Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase II-studie van een vernevelde oplossing voor het genereren van stikstofoxide bij patiënten met cystische fibrose (NOMAB)

8 mei 2024 bijgewerkt door: Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Fase II open-label studie van een vernevelde oplossing voor het genereren van stikstofoxide bij patiënten met cystische fibrose

  • Evalueren van de verandering in M. abscessus cfu/g in geïnduceerde sputummonsters vanaf baseline tot het einde van de behandeling met RESP301 bij patiënten met cystic fibrosis die een niet eerder behandelde of therapierefractaire M. abscessus-longziekte hebben
  • Om de veiligheid en verdraagbaarheid van RESP301 te beoordelen tijdens de behandeling (28 dagen) en follow-up (84 dagen) bij patiënten met cystische fibrose die therapienaïeve of therapierefractaire M. abscessus-longziekte hebben

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoekers zullen een achttien weken durend single-center, open-label onderzoek uitvoeren bij deelnemers met cystische fibrose die zijn geïnfecteerd met Mycobacterium abscessus (M. abscessus) - longziekte (-PD).

De studie zal deelnemers behandelen met cystic fibrosis (CF) die naar het Adult Cystic Fibrosis Centre in het Royal Papworth Hospital, Cambridge, Verenigd Koninkrijk gaan. Deelnemers zullen toestemming krijgen en worden gescreend voor de RESP301-003-studie om ongeveer 12 deelnemers in staat te stellen de behandeling met RESP301 te starten.

Deelnemers zullen M abscessus-PD hebben zoals gedefinieerd door de ATS/IDSA, met name: (i) twee of meer positieve sputumkweken voor M. abscessus; (ii) radiologische verandering in overeenstemming met NTM-PD; en (iii) symptomen die overeenkomen met NTM-PD, na uitsluiting van andere oorzaken.

Er zullen deelnemers worden geworven die (1) niet zijn begonnen met een antibioticabehandeling voor M. abscessus-PD of (2) een behandelingsrefractaire M. abscessus-PD hebben (gedefinieerd als resterende sputumcultuur positief na 6 maanden of meer behandeling). Behandelingsrefractaire deelnemers zullen geschikt zijn voor opname in de studie als de datum van de eerste dosering ten minste 2 maanden na een verandering in de M. abscessus-behandeling is (of 4 maanden na de verandering van Clofazimine).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Verenigd Koninkrijk, CB30AY
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen patiënten van ≥18 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
  2. Patiënten met een klinische diagnose van CF en bevestigd door genetische tests
  3. Diagnose van behandelingsnaïeve of behandelingsrefractaire M. abscessus-PD
  4. Ondertekende toestemmingsdocumentatie (waaruit blijkt dat men het doel begrijpt en bereid is om te voldoen aan de vereisten voor deelname aan het onderzoek)

Uitsluitingscriteria:

  1. FEV1 <30% voorspeld
  2. Methemoglobineconcentratie > 2%
  3. Gebruik van stikstofmonoxide-donormedicatie zoals prilocaïne, natriumnitroprusside en nitroglycerine binnen 30 dagen na de voorgestelde eerste behandeling
  4. Gebruik van fosfodiësteraseremmers (bijv. sildenafil) binnen 30 dagen na voorgestelde eerste behandeling
  5. Bewijs van pulmonale hypertensie
  6. Geschiedenis van frequente laag volume of massale hemoptoë
  7. Leverziekte (bijv. levercirrose, portale hypertensie)
  8. Proefpersonen die een orgaantransplantatie hebben ondergaan
  9. Zwangerschap of borstvoeding (alleen vrouwelijke deelnemers)
  10. Proefpersonen die tijdens de duur van het onderzoek geen geschikte vormen van anticonceptie zullen gebruiken
  11. Contra-indicatie of niet in staat om longfunctietesten uit te voeren
  12. Contra-indicatie of niet in staat vernevelde hypertone zoutoplossing te verdragen
  13. Wijzigingen in eerder NTM-antibioticumregime binnen twee maanden na de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling (of 4 maanden voor clofazimine)
  14. Proefpersoon heeft binnen twee maanden na de voorgestelde eerste behandelingsdag een onderzoeksbehandeling gekregen als onderdeel van een ander interventioneel klinisch onderzoek
  15. Vereiste antibioticabehandeling voor een longexacerbatie binnen 2 weken na inschrijving voor het onderzoek.
  16. Het niet kunnen ondergaan van studiegerelateerde activiteiten en/of verplichtingen
  17. Elke proefpersoon die naar de mening van de onderzoeker niet het beste gediend is door deel te nemen aan deze klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ingrijpend
Eenarmige studie met alle patiënten die IMP kregen
Geneesmiddel: RESP301
Geïnhaleerde IMP toegediend via verneveling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Mycobacteriële lading in geïnduceerde sputummonsters
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
Het primaire werkzaamheidseindpunt is de verandering in mycobacteriële belasting in geïnduceerde sputummonsters, zoals beoordeeld door log10 verandering in M. abscessus cfu/g sputum vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de behandeling.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
Veiligheid en verdraagzaamheid
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
Veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden beoordeeld door klinische veiligheidslaboratoriummetingen, lichamelijk onderzoek, vitale functies, gelijktijdige medicatie; cumulatieve incidentie van bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's) en ernstige bijwerkingen.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in mycobacteriële belasting in spontaan opgehoeste dagelijkse sputummonsters
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
De verandering in mycobacteriële belasting in dagelijks spontaan uitgespuugde sputummonsters vanaf de basislijn tot de laatste week van de behandeling. Voor dit secundaire eindpunt wordt baseline gedefinieerd als het gemiddelde M. abscessus cfu/g sputum in monsters van de ochtenden van dag -14 tot en met -1. De laatste zeven behandelingsdagen zijn dag 22 tot en met 28; de volgende ochtenden worden de sputummonsters geproduceerd
Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
Percentage individuen dat een afname van ≥2 log10 bereikt in de door mycobacteriële belasting geïnduceerde monsters
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
Percentage individuen dat een afname van ≥2 log10 in de mycobacteriële belasting bereikt, zoals beoordeeld door verandering in M. abscessus cfu/g in de geïnduceerde sputummonsters vanaf de basislijn tot het einde van de behandeling.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
Percentage personen dat een afname van ≥ 2 log10 in de mycobacteriële belasting bereikt - spontane monsters
Tijdsspanne: Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar
Percentage personen dat een afname van ≥2 log10 in de mycobacteriële belasting bereikt, zoals beoordeeld door verandering in M. abscessus cfu/g in de spontaan opgehoeste sputummonsters vanaf de uitgangswaarde tot de laatste week van de behandeling.
Door voltooiing van de studie, gemiddeld een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 september 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 oktober 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

1 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P02702

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren