Фаза II исследования распыляемого раствора, генерирующего оксид азота, у пациентов с кистозным фиброзом (NOMAB)
8 мая 2024 г. обновлено: Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Открытое исследование фазы II распыляемого раствора, генерирующего оксид азота, у пациентов с кистозным фиброзом
- Оценить изменение M. abscessus КОЕ/г в образцах индуцированной мокроты от исходного уровня до окончания лечения с помощью RESP301 у пациентов с муковисцидозом, у которых ранее не проводившееся лечение или резистентное к лечению M. abscessus-легочное заболевание
- Оценить безопасность и переносимость RESP301 во время лечения (28 дней) и последующего наблюдения (84 дня) у пациентов с муковисцидозом, которые ранее не получали лечения или не поддавались лечению М. абсцесс-легочное заболевание.
Обзор исследования
Подробное описание
Исследователи проведут восемнадцатинедельное одноцентровое открытое исследование с участием участников с кистозным фиброзом, инфицированных Mycobacterium abscessus (M. абсцесс)-болезнь легких (-БП).
В исследовании будут лечить участников с кистозным фиброзом (МВ), посещающих Центр кистозного фиброза взрослых при Королевской больнице Папворт, Кембридж, Великобритания. Участники получат согласие и будут проверены на участие в исследовании RESP301-003, чтобы примерно 12 участников могли начать лечение с помощью RESP301.
Участники будут иметь M.abscessus-PD в соответствии с определением ATS/IDSA, в частности: (i) два или более положительных посева мокроты на M.abscessus; (ii) радиологические изменения, соответствующие NTM-PD; и (iii) симптомы, соответствующие NTM-PD, после исключения других причин.
Будут набраны участники, которые (1) не начали лечение антибиотиками по поводу M. abscessus-PD или (2) имеют резистентную к лечению M. abscessus-PD (определяется как остающийся положительный результат посева мокроты после 6 месяцев или более лечения). Участники, рефрактерные к лечению, подходят для включения в исследование, если дата первого введения дозы составляет не менее 2 месяцев после изменения лечения M.abscessus (или 4 месяца после изменения клофазимина).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Соединенное Королевство, CB30AY
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Взрослые пациенты ≥18 лет на момент информированного согласия
- Пациенты с клиническим диагнозом муковисцидоза, подтвержденным генетическим тестированием.
- Диагностика наивного или резистентного к лечению M. abscessus-PD
- Подписанная документация об информированном согласии (указывающая на понимание цели и готовность выполнить требования для участия в исследовании)
Критерий исключения:
- ОФВ1 <30% от должного
- Концентрация метгемоглобина > 2%
- Использование препаратов-доноров оксида азота, таких как прилокаин, нитропруссид натрия и нитроглицерин, в течение 30 дней после предполагаемого первого лечения.
- Использование ингибиторов фосфодиэстеразы (например, силденафила) в течение 30 дней после предполагаемого первого лечения
- Признаки легочной гипертензии
- История частых малообъемных или массивных кровохарканий
- заболевания печени (т. цирроз печени, портальная гипертензия)
- Субъекты, перенесшие трансплантацию органов
- Беременность или период лактации (только для женщин)
- Субъекты, которые не будут использовать соответствующие формы контрацепции на время исследования
- Противопоказания или невозможность выполнить тестирование функции легких
- Противопоказания или непереносимость гипертонического раствора через небулайзер.
- Изменение предыдущей схемы антибиотикотерапии НТМ в течение двух месяцев после первой дозы исследуемого препарата (или 4 месяцев для клофазимина)
- Субъект получил экспериментальное лечение в рамках другого интервенционного клинического исследования в течение двух месяцев после предполагаемого первого дня лечения.
- Необходимое лечение антибиотиками при обострении легочного заболевания в течение 2 недель после включения в исследование.
- Неспособность заниматься деятельностью и/или обязательствами, связанными с учебой
- Любой субъект, которому, по мнению исследователя, участие в этом клиническом испытании не принесет наилучших результатов.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Интервенционный
Одногрупповое исследование с участием всех пациентов, получающих ИЛП
|
Ингаляционный ИМФ доставляется через небулайзер
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Микобактериальная нагрузка в образцах индуцированной мокроты
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем один год
|
Первичной конечной точкой эффективности является изменение микобактериальной нагрузки в образцах индуцированной мокроты, оцениваемое по log10 изменениям M. abscessus КОЕ/г мокроты от исходного уровня до окончания лечения.
|
По завершении обучения, в среднем один год
|
|
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем один год
|
Безопасность и переносимость будут оцениваться с помощью лабораторных измерений клинической безопасности, физического осмотра, основных показателей жизнедеятельности, сопутствующих лекарств; кумулятивная частота нежелательных явлений (НЯ), серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и тяжелых НЯ.
|
По завершении обучения, в среднем один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение микобактериальной нагрузки в спонтанно отхаркиваемых суточных образцах мокроты
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем один год
|
Изменение микобактериальной нагрузки в образцах спонтанно выделяемой ежедневно мокроты от исходного уровня до последней недели лечения.
Для этой вторичной конечной точки исходный уровень определяется как среднее значение M. abscessus КОЕ/г мокроты в образцах с утра дней от -14 до -1 включительно.
Последние семь дней лечения — это дни с 22 по 28 включительно; образцы мокроты производятся на следующее утро
|
По завершении обучения, в среднем один год
|
|
Доля лиц, достигших снижения ≥2 log10 в образцах, индуцированных микобактериальной нагрузкой
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем один год
|
Доля лиц, достигших снижения микобактериальной нагрузки на ≥2 log10 по оценке изменения M. abscessus КОЕ/г в образцах индуцированной мокроты от исходного уровня до окончания лечения.
|
По завершении обучения, в среднем один год
|
|
Доля лиц, достигших снижения микобактериальной нагрузки на ≥2 log10 — спонтанные пробы
Временное ограничение: По завершении обучения, в среднем один год
|
Доля лиц, достигших снижения микобактериальной нагрузки на ≥2 log10 по оценке изменения M. abscessus КОЕ/г в образцах спонтанно откашливаемой мокроты от исходного уровня до последней недели лечения.
|
По завершении обучения, в среднем один год
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 января 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 апреля 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
13 сентября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
21 октября 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 ноября 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 мая 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 мая 2024 г.
Последняя проверка
1 мая 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Инфекции
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Бактериальные инфекции
- Бактериальные инфекции и микозы
- Грамположительные бактериальные инфекции
- Актиномицетовые инфекции
- Заболевания поджелудочной железы
- Микобактериальные инфекции
- Муковисцидоз
Другие идентификационные номера исследования
- P02702
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .