Pozelimab og Cemdisiran kombinasjonsterapi hos voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som bytter fra Eculizumab-terapi
27. august 2025 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals
En enkeltarms, åpen studie for å vurdere sikkerheten, effekten og farmakodynamiske effekter av kombinasjonsbehandling med Pozelimab og Cemdisiran hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri som bytter fra Eculizumab-terapi
Hovedmålet med studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til kombinasjonsbehandling med pozelimab og cemdisiran hos deltakere med PNH som bytter fra eculizumab-behandling
De sekundære målene for studien er:
- For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på følgende parametere for intravaskulær hemolyse: laktatdehydrogenase (LDH) kontroll, gjennombruddshemolyse og hemming av CH50
- For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på stabiliteten til LDH i overgangsperioden fra eculizumab monoterapi til kombinasjon med pozelimab og cemdisiran
- For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på transfusjonsbehov for røde blodlegemer (RBC).
- For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på hemoglobinnivået
- For å evaluere effekten av kombinasjonsbehandlingen på kliniske resultatvurderinger (COA) som måler tretthet og helserelatert livskvalitet (HRQoL)
- For å vurdere konsentrasjonene av totalt pozelimab og eculizumab i serum; og totalt cemdisiran og C5-protein i plasma
- For å vurdere immunogenisiteten til pozelimab og cemdisiran
- For å vurdere sikkerheten etter doseintensivering
- For å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av kombinasjonsbehandlingen i en valgfri åpen forlengelsesperiode (OLEP)
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- Regeneron study Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Diagnose av paroksysmal nattlig hemoglobinuri bekreftet av en historie med høysensitiv flowcytometri fra tidligere testing
- Behandlet med stabil (dvs. ingen endring i dose eller frekvens) eculizumab-behandling ved merket doseringsregime eller en høyere dose og/eller administrert oftere enn merket i minst 12 uker før screeningbesøk
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Historie om benmargstransplantasjon eller mottak av en organtransplantasjon
- Kroppsvekt <40 kg ved screening
- Gjeldende planer for modifisering av følgende bakgrunnsmedisiner, etter behov, i løpet av screening- og behandlingsperioden: erytropoietin, immunsuppressive medikamenter, kortikosteroider, antitrombotiske midler, antikoagulanter, jerntilskudd og folsyre som beskrevet i protokollen
- Enhver bruk av komplementhemmerbehandling bortsett fra eculizumab i de 12 ukene før screeningbesøket eller planlagt bruk under studien
- Kjent hypocellulær benmarg basert på en historie med redusert aldersjustert benmargscellularitet og/eller benmargscellularitet ≤25 %
- Ingen dokumentert meningokokkvaksinasjon innen 5 år før screeningbesøk med mindre det er dokumentert at vaksinasjon er gitt i løpet av screeningsperioden og før oppstart av studiebehandling
- Kan ikke ta antibiotika for meningokokkprofylakse, hvis det kreves av lokale standarder
- Enhver aktiv, pågående infeksjon eller en nylig infeksjon som krever pågående systemisk behandling med antibiotika, antivirale eller soppdrepende midler innen 2 uker etter screening eller i løpet av screeningsperioden
- Dokumentert positiv polymerasekjedereaksjon (PCR) eller tilsvarende test basert på regionale anbefalinger for COVID-19 eller mistenkt SARS-CoV-2-infeksjon som beskrevet i protokollen
- Dokumentert historie med aktive, ukontrollerte, pågående systemiske autoimmune sykdommer
- Nylige, ustabile medisinske tilstander, unntatt PNH og PNH-relaterte komplikasjoner, i løpet av de siste 3 månedene før screeningbesøk som beskrevet i protokollen
- Forventet behov for større operasjon under studiet
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier gjelder.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pozelimab+Cemdisiran
|
Intravenøs (IV) ladningsdose (en gang) fulgt etter 30 minutter av subkutan (SC) administrering
Andre navn:
SC administrasjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
OLTP: Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Opp til dag 225
|
Opp til dag 225
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
OLTP: Prosentendring i laktatdehydrogenase (LDH) fra forbehandling til sluttbehandlingsperiode
Tidsramme: Screening (dag 1) til dag 225
|
Screening (dag 1) til dag 225
|
|
|
OLTP: Prosentendring i LDH fra forbehandling gjennom dag 29
Tidsramme: Screening (dag 1) til dag 29
|
Screening (dag 1) til dag 29
|
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakerne som var transfusjonsfrie fra baseline til uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Baseline til uke 32
|
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakerne som var transfusjonsfrie fra uke 4 til uke 32
Tidsramme: Uke 4 til uke 32
|
Uke 4 til uke 32
|
|
|
OLTP: Røde blodlegemer (RBC) transfusjoner fra baseline til uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Hastigheten for transfusjonsenheter for en deltaker ble beregnet basert på varigheten av behandlingseksponering av deltakeren.
|
Baseline til uke 32
|
|
OLTP: Rate av RBC -transfusjoner fra uke 4 til uke 32
Tidsramme: Uke 4 til uke 32
|
Hastigheten for transfusjonsenheter for en deltaker ble beregnet basert på varigheten av behandlingseksponering av deltakeren.
|
Uke 4 til uke 32
|
|
OLTP: Antall RBC -enheter transfusert fra baseline til uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Baseline til uke 32
|
|
|
OLTP: Antall RBC -enheter transfusert fra uke 4 til uke 32
Tidsramme: Uke 4 til uke 32
|
Uke 4 til uke 32
|
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakere med gjennombrudd hemolyse fra baseline til uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Gjennombrudd hemolyse ble definert som å ha en LDH ≥ 2 x øvre grense for normal (ULN) og ha tegn eller symptomer.
|
Baseline til uke 32
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakerne med gjennombrudd hemolyse fra uke 4 til uke 32
Tidsramme: Uke 4 til uke 32
|
Gjennombrudd hemolyse ble definert som å ha en LDH ≥ 2 x ULN og ha tegn eller symptomer.
|
Uke 4 til uke 32
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakerne som opprettholdt tilstrekkelig kontroll av hemolyse fra dag 1 til uke 32
Tidsramme: Dag 1 til uke 32
|
Tilstrekkelig kontroll ble definert som LDH ≤ 1,5 x ULN fra dag 1 til uke 32.
|
Dag 1 til uke 32
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakerne som opprettholdt tilstrekkelig kontroll av hemolyse fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Uke 8 til uke 32
|
Tilstrekkelig kontroll ble definert som LDH ≤ 1,5 x ULN fra uke 8 til uke 32.
|
Uke 8 til uke 32
|
|
OLTP: Antall deltakere med tilstrekkelig kontroll av hemolyse ved hvert besøk
Tidsramme: Dagene 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
Tilstrekkelig kontroll ved et besøk ble definert som å ha LDH ≤1,5 x ULN ved det besøket.
|
Dagene 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
|
OLTP: Antall deltakere med normalisering av LDH ved hvert besøk
Tidsramme: Dagene 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
Normalisering ble definert som LDH ≤ 1,0 x ULN ved det besøket.
|
Dagene 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
|
OLTP: Gjennomsnittlig LDH fra baseline til uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Den trapezoidale regelen ble brukt til å beregne areal under kurven (AUC).
Individuell gjennomsnittlig LDH er definert som AUC delt på (siste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i en bestemt periode.
|
Baseline til uke 32
|
|
OLTP: Gjennomsnittlig LDH fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Uke 8 til uke 32
|
Den trapezoidale regelen ble brukt til å beregne AUC.
Individuell gjennomsnittlig LDH er definert som AUC delt på (siste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i en bestemt periode.
|
Uke 8 til uke 32
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakerne med hemoglobinstabilisering fra baseline til uke 32
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Hemoglobinstabilisering ble definert som ikke mottatt en RBC -transfusjon og hadde ingen reduksjon i hemoglobinnivå på ≥ 2 gram per desiliter (g/dL).
|
Baseline til uke 32
|
|
OLTP: Prosentandel av deltakerne med hemoglobinstabilisering fra uke 4 til uke 32
Tidsramme: Uke 4 til uke 32
|
Hemoglobinstabilisering ble definert som ikke å motta en RBC -transfusjon og ikke ha noen reduksjon i hemoglobinnivået på ≥ 2 g/dL.
|
Uke 4 til uke 32
|
|
OLTP: Endre fra baseline i hemoglobinnivåer
Tidsramme: Baseline, uke 32
|
Baseline, uke 32
|
|
|
OLTP: Endring fra baseline i tretthet målt ved funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi-fatigue (Facit-Fatigue) score)
Tidsramme: Baseline, uke 32
|
Facit-Fatigue er et 13-punkts, selvrapportert tiltak som vurderer individets tretthetsnivå i løpet av deres vanlige daglige aktiviteter den siste uken.
Dette spørreskjemaet er en del av FACIT-målesystemet, en sammenstilling av spørsmål som måler helserelatert livskvalitet (QOL) hos deltakere med kreft og andre kroniske sykdommer.
Facit-Fatigue vurderer utmattelsesnivået ved å bruke en Likert-skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (veldig mye).
Totalt score varierer fra 0 til 52, med høyere score som indikerer en høyere livskvalitet.
|
Baseline, uke 32
|
|
OLTP: Endring fra baseline i helsemessige livskvalitet (HRQOL) målt ved den globale underskalaen for helsestatus for European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) - Quality of Life Cancer Pasients Questionnaire (QLQ) - 30 skala
Tidsramme: Baseline, uke 32
|
EORTC-QLQ-C30 er et 30-punkts selvrapportert spørreskjema sammensatt av både multi-element og enkeltskala, inkludert en global helsetilstand/livskvalitet (GHS/QOL).
GHS -underskala -score varierte fra 0 til 100 med høyere score som indikerte bedre livskvalitet.
|
Baseline, uke 32
|
|
OLTP: Endre fra baseline i fysisk funksjon (PF) på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Baseline, uke 32
|
EORTC-QLQ-C30 er et 30-punkts deltaker selvrapport-spørreskjema sammensatt av både multi-element og enkelt skalaer, inkludert en PF-skala.
PF -underskala -score varierte fra 0 til 100 med høyere score som indikerer bedre livskvalitet.
|
Baseline, uke 32
|
|
OLTP: Endre fra baseline i total komplement hemolytisk aktivitetsanalyse (CH50)
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Denne analysen vurderte aktiviteten til den klassiske komplementveien for å måle C5 -aktivitet.
|
Baseline til uke 32
|
|
OLTP og OLEP: Konsentrasjon av total pozelimab i serum
Tidsramme: Pre-dose dager 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Etter dosedag 28
|
Pre-dose dager 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Etter dosedag 28
|
|
|
OLTP: Konsentrasjon av total eculizumab i serum
Tidsramme: Pre-dose dager 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
|
Pre-dose dager 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
|
|
|
OLTP og OLEP: Konsentrasjon av total Cemdisiran i plasma
Tidsramme: Pre-dose og post-dose dager 0, 84, 196, 224, 588
|
Pre-dose og post-dose dager 0, 84, 196, 224, 588
|
|
|
OLTP og OLEP: Konsentrasjon av total C5 i plasma
Tidsramme: Pre-dose dager 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
|
Pre-dose dager 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
|
|
|
OLTP: Antall deltakere med Pozelimab anti-medikamentantistoffer (ADA)
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Baseline til uke 32
|
|
|
OLTP: Antall deltakere med Cemdisiran Ada
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Baseline til uke 32
|
|
|
OLTP: Antall deltakere som fikk doseintensivering med TEEES
Tidsramme: Baseline til uke 32
|
Baseline til uke 32
|
|
|
OLEP: Antall deltakere med Teaes
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
|
OLEP: Prosentendring i LDH fra dag 1 til uke 24 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
|
OLEP: Prosentendring i LDH fra dag 1 til uke 52 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne som var transfusjonsfrie fra dag 1 til uke 24 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne som var transfusjonsfrie fra dag 1 til uke 52 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
|
OLEP: Hastigheten av RBC -transfusjoner fra dag 1 til uke 24 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Hastigheten for transfusjonsenheter for en deltakere ble beregnet basert på varigheten av behandlingseksponering av deltakeren.
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
OLEP: Hastigheten av RBC -transfusjoner fra dag 1 til uke 52 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Hastigheten for transfusjonsenheter for en deltakere ble beregnet basert på varigheten av behandlingseksponering av deltakeren.
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Antall RBC -enheter transfusert fra dag 1 til uke 24 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
|
OLEP: Antall RBC -enheter transfusert fra dag 1 til uke 52 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne med gjennombrudd hemolyse fra dag 1 til uke 24 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Gjennombrudd hemolyse ble definert som å ha en LDH ≥ 2 x ULN og ha tegn eller symptomer.
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne med gjennombrudd hemolyse fra dag 1 til uke 52 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Gjennombrudd hemolyse ble definert som å ha en LDH ≥ 2 x ULN og ha tegn eller symptomer.
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne som opprettholdt tilstrekkelig kontroll av hemolyse fra dag 1 til uke 24 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Tilstrekkelig kontroll ble definert som LDH ≤ 1,5 x uln.
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne som opprettholdt tilstrekkelig kontroll av hemolyse fra dag 1 til uke 52 i OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Tilstrekkelig kontroll ble definert som LDH ≤ 1,5 x uln.
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Antall deltakere som opprettholdt tilstrekkelig kontroll av hemolyse ved hvert besøk i OLEP
Tidsramme: Baseline, dagene 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
Tilstrekkelig kontroll ble definert som LDH ≤ 1,5 x ULN ved det besøket.
|
Baseline, dagene 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
|
OLEP: Antall deltakere med normalisering av LDH ved hvert besøk i OLEP
Tidsramme: Baseline, dagene 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
Normalisering ble definert som LDH ≤ 1,0 x ULN ved det besøket.
|
Baseline, dagene 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
|
OLEP: Gjennomsnittlig LDH fra dag 1 til uke 24 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Den trapezoidale regelen ble brukt til å beregne AUC.
Individuell gjennomsnittlig LDH er definert som AUC delt på (siste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i en bestemt periode.
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
OLEP: Gjennomsnittlig LDH fra dag 1 til uke 52 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Den trapezoidale regelen ble brukt til å beregne AUC.
Individuell gjennomsnittlig LDH er definert som AUC delt på (siste vurderingsdato for LDH - første vurderingsdato for LDH) i en bestemt periode.
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne med hemoglobinstabilisering fra dag 1 til uke 24 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
Hemoglobinstabilisering ble definert som ikke å motta en RBC -transfusjon og ikke ha noen reduksjon i hemoglobinnivået på ≥ 2 g/dL.
|
Dag 1 til uke 24 av OLEP
|
|
OLEP: Prosentandel av deltakerne med hemoglobinstabilisering fra dag 1 til uke 52 av OLEP
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Hemoglobinstabilisering ble definert som ikke å motta en RBC -transfusjon og ikke ha noen reduksjon i hemoglobinnivået på ≥ 2 g/dL.
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Endre fra baseline i hemoglobinnivåer
Tidsramme: Dag 1 og uke 24 av OLEP
|
Dag 1 og uke 24 av OLEP
|
|
|
OLEP: Endre fra baseline i hemoglobinnivåer
Tidsramme: Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
|
|
OLEP: Endre fra baseline i Facit-Fatigue Score
Tidsramme: Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
Facit-Fatigue er et 13-punkts, selvrapportert tiltak som vurderer individets tretthetsnivå i løpet av deres vanlige daglige aktiviteter den siste uken.
Dette spørreskjemaet er en del av FACIT-målesystemet, en sammenstilling av spørsmål som måler helserelatert livskvalitet (QOL) hos pasienter med kreft og andre kroniske sykdommer.
Facit-Fatigue vurderer utmattelsesnivået ved å bruke en Likert-skala fra 0 (ikke i det hele tatt) til 4 (veldig mye).
Totalt score varierer fra 0 til 52, med høyere score som indikerer en høyere livskvalitet.
|
Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Endre fra baseline i HRQOL målt ved den globale helsetilstandenes underskala av EORTC-QLQ-30-skalaen
Tidsramme: Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
EORTC-QLQ-C30 er et 30-punkts selvrapportert spørreskjema sammensatt av både multi-element og enkeltskala, inkludert en global helsetilstand/livskvalitet (GHS/QOL).
GHS -underskala -score varierte fra 0 til 100 med høyere score som indikerte bedre livskvalitet.
|
Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Endre fra baseline i PF-score på EORTC QLQ-C30
Tidsramme: Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
EORTC-QLQ-C30 er et 30-punkts deltaker selvrapport-spørreskjema sammensatt av både multi-element og enkelt skalaer, inkludert en PF-skala.
PF -underskala -score varierte fra 0 til 100 med høyere score som indikerer bedre livskvalitet.
|
Dag 1 og uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Endre fra baseline i CH50
Tidsramme: Baseline, uke 16, uke 32, uke 52 av OLEP
|
Denne analysen vurderte aktiviteten til den klassiske komplementveien for å måle C5 -aktivitet.
|
Baseline, uke 16, uke 32, uke 52 av OLEP
|
|
OLEP: Antall deltakere med Pozelimab Ada
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
|
|
OLEP: Antall deltakere med Cemdisiran Ada
Tidsramme: Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Dag 1 til uke 52 av OLEP
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
5. mai 2022
Studiet fullført (Faktiske)
4. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. april 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
17. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
29. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- R3918-PNH-20105
- 2020-005006-25 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling
IPD-delingstidsramme
Når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen, har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk), har juridisk myndighet til å dele dataene, og har sikret muligheten til å beskytte deltakernes personvern.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuelle pasient- eller data på aggregert nivå fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli.
Regenerons uavhengige evalueringskriterier for forskningsforespørsel finnes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .