Fase II-studie av en forstøvet nitrogenoksid-genererende løsning hos pasienter med cystisk fibrose (NOMAB)

Inklusjonskriterier:

1. Voksne pasienter på ≥18 år på tidspunktet for informert samtykke
2. Pasienter med en klinisk diagnose av CF og bekreftet ved genetisk testing
3. Diagnose av behandlingsnaiv eller behandlingsrefraktær M. abscessus-PD
4. Signert dokumentasjon på informert samtykke (som indikerer forståelse av formålet og vilje til å oppfylle kravene for deltakelse i studien)

Ekskluderingskriterier:

1. FEV1 <30 % anslått
2. Methemoglobinkonsentrasjon > 2 %
3. Bruk av nitrogenoksiddonormedisiner som prilokain, natriumnitroprussid og nitroglyserin innen 30 dager etter foreslått første behandling
4. Bruk av fosfodiesterasehemmere (f.eks. sildenafil) innen 30 dager etter foreslått første behandling
5. Bevis på pulmonal hypertensjon
6. Anamnese med hyppige lavvolum eller massiv hemoptyse
7. Leversykdom (dvs. levercirrhose, portal hypertensjon)
8. Personer som har gjennomgått organtransplantasjon
9. Graviditet eller amming (kun kvinnelige deltakere)
10. Forsøkspersoner som ikke vil bruke egnede former for prevensjon i løpet av studien
11. Kontraindikasjon eller ute av stand til å fullføre lungefunksjonstesting
12. Kontraindikasjon eller tåler ikke forstøvet hypertonisk saltvann
13. Endringer i tidligere NTM-antibiotikakur innen to måneder etter første dose av studiebehandlingen (eller 4 måneder for klofazimin)
14. Pasienten har mottatt undersøkelsesbehandling som del av en annen intervensjonell klinisk studie innen to måneder etter den foreslåtte første behandlingsdagen
15. Nødvendig antibiotikabehandling for en lungeforverring innen 2 uker etter påmelding til studien.
16. Manglende evne til å gjennomgå studierelaterte aktiviteter og/eller forpliktelser
17. Enhver forsøksperson som etter etterforskeren ikke ville være best tjent med å delta i denne kliniske studien.