Pozelimab och Cemdisiran kombinationsterapi hos vuxna deltagare med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som byter från Eculizumab-terapi
27 augusti 2025 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
En enarms, öppen studie för att bedöma säkerheten, effekten och farmakodynamiska effekterna av kombinationsterapi med Pozelimab och Cemdisiran hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri som byter från Eculizumab-terapi
Det primära syftet med studien är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av kombinationsbehandling med pozelimab och cemdisiran hos deltagare med PNH som byter från eculizumabbehandling
De sekundära målen för studien är:
- För att utvärdera effekten av kombinationsbehandlingen på följande parametrar för intravaskulär hemolys: laktatdehydrogenaskontroll (LDH), genombrottshemolys och hämning av CH50
- Att utvärdera effekten av kombinationsbehandlingen på stabiliteten av LDH under övergångsperioden från eculizumab monoterapi till kombination med pozelimab och cemdisiran
- För att utvärdera effekten av kombinationsbehandlingen på transfusionsbehovet för röda blodkroppar (RBC).
- För att utvärdera effekten av kombinationsbehandlingen på hemoglobinnivåerna
- För att utvärdera effekten av kombinationsbehandlingen på kliniska resultatbedömningar (COA) som mäter trötthet och hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL)
- Att bedöma koncentrationerna av totalt pozelimab och eculizumab i serum; och totalt cemdisiran och C5-protein i plasma
- För att bedöma immunogeniciteten av pozelimab och cemdisiran
- För att bedöma säkerheten efter dosintensivering
- Att utvärdera den långsiktiga säkerheten och effekten av kombinationsbehandlingen i en valfri öppen förlängningsperiod (OLEP)
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
- Regeneron study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Diagnos av paroxysmal nattlig hemoglobinuri bekräftad av en historia av högkänslig flödescytometri från tidigare tester
- Behandlas med stabil (dvs ingen förändring i dos eller frekvens) eculizumab-behandling vid den märkta doseringsregimen eller en högre dos och/eller administreras oftare än märkt i minst 12 veckor före screeningbesöket
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik av benmärgstransplantation eller mottagande av en organtransplantation
- Kroppsvikt <40 kg vid screening
- Aktuella planer för modifiering av följande samtidiga bakgrundsmediciner, i tillämpliga fall, under screening- och behandlingsperioden: erytropoietin, immunsuppressiva läkemedel, kortikosteroider, antitrombotiska medel, antikoagulantia, järntillskott och folsyra enligt beskrivningen i protokollet
- All användning av andra komplementhämmare än eculizumab under de 12 veckorna före screeningbesöket eller planerad användning under studien
- Känd hypocellulär benmärg baserat på en historia av minskad åldersjusterad benmärgscellularitet och/eller benmärgscellularitet ≤25 %
- Ingen dokumenterad meningokockvaccination inom 5 år före screeningbesöket såvida det inte är dokumenterat att vaccination har getts under screeningsperioden och innan studiebehandlingen påbörjas
- Kan inte ta antibiotika för meningokockprofylax om det krävs av lokal vårdstandard
- Alla aktiva, pågående infektioner eller en nyligen genomförd infektion som kräver pågående systemisk behandling med antibiotika, antivirala eller svampdödande medel inom 2 veckor efter screening eller under screeningsperioden
- Dokumenterad positiv polymeraskedjereaktion (PCR) eller motsvarande test baserat på regionala rekommendationer för COVID-19 eller misstänkt SARS-CoV-2-infektion enligt beskrivningen i protokollet
- Dokumenterad historia av aktiva, okontrollerade, pågående systemiska autoimmuna sjukdomar
- Nyligen instabila medicinska tillstånd, exklusive PNH och PNH-relaterade komplikationer, under de senaste 3 månaderna före screeningbesöket enligt beskrivningen i protokollet
- Förväntat behov av större operation under studien
OBS: Andra protokolldefinierade inkluderings-/exklusionskriterier gäller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Pozelimab+Cemdisiran
|
Intravenös (IV) laddningsdos (en gång) följt efter 30 minuter av subkutan (SC) administrering
Andra namn:
SC administration
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
OLTP: Antal deltagare med Behandlings-Emergent biverkningar (TEAE)
Tidsram: Upp till dag 225
|
Upp till dag 225
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
OLTP: Procentförändring i laktatdehydrogenas (LDH) från förbehandling till slutbehandlingsperiod
Tidsram: Screening (dag 1) till dag 225
|
Screening (dag 1) till dag 225
|
|
|
OLTP: Procentförändring i LDH från förbehandling till dag 29
Tidsram: Screening (dag 1) till dag 29
|
Screening (dag 1) till dag 29
|
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare som var transfusionsfria från baslinjen till vecka 32
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare som var transfusionsfria från vecka 4 till vecka 32
Tidsram: Vecka 4 till vecka 32
|
Vecka 4 till vecka 32
|
|
|
OLTP: Hastighet av röda blodkroppar (RBC) transfusioner från baslinjen till vecka 32
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Hastigheten för transfusionsenheter för en deltagare beräknades baserat på varaktigheten av behandlingsexponering för deltagaren.
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
OLTP: Hastighet av RBC -transfusioner från vecka 4 till vecka 32
Tidsram: Vecka 4 till vecka 32
|
Hastigheten för transfusionsenheter för en deltagare beräknades baserat på varaktigheten av behandlingsexponering för deltagaren.
|
Vecka 4 till vecka 32
|
|
OLTP: Antal RBC -enheter transfuserade från baslinjen till vecka 32
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
|
OLTP: Antal RBC -enheter transfuserade från vecka 4 till vecka 32
Tidsram: Vecka 4 till vecka 32
|
Vecka 4 till vecka 32
|
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare med genombrottshemolys från baslinjen till vecka 32
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Genombrottshemolys definierades som att ha en LDH ≥ 2 x övre gräns för normal (ULN) och med tecken eller symtom.
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare med genombrottshemolys från vecka 4 till vecka 32
Tidsram: Vecka 4 till vecka 32
|
Genombrottshemolys definierades som att ha en LDH ≥ 2 x uln och med tecken eller symtom.
|
Vecka 4 till vecka 32
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare som upprätthöll tillräcklig kontroll av hemolys från dag 1 till vecka 32
Tidsram: Dag 1 till vecka 32
|
Tillräcklig kontroll definierades som LDH ≤ 1,5 x Uln från dag 1 till vecka 32.
|
Dag 1 till vecka 32
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare som upprätthöll tillräcklig kontroll av hemolys från vecka 8 till vecka 32
Tidsram: Vecka 8 till vecka 32
|
Tillräcklig kontroll definierades som LDH ≤ 1,5 x Uln från vecka 8 till vecka 32.
|
Vecka 8 till vecka 32
|
|
OLTP: Antal deltagare med tillräcklig kontroll av hemolys vid varje besök
Tidsram: Dag 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
Tillräcklig kontroll vid ett besök definierades som att ha LDH ≤ 1,5 x Uln vid det besöket.
|
Dag 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
|
OLTP: Antal deltagare med normalisering av sin LDH vid varje besök
Tidsram: Dag 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
Normalisering definierades som LDH ≤ 1,0 x Uln vid det besöket.
|
Dag 1, 8, 15, 29, 43, 57, 71, 85, 113, 141, 169, 197, 225
|
|
OLTP: Genomsnittlig LDH från baslinjen till vecka 32
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Trapezoidal regel användes för att beräkna området under kurvan (AUC).
Individuellt medelvärde LDH definieras som AUC dividerat med (sista bedömningsdatum för LDH - första bedömningsdatum för LDH) från specifik period.
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
OLTP: Genomsnittlig LDH från vecka 8 till vecka 32
Tidsram: Vecka 8 till vecka 32
|
Trapezoidal regel användes för att beräkna AUC.
Individuellt medelvärde LDH definieras som AUC dividerat med (sista bedömningsdatum för LDH - första bedömningsdatum för LDH) från specifik period.
|
Vecka 8 till vecka 32
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare med hemoglobinstabilisering från baslinjen till vecka 32
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Hemoglobinstabilisering definierades som att de inte fick en RBC -transfusion och hade ingen minskning av hemoglobinnivån på ≥ 2 gram per deciliter (G/DL).
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
OLTP: Procentandel av deltagare med hemoglobinstabilisering från vecka 4 till vecka 32
Tidsram: Vecka 4 till vecka 32
|
Hemoglobinstabilisering definierades som att de inte fick en RBC -transfusion och hade ingen minskning av hemoglobinnivån på ≥ 2 g/dL.
|
Vecka 4 till vecka 32
|
|
OLTP: Ändra från baslinjen i hemoglobinnivåer
Tidsram: Baslinje, vecka 32
|
Baslinje, vecka 32
|
|
|
OLTP: Förändring från baslinjen i trötthet mätt genom funktionell bedömning av kronisk sjukdomsterapi-fatigue (FACIT-Fatigue) poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 32
|
Facit-fatigue är en 13-artikels, självrapporterad åtgärd som bedömer en individs trötthetsnivå under deras vanliga dagliga aktiviteter under den senaste veckan.
Detta frågeformulär är en del av FACIT-mätningssystemet, en sammanställning av frågor som mäter hälsorelaterad livskvalitet (QoL) hos deltagare med cancer och andra kroniska sjukdomar.
Facit-fatigue bedömer trötthetsnivån med hjälp av en Likert-skala som sträcker sig från 0 (inte alls) till 4 (mycket).
Totala poäng sträcker sig från 0 till 52, med högre poäng som indikerar en högre livskvalitet.
|
Baslinje, vecka 32
|
|
OLTP: Förändring från baslinjen i hälsorelaterad livskvalitet (HRQOL) mätt med den globala hälsostatusunderskalan för den europeiska organisationen för forskning och behandling av cancer (EORTC) - livskvalitet Cancerpatienter Frågeformulär (QLQ) - 30 Skala
Tidsram: Baslinje, vecka 32
|
EORTC-QLQ-C30 är en självrapporterad frågeformulär med 30 artiklar som består av både multi-artiklar och enstaka skalor, inklusive en global skala för hälsostatus/livskvalitet (GHS/QOL).
GHS -underskalans poäng varierade från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
|
Baslinje, vecka 32
|
|
OLTP: Ändra från baslinjen i fysisk funktion (PF) på EORTC QLQ-C30
Tidsram: Baslinje, vecka 32
|
EORTC-QLQ-C30 är ett 30-artikels deltagares självrapportfrågeformulär som består av både multi-artiklar och enstaka skalor, inklusive en PF-skala.
PF -underskalor varierade från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
|
Baslinje, vecka 32
|
|
OLTP: Förändring från baslinjen i total komplement hemolytisk aktivitetsanalys (CH50)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Denna analys bedömde aktiviteten i den klassiska komplementvägen för att mäta C5 -aktivitet.
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
OLTP och OLEP: Koncentration av total pozelimab i serum
Tidsram: Pre-dosdagar 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Dag efter dos 28
|
Pre-dosdagar 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588; Dag efter dos 28
|
|
|
OLTP: Koncentration av total eculizumab i serum
Tidsram: Pre-dosdagar 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
|
Pre-dosdagar 0, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224
|
|
|
OLTP och OLEP: Koncentration av total cemdisiran i plasma
Tidsram: Fördos och efter dosdagar 0, 84, 196, 224, 588
|
Fördos och efter dosdagar 0, 84, 196, 224, 588
|
|
|
OLTP och OLEP: Koncentration av total C5 i plasma
Tidsram: Pre-dosdagar 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
|
Pre-dosdagar 0, 7, 14, 28, 56, 84, 112, 140, 168, 196, 224, 392, 588
|
|
|
OLTP: Antal deltagare med Pozelimab anti-läkemedelsantikroppar (ADA)
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
|
OLTP: Antal deltagare med Cemdisiran Ada
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
|
OLTP: Antal deltagare som fick dosintensifiering med TEAES
Tidsram: Baslinje till och med vecka 32
|
Baslinje till och med vecka 32
|
|
|
OLEP: Antal deltagare med Tees
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
|
OLEP: Procentförändring i LDH från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
|
OLEP: Procentförändring i LDH från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare som var transfusionsfria från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare som var transfusionsfria från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
|
OLEP: Hastigheten för RBC -transfusioner från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Hastigheten för transfusionsenheter för en deltagare beräknades baserat på deltagarens exponering för behandlingen.
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
OLEP: Hastigheten för RBC -transfusioner från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Hastigheten för transfusionsenheter för en deltagare beräknades baserat på deltagarens exponering för behandlingen.
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Antal RBC -enheter transfuserade från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
|
OLEP: Antal RBC -enheter transfuserade från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare med genombrottshemolys från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Genombrottshemolys definierades som att ha en LDH ≥ 2 x uln och med tecken eller symtom.
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare med genombrottshemolys från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Genombrottshemolys definierades som att ha en LDH ≥ 2 x uln och med tecken eller symtom.
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare som upprätthöll tillräcklig kontroll av hemolys från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Tillräcklig kontroll definierades som LDH ≤ 1,5 x uln.
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare som upprätthöll tillräcklig kontroll av hemolys från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Tillräcklig kontroll definierades som LDH ≤ 1,5 x uln.
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Antal deltagare som upprätthöll tillräcklig kontroll av hemolys vid varje besök i olep
Tidsram: Baslinje, dagar 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
Tillräcklig kontroll definierades som LDH ≤ 1,5 x uln vid det besöket.
|
Baslinje, dagar 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
|
OLEP: Antal deltagare med normalisering av sin LDH vid varje besök i OLEP
Tidsram: Baslinje, dagar 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
Normalisering definierades som LDH ≤ 1,0 x Uln vid det besöket.
|
Baslinje, dagar 57, 113, 169, 225, 281, 365 av OLEP
|
|
OLEP: Genomsnittlig LDH från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Trapezoidal regel användes för att beräkna AUC.
Individuellt medelvärde LDH definieras som AUC dividerat med (sista bedömningsdatum för LDH - första bedömningsdatum för LDH) från specifik period.
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
OLEP: Genomsnittlig LDH från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Trapezoidal regel användes för att beräkna AUC.
Individuellt medelvärde LDH definieras som AUC dividerat med (sista bedömningsdatum för LDH - första bedömningsdatum för LDH) från specifik period.
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare med hemoglobinstabilisering från dag 1 till vecka 24 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
Hemoglobinstabilisering definierades som att de inte fick en RBC -transfusion och hade ingen minskning av hemoglobinnivån på ≥ 2 g/dL.
|
Dag 1 till vecka 24 i OLEP
|
|
OLEP: Procentandel av deltagare med hemoglobinstabilisering från dag 1 till vecka 52 i OLEP
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Hemoglobinstabilisering definierades som att de inte fick en RBC -transfusion och hade ingen minskning av hemoglobinnivån på ≥ 2 g/dL.
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Förändring från baslinjen i hemoglobinnivåer
Tidsram: Dag 1 och vecka 24 av OLEP
|
Dag 1 och vecka 24 av OLEP
|
|
|
OLEP: Förändring från baslinjen i hemoglobinnivåer
Tidsram: Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
|
|
OLEP: Ändra från baslinjen i FACIT-Fatigue Score
Tidsram: Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
Facit-fatigue är en 13-artikels, självrapporterad åtgärd som bedömer en individs trötthetsnivå under deras vanliga dagliga aktiviteter under den senaste veckan.
Detta frågeformulär är en del av facitmätningssystemet, en sammanställning av frågor som mäter hälsorelaterad livskvalitet (QOL) hos patienter med cancer och andra kroniska sjukdomar.
Facit-fatigue bedömer trötthetsnivån med hjälp av en Likert-skala som sträcker sig från 0 (inte alls) till 4 (mycket).
Totala poäng sträcker sig från 0 till 52, med högre poäng som indikerar en högre livskvalitet.
|
Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Ändra från baslinjen i HRQOL mätt med den globala hälsostatusunderskalan i EORTC-QLQ-30-skalan
Tidsram: Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
EORTC-QLQ-C30 är en självrapporterad frågeformulär med 30 artiklar som består av både multi-artiklar och enstaka skalor, inklusive en global skala för hälsostatus/livskvalitet (GHS/QOL).
GHS -underskalans poäng varierade från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
|
Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Ändra från baslinjen i PF-poäng på EORTC QLQ-C30
Tidsram: Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
EORTC-QLQ-C30 är ett 30-artikels deltagares självrapportfrågeformulär som består av både multi-artiklar och enstaka skalor, inklusive en PF-skala.
PF -underskalor varierade från 0 till 100 med högre poäng som indikerar bättre livskvalitet.
|
Dag 1 och vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Ändra från baslinjen i CH50
Tidsram: Baslinje, vecka 16, vecka 32, vecka 52 i OLEP
|
Denna analys bedömde aktiviteten i den klassiska komplementvägen för att mäta C5 -aktivitet.
|
Baslinje, vecka 16, vecka 32, vecka 52 i OLEP
|
|
OLEP: Antal deltagare med Pozelimab Ada
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
|
|
OLEP: Antal deltagare med Cemdisiran Ada
Tidsram: Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Dag 1 till vecka 52 i OLEP
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 juli 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
5 maj 2022
Avslutad studie (Faktisk)
4 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 april 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 maj 2021
Första postat (Faktisk)
17 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
29 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- R3918-PNH-20105
- 2020-005006-25 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata (IPD) som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning
Tidsram för IPD-delning
När Regeneron har fått försäljningstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) för produkten och indikationen, har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar), har rättslig befogenhet att dela uppgifterna och har säkerställt möjligheten att skydda deltagarnas integritet.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in ett förslag för tillgång till individuell patient eller samlad nivådata från en Regeneron-sponsrad klinisk prövning genom Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria finns på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .