Résultats du monde réel à l'aide de nouveaux agents pour AML au Royaume-Uni
Résultats du monde réel à l'aide de nouveaux agents pour la leucémie myéloïde aiguë au Royaume-Uni
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est un cancer du sang qui, chez les jeunes adultes en forme, est généralement traité par une chimiothérapie intensive. Bien que cela soit potentiellement curatif, il est associé à des effets secondaires importants et à la nécessité de longues hospitalisations. L'infection est un problème majeur pendant le traitement de la LMA, car la maladie et la chimiothérapie altèrent le système immunitaire.
Les premières données suggèrent que le COVID-19 est associé à un taux de mortalité très élevé chez les patients atteints de LAM subissant une chimiothérapie intensive. Pour cette raison, et le besoin de ressources hospitalières importantes pour fournir une chimiothérapie intensive, le NHS a mis à disposition deux nouvelles thérapies ciblées moins intensives pour le traitement de la LAM pendant la pandémie de COVID-19 - le vénétoclax et le giltéritinib. L'objectif était de réduire la mortalité et l'utilisation des ressources de soins de santé.
Plusieurs centaines de patients à travers le Royaume-Uni ont été traités avec ces deux médicaments dans le cadre du programme d'accès temporaire. La recherche vise à collecter des données anonymisées auprès des patients traitants pour décrire les résultats des patients traités avec ces approches, à la fois en termes de sécurité et d'efficacité.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Richard Dillon
- Numéro de téléphone: 020 7188 257
- E-mail: richard.dillon@kcl.ac.uk
Lieux d'étude
-
-
-
London, Royaume-Uni, SE1 9RT
- Recrutement
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Contact:
- Richard Dillon
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Les critères du NHS pour l'accès au vénétoclax étaient qu'un patient était apte à la CI et était :
- Âge> 16 ans avec mutation NPM1 sans duplication tandem interne FLT3 (ITD)
- Âgé> 50 ans avec des mutations NPM1, IDH1 ou IDH2 (quel que soit le statut FLT3)
- Patients âgés de plus de 60 ans sans cytogénétique à risque favorable
Le giltéritinib a été mis à la disposition de tous les patients âgés de plus de 16 ans atteints de LAM récidivante ou réfractaire avec mutation FLT3. D'autres inhibiteurs de FLT3 sont disponibles pour les patients via divers programmes d'accès
La description
Cohorte vénétoclax Critères d'inclusion
- Leucémie aiguë myéloïde nouvellement diagnostiquée
- Aucun traitement antérieur pour la LAM, à l'exception de l'hydroxyurée (ou similaire) pour la cytoréduction. Les traitements antérieurs pour MDS ou d'autres conditions sont autorisés
- Traité par le vénétoclax en association avec l'azacitidine ou le LDAC Pas de critère d'exclusion
Cohorte Gilteritinib/FLT3 Critères d'inclusion
- Leucémie myéloïde aiguë récidivante, y compris rechute moléculaire
- Traité avec un inhibiteur de FLT3 Aucun critère d'exclusion
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Vénétoclax
Venetoclax dans la LAM nouvellement diagnostiquée
|
Etude observationnelle du vénétoclax dans la LAM
Autres noms:
|
|
Inhibiteurs de FLT3
Inhibiteurs de FLT3, y compris le giltéritinib dans la LAM récidivante
|
Étude observationnelle du giltéritinib dans la LAM
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
La survie globale
Délai: 1 an
|
Survie globale mesurée à partir du moment de l'initiation du traitement
|
1 an
|
|
Taux de mortalité précoce
Délai: Jour 60 après le début du traitement
|
Taux de mortalité précoce mesuré au jour 60 après le début du traitement
|
Jour 60 après le début du traitement
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Taux de réponse
Délai: Après 2 cycles de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
Taux de réponse tel que défini par ELN 2017
|
Après 2 cycles de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
|
Incidence des rechutes chez les patients en rémission
Délai: 1 an
|
Incidence des rechutes mesurée à partir du moment où la rémission est atteinte
|
1 an
|
|
Survie sans rechute
Délai: 1 an
|
RFS tel que défini par ELN
|
1 an
|
|
Toxicité du traitement 1
Délai: Au cours du premier cycle de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
Nombre de jours d'hospitalisation et nombre de jours de soins intensifs
|
Au cours du premier cycle de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
|
Toxicité du traitement 2
Délai: Au cours du premier cycle de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
Durée de la neutropénie et de la thrombocytopénie
|
Au cours du premier cycle de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
|
Toxicité du traitement 3
Délai: Au cours du premier cycle de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
Nombre de transfusions de sang et de plaquettes
|
Au cours du premier cycle de traitement (chaque cycle dure 28 jours, mais peut être prolongé si la récupération est retardée)
|
|
Comparaison de la survie entre les sous-groupes de patients
Délai: 1 an
|
Survie globale comparée entre les groupes de maladies
|
1 an
|
Collaborateurs et enquêteurs
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Richard Dillon, King's College London
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 305432 (Autre identifiant: IRAS)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .