Resultaten in de echte wereld met behulp van nieuwe agenten voor AML in het VK
Resultaten in de echte wereld met behulp van nieuwe middelen voor acute myeloïde leukemie in het Verenigd Koninkrijk
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Acute myeloïde leukemie (AML) is een bloedkanker die bij fitte jonge volwassenen doorgaans wordt behandeld met intensieve chemotherapie. Hoewel dit potentieel curatief is, gaat het gepaard met aanzienlijke bijwerkingen en de noodzaak van lange ziekenhuisopnames. Infectie is een groot probleem tijdens de behandeling van AML, omdat zowel de ziekte als de chemotherapie het immuunsysteem aantasten.
Vroege gegevens suggereerden dat COVID-19 geassocieerd is met een zeer hoog sterftecijfer bij AML-patiënten die intensieve chemotherapie ondergaan. Vanwege dit, en de behoefte aan aanzienlijke ziekenhuismiddelen om intensieve chemotherapie toe te dienen, heeft de NHS twee nieuwe, minder intensieve, gerichte therapieën beschikbaar gesteld voor de behandeling van AML tijdens de COVID-19-pandemie: venetoclax en gilteritinib. Het doel was om de mortaliteit en het gebruik van gezondheidszorgmiddelen te verminderen.
Vele honderden patiënten in het VK zijn behandeld met deze twee medicijnen in het kader van de regeling voor tijdelijke toegang. Het onderzoek heeft tot doel geanonimiseerde gegevens te verzamelen van de behandeling van patiënten om de resultaten te beschrijven van patiënten die met deze benaderingen zijn behandeld, zowel wat betreft de veiligheid als de effectiviteit.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Richard Dillon
- Telefoonnummer: 020 7188 257
- E-mail: richard.dillon@kcl.ac.uk
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
- Werving
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Contact:
- Richard Dillon
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
De NHS-criteria voor toegang tot venetoclax waren dat een patiënt geschikt was voor IC en:
- >16 jaar oud met NPM1-mutatie zonder FLT3 interne tandemduplicatie (ITD)
- Ouder dan 50 jaar met NPM1-, IDH1- of IDH2-mutaties (ongeacht de FLT3-status)
- Patiënten ouder dan 60 jaar zonder cytogenetica met een gunstig risico
Gilteritinib werd beschikbaar gesteld aan alle patiënten ouder dan 16 jaar met recidief of refractaire FLT3-gemuteerde AML. Andere FLT3-remmers zijn beschikbaar voor patiënten via verschillende toegangsschema's
Beschrijving
Venetoclax-cohort Inclusiecriteria
- Nieuw gediagnosticeerde acute myeloïde leukemie
- Geen eerdere therapieën voor AML, behalve hydroxyurea (of vergelijkbaar) voor cytoreductie. Eerdere behandelingen voor MDS of andere aandoeningen zijn toegestaan
- Behandeld met venetoclax in combinatie met azacitidine of LDAC Geen uitsluitingscriteria
Gilteritinib/FLT3-cohort Inclusiecriteria
- Recidiverende acute myeloïde leukemie, inclusief moleculaire recidief
- Behandeld met FLT3-remmer Geen uitsluitingscriteria
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Venetoclax
Venetoclax bij nieuw gediagnosticeerde AML
|
Observationele studie van venetoclax bij AML
Andere namen:
|
|
FLT3-remmers
FLT3-remmers waaronder gilteritinib bij recidiverende AML
|
Observationele studie van gilteritinib bij AML
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Totale overleving gemeten vanaf het moment van aanvang van de behandeling
|
1 jaar
|
|
Vroeg sterftecijfer
Tijdsspanne: Dag 60 na het starten van de behandeling
|
Vroegtijdig sterftecijfer gemeten op dag 60 na aanvang van de behandeling
|
Dag 60 na het starten van de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Responspercentage
Tijdsspanne: Na 2 therapiecycli (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
Responspercentage zoals gedefinieerd door ELN 2017
|
Na 2 therapiecycli (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
|
Incidentie van terugval bij patiënten die remissie bereiken
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Terugvalincidentie gemeten vanaf het moment van bereiken van remissie
|
1 jaar
|
|
Overleven zonder terugval
Tijdsspanne: 1 jaar
|
RFS zoals gedefinieerd door ELN
|
1 jaar
|
|
Behandelingstoxiciteit 1
Tijdsspanne: Tijdens de eerste behandelingscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
Aantal dagen ziekenhuisopname en aantal dagen intensive care
|
Tijdens de eerste behandelingscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
|
Behandelingstoxiciteit 2
Tijdsspanne: Tijdens de eerste behandelingscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
Duur van neutropenie en trombocytopenie
|
Tijdens de eerste behandelingscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
|
Behandelingstoxiciteit 3
Tijdsspanne: Tijdens de eerste behandelingscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
Aantal bloed- en bloedplaatjestransfusies
|
Tijdens de eerste behandelingscyclus (elke cyclus duurt 28 dagen, maar kan worden verlengd als het herstel vertraagd is)
|
|
Vergelijking van overleving tussen subgroepen van patiënten
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Totale overleving vergeleken tussen ziektegroepen
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Richard Dillon, King's College London
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 305432 (Andere identificatie: IRAS)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .