Virkelige resultater ved bruk av nye agenter for AML i Storbritannia
Virkelige resultater ved bruk av nye midler for akutt myeloid leukemi i Storbritannia
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Akutt myeloid leukemi (AML) er en blodkreft som hos friske unge voksne vanligvis behandles med intensiv kjemoterapi. Selv om dette er potensielt helbredende, er det assosiert med betydelige bivirkninger og krav om lange sykehusinnleggelser. Infeksjon er et stort problem under AML-behandling, da både sykdommen og kjemoterapien svekker immunforsvaret.
Tidlige data antydet at COVID-19 er assosiert med en svært høy dødsrate hos AML-pasienter som gjennomgår intensiv kjemoterapi. På grunn av dette, og behovet for betydelige sykehusressurser for å levere intensiv kjemoterapi, gjorde NHS tilgjengelig to nye, mindre intensive, målrettede terapier for behandling av AML under COVID-19-pandemien - venetoclax og gilteritinib. Målet var å redusere dødelighet og helseressursbruk.
Mange hundre pasienter over hele Storbritannia har blitt behandlet med disse to medisinene på ordningen med midlertidig tilgang. Forskningen tar sikte på å samle avidentifiserte data fra behandlende pasienter for å beskrive resultatene til pasienter behandlet med disse tilnærmingene, både når det gjelder sikkerhet og effektivitet.
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Richard Dillon
- Telefonnummer: 020 7188 257
- E-post: richard.dillon@kcl.ac.uk
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, SE1 9RT
- Rekruttering
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
Ta kontakt med:
- Richard Dillon
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
NHS-kriteriene for tilgang til venetoclax var at en pasient var egnet for IC og var:
- Alder >16 år med NPM1 mutasjon uten FLT3 intern tandem duplisering (ITD)
- Alder >50 år med NPM1-, IDH1- eller IDH2-mutasjoner (uavhengig av FLT3-status)
- Pasienter over 60 år uten cytogenetikk med gunstig risiko
Gilteritinib ble gjort tilgjengelig for alle pasienter i alderen >16 år med tilbakefall eller refraktær FLT3-mutert AML. Andre FLT3-hemmere er tilgjengelige for pasienter gjennom ulike tilgangsordninger
Beskrivelse
Venetoclax kohort Inklusjonskriterier
- Nydiagnostisert akutt myeloid leukemi
- Ingen tidligere behandlinger for AML, bortsett fra hydroksyurea (eller lignende) for cytoreduksjon. Tidligere behandlinger for MDS eller andre tilstander er tillatt
- Behandlet med venetoklaks i kombinasjon med enten azacitidin eller LDAC Ingen eksklusjonskriterier
Gilteritinib/FLT3-kohort Inklusjonskriterier
- Tilbakefallende akutt myeloid leukemi, inkludert molekylært tilbakefall
- Behandlet med FLT3-hemmer Ingen eksklusjonskriterier
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Venetoclax
Venetoclax ved nylig diagnostisert AML
|
Observasjonsstudie av venetoclax i AML
Andre navn:
|
|
FLT3-hemmere
FLT3-hemmere inkludert gilteritinib ved residiverende AML
|
Observasjonsstudie av gilteritinib i AML
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
Total overlevelse målt fra tidspunktet for behandlingsstart
|
1 år
|
|
Tidlig dødsrate
Tidsramme: Dag 60 etter behandlingsstart
|
Tidlig dødsrate målt på dag 60 etter behandlingsstart
|
Dag 60 etter behandlingsstart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svarprosent
Tidsramme: Etter 2 behandlingssykluser (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
Svarprosent som definert av ELN 2017
|
Etter 2 behandlingssykluser (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
|
Forekomst av tilbakefall hos pasienter som oppnår remisjon
Tidsramme: 1 år
|
Tilbakefallsforekomst målt fra tidspunktet for oppnåelse av remisjon
|
1 år
|
|
Tilbakefallsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
RFS som definert av ELN
|
1 år
|
|
Behandlingstoksisitet 1
Tidsramme: I løpet av den første syklusen av behandlingen (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
Antall dager på sykehus og antall dager med intensivbehandling
|
I løpet av den første syklusen av behandlingen (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
|
Behandlingstoksisitet 2
Tidsramme: I løpet av den første syklusen av behandlingen (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
Varighet av nøytropeni og trombocytopeni
|
I løpet av den første syklusen av behandlingen (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
|
Behandlingstoksisitet 3
Tidsramme: I løpet av den første syklusen av behandlingen (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
Antall blod- og blodplatetransfusjoner
|
I løpet av den første syklusen av behandlingen (hver syklus er 28 dager, men kan forlenges hvis restitusjonen er forsinket)
|
|
Sammenligning av overlevelse mellom pasientundergrupper
Tidsramme: 1 år
|
Samlet overlevelse sammenlignet mellom sykdomsgrupper
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Richard Dillon, King's College London
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 305432 (Annen identifikator: IRAS)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .