Estudio Fase II de una Solución Generadora de Óxido Nítrico Nebulizado en Pacientes con Fibrosis Quística (NOMAB)
8 de mayo de 2024 actualizado por: Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Estudio abierto de fase II de una solución generadora de óxido nítrico nebulizado en pacientes con fibrosis quística
- Evaluar el cambio en M. abscessus ufc/g en muestras de esputo inducido desde el inicio hasta el final del tratamiento con RESP301 en pacientes con fibrosis quística que tienen enfermedad pulmonar por M. abscessus sin tratamiento previo o refractario al tratamiento
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RESP301 durante el tratamiento (28 días) y el seguimiento (84 días) en pacientes con fibrosis quística que no han recibido tratamiento previo o son refractarios al tratamiento por M. abscessus-enfermedad pulmonar
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los investigadores llevarán a cabo un estudio abierto de centro único de dieciocho semanas en participantes con fibrosis quística infectados con Mycobacterium abscessus (M. abscessus)-enfermedad pulmonar (-EP).
El estudio tratará a los participantes con fibrosis quística (FQ) que asisten al Centro de Fibrosis Quística para Adultos del Hospital Royal Papworth, Cambridge, Reino Unido. Los participantes serán consentidos y evaluados para el estudio RESP301-003 para permitir que aproximadamente 12 participantes comiencen el tratamiento con RESP301.
Los participantes tendrán M. abscessus-PD según lo define la ATS/IDSA, específicamente: (i) dos o más cultivos de esputo positivos para M. abscessus; (ii) cambio radiológico consistente con NTM-PD; y (iii) síntomas consistentes con NTM-PD, después de la exclusión de otras causas.
Se reclutarán participantes que (1) no hayan comenzado el tratamiento con antibióticos para M. abscessus-PD o (2) tengan M. abscessus-PD resistente al tratamiento (definido como cultivo de esputo positivo después de 6 meses o más de tratamiento). Los participantes refractarios al tratamiento serán aptos para la inscripción en el estudio si la fecha de la primera dosis es de al menos 2 meses desde un cambio en el tratamiento de M. abscessus (o 4 meses desde el cambio de clofazimina).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB30AY
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes adultos de ≥18 años en el momento del consentimiento informado
- Pacientes con un diagnóstico clínico de FQ y confirmado por pruebas genéticas
- Diagnóstico de tratamiento naïve o tratamiento refractario M. abscessus-PD
- Documento de consentimiento informado firmado (que indica la comprensión del propósito y la voluntad de cumplir con los requisitos para participar en el estudio)
Criterio de exclusión:
- FEV1 <30 % del valor teórico
- Concentración de metahemoglobina > 2%
- Uso de medicamentos donantes de óxido nítrico como prilocaína, nitroprusiato de sodio y nitroglicerina dentro de los 30 días posteriores al primer tratamiento propuesto
- Uso de inhibidores de la fosfodiesterasa (p. ej., sildenafilo) dentro de los 30 días posteriores al primer tratamiento propuesto
- Evidencia de hipertensión pulmonar
- Antecedentes de hemoptisis frecuentes de bajo volumen o masivas
- Enfermedad hepática (es decir, cirrosis hepática, hipertensión portal)
- Sujetos que se han sometido a un trasplante de órganos.
- Embarazo o lactancia (solo participantes femeninas)
- Sujetos que no usarán formas apropiadas de anticoncepción durante la duración del estudio
- Contraindicación o imposibilidad de completar las pruebas de función pulmonar
- Contraindicación o incapacidad para tolerar solución salina hipertónica nebulizada
- Cambios en el régimen anterior de antibióticos NTM dentro de los dos meses posteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio (o 4 meses para la clofazimina)
- El sujeto ha recibido tratamiento en investigación como parte de otro ensayo clínico intervencionista dentro de los dos meses posteriores al primer día de tratamiento propuesto.
- Tratamiento antibiótico requerido para una exacerbación pulmonar dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción en el estudio.
- Incapacidad para realizar actividades y/o compromisos relacionados con el estudio
- Cualquier sujeto que, en opinión del investigador, no estaría mejor atendido si participara en este ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Intervencionista
Ensayo de un solo brazo en el que participaron todos los pacientes que recibieron IMP
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IMP inhalado administrado por nebulización
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Carga micobacteriana en muestras de esputo inducido
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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El criterio principal de valoración de la eficacia es el cambio en la carga de micobacterias en las muestras de esputo inducido según lo evaluado por el cambio log10 en M. abscessus ufc/g de esputo desde el inicio hasta el final del tratamiento.
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Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán mediante mediciones de laboratorio de seguridad clínica, exámenes físicos, signos vitales, medicamentos concomitantes; incidencia acumulada de eventos adversos (AE), eventos adversos serios (SAE) y AE severos.
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Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la carga de micobacterias en muestras diarias de esputo espontáneamente expectoradas
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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El cambio en la carga de micobacterias en muestras de esputo diarias espontáneamente expectoradas desde el inicio hasta la última semana de tratamiento.
Para este criterio de valoración secundario, el valor inicial se define como el promedio de M. abscessus ufc/g de esputo en muestras de las mañanas de los días -14 a -1 inclusive.
Los últimos siete días de tratamiento son los días 22 a 28 inclusive; las muestras de esputo se producen en las mañanas siguientes
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Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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Proporción de individuos que lograron una disminución de ≥2 log10 en la carga de micobacterias - muestras inducidas
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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Proporción de individuos que lograron una disminución de ≥2 log10 en la carga de micobacterias según lo evaluado por el cambio en M. abscessus ufc/g en las muestras de esputo inducido desde el inicio hasta el final del tratamiento.
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Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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Proporción de individuos que lograron una disminución de ≥2 log10 en la carga de micobacterias: muestras espontáneas
Periodo de tiempo: Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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Proporción de individuos que lograron una disminución de ≥2 log10 en la carga de micobacterias según lo evaluado por el cambio en M. abscessus ufc/g en las muestras de esputo espontáneamente expectoradas desde el inicio hasta la última semana de tratamiento.
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Hasta la finalización de los estudios, promedio de un año.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
23 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de septiembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de octubre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
1 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Infecciones
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Infecciones bacterianas
- Infecciones bacterianas y micosis
- Infecciones por bacterias grampositivas
- Infecciones por Actinomycetales
- Enfermedades pancreáticas
- Infecciones por micobacterias
- Fibrosis quística
Otros números de identificación del estudio
- P02702
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .