Badanie II fazy nebulizowanego roztworu generującego tlenek azotu u pacjentów z mukowiscydozą (NOMAB)
8 maja 2024 zaktualizowane przez: Papworth Hospital NHS Foundation Trust
Otwarte badanie fazy II roztworu wytwarzającego tlenek azotu w nebulizacji u pacjentów z mukowiscydozą
- Ocena zmiany liczby jtk/g M. abscessus w próbkach indukowanej plwociny od wartości początkowej do końca leczenia RESP301 u pacjentów z mukowiscydozą, u których wcześniej nie leczono lub oporną na leczenie chorobę płuc wywołaną przez M. abscessus
- Ocena bezpieczeństwa i tolerancji RESP301 podczas leczenia (28 dni) i obserwacji (84 dni) u pacjentów z mukowiscydozą, u których wcześniej nie leczono lub oporną na leczenie chorobę płuc wywołaną przez M. abscessus
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Badacze przeprowadzą osiemnastotygodniowe otwarte badanie w jednym ośrodku z udziałem uczestników z mukowiscydozą zakażonych Mycobacterium abscessus (M. ropień) - choroba płuc (-PD).
W badaniu będą leczeni uczestnicy z mukowiscydozą (CF) uczęszczający do Centrum Mukowiscydozy dla Dorosłych w Royal Papworth Hospital, Cambridge, Wielka Brytania. Uczestnicy otrzymają zgodę i zostaną poddani badaniu przesiewowemu do badania RESP301-003, aby umożliwić około 12 uczestnikom rozpoczęcie leczenia RESP301.
Uczestnicy będą mieli M abscessus-PD zgodnie z definicją ATS/IDSA, w szczególności: (i) dwa lub więcej dodatnich posiewów plwociny na obecność M. abscessus; (ii) zmiana radiologiczna zgodna z NTM-PD; oraz (iii) objawy zgodne z NTM-PD, po wykluczeniu innych przyczyn.
Zostaną zrekrutowani uczestnicy, którzy (1) nie rozpoczęli antybiotykoterapii z powodu M. abscessus-PD lub (2) mają opornego na leczenie M. abscessus-PD (zdefiniowanego jako dodatni wynik posiewu plwociny po co najmniej 6 miesiącach leczenia). Uczestnicy oporni na leczenie będą kwalifikować się do włączenia do badania, jeśli data pierwszego podania leku przypada co najmniej 2 miesiące po zmianie leczenia M. abscessus (lub 4 miesiące po zmianie klofazyminy).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB30AY
- Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli pacjenci w wieku ≥18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
- Pacjenci z kliniczną diagnozą mukowiscydozy potwierdzoną badaniami genetycznymi
- Rozpoznanie nieleczonych lub opornych na leczenie M. abscessus-PD
- Podpisana dokumentacja świadomej zgody (wskazująca na zrozumienie celu i chęć spełnienia warunków udziału w badaniu)
Kryteria wyłączenia:
- FEV1 <30% wartości należnej
- Stężenie methemoglobiny > 2%
- Stosowanie leków donorowych tlenku azotu, takich jak prylokaina, nitroprusydek sodu i nitrogliceryna w ciągu 30 dni od proponowanego pierwszego leczenia
- Stosowanie inhibitorów fosfodiesterazy (np. syldenafilu) w ciągu 30 dni od proponowanego pierwszego leczenia
- Dowody na nadciśnienie płucne
- Historia częstych krwiopluć o małej objętości lub masywnych
- choroba wątroby (tj. marskość wątroby, nadciśnienie wrotne)
- Osoby, które przeszły przeszczep narządów
- Ciąża lub laktacja (tylko uczestniczki)
- Osoby, które nie będą stosować odpowiednich form antykoncepcji w czasie trwania badania
- Przeciwwskazanie lub niemożność wykonania badania czynności płuc
- Przeciwwskazanie lub nietolerancja hipertonicznej soli fizjologicznej w nebulizacji
- Zmiany w stosunku do poprzedniego schematu antybiotykoterapii NTM w ciągu dwóch miesięcy od podania pierwszej dawki badanego leku (lub 4 miesięcy w przypadku klofazyminy)
- Pacjent otrzymał leczenie eksperymentalne w ramach innego interwencyjnego badania klinicznego w ciągu dwóch miesięcy od proponowanego pierwszego dnia leczenia
- Wymagana antybiotykoterapia zaostrzenia płucnego w ciągu 2 tygodni od włączenia do badania.
- Niezdolność do podjęcia działań i / lub zobowiązań związanych z nauką
- Każdy uczestnik, który w opinii badacza nie odniósłby najlepszych korzyści z udziału w tym badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Interwencyjne
Jednoramienne badanie z udziałem wszystkich pacjentów otrzymujących IMP
|
Wziewny IMP dostarczany przez nebulizację
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Obciążenie mykobakteriami w indukowanych próbkach plwociny
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest zmiana liczby prątków w próbkach indukowanej plwociny, oceniana na podstawie zmiany log10 w jtk/g plwociny M. abscessus od wartości początkowej do końca leczenia.
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
Bezpieczeństwo i tolerancja zostaną ocenione na podstawie pomiarów laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego, badań fizykalnych, parametrów życiowych, jednocześnie stosowanych leków; skumulowana częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE), poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i ciężkich zdarzeń niepożądanych.
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana ładunku prątków w spontanicznie odkrztuszanych dziennych próbkach plwociny
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
Zmiana obciążenia mykobakteryjnego w spontanicznie odkrztuszanej dziennej próbce plwociny od wartości początkowej do ostatniego tygodnia leczenia.
Dla tego drugorzędowego punktu końcowego, linia bazowa jest zdefiniowana jako średnia CFU/g plwociny M. abscessus w próbkach od rannych dni od -14 do -1 włącznie.
Ostatnie siedem dni leczenia to dni od 22 do 28 włącznie; próbki plwociny są pobierane w kolejne poranki
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
|
Odsetek osób osiągających spadek o ≥2 log10 w próbkach indukowanych obciążeniem mykobakteryjnym
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
Odsetek osób, które osiągnęły zmniejszenie miana prątków o ≥2 log10, co oceniono na podstawie zmiany liczby jtk/g M. abscessus w próbkach indukowanej plwociny od wartości początkowej do końca leczenia.
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
|
Odsetek osób osiągających spadek miana prątków o ≥2 log10 – próbki spontaniczne
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
Odsetek osób, u których wystąpiło zmniejszenie miana prątków o ≥2 log10, co oceniono na podstawie zmiany liczby jtk/g M. abscessus w próbkach samoistnie odkrztuszonej plwociny od punktu początkowego do ostatniego tygodnia leczenia.
|
Poprzez ukończenie studiów, średnio jeden rok
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 listopada 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 września 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 października 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
1 listopada 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
10 maja 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 maja 2024
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- P02702
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .