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Cellules LCAR-AMDR ciblées CLL-1/CD33 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire

Une étude clinique de phase I pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du produit de cellules LCAR-AMDR ciblées CLL1-/CD33 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire

Il s'agit d'une étude prospective, à un seul bras, en ouvert, de recherche de dose unique et d'expansion de dose qui évalue l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité antitumorale des cellules LCAR-AMDR chez des sujets atteints de leucémie myéloïde aiguë en rechute ou réfractaire qui ont reçu un traitement standard adéquat.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

4

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100070
        • Beijing GoBroad Boren Hospital
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, Chine, 300020
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

14 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet participe volontairement à l'étude clinique ; Comprendre pleinement et être informé de l'étude et signer le consentement éclairé (formulaire de consentement éclairé, ICF) (Pour les mineurs, le tuteur doit également fournir un consentement éclairé écrit ) ; Disposé à suivre et capable de compléter toutes les procédures de test ; Le consentement éclairé doit être obtenu avant de commencer tout test ou toute procédure liée à l'étude qui ne fait pas partie du traitement standard de la maladie du sujet ;
  2. Âge 14-60 ans;
  3. Score ECOG : ≤ 2 ;
  4. La LMA récidivante/réfractaire doit répondre à l'une des conditions suivantes :

    1. Rechute deux fois ou plus;
    2. Patients AML nouvellement diagnostiqués qui ont échoué après 2 cycles de chimiothérapie standard ;
    3. Rechute dans les 12 mois suivant la RC, ou rechute après 12 mois de RC mais sans réponse à la chimiothérapie conventionnelle ;
    4. Leucémie extramédullaire persistante.
  5. Répondre aux exigences de la HSCT allogénique
  6. Espérance de survie ≥ 3 mois ;

Critère d'exclusion:

  1. Sujet avec APL/AML-M3 :t(15;17)(q22;q12)
  2. A reçu l'un des traitements suivants :

    • Allo-HSCT antérieure (les sujets ayant reçu une allo-HSCT pendant plus de 6 mois, ayant arrêté les médicaments immunosuppresseurs et n'ayant pas de GvHD active ne sont pas inclus dans les critères d'exclusion)
    • Thérapie génique antérieure
    • Traitement antérieur anti CD33/CLL1
    • Traitement antérieur par cellules CAR-T ciblées
  3. Traitement antitumoral antérieur avec période de sevrage insuffisante ;
  4. Infiltration du SNC ; Sauf pour les patients avec une infiltration antérieure du SNC qui sont actuellement en rémission ;
  5. AgHBs, ADN du VHB, Ac-VHC, ARN du VHC ou Ac-VIH positifs ;
  6. Femmes enceintes ou allaitantes;

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Produit de cellules LCAR-AMDR
Chaque sujet sera traité avec des cellules LCAR-AMDR
Les sujets recevront un régime de conditionnement avant le traitement avec des cellules LCAR-AMDR

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence, gravité et type d'événements indésirables liés au traitement (EIAT)
Délai: Période : Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)
Un événement indésirable fait référence à tout événement médical indésirable chez un sujet d'investigation clinique auquel a été administré un produit pharmaceutique (expérimental ou non expérimental), qui n'a pas nécessairement de lien de causalité avec le traitement
Période : Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)
Conclusion sur la dose recommandée de phase 2 (RP2D)
Délai: 30 jours après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
RP2D établi grâce à la conception ATD + BOIN
30 jours après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
Cellules T CAR positives et niveaux de transgène CAR dans le sang périphérique et la moelle osseuse
Délai: 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)
Cellules T CAR positives et taux de transgène CAR dans le sang périphérique et la moelle osseuse après perfusion de LCAR-AMDR
2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de réponse global (ORR)
Délai: 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)
Le taux de réponse objective (ORR) est défini comme la proportion de sujets qui obtiennent une RC ou une RCi après un traitement par perfusion de cellules LCAR-AMDR
2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)
Délai de réponse (TTR)
Délai: 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)
Le délai de réponse (TTR) est défini comme le temps écoulé entre la date de la première perfusion de LCAR-AMDR et la date de la première évaluation de la réponse du sujet qui a satisfait à tous les critères de CR ou CRi.
2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (Jour 1)
Durée de la réponse (DoR)
Délai: Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
La durée de rémission (DoR) est définie comme le temps écoulé entre la première documentation de la rémission (CR ou CRi) et la première preuve documentée de rechute des répondeurs
Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
Survie sans événement (EFS)
Délai: Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
La survie sans événement (EFS) est définie comme le temps écoulé entre la date de la première perfusion du LCAR-AMDR et le premier échec documenté du traitement, la rechute de la maladie ou le décès (quelle qu'en soit la cause), selon la première éventualité.
Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
Survie globale (OS)
Délai: Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
La survie globale (OS) est définie comme le temps écoulé entre la date de la première perfusion de LCAR-AMDR et le décès du sujet
Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
La proportion de sujets qui obtiennent une RC ou une Cri et obtiennent une MRD de moelle osseuse négative.
Délai: Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
La proportion de sujets qui obtiennent une RC ou une Cri et obtiennent une MRD de moelle osseuse négative.
Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
Incidence des anticorps anti-LCAR-AMDR et titre d'échantillon positif
Délai: Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)
Des échantillons de sang veineux seront prélevés pour mesurer les concentrations de cellules positives LCAR-AMDR et le niveau transgénique de LCAR-AMDR, aux moments où les échantillons de sérum d'anticorps anti-LCAR-AMDR sont évalués
Minimum 2 ans après la perfusion de LCAR-AMDR (jour 1)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

26 septembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

26 septembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 décembre 2022

Première publication (Réel)

16 décembre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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