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Phase-II-Studie einer zerstäubten Stickoxid erzeugenden Lösung bei Patienten mit zystischer Fibrose (NOMAB)

8. Mai 2024 aktualisiert von: Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Open-Label-Studie der Phase II einer zerstäubten Stickoxid erzeugenden Lösung bei Patienten mit zystischer Fibrose

  • Bewertung der Veränderung von M. abscessus cfu/g in induzierten Sputumproben vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung mit RESP301 bei Patienten mit zystischer Fibrose, die eine behandlungsnaive oder behandlungsrefraktäre M. abscessus-Lungenerkrankung haben
  • Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von RESP301 während der Behandlung (28 Tage) und Nachbeobachtung (84 Tage) bei Patienten mit zystischer Fibrose, die eine behandlungsnaive oder behandlungsrefraktäre M.-abscessus-Lungenerkrankung haben

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Ermittler werden eine 18-wöchige, offene Einzelzentrumsstudie an Teilnehmern mit zystischer Fibrose durchführen, die mit Mycobacterium abscessus (M. Abszess)-Lungenerkrankung (-PD).

Die Studie wird Teilnehmer mit Mukoviszidose (CF) behandeln, die das Adult Cystic Fibrosis Centre des Royal Papworth Hospital, Cambridge, Vereinigtes Königreich, besuchen. Die Teilnehmer werden für die RESP301-003-Studie zugelassen und gescreent, damit ungefähr 12 Teilnehmer die Behandlung mit RESP301 beginnen können.

Die Teilnehmer haben eine M-Abszess-PD gemäß ATS/IDSA-Definition, insbesondere: (i) zwei oder mehr positive Sputumkulturen für M. Abszess; (ii) radiologische Veränderung im Einklang mit NTM-PD; und (iii) Symptome, die mit NTM-PD übereinstimmen, nach Ausschluss anderer Ursachen.

Es werden Teilnehmer rekrutiert, die (1) keine antibiotische Behandlung für M. abscessus-PD begonnen haben oder (2) eine behandlungsrefraktäre M. abscessus-PD haben (definiert als verbleibende positive Sputumkultur nach 6 Monaten oder mehr Behandlung). Behandlungsrefraktäre Teilnehmer sind für die Aufnahme in die Studie geeignet, wenn das Datum der ersten Verabreichung mindestens 2 Monate seit einer Änderung der Behandlung mit M. abscessus (oder 4 Monate seit der Änderung von Clofazimin) liegt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich, CB30AY
        • Royal Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene Patienten von ≥ 18 Jahren zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  2. Patienten mit einer durch Gentests bestätigten klinischen CF-Diagnose
  3. Diagnose eines therapienaiven oder therapierefraktären M. abscessus-PD
  4. Unterschriebene Einverständniserklärung (zeigt das Verständnis des Zwecks und die Bereitschaft an, die Anforderungen für die Teilnahme an der Studie zu erfüllen)

Ausschlusskriterien:

  1. FEV1 < 30 % vorhergesagt
  2. Methämoglobinkonzentration > 2 %
  3. Verwendung von Stickoxid-Donor-Medikamenten wie Prilocain, Natriumnitroprussid und Nitroglycerin innerhalb von 30 Tagen nach der vorgeschlagenen ersten Behandlung
  4. Verwendung von Phosphodiesterase-Inhibitoren (z. B. Sildenafil) innerhalb von 30 Tagen nach der vorgeschlagenen ersten Behandlung
  5. Nachweis einer pulmonalen Hypertonie
  6. Vorgeschichte von häufigem geringem Volumen oder massiver Hämoptyse
  7. Lebererkrankung (z. Leberzirrhose, portale Hypertension)
  8. Personen, die sich einer Organtransplantation unterzogen haben
  9. Schwangerschaft oder Stillzeit (nur weibliche Teilnehmer)
  10. Probanden, die für die Dauer der Studie keine geeigneten Formen der Empfängnisverhütung verwenden
  11. Kontraindikation oder nicht in der Lage, den Lungenfunktionstest abzuschließen
  12. Kontraindikation oder Unverträglichkeit von vernebelter hypertoner Kochsalzlösung
  13. Änderungen am vorherigen NTM-Antibiotika-Regime innerhalb von zwei Monaten nach der ersten Dosis der Studienbehandlung (oder 4 Monate für Clofazimin)
  14. Das Subjekt hat innerhalb von zwei Monaten nach dem vorgeschlagenen ersten Behandlungstag eine Prüfbehandlung im Rahmen einer anderen interventionellen klinischen Studie erhalten
  15. Erforderliche Antibiotikabehandlung für eine Lungenexazerbation innerhalb von 2 Wochen nach Studieneinschluss.
  16. Unfähigkeit, studienbezogenen Aktivitäten und / oder Verpflichtungen nachzukommen
  17. Jeder Proband, dem nach Meinung des Prüfarztes durch die Teilnahme an dieser klinischen Studie nicht am besten gedient wäre.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Interventionell
Einarmige Studie mit allen Patienten, die IMP erhielten
Arzneimittel: RESP301
Inhaliertes IMP, das durch Vernebelung verabreicht wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mykobakterielle Belastung in induzierten Sputumproben
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die Veränderung der mykobakteriellen Belastung in induzierten Sputumproben, gemessen anhand der log10-Änderung in M. abscessus cfu/g Sputum vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Sicherheit und Verträglichkeit werden durch klinische Sicherheitslabormessungen, körperliche Untersuchungen, Vitalzeichen, begleitende Medikationen beurteilt; kumulative Inzidenz von unerwünschten Ereignissen (AEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und schweren UEs.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der mykobakteriellen Belastung in spontan ausgespuckten täglichen Sputumproben
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Die Veränderung der mykobakteriellen Belastung in spontan ausgespuckten täglichen Sputumproben von der Baseline bis zur letzten Behandlungswoche. Für diesen sekundären Endpunkt ist die Baseline definiert als der durchschnittliche M. abscessus cfu/g Sputum in Proben vom Morgen der Tage -14 bis einschließlich -1. Die letzten sieben Behandlungstage sind die Tage 22 bis einschließlich 28; die Sputumproben werden an den folgenden Morgen produziert
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Anteil der Personen, die eine Verringerung der mykobakteriellen Belastung um ≥2 log10 erreichen – induzierte Proben
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Anteil der Personen, die eine Abnahme der mykobakteriellen Belastung um ≥ 2 log10 erreichen, gemessen anhand der Veränderung der M. abscessus cfu/g in den induzierten Sputumproben vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Anteil der Personen, die eine Verringerung der mykobakteriellen Belastung um ≥2 log10 erreichen – Spontanproben
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr
Anteil der Personen, die eine Verringerung der mykobakteriellen Belastung um ≥ 2 log10 erreichen, gemessen anhand der Veränderung der M. abscessus cfu/g in den spontan ausgespuckten Sputumproben von der Baseline bis zur letzten Behandlungswoche.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Papworth Hospital NHS Foundation Trust

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Januar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. April 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Oktober 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. November 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P02702

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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