Rzeczywiste wyniki przy użyciu nowych agentów w przypadku przeciwdziałania praniu pieniędzy w Wielkiej Brytanii
Rzeczywiste wyniki stosowania nowych środków w leczeniu ostrej białaczki szpikowej w Wielkiej Brytanii
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Ostra białaczka szpikowa (AML) to nowotwór krwi, który u sprawnych młodych dorosłych jest zwykle leczony intensywną chemioterapią. Chociaż jest to potencjalnie lecznicze, wiąże się ze znaczącymi skutkami ubocznymi i wymaganiem długich hospitalizacji. Infekcja jest głównym problemem podczas leczenia AML, ponieważ zarówno choroba, jak i chemioterapia osłabiają układ odpornościowy.
Wczesne dane sugerują, że COVID-19 wiąże się z bardzo wysokim odsetkiem zgonów u pacjentów z AML poddawanych intensywnej chemioterapii. Z tego powodu oraz ze względu na potrzebę znacznych zasobów szpitalnych do dostarczania intensywnej chemioterapii NHS udostępnił dwie nowe, mniej intensywne, celowane terapie do leczenia AML podczas pandemii COVID-19 – wenetoklaks i gilterytynib. Celem było zmniejszenie śmiertelności i zużycia zasobów opieki zdrowotnej.
Wiele setek pacjentów w Wielkiej Brytanii było leczonych tymi dwoma lekami w ramach programu tymczasowego dostępu. Badanie ma na celu zebranie zdezidentyfikowanych danych od leczonych pacjentów w celu opisania wyników pacjentów leczonych tymi metodami, zarówno pod względem bezpieczeństwa, jak i skuteczności.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Richard Dillon
- Numer telefonu: 020 7188 257
- E-mail: richard.dillon@kcl.ac.uk
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Rekrutacyjny
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Richard Dillon
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Kryteria NHS dotyczące dostępu do wenetoklaksu były następujące: pacjent nadawał się do IC i był:
- Wiek >16 lat z mutacją NPM1 bez wewnętrznej duplikacji tandemowej FLT3 (ITD)
- Wiek >50 lat z mutacjami NPM1, IDH1 lub IDH2 (niezależnie od statusu FLT3)
- Pacjenci w wieku >60 lat bez cytogenetyki o korzystnym ryzyku
Gilterytynib udostępniono wszystkim pacjentom w wieku >16 lat z nawrotową lub oporną na leczenie AML z mutacją FLT3. Inne inhibitory FLT3 są dostępne dla pacjentów poprzez różne schematy dostępu
Opis
Kohorta wenetoklaksu Kryteria włączenia
- Nowo rozpoznana ostra białaczka szpikowa
- Brak wcześniejszych terapii AML, z wyjątkiem hydroksymocznika (lub podobnego) do cytoredukcji. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie MDS lub innych schorzeń
- Leczony wenetoklaksem w połączeniu z azacytydyną lub LDAC Brak kryteriów wykluczenia
Kohorta gilterytynibu/FLT3 Kryteria włączenia
- Nawrotowa ostra białaczka szpikowa, w tym nawrót molekularny
- Leczony inhibitorem FLT3 Brak kryteriów wykluczenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Wenetoklaks
Wenetoklaks w nowo rozpoznanej AML
|
Badanie obserwacyjne wenetoklaksu w AML
Inne nazwy:
|
|
Inhibitory FLT3
Inhibitory FLT3, w tym gilterytynib w nawrotowej AML
|
Badanie obserwacyjne gilterytynibu w AML
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok
|
Całkowite przeżycie mierzone od czasu rozpoczęcia leczenia
|
1 rok
|
|
Wczesna śmiertelność
Ramy czasowe: Dzień 60 po rozpoczęciu leczenia
|
Wskaźnik przedwczesnej śmierci mierzony w 60. dniu po rozpoczęciu leczenia
|
Dzień 60 po rozpoczęciu leczenia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek odpowiedzi
Ramy czasowe: Po 2 cyklach terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
Wskaźnik odpowiedzi określony przez ELN 2017
|
Po 2 cyklach terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
|
Częstość nawrotów choroby u pacjentów osiągających remisję
Ramy czasowe: 1 rok
|
Częstość nawrotów mierzona od momentu uzyskania remisji
|
1 rok
|
|
Przeżycie bez nawrotów
Ramy czasowe: 1 rok
|
RFS zgodnie z definicją ELN
|
1 rok
|
|
Toksyczność leczenia 1
Ramy czasowe: Podczas pierwszego cyklu terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
Liczba dni pobytu w szpitalu i liczba dni intensywnej terapii
|
Podczas pierwszego cyklu terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
|
Toksyczność leczenia 2
Ramy czasowe: Podczas pierwszego cyklu terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
Czas trwania neutropenii i małopłytkowości
|
Podczas pierwszego cyklu terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
|
Toksyczność leczenia 3
Ramy czasowe: Podczas pierwszego cyklu terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
Liczba transfuzji krwi i płytek krwi
|
Podczas pierwszego cyklu terapii (każdy cykl trwa 28 dni, ale może zostać przedłużony, jeśli rekonwalescencja się opóźnia)
|
|
Porównanie przeżycia między podgrupami pacjentów
Ramy czasowe: 1 rok
|
Całkowite przeżycie w porównaniu między grupami chorób
|
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Richard Dillon, King's College London
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 305432 (Inny identyfikator: IRAS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .