Resultados en el mundo real utilizando agentes novedosos para la AML en el Reino Unido
Resultados en el mundo real utilizando agentes novedosos para la leucemia mieloide aguda en el Reino Unido
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La leucemia mieloide aguda (AML, por sus siglas en inglés) es un cáncer de la sangre que, en adultos jóvenes en buen estado físico, generalmente se trata con quimioterapia intensiva. Si bien esto es potencialmente curativo, se asocia con efectos secundarios significativos y la necesidad de hospitalizaciones prolongadas. La infección es un problema importante durante el tratamiento de la AML, ya que tanto la enfermedad como la quimioterapia afectan el sistema inmunitario.
Los primeros datos sugirieron que COVID-19 está asociado con una tasa muy alta de muerte en pacientes con LMA que se someten a quimioterapia intensiva. Debido a esto, y a la necesidad de importantes recursos hospitalarios para administrar quimioterapia intensiva, el NHS puso a disposición dos nuevas terapias dirigidas menos intensivas para el tratamiento de la LMA durante la pandemia de COVID-19: venetoclax y gilteritinib. El objetivo era reducir la mortalidad y el uso de recursos sanitarios.
Muchos cientos de pacientes en todo el Reino Unido han sido tratados con estos dos medicamentos en el esquema de acceso temporal. La investigación tiene como objetivo recopilar datos no identificados de pacientes tratados para describir los resultados de los pacientes tratados con estos enfoques, tanto en términos de seguridad como de eficacia.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Richard Dillon
- Número de teléfono: 020 7188 257
- Correo electrónico: richard.dillon@kcl.ac.uk
Ubicaciones de estudio
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London, Reino Unido, SE1 9RT
- Reclutamiento
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
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Contacto:
- Richard Dillon
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
El criterio del NHS para el acceso a venetoclax fue que un paciente fuera apto para CI y fuera:
- Mayores de 16 años con mutación NPM1 sin duplicación interna en tándem (ITD) de FLT3
- Mayores de 50 años con mutaciones en NPM1, IDH1 o IDH2 (independientemente del estado de FLT3)
- Pacientes mayores de 60 años sin citogenética de riesgo favorable
Gilteritinib estuvo disponible para todos los pacientes mayores de 16 años con LMA con mutación FLT3 en recaída o refractaria. Otros inhibidores de FLT3 están disponibles para los pacientes a través de varios esquemas de acceso
Descripción
Cohorte de venetoclax Criterios de inclusión
- Leucemia mieloide aguda recién diagnosticada
- No hay terapias previas para la AML, aparte de la hidroxiurea (o similar) para la citorreducción. Se permiten tratamientos previos para MDS u otras condiciones
- Tratado con venetoclax en combinación con azacitidina o LDAC Sin criterios de exclusión
Cohorte Gilteritinib/FLT3 Criterios de inclusión
- Leucemia mieloide aguda en recaída, incluida la recaída molecular
- Tratado con inhibidor de FLT3 Sin criterios de exclusión
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Venetoclax
Venetoclax en LMA recién diagnosticada
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Estudio observacional de venetoclax en LMA
Otros nombres:
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Inhibidores de FLT3
Inhibidores de FLT3, incluido gilteritinib en AML recidivante
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Estudio observacional de gilteritinib en LMA
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 1 año
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Supervivencia global medida desde el momento del inicio del tratamiento
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1 año
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Tasa de muerte temprana
Periodo de tiempo: Día 60 después de iniciar el tratamiento
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Tasa de muerte temprana medida el día 60 después del inicio del tratamiento
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Día 60 después de iniciar el tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: Después de 2 ciclos de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Tasa de respuesta definida por ELN 2017
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Después de 2 ciclos de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Incidencia de recaída en pacientes que logran la remisión
Periodo de tiempo: 1 año
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Incidencia de recaída medida desde el momento de lograr la remisión
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1 año
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Supervivencia libre de recaídas
Periodo de tiempo: 1 año
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RFS definido por ELN
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1 año
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Toxicidad del tratamiento 1
Periodo de tiempo: Durante el primer ciclo de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Número de días de hospitalización y número de días de cuidados intensivos
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Durante el primer ciclo de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Toxicidad del tratamiento 2
Periodo de tiempo: Durante el primer ciclo de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Duración de la neutropenia y la trombocitopenia
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Durante el primer ciclo de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Toxicidad del tratamiento 3
Periodo de tiempo: Durante el primer ciclo de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Número de transfusiones de sangre y plaquetas
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Durante el primer ciclo de terapia (cada ciclo es de 28 días, aunque puede extenderse si se retrasa la recuperación)
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Comparación de supervivencia entre subgrupos de pacientes
Periodo de tiempo: 1 año
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Supervivencia global comparada entre grupos de enfermedades
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1 año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Richard Dillon, King's College London
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 305432 (Otro identificador: IRAS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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