Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze II nebulizovaného roztoku generujícího oxid dusnatý u pacientů s cystickou fibrózou (NOMAB)

8. května 2024 aktualizováno: Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Otevřená studie fáze II nebulizovaného roztoku generujícího oxid dusnatý u pacientů s cystickou fibrózou

  • Vyhodnotit změnu v M. abscessus cfu/g ve vzorcích indukovaného sputa od výchozí hodnoty do konce léčby přípravkem RESP301 u pacientů s cystickou fibrózou, kteří mají plicní onemocnění M. abscessus dosud neléčené nebo refrakterní na léčbu
  • K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti RESP301 během léčby (28 dní) a následného sledování (84 dní) u pacientů s cystickou fibrózou, kteří dosud neléčili nebo dosud nereagovali na léčbu M. abscessus-pulmonal disease

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyšetřovatelé provedou 18týdenní otevřenou studii v jediném centru u účastníků s cystickou fibrózou infikovaných Mycobacterium abscessus (M. abscess)-plicní onemocnění (-PD).

Studie bude léčit účastníky s cystickou fibrózou (CF) navštěvující Centrum cystické fibrózy pro dospělé v Royal Papworth Hospital, Cambridge, Spojené království. Účastníci obdrží souhlas a budou podrobeni screeningu pro studii RESP301-003, aby bylo možné přibližně 12 účastníkům zahájit léčbu pomocí RESP301.

Účastníci budou mít M abscessus-PD, jak je definováno ATS/IDSA, konkrétně: (i) dvě nebo více pozitivních kultur sputa na M. abscessus; (ii) radiologická změna v souladu s NTM-PD; a (iii) symptomy odpovídající NTM-PD po vyloučení jiných příčin.

Budou přijati účastníci, kteří (1) nezahájili antibiotickou léčbu M. abscessus-PD nebo (2) mají M. abscessus-PD refrakterní na léčbu (definováno jako zbývající kultivace sputa po 6 a více měsících léčby). Účastníci rezistentní na léčbu budou vhodní pro zařazení do studie, pokud datum první dávky bude alespoň 2 měsíce od změny léčby M. abscessus (nebo 4 měsíce od změny klofaziminu).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Spojené království, CB30AY
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti ≥18 let v době informovaného souhlasu
  2. Pacienti s klinickou diagnózou CF a potvrzenou genetickým vyšetřením
  3. Diagnóza dosud naivní nebo na léčbu refrakterní M. abscessus-PD
  4. Podepsaná dokumentace informovaného souhlasu (označující pochopení účelu a ochotu splnit požadavky pro účast ve studii)

Kritéria vyloučení:

  1. FEV1 <30 % předpovězeno
  2. Koncentrace methemoglobinu > 2 %
  3. Použití léků dárců oxidu dusnatého, jako je prilokain, nitroprusid sodný a nitroglycerin do 30 dnů od navrhované první léčby
  4. Použití inhibitorů fosfodiesterázy (např. sildenafil) do 30 dnů od navrhované první léčby
  5. Důkaz plicní hypertenze
  6. Anamnéza častého nízkého objemu nebo masivní hemoptýzy
  7. Onemocnění jater (tj. jaterní cirhóza, portální hypertenze)
  8. Subjekty, které podstoupily transplantaci orgánů
  9. Těhotenství nebo kojení (pouze ženy)
  10. Subjekty, které nebudou používat vhodné formy antikoncepce po dobu trvání studie
  11. Kontraindikace nebo neschopnost dokončit vyšetření funkce plic
  12. Kontraindikace nebo neschopnost tolerovat nebulizovaný hypertonický fyziologický roztok
  13. Změny předchozího režimu antibiotik NTM během dvou měsíců od první dávky studijní léčby (nebo 4 měsíců u klofaziminu)
  14. Subjekt dostal hodnocenou léčbu jako součást jiného intervenčního klinického hodnocení do dvou měsíců od navrhovaného prvního dne léčby
  15. Požadovaná antibiotická léčba pro plicní exacerbaci do 2 týdnů od zařazení do studie.
  16. Neschopnost podstoupit činnosti a/nebo závazky související se studiem
  17. Jakýkoli subjekt, kterému by účast v tomto klinickém hodnocení podle názoru zkoušejícího neprospěla nejlépe.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Intervenční
Jednoramenná studie zahrnující všechny pacienty užívající IMP
Lék: RESP301
Inhalovaný IMP podávaný prostřednictvím nebulizace

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Mykobakteriální zátěž ve vzorcích indukovaného sputa
Časové okno: Po ukončení studia průměrně jeden rok
Primárním koncovým bodem účinnosti je změna v mykobakteriální zátěži ve vzorcích indukovaného sputa, jak bylo hodnoceno log10 změnou v M. abscessus cfu/g sputa od výchozí hodnoty do konce léčby.
Po ukončení studia průměrně jeden rok
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Po ukončení studia průměrně jeden rok
Bezpečnost a snášenlivost budou hodnoceny laboratorními měřeními klinické bezpečnosti, fyzikálními vyšetřeními, vitálními funkcemi, souběžnými léky; kumulativní výskyt nežádoucích účinků (AE), závažných nežádoucích účinků (SAE) a závažných AE.
Po ukončení studia průměrně jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna mykobakteriální zátěže ve spontánně expektorovaných denních vzorcích sputa
Časové okno: Po ukončení studia průměrně jeden rok
Změna v mykobakteriální zátěži ve spontánně expektorovaných denních vzorcích sputa od výchozího stavu do posledního týdne léčby. Pro tento sekundární cílový bod je výchozí hodnota definována jako průměr M. abscessus cfu/g sputa ve vzorcích od rána ve dnech -14 až -1 včetně. Posledních sedm dní léčby jsou dny 22 až 28 včetně; vzorky sputa se vyrábějí následující ráno
Po ukončení studia průměrně jeden rok
Podíl jedinců dosahujících snížení ≥2 log10 ve vzorcích indukovaných mykobakteriální zátěží
Časové okno: Po ukončení studia průměrně jeden rok
Podíl jedinců dosahujících ≥2 log10 snížení mykobakteriální zátěže, jak bylo hodnoceno změnou Cfu/g M. abscessus ve vzorcích indukovaného sputa od základní hodnoty do konce léčby.
Po ukončení studia průměrně jeden rok
Podíl jedinců dosahujících ≥2 log10 snížení mykobakteriální zátěže – spontánní vzorky
Časové okno: Po ukončení studia průměrně jeden rok
Podíl jedinců, kteří dosáhli ≥2 log10 snížení mykobakteriální zátěže, jak bylo hodnoceno změnou Cfu/g M. abscessus ve vzorcích spontánně expektorovaného sputa od základní hodnoty do posledního týdne léčby.
Po ukončení studia průměrně jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

31. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

23. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. října 2021

První zveřejněno (Aktuální)

1. listopadu 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P02702

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RESP301

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Argentina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit