de hemoglobina desde el día 1 hasta la semana 52 del Olep
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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La estabilización de la hemoglobina se definió como no recibir una transfusión de RBC y no tener una disminución en el nivel de hemoglobina de ≥ 2 g/dL.
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 24 del Olep
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Día 1 y Semana 24 del Olep
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OLEP: Cambio desde el inicio en los niveles de hemoglobina
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 52 del Olep
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Día 1 y Semana 52 del Olep
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OLEP: Cambio desde el inicio en la puntuación FACT-FATIGUE
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 52 del Olep
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La fatiga facita es una medida de 13 ítems y autoinformada que evalúa el nivel de fatiga de un individuo durante sus actividades diarias habituales durante la semana pasada.
Este cuestionario es parte del sistema de medición FACT, una compilación de preguntas que miden la calidad de vida relacionada con la salud (QOL) en pacientes con cáncer y otras enfermedades crónicas.
La fatiga facita evalúa el nivel de fatiga utilizando una escala Likert que varía de 0 (en absoluto) a 4 (mucho).
Los puntajes totales varían de 0 a 52, con puntajes más altos que indican una mayor calidad de vida.
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Día 1 y Semana 52 del Olep
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OLEP: Cambio desde el inicio en la CVRS medida medido por la subescala de estado de salud global de la escala EortC-QLQ-30
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 52 del Olep
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EortC-QLQ-C30 es un cuestionario autoinformado de 30 ítems compuesto de escalas tanto múltiples como individuales, incluida una escala global de estado de salud/calidad de vida (GHS/QOL).
Los puntajes de la subescala de GHS variaron de 0 a 100 con puntajes más altos que indican una mejor calidad de vida.
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Día 1 y Semana 52 del Olep
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OLEP: Cambio desde la línea de base en puntajes PF en el EortC QLQ-C30
Periodo de tiempo: Día 1 y Semana 52 del Olep
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EortC-QLQ-C30 es un cuestionario de autoinforme participante de 30 ítems compuesto por escalas tanto múltiples como individuales, incluida una escala PF.
Los puntajes de la subescala PF variaron de 0 a 100 con puntajes más altos que indican una mejor calidad de vida.
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Día 1 y Semana 52 del Olep
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OLEP: Cambio desde la línea de base en CH50
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 16, Semana 32, Semana 52 del Olep
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Este ensayo evaluó la actividad de la vía clásica del complemento para medir la actividad C5.
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Línea de base, Semana 16, Semana 32, Semana 52 del Olep
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OLEP: Número de participantes con Pozelimab Ada
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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OLEP: Número de participantes con Cemdisiran Ada
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 52 del Olep
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Día 1 a la semana 52 del Olep
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de julio de 2021
Finalización primaria (Actual)
5 de mayo de 2022
Finalización del estudio (Actual)
4 de mayo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de abril de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
17 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
29 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- R3918-PNH-20105
- 2020-005006-25 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales (IPD) que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Cuando Regeneron ha recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto y la indicación, ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos), tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha garantizado la capacidad de proteger la privacidad de los participantes.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden enviar una propuesta para acceder a datos de pacientes individuales o de nivel agregado de un ensayo clínico patrocinado por Regeneron a través de Vivli.
Los criterios de evaluación de solicitudes de investigación independientes de Regeneron se pueden encontrar en: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evalue-Criteria.pdf
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .