Pozelimab és Cemdisiran kombinációs terápia paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőtt betegeknél, akik átállnak az ekulizumab terápiáról
2025. augusztus 27. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
Egykarú, nyílt vizsgálat a Pozelimab és Cemdisiran kombinációs terápia biztonságosságának, hatékonyságának és farmakodinámiás hatásainak értékelésére olyan paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő betegeknél, akik áttértek az ekulizumab-terápiáról
A vizsgálat elsődleges célja a pozelimab és cemdisiran kombinációs terápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a PNH-ban szenvedő betegeknél, akik átállnak az ekulizumab terápiáról
A tanulmány másodlagos céljai a következők:
- A kombinált kezelés hatásának értékelése az intravaszkuláris hemolízis következő paramétereire: laktát-dehidrogenáz (LDH) kontroll, áttöréses hemolízis és CH50 gátlása
- A kombinációs kezelés hatásának értékelése az LDH stabilitására az ekulizumab monoterápiáról a pozelimab és cemdisiran kombinációra történő átmenet időszakában
- A kombinált kezelés hatásának értékelése a vörösvértestek (RBC) transzfúziós igényeire
- A kombinált kezelés hemoglobinszintre gyakorolt hatásának értékelése
- A kombinált kezelés hatásának értékelése a fáradtságot és az egészséggel összefüggő életminőséget (HRQoL) mérő klinikai eredményértékelésre (COA)
- A teljes pozelimab és ekulizumab koncentrációjának felmérése a szérumban; valamint az összes cemdisirán és C5 fehérje a plazmában
- A pozelimab és a cemdisiran immunogenitásának értékelése
- A biztonságosság értékelése a dózis fokozása után
- A kombinált kezelés hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának értékelése egy opcionális nyílt kiterjesztési időszakban (OLEP)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- Regeneron study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria diagnózisa, amelyet az anamnézisben szereplő, előzetes vizsgálatokból származó, nagy érzékenységű áramlási citometria igazolt
- A szűrővizsgálat előtt legalább 12 hétig stabil (azaz dózisban vagy gyakoriságban nem változtatott) ekulizumab-terápiával kezelték a jelzett adagolási rend szerint vagy magasabb dózisban és/vagy a jelöltnél gyakrabban alkalmazva.
Főbb kizárási kritériumok:
- Csontvelő-transzplantáció vagy szervátültetés anamnézisében
- Testtömeg <40 kg szűréskor
- A szűrési és kezelési időszak alatt a következő háttérben alkalmazott egyidejű gyógyszerek módosításának jelenlegi tervei: eritropoetin, immunszuppresszív szerek, kortikoszteroidok, trombózisellenes szerek, véralvadásgátlók, vas-kiegészítők és folsav a protokollban leírtak szerint
- Az ekulizumabtól eltérő komplement inhibitor terápia alkalmazása a szűrési látogatást megelőző 12 hétben vagy a vizsgálat során tervezett alkalmazás
- Ismert hipocelluláris csontvelő az anamnézisben csökkent, életkorhoz igazított csontvelő-sejtszám és/vagy ≤25% csontvelő-sejtszám alapján
- Nincs dokumentált meningococcus elleni védőoltás a szűrővizsgálatot megelőző 5 éven belül, kivéve, ha dokumentálják, hogy a védőoltást a szűrési időszak alatt és a vizsgálati kezelés megkezdése előtt beadták
- Nem szedhet antibiotikumot meningococcus-profilaxis céljából, ha a helyi ellátás ezt megköveteli
- Bármilyen aktív, folyamatban lévő fertőzés vagy friss fertőzés, amely folyamatos szisztémás antibiotikum-, vírus- vagy gombaellenes kezelést igényel a szűrést követő 2 héten belül vagy a szűrési időszak alatt
- Dokumentált pozitív polimeráz láncreakció (PCR) vagy azzal egyenértékű teszt a COVID-19-re vagy feltételezett SARS-CoV-2 fertőzésre vonatkozó regionális ajánlásokon alapuló, a protokollban leírtak szerint
- Aktív, kontrollálatlan, folyamatban lévő szisztémás autoimmun betegségek dokumentált története
- Legutóbbi, instabil egészségügyi állapotok, kivéve a PNH-t és a PNH-val kapcsolatos szövődményeket, a szűrővizsgálatot megelőző elmúlt 3 hónapban, a protokollban leírtak szerint
- Nagy műtét szükségessége a vizsgálat során
MEGJEGYZÉS: Egyéb, protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok érvényesek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Pozelimab+Cemdisiran
|
Intravénás (IV) telítő adag (egyszer), majd 30 perc elteltével szubkután (SC) beadás
Más nevek:
SC adminisztráció
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
OLTP: A kezelés-kiemelt káros eseményekkel (TEAES) résztvevők száma
Időkeret: 225. napig
|
225. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
OLTP: A laktát-dehidrogenáz (LDH) százalékos változása az előkezelésről a kezelés végére
Időkeret: Szűrés (1. nap) a 225. napig
|
Szűrés (1. nap) a 225. napig
|
|
|
OLTP: Az LDH százalékos változása az előkezelésről a 29. napra
Időkeret: Szűrés (1. nap) a 29. napig
|
Szűrés (1. nap) a 29. napig
|
|
|
OLTP: Azok a résztvevők százalékos aránya, akik transzfúziómentesek voltak a kiindulási értéktől a 32. héten
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
|
OLTP: Azok a résztvevők százaléka, akik transzfúziómentesek voltak a 4. héten a 32. héten
Időkeret: 4. hét a 32. héten
|
4. hét a 32. héten
|
|
|
OLTP: A vörösvértestek (RBC) transzfúzióinak sebessége az alapvonalról a 32. hétre
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A résztvevő transzfúziós egységeinek sebességét a résztvevő kezelési kitettségének időtartama alapján számítottuk ki.
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
OLTP: Az RBC transzfúziók aránya a 4. hétről a 32. hétre
Időkeret: 4. hét a 32. héten
|
A résztvevő transzfúziós egységeinek sebességét a résztvevő kezelési kitettségének időtartama alapján számítottuk ki.
|
4. hét a 32. héten
|
|
OLTP: A kiindulási értékből a 32. héten átfutott RBC egységek száma
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
|
OLTP: Az RBC egységek száma a 4. hétről a 32. hétre
Időkeret: 4. hét a 32. héten
|
4. hét a 32. héten
|
|
|
OLTP: Az áttöréses hemolízissel rendelkező résztvevők százalékos aránya az alapvonaltól a 32. héten
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
Az áttöréses hemolízist úgy határozták meg, hogy LDH ≥ 2 x normál (ULN) felső határértéke, valamint tünetei vagy tünetei vannak.
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
OLTP: Az áttöréses hemolízissel rendelkező résztvevők százalékos aránya a 4. hétről a 32. hétre
Időkeret: 4. hét a 32. héten
|
Az áttöréses hemolízist úgy határozták meg, hogy LDH ≥ 2 x uln van, és jeleivel vagy tüneteivel rendelkezik.
|
4. hét a 32. héten
|
|
OLTP: Azok a résztvevők százaléka, akik fenntartották a hemolízis megfelelő ellenőrzését az 1. naptól a 32. héten
Időkeret: 1. nap - 32. hét
|
A megfelelő kontrollot LDH ≤ 1,5 x uln -ként definiáltuk az 1. naptól a 32. hétig.
|
1. nap - 32. hét
|
|
OLTP: azoknak a résztvevőknek a százaléka, akik fenntartották a hemolízis megfelelő ellenőrzését a 8. hétről a 32. hétre
Időkeret: 8. hét - 32. hét
|
A megfelelő kontrollot LDH ≤ 1,5 x uln -ként definiáltuk a 8. héten a 32. héten.
|
8. hét - 32. hét
|
|
OLTP: Az egyes látogatások során a hemolízis megfelelő ellenőrzésével rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1., 8., 15., 29., 43., 57., 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225.
|
A látogatás megfelelő ellenőrzését úgy határozták meg, hogy az LDH ≤1,5 x uln volt a látogatáskor.
|
1., 8., 15., 29., 43., 57., 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225.
|
|
OLTP: Az LDH normalizálásával rendelkező résztvevők száma minden látogatáskor
Időkeret: 1., 8., 15., 29., 43., 57., 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225.
|
A normalizációt úgy definiáltuk, mint LDH ≤ 1,0 x uln a látogatáskor.
|
1., 8., 15., 29., 43., 57., 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225.
|
|
OLTP: Átlagos LDH az alapvonaltól a 32. hétig
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A trapézus szabályt használtuk a görbe (AUC) alatti terület kiszámításához.
Az egyéni átlagos LDH -t úgy definiálják, hogy az AUC oszlik (az LDH utolsó értékelési dátuma - az LDH első értékelési dátuma) az adott időszakban.
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
OLTP: Átlagos LDH a 8. héten a 32. héten
Időkeret: 8. hét - 32. hét
|
Az AUC kiszámításához a trapézi szabályt használtuk.
Az egyéni átlagos LDH -t úgy definiálják, hogy az AUC oszlik (az LDH utolsó értékelési dátuma - az LDH első értékelési dátuma) az adott időszakban.
|
8. hét - 32. hét
|
|
OLTP: A hemoglobin stabilizálással rendelkező résztvevők százalékos aránya az alapvonaltól a 32. hétig
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A hemoglobin stabilizációját úgy határoztuk meg, hogy nem kaptak RBC transzfúziót, és nem csökkennek a hemoglobin szintje ≥ 2 gramm/deciliter (g/dL).
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
OLTP: A hemoglobin stabilizálással rendelkező résztvevők százalékos aránya a 4. hétről a 32. hétre
Időkeret: 4. hét a 32. héten
|
A hemoglobin stabilizációját úgy határozták meg, hogy nem kaptak RBC transzfúziót, és nem csökken a hemoglobin szintje ≥ 2 g/dl.
|
4. hét a 32. héten
|
|
OLTP: Váltás a kiindulási értékhez képest hemoglobinszinteken
Időkeret: Alapvonal, 32. hét
|
Alapvonal, 32. hét
|
|
|
OLTP: Változás a kiindulási ponttól a fáradtságtól, a krónikus betegségeterápia-Fatigue (Facit-Fatigue) pontszám funkcionális értékelésével mérve
Időkeret: Alapvonal, 32. hét
|
A Facit-Fatigue egy 13 tételből álló, önmagában bejelentett intézkedés, amely az egyén fáradtságának szintjét értékeli az elmúlt hét szokásos napi tevékenységei során.
Ez a kérdőív a FACIT mérési rendszerének része, a kérdések összeállítása, amely az egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) méri a rákban és más krónikus betegségekben szenvedő résztvevőkben.
A Facit-Fatigue a fáradtság szintjét értékeli egy Likert skála segítségével, amely 0-tól (egyáltalán nem) 4 (nagyon).
Az összes pontszám 0 és 52 között van, a magasabb pontszámok a magasabb életminőséget jelzik.
|
Alapvonal, 32. hét
|
|
OLTP: Váltás az alapvonalhoz képest az egészséggel kapcsolatos életminőségben (HRQOL), az Európai Kutatási és Kezelési Szervezet globális egészségi állapotának alskálája alapján, az életminőség -rákos betegek kérdőíve (QLQ) - 30 skála
Időkeret: Alapvonal, 32. hét
|
Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 elemből álló, önmagában bejelentett kérdőív, amely mind multi-tételből, mind egyetlen skálából áll, beleértve a globális egészségi állapot/életminőség (GHS/QOL) skálát.
A GHS alskálájának pontszáma 0 és 100 között volt, magasabb pontszámok, amelyek a jobb életminőséget jelzik.
|
Alapvonal, 32. hét
|
|
OLTP: Váltás a kiindulási értéktől a fizikai funkcióban (PF) az EORTC QLQ-C30-on
Időkeret: Alapvonal, 32. hét
|
Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 elemből álló résztvevő önjelentő kérdőív, amely mind multi-tételből, mind egyetlen mérlegből áll, beleértve a PF skálát.
A PF alskála pontszáma 0 és 100 között volt, magasabb pontszámok, amelyek a jobb életminőséget jelzik.
|
Alapvonal, 32. hét
|
|
OLTP: Váltás az alapvonalhoz képest a teljes komplement hemolitikus aktivitási vizsgálatban (CH50)
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
Ez a vizsgálat megvizsgálta a komplement klasszikus útjának aktivitását a C5 aktivitás mérésére.
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
OLTP és OLEP: A teljes mozelimab koncentrációja a szérumban
Időkeret: Dózis előtti 28., 56., 84., 112., 140., 168., 196., 224., 392., 588. nap; Dózis utáni 28. nap
|
Dózis előtti 28., 56., 84., 112., 140., 168., 196., 224., 392., 588. nap; Dózis utáni 28. nap
|
|
|
OLTP: A teljes eculizumab koncentrációja a szérumban
Időkeret: A dózis előtti 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224 napok
|
A dózis előtti 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224 napok
|
|
|
OLTP és OLEP: A teljes cemdisiran koncentrációja a plazmában
Időkeret: A dózis előtti és a dózis utáni 0, 84, 196, 224, 588 napok
|
A dózis előtti és a dózis utáni 0, 84, 196, 224, 588 napok
|
|
|
OLTP és OLEP: A teljes C5 koncentrációja a plazmában
Időkeret: A dózis előtti 0., 7., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 196., 224., 392., 588. nap
|
A dózis előtti 0., 7., 14., 28., 56., 84., 112., 140., 168., 196., 224., 392., 588. nap
|
|
|
OLTP: A PozElimab anti-drog antitestekkel (ADA) résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
|
OLTP: A Cemdisiran ADA -val rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
|
OLTP: Azok a résztvevők száma, akik dózis fokozódást kaptak a teákkal
Időkeret: A kiindulási érték a 32. héten
|
A kiindulási érték a 32. héten
|
|
|
OLEP: A teákkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
|
OLEP: Az LDH százalékos változása az OLEP 1. napjától a 24. hétig
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
|
OLEP: Az LDH százalékos változása az OLEP 1. napjától 52. hétig
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
|
OLEP: Azok a résztvevők százaléka, akik transzfúziómentesek voltak az OLEP 1. napjától a 24. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
|
OLEP: A transzfúzió nélküli résztvevők százalékos aránya az OLEP 1. napjától az 52. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
|
OLEP: Az RBC transzfúziók aránya az OLEP 1. napjától a 24. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
A résztvevők transzfúziós egységeinek sebességét a résztvevő kezelési expozíciójának időtartama alapján számítottuk ki.
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
OLEP: Az RBC transzfúziók aránya az OLEP 1. napjától 52. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
A résztvevők transzfúziós egységeinek sebességét a résztvevő kezelési expozíciójának időtartama alapján számítottuk ki.
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
OLEP: Az OLEP 1. napjától a 24. héten a 24. héten átfutott RBC egységek száma
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
|
OLEP: Az OLEP 1. napjától 52. héten az 1. naptól az 52. hétig tartó RBC egységek száma
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
|
OLEP: Az áttöréses hemolízissel rendelkező résztvevők százalékos aránya az OLEP 1. napjától a 24. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
Az áttöréses hemolízist úgy határozták meg, hogy LDH ≥ 2 x uln van, és jeleivel vagy tüneteivel rendelkezik.
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
OLEP: Az áttöréses hemolízissel rendelkező résztvevők százalékos aránya az OLEP 1. napjától 52. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
Az áttöréses hemolízist úgy határozták meg, hogy LDH ≥ 2 x uln van, és jeleivel vagy tüneteivel rendelkezik.
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
OLEP: azoknak a résztvevőknek a százaléka, akik fenntartották a hemolízis megfelelő ellenőrzését az OLEP 1. napjától 24. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
A megfelelő ellenőrzést LDH ≤ 1,5 x uln -ként definiáltuk.
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
OLEP: azoknak a résztvevőknek a százaléka, akik fenntartották a hemolízis megfelelő ellenőrzését az OLEP 1. napjától 52. héten
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
A megfelelő ellenőrzést LDH ≤ 1,5 x uln -ként definiáltuk.
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
OLEP: Azok a résztvevők száma, akik minden látogatáskor fenntartották a hemolízist az OLEP -ben
Időkeret: Alapvonal, az OLEP 57., 113., 169., 225, 281, 365. napjai
|
A megfelelő ellenőrzést úgy definiálták, mint LDH ≤ 1,5 x uln a látogatáskor.
|
Alapvonal, az OLEP 57., 113., 169., 225, 281, 365. napjai
|
|
OLEP: Az LDH normalizálásával rendelkező résztvevők száma minden OLEP -ben tett látogatáskor
Időkeret: Alapvonal, az OLEP 57., 113., 169., 225, 281, 365. napjai
|
A normalizációt úgy definiáltuk, mint LDH ≤ 1,0 x uln a látogatáskor.
|
Alapvonal, az OLEP 57., 113., 169., 225, 281, 365. napjai
|
|
OLEP: Átlagos LDH az OLEP 1. napjától a 24. hétig
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
Az AUC kiszámításához a trapézi szabályt használtuk.
Az egyéni átlagos LDH -t úgy definiálják, hogy az AUC oszlik (az LDH utolsó értékelési dátuma - az LDH első értékelési dátuma) az adott időszakban.
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
OLEP: Átlagos LDH az OLEP 1. napjától az 52. hétig
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
Az AUC kiszámításához a trapézi szabályt használtuk.
Az egyéni átlagos LDH -t úgy definiálják, hogy az AUC oszlik (az LDH utolsó értékelési dátuma - az LDH első értékelési dátuma) az adott időszakban.
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
OLEP: A hemoglobin stabilizálással rendelkező résztvevők százalékos aránya az OLEP 1. napjától a 24. hétig
Időkeret: 1. nap az OLEP 24. héten
|
A hemoglobin stabilizációját úgy határozták meg, hogy nem kaptak RBC transzfúziót, és nem csökken a hemoglobin szintje ≥ 2 g/dl.
|
1. nap az OLEP 24. héten
|
|
OLEP: A hemoglobin stabilizálással rendelkező résztvevők százalékos aránya az OLEP 1. napjától az 52. hétig
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
A hemoglobin stabilizációját úgy határozták meg, hogy nem kaptak RBC transzfúziót, és nem csökken a hemoglobin szintje ≥ 2 g/dl.
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
OLEP: Váltás a kiindulási értékhez képest hemoglobinszinteken
Időkeret: Az OLEP 1. és 24. héte
|
Az OLEP 1. és 24. héte
|
|
|
OLEP: Váltás a kiindulási értékhez képest hemoglobinszinteken
Időkeret: Az OLEP 1. és 52. héte
|
Az OLEP 1. és 52. héte
|
|
|
OLEP: Váltás a kiindulási ponttól a Facit-Fatigue pontszámban
Időkeret: Az OLEP 1. és 52. héte
|
A Facit-Fatigue egy 13 tételből álló, önmagában bejelentett intézkedés, amely az egyén fáradtságának szintjét értékeli az elmúlt hét szokásos napi tevékenységei során.
Ez a kérdőív a FACIT mérési rendszerének része, az egészséggel kapcsolatos életminőséget (QOL) mérő kérdések összeállítása rákos és más krónikus betegségekben szenvedő betegek esetében.
A Facit-Fatigue a fáradtság szintjét értékeli egy Likert skála segítségével, amely 0-tól (egyáltalán nem) 4 (nagyon).
Az összes pontszám 0 és 52 között van, a magasabb pontszámok a magasabb életminőséget jelzik.
|
Az OLEP 1. és 52. héte
|
|
OLEP: Váltás az alapvonaltól a HRQOL-ban, az EORTC-QLQ-30 skála globális egészségügyi állapotának alskálájával mérve
Időkeret: Az OLEP 1. és 52. héte
|
Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 elemből álló, önmagában bejelentett kérdőív, amely mind multi-tételből, mind egyetlen skálából áll, beleértve a globális egészségi állapot/életminőség (GHS/QOL) skálát.
A GHS alskála pontszáma 0 és 100 között volt, magasabb pontszámok, amelyek a jobb életminőséget jelzik.
|
Az OLEP 1. és 52. héte
|
|
OLEP: Váltás a kiindulási ponttól az EORTC QLQ-C30 PF pontszámaiban
Időkeret: Az OLEP 1. és 52. héte
|
Az EORTC-QLQ-C30 egy 30 elemből álló résztvevő önjelentő kérdőív, amely mind multi-tételből, mind egyetlen mérlegből áll, beleértve a PF skálát.
A PF alskála pontszáma 0 és 100 között volt, magasabb pontszámok, amelyek a jobb életminőséget jelzik.
|
Az OLEP 1. és 52. héte
|
|
OLEP: Váltás a kiindulási ponttól a CH50 -ben
Időkeret: Alapvonal, 16. hét, 32. hét, az OLEP 52. héte
|
Ez a vizsgálat megvizsgálta a komplement klasszikus útjának aktivitását a C5 aktivitás mérésére.
|
Alapvonal, 16. hét, 32. hét, az OLEP 52. héte
|
|
OLEP: A Pozelimab ADA -val rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
|
|
OLEP: A Cemdisiran ADA -val rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 1. nap az OLEP 52. héten
|
1. nap az OLEP 52. héten
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. július 8.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. május 5.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2023. május 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. április 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. május 12.
Első közzététel (Tényleges)
2021. május 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. augusztus 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. augusztus 27.
Utolsó ellenőrzés
2025. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R3918-PNH-20105
- 2020-005006-25 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A nyilvánosan elérhető eredmények alapjául szolgáló összes egyéni betegadat (IPD) megosztásra kerül
IPD megosztási időkeret
Amikor a Regeneron megkapta a forgalomba hozatali engedélyt a főbb egészségügyi hatóságoktól (pl. FDA, Európai Gyógyszerügynökség (EMA), Gyógyszerészeti és Orvosi Eszközök Ügynöksége (PMDA) stb.) a termékre és a javallatra vonatkozóan, a vizsgálat eredményeit nyilvánosan hozzáférhetővé tette (pl. tudományos publikáció, tudományos konferencia, klinikai vizsgálatok nyilvántartása), törvényes felhatalmazással rendelkezik az adatok megosztására, és biztosította a résztvevők magánéletének védelmét.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Képzett kutatók javaslatot nyújthatnak be a Regeneron által szponzorált klinikai vizsgálatból származó egyedi betegek vagy összesített szintű adatokhoz való hozzáférésre a Vivli-n keresztül.
A Regeneron független kutatási kérelmének értékelési kritériumai a következő címen érhetők el: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .