Reale Ergebnisse mit neuartigen Agenten für AML im Vereinigten Königreich
Reale Ergebnisse unter Verwendung neuartiger Wirkstoffe für akute myeloische Leukämie im Vereinigten Königreich
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Akute myeloische Leukämie (AML) ist ein Blutkrebs, der bei fitten jungen Erwachsenen typischerweise mit einer intensiven Chemotherapie behandelt wird. Obwohl dies potenziell kurativ ist, ist es mit erheblichen Nebenwirkungen und der Notwendigkeit langer Krankenhausaufenthalte verbunden. Infektionen sind ein großes Problem während der AML-Behandlung, da sowohl die Krankheit als auch die Chemotherapie das Immunsystem beeinträchtigen.
Frühe Daten deuteten darauf hin, dass COVID-19 mit einer sehr hohen Sterblichkeitsrate bei AML-Patienten verbunden ist, die sich einer intensiven Chemotherapie unterziehen. Aus diesem Grund und aufgrund des Bedarfs an erheblichen Krankenhausressourcen zur Durchführung einer intensiven Chemotherapie stellte der NHS während der COVID-19-Pandemie zwei neue, weniger intensive, zielgerichtete Therapien zur Behandlung von AML zur Verfügung – Venetoclax und Gilteritinib. Ziel war es, die Sterblichkeit und den Verbrauch von Gesundheitsressourcen zu reduzieren.
Viele hundert Patienten in ganz Großbritannien wurden mit diesen beiden Medikamenten im Rahmen des temporären Zugangsprogramms behandelt. Die Forschung zielt darauf ab, anonymisierte Daten von behandelnden Patienten zu sammeln, um die Ergebnisse der mit diesen Ansätzen behandelten Patienten sowohl in Bezug auf die Sicherheit als auch auf die Wirksamkeit zu beschreiben.
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Richard Dillon
- Telefonnummer: 020 7188 257
- E-Mail: richard.dillon@kcl.ac.uk
Studienorte
-
-
-
London, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
- Rekrutierung
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Kontakt:
- Richard Dillon
-
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Die NHS-Kriterien für den Zugang zu Venetoclax waren, dass ein Patient für IC geeignet war und:
- Alter >16 Jahre mit NPM1-Mutation ohne interne FLT3-Tandemduplikation (ITD)
- Alter > 50 Jahre mit NPM1-, IDH1- oder IDH2-Mutationen (unabhängig vom FLT3-Status)
- Patienten im Alter von > 60 Jahren ohne Zytogenetik mit günstigem Risiko
Gilteritinib wurde allen Patienten im Alter von > 16 Jahren mit rezidivierender oder refraktärer AML mit FLT3-Mutation zur Verfügung gestellt. Andere FLT3-Inhibitoren stehen Patienten über verschiedene Zugangsschemata zur Verfügung
Beschreibung
Venetoclax-Kohorte Einschlusskriterien
- Neu diagnostizierte akute myeloische Leukämie
- Keine vorherigen Therapien für AML, abgesehen von Hydroxyharnstoff (oder ähnlichem) zur Zytoreduktion. Frühere Behandlungen für MDS oder andere Erkrankungen sind erlaubt
- Behandelt mit Venetoclax in Kombination mit entweder Azacitidin oder LDAC Keine Ausschlusskriterien
Gilteritinib/FLT3-Kohorte Einschlusskriterien
- Rezidivierte akute myeloische Leukämie, einschließlich molekularer Rezidive
- Behandelt mit FLT3-Inhibitor Keine Ausschlusskriterien
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Retrospektive
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Venetoclax
Venetoclax bei neu diagnostizierter AML
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Beobachtungsstudie zu Venetoclax bei AML
Andere Namen:
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FLT3-Inhibitoren
FLT3-Inhibitoren einschließlich Gilteritinib bei rezidivierender AML
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Beobachtungsstudie zu Gilteritinib bei AML
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamtüberleben
Zeitfenster: 1 Jahr
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Gesamtüberleben gemessen ab dem Zeitpunkt des Behandlungsbeginns
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1 Jahr
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Frühe Sterblichkeitsrate
Zeitfenster: Tag 60 nach Beginn der Behandlung
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Rate früher Todesfälle, gemessen an Tag 60 nach Behandlungsbeginn
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Tag 60 nach Beginn der Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Antwortquote
Zeitfenster: Nach 2 Therapiezyklen (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Rücklaufquote gemäß ELN 2017
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Nach 2 Therapiezyklen (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Rückfallinzidenz bei Patienten, die eine Remission erreichen
Zeitfenster: 1 Jahr
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Rückfallinzidenz gemessen ab dem Zeitpunkt der Remission
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1 Jahr
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Rückfallfreies Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr
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RFS wie von ELN definiert
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1 Jahr
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Behandlungstoxizität 1
Zeitfenster: Während des ersten Therapiezyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Anzahl der Tage im Krankenhaus und Anzahl der Tage auf der Intensivstation
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Während des ersten Therapiezyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Behandlungstoxizität 2
Zeitfenster: Während des ersten Therapiezyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Dauer der Neutropenie und Thrombozytopenie
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Während des ersten Therapiezyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Behandlungstoxizität 3
Zeitfenster: Während des ersten Therapiezyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Anzahl der Blut- und Thrombozytentransfusionen
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Während des ersten Therapiezyklus (jeder Zyklus dauert 28 Tage, kann jedoch verlängert werden, wenn sich die Genesung verzögert)
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Vergleich des Überlebens zwischen Patientenuntergruppen
Zeitfenster: 1 Jahr
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Gesamtüberleben im Vergleich zwischen Krankheitsgruppen
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1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Richard Dillon, King's College London
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 305432 (Andere Kennung: IRAS)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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