Fase II undersøgelse af en forstøvet nitrogenoxid-genererende opløsning hos patienter med cystisk fibrose (NOMAB)
8. maj 2024 opdateret af: Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Fase II Open Label-undersøgelse af en forstøvet nitrogenoxid-genererende opløsning hos patienter med cystisk fibrose
- At evaluere ændringen i M. abscessus cfu/g i inducerede sputumprøver fra baseline til slutningen af behandling med RESP301 hos patienter med cystisk fibrose, som har behandlingsnaiv eller behandlingsrefraktær M. abscessus-lungesygdom
- At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af RESP301 under behandling (28 dage) og opfølgning (84 dage) hos patienter med cystisk fibrose, som har behandlingsnaiv eller behandlingsrefraktær M. abscessus-lungesygdom
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Efterforskere vil foretage en atten ugers åbent enkelt center-studie i deltagere med cystisk fibrose inficeret med Mycobacterium abscessus (M. abscessus)-lungesygdom (-PD).
Undersøgelsen vil behandle deltagere med cystisk fibrose (CF), der går på Adult Cystic Fibrosis Center på Royal Papworth Hospital, Cambridge, Storbritannien. Deltagerne vil blive godkendt og screenet for RESP301-003-studiet for at gøre det muligt for cirka 12 deltagere at påbegynde behandling med RESP301.
Deltagerne vil have M abscessus-PD som defineret af ATS/IDSA, specifikt: (i) to eller flere positive sputumkulturer for M. abscessus; (ii) radiologisk ændring i overensstemmelse med NTM-PD; og (iii) symptomer i overensstemmelse med NTM-PD efter udelukkelse af andre årsager.
Der vil blive rekrutteret deltagere, som (1) ikke har påbegyndt antibiotikabehandling for M. abscessus-PD eller (2) har behandlingsrefraktær M. abscessus-PD (defineret som resterende sputumkultur positiv efter 6 måneders eller mere behandling). Behandlingsrefraktære deltagere vil være egnede til optagelse i undersøgelsen, hvis datoen for første dosering er mindst 2 måneder siden en ændring i M. abscessus-behandlingen (eller 4 måneder siden ændringen af Clofazimine).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Det Forenede Kongerige, CB30AY
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Voksne patienter på ≥18 år på tidspunktet for informeret samtykke
- Patienter med en klinisk diagnose af CF og bekræftet ved genetisk testning
- Diagnose af behandlingsnaiv eller behandlingsrefraktær M. abscessus-PD
- Underskrevet informeret samtykkedokumentation (som angiver en forståelse af formålet og en vilje til at opfylde kravene for deltagelse i undersøgelsen)
Ekskluderingskriterier:
- FEV1 <30 % forudsagt
- Methæmoglobinkoncentration > 2 %
- Brug af nitrogenoxiddonormedicin såsom prilocain, natriumnitroprussid og nitroglycerin inden for 30 dage efter foreslået første behandling
- Brug af phosphodiesterasehæmmere (f.eks. sildenafil) inden for 30 dage efter den foreslåede første behandling
- Bevis på pulmonal hypertension
- Anamnese med hyppige lavvolumen eller massiv hæmoptyse
- Leversygdom (dvs. levercirrhose, portal hypertension)
- Forsøgspersoner, der har gennemgået organtransplantation
- Graviditet eller amning (kun kvindelige deltagere)
- Forsøgspersoner, der ikke vil bruge passende former for prævention i hele undersøgelsens varighed
- Kontraindikation eller ude af stand til at gennemføre lungefunktionstest
- Kontraindikation eller ude af stand til at tolerere forstøvet hypertonisk saltvand
- Ændringer til tidligere NTM-antibiotikakur inden for to måneder efter første dosis af undersøgelsesbehandlingen (eller 4 måneder for clofazimin)
- Forsøgspersonen har modtaget forsøgsbehandling som en del af et andet interventionelt klinisk forsøg inden for to måneder efter den foreslåede første behandlingsdag
- Kræver antibiotikabehandling for en pulmonal eksacerbation inden for 2 uger efter tilmelding til undersøgelsen.
- Manglende evne til at gennemgå studierelaterede aktiviteter og/eller forpligtelser
- Enhver forsøgsperson, som efter investigatorens mening ikke ville være bedst tjent med at deltage i dette kliniske forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Interventionel
Enkeltarmsforsøg, der involverer alle patienter, der får IMP
|
Inhaleret IMP leveret via forstøvning
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Mykobakteriel belastning i inducerede sputumprøver
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
Det primære effektmål er ændringen i mykobakteriel belastning i inducerede sputumprøver som vurderet ved log10-ændring i M. abscessus cfu/g sputum fra baseline til slutningen af behandlingen.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive vurderet ved kliniske sikkerhedslaboratoriemålinger, fysiske undersøgelser, vitale tegn, samtidig medicinering; kumulativ forekomst af bivirkninger (AE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er) og alvorlige AE'er.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i mykobakteriel belastning i spontant ekspektorerede daglige sputumprøver
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
Ændringen i mykobakteriel belastning i spontant ekspektorerede daglige sputumprøver fra baseline til sidste uge af behandling.
For dette sekundære endepunkt er baseline defineret som den gennemsnitlige M. abscessus cfu/g sputum i prøver fra morgenen dag -14 til og med -1.
De sidste syv dages behandling er dag 22 til 28 inklusive; sputumprøverne fremstilles de følgende morgener
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
|
Andel af individer, der opnår et ≥2 log10 fald i den mycobakterielle belastning - inducerede prøver
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
Andel af individer, der opnår et ≥2 log10 fald i den mycobakterielle belastning som vurderet ved ændring i M. abscessus cfu/g i de inducerede sputumprøver fra baseline til slutningen af behandlingen.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
|
Andel af individer, der opnår et ≥2 log10 fald i den mycobakterielle belastning - spontane prøver
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
Andel af individer, der opnår et ≥2 log10 fald i mycobakteriel belastning som vurderet ved ændring i M. abscessus cfu/g i de spontant ekspektorerede sputumprøver fra baseline til sidste uge af behandling.
|
Gennem studieafslutning i gennemsnit et år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. november 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. januar 2024
Studieafslutning (Faktiske)
23. april 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. september 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. oktober 2021
Først opslået (Faktiske)
1. november 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
10. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. maj 2024
Sidst verificeret
1. maj 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Infektioner
- Luftvejssygdomme
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Bakterielle infektioner
- Bakterielle infektioner og mykoser
- Gram-positive bakterielle infektioner
- Actinomycetales infektioner
- Pancreassygdomme
- Mycobacterium infektioner
- Cystisk fibrose
Andre undersøgelses-id-numre
- P02702
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med RESP301
-
University of BirminghamChristian Medical College and Hospital, Ludhiana, India; University of... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuSvært akut respiratorisk syndrom | COVID | Lungekomplikationer hos kirurgiske patienter
-
Thirty Respiratory LimitedAfsluttetBronkiektasi | KOLDet Forenede Kongerige
-
Thirty Respiratory LimitedRekrutteringRifampicin modtagelig lungetuberkuloseSydafrika
-
Thirty Respiratory LimitedAfsluttet
-
Thirty Respiratory LimitedTrukket tilbageLuftvejssygdomme | COVID-19 luftvejsinfektion | Respiratorisk viral infektionDet Forenede Kongerige