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Étude de phase II d'une solution génératrice d'oxyde nitrique nébulisée chez des patients atteints de fibrose kystique (NOMAB)

8 mai 2024 mis à jour par: Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Étude ouverte de phase II d'une solution générant de l'oxyde nitrique nébulisé chez des patients atteints de fibrose kystique

  • Évaluer l'évolution des UFC/g de M. abscessus dans les échantillons d'expectorations induits entre le début et la fin du traitement avec RESP301 chez les patients atteints de mucoviscidose atteints d'une maladie pulmonaire à M. abscessus naïve ou réfractaire au traitement
  • Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de RESP301 pendant le traitement (28 jours) et le suivi (84 jours) chez les patients atteints de mucoviscidose naïfs de traitement ou réfractaires au traitement M. abscessus-maladie pulmonaire

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les chercheurs entreprendront une étude ouverte de dix-huit semaines dans un seul centre chez des participants atteints de mucoviscidose infectés par Mycobacterium abscessus (M. abcès)-maladie pulmonaire (-PD).

L'étude traitera les participants atteints de fibrose kystique (FK) fréquentant le Centre de fibrose kystique pour adultes du Royal Papworth Hospital, Cambridge, Royaume-Uni. Les participants seront acceptés et sélectionnés pour l'étude RESP301-003 afin de permettre à environ 12 participants de commencer le traitement avec RESP301.

Les participants auront M abscessus-PD tel que défini par l'ATS/IDSA, en particulier : (i) deux ou plusieurs cultures d'expectorations positives pour M. abscessus ; (ii) changement radiologique compatible avec NTM-PD ; et (iii) des symptômes compatibles avec les MNT-PD, après exclusion des autres causes.

Les participants seront recrutés qui (1) n'ont pas commencé de traitement antibiotique pour M. abscessus-PD ou (2) ont un traitement réfractaire à M. abscessus-PD (défini comme une culture d'expectoration restant positive après 6 mois ou plus de traitement). Les participants réfractaires au traitement pourront être recrutés dans l'étude si la date de la première dose est d'au moins 2 mois depuis un changement de traitement de M. abscessus (ou 4 mois depuis le changement de Clofazimine).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB30AY
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients adultes de ≥ 18 ans au moment du consentement éclairé
  2. Patients avec un diagnostic clinique de mucoviscidose et confirmé par des tests génétiques
  3. Diagnostic de M. abscessus-PD naïf de traitement ou réfractaire au traitement
  4. Documents de consentement éclairé signés (indiquant une compréhension de l'objectif et une volonté de répondre aux exigences de participation à l'étude)

Critère d'exclusion:

  1. VEMS < 30 % prévu
  2. Concentration en méthémoglobine > 2 %
  3. Utilisation de médicaments donneurs d'oxyde nitrique tels que la prilocaïne, le nitroprussiate de sodium et la nitroglycérine dans les 30 jours suivant le premier traitement proposé
  4. Utilisation d'inhibiteurs de la phosphodiestérase (par exemple, le sildénafil) dans les 30 jours suivant le premier traitement proposé
  5. Preuve d'hypertension pulmonaire
  6. Antécédents d'hémoptysie fréquente de faible volume ou massive
  7. Maladie du foie (c.-à-d. cirrhose du foie, hypertension portale)
  8. Sujets ayant subi une transplantation d'organe
  9. Grossesse ou allaitement (participantes uniquement)
  10. Sujets qui n'utiliseront pas de formes appropriées de contraception pendant la durée de l'étude
  11. Contre-indication ou incapacité à effectuer des tests de la fonction pulmonaire
  12. Contre-indication ou incapacité à tolérer une solution saline hypertonique nébulisée
  13. Modifications du schéma antibiotique NTM précédent dans les deux mois suivant la première dose du traitement à l'étude (ou 4 mois pour la clofazimine)
  14. Le sujet a reçu un traitement expérimental dans le cadre d'un autre essai clinique interventionnel dans les deux mois suivant le premier jour de traitement proposé
  15. Traitement antibiotique requis pour une exacerbation pulmonaire dans les 2 semaines suivant l'inscription à l'étude.
  16. Incapacité à entreprendre des activités et / ou des engagements liés aux études
  17. Tout sujet qui, de l'avis de l'investigateur, ne serait pas mieux servi en participant à cet essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Interventionnel
Essai à un seul bras impliquant tous les patients recevant de l'IMP
Médicament: REEE301
IMP inhalé délivré par nébulisation

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Charge mycobactérienne dans les échantillons de crachats induits
Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est la variation de la charge mycobactérienne dans les échantillons d'expectorations induits, évaluée par la variation log10 de M. abscessus ufc/g d'expectorations entre le début et la fin du traitement.
Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Sécurité et tolérance
Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
La sécurité et la tolérabilité seront évaluées par des mesures de laboratoire de sécurité clinique, des examens physiques, des signes vitaux, des médicaments concomitants ; l'incidence cumulée des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des EI graves.
Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la charge mycobactérienne dans les échantillons d'expectoration quotidiens expectorés spontanément
Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Le changement de la charge mycobactérienne dans les échantillons d'expectoration quotidiens expectorés spontanément de la ligne de base à la dernière semaine de traitement. Pour ce critère d'évaluation secondaire, la ligne de base est définie comme la moyenne de M. abscessus cfu/g d'expectoration dans les échantillons des matins des jours -14 à -1 inclus. Les sept derniers jours de traitement sont les jours 22 à 28 inclus ; les prélèvements de crachats sont produits le lendemain matin
Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Proportion d'individus atteignant une diminution ≥2 log10 de la charge mycobactérienne - échantillons induits
Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Proportion d'individus obtenant une diminution ≥ 2 log10 de la charge mycobactérienne, évaluée par le changement d'UFC/g de M. abscessus dans les échantillons d'expectorations induits entre le début et la fin du traitement.
Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Proportion d'individus obtenant une diminution ≥2 log10 de la charge mycobactérienne - échantillons spontanés
Délai: Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an
Proportion d'individus obtenant une diminution ≥ 2 log10 de la charge mycobactérienne, évaluée par le changement d'UFC/g de M. abscessus dans les échantillons d'expectoration spontanément expectorés de la ligne de base à la dernière semaine de traitement.
Jusqu'à la fin des études, en moyenne un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

23 avril 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 octobre 2021

Première publication (Réel)

1 novembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • P02702

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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