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Studio di fase II di una soluzione nebulizzata che genera ossido nitrico in pazienti con fibrosi cistica (NOMAB)

8 maggio 2024 aggiornato da: Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Studio di fase II in aperto su una soluzione nebulizzata che genera ossido nitrico in pazienti con fibrosi cistica

  • Per valutare la variazione di M. abscessus cfu/g nei campioni di espettorato indotto dal basale alla fine del trattamento con RESP301 in pazienti con fibrosi cistica che hanno malattia polmonare da M. abscessus naïve al trattamento o refrattaria al trattamento
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di RESP301 durante il trattamento (28 giorni) e il follow-up (84 giorni) in pazienti con fibrosi cistica che hanno naïve al trattamento o malattia polmonare da M. abscessus refrattaria al trattamento

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori intraprenderanno uno studio in aperto in un unico centro di diciotto settimane su partecipanti con fibrosi cistica infettati da Mycobacterium abscessus (M. abscessus)-malattia polmonare (-PD).

Lo studio tratterà i partecipanti con fibrosi cistica (FC) che frequentano l'Adult Cystic Fibrosis Center presso il Royal Papworth Hospital, Cambridge, Regno Unito. I partecipanti saranno acconsentiti e selezionati per lo studio RESP301-003 per consentire a circa 12 partecipanti di iniziare il trattamento con RESP301.

I partecipanti avranno M abscessus-PD come definito dall'ATS/IDSA, in particolare: (i) due o più colture di espettorato positive per M. abscessus; (ii) cambiamento radiologico coerente con NTM-PD; e (iii) sintomi coerenti con NTM-PD, dopo l'esclusione di altre cause.

Verranno reclutati partecipanti che (1) non hanno iniziato il trattamento antibiotico per M. abscessus-PD o (2) hanno M. abscessus-PD refrattario al trattamento (definito come coltura dell'espettorato rimanente positiva dopo 6 mesi o più di trattamento). I partecipanti refrattari al trattamento saranno idonei per l'arruolamento nello studio se la data della prima somministrazione è di almeno 2 mesi da un cambiamento nel trattamento di M. abscessus (o 4 mesi dal cambio di Clofazimina).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB30AY
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti di età ≥18 anni al momento del consenso informato
  2. Pazienti con diagnosi clinica di FC e confermata da test genetici
  3. Diagnosi di M. abscessus-PD refrattario al trattamento o naïve al trattamento
  4. Documentazione di consenso informato firmata (che indica la comprensione dello scopo e la volontà di soddisfare i requisiti per la partecipazione allo studio)

Criteri di esclusione:

  1. FEV1 <30% del predetto
  2. Concentrazione di metaemoglobina > 2%
  3. Uso di farmaci donatori di ossido nitrico come prilocaina, nitroprussiato di sodio e nitroglicerina entro 30 giorni dal primo trattamento proposto
  4. Uso di inibitori della fosfodiesterasi (ad esempio, sildenafil) entro 30 giorni dal primo trattamento proposto
  5. Evidenza di ipertensione polmonare
  6. Anamnesi di emottisi massiva o di basso volume frequente
  7. malattia del fegato (es. cirrosi epatica, ipertensione portale)
  8. Soggetti sottoposti a trapianto di organi
  9. Gravidanza o allattamento (solo partecipanti di sesso femminile)
  10. - Soggetti che non utilizzeranno forme appropriate di contraccezione per la durata dello studio
  11. Controindicazione o impossibilità di completare i test di funzionalità polmonare
  12. Controindicazione o intolleranza alla soluzione fisiologica ipertonica nebulizzata
  13. Modifiche al precedente regime antibiotico NTM entro due mesi dalla prima dose del trattamento in studio (o 4 mesi per clofazimina)
  14. - Il soggetto ha ricevuto un trattamento sperimentale come parte di un altro studio clinico interventistico entro due mesi dal primo giorno di trattamento proposto
  15. Trattamento antibiotico richiesto per una riacutizzazione polmonare entro 2 settimane dall'arruolamento nello studio.
  16. Impossibilità di sottoporsi ad attività e/o impegni legati allo studio
  17. Qualsiasi soggetto che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non sarebbe meglio servito partecipando a questo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Interventistico
Sperimentazione a braccio singolo che ha coinvolto tutti i pazienti trattati con IMP
Droga: RESP301
IMP inalato erogato tramite nebulizzazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Carico micobatterico in campioni di espettorato indotto
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
L'endpoint primario di efficacia è la variazione della carica micobatterica nei campioni di espettorato indotto, come valutato dalla variazione log10 di M. abscessus cfu/g di espettorato dal basale alla fine del trattamento.
Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate mediante misurazioni di laboratorio di sicurezza clinica, esami fisici, segni vitali, farmaci concomitanti; incidenza cumulativa di eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE) e eventi avversi gravi.
Attraverso il completamento degli studi, in media un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della carica micobatterica nei campioni giornalieri di espettorato espettorato spontaneamente
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
La variazione della carica micobatterica nei campioni giornalieri di espettorato espettorato spontaneamente dal basale all'ultima settimana di trattamento. Per questo endpoint secondario, il valore basale è definito come la media di M. abscessus ufc/g di espettorato nei campioni dalle mattine dei giorni da -14 a -1 inclusi. Gli ultimi sette giorni di trattamento vanno dal 22° al 28° compreso; i campioni di espettorato vengono prodotti nelle mattine successive
Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
Proporzione di individui che hanno ottenuto una diminuzione ≥2 log10 nei campioni indotti dalla carica micobatterica
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
Proporzione di individui che hanno ottenuto una riduzione ≥2 log10 della carica micobatterica valutata dalla variazione di M. abscessus cfu/g nei campioni di espettorato indotto dal basale alla fine del trattamento.
Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
Proporzione di individui che ottengono una diminuzione ≥2 log10 della carica micobatterica - campioni spontanei
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, in media un anno
Proporzione di individui che hanno ottenuto una riduzione ≥2 log10 della carica micobatterica valutata dalla variazione di M. abscessus ufc/g nei campioni di espettorato espettorato spontaneamente dal basale all'ultima settimana di trattamento.
Attraverso il completamento degli studi, in media un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

31 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

23 aprile 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

1 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P02702

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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