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Une étude visant à examiner l'efficacité et l'innocuité du traitement combiné au pozelimab et au cemdisiran chez des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée symptomatique (NIMBLE)

5 avril 2024 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Efficacité et innocuité de l'association pozelimab et cemdisiran chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée symptomatique

L'objectif premier est :

Évaluer l'effet de pozelimab + cemdisiran sur le fonctionnement quotidien qui est impacté par les signes et symptômes chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée symptomatique (gMG)

Les objectifs secondaires de l'étude sont :

  • Évaluer l'effet de pozelimab + cemdisiran (c'est-à-dire en association) et de cemdisiran en monothérapie sur :

    • Signes de myasthénie grave (MG) et de force musculaire évalués par le clinicien
    • Fonctionnement quotidien impacté par les signes et symptômes chez les patients atteints de gMG symptomatique (cemdisiran en monothérapie uniquement).
    • Proportion de patients dont les fonctions quotidiennes s'améliorent et qui sont affectées par les signes et symptômes de la MG
    • Proportion de patients qui présentent des améliorations des signes de MG et de la force musculaire évalués par le clinicien
    • Qualité de vie liée à la santé
    • Proportion de patients présentant des symptômes minimes de MG
    • Signes et symptômes de MG rapportés par les patients et les cliniciens
  • Évaluer l'innocuité et la tolérabilité du pozelimab + cemdisiran et du cemdisiran en monothérapie
  • Évaluer la concentration de pozelimab total dans le sérum
  • Évaluer les concentrations de cemdisiran et de ses métabolites dans le plasma
  • Évaluer l'immunogénicité du pozelimab
  • Pour évaluer la concentration de C5 total dans le plasma
  • Évaluer l'immunogénicité du cemdisiran
  • Étudier l'effet du pozelimab + cemdisiran et du cemdisiran en monothérapie sur l'activation du complément

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

DBTP - Plan de traitement en double aveugle (24 semaines) ETP - Plan de traitement d'extension (28 semaines) OLTP - Plan de traitement ouvert (68 semaines) Période de suivi hors traitement (52 semaines)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

235

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10117
        • Recrutement
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Allemagne, 45127
        • Recrutement
        • University Hospital Essen, Dep. of Neurology
      • Jena, Allemagne, 07747
        • Recrutement
        • Universitätsklinikum Jena
    • Bayern
      • Munchen, Bayern, Allemagne, 80336
        • Pas encore de recrutement
        • Friedrich-Baur-Institute Dep. of Neurology Klinikum Munchen
    • Nordrhein-Westfalen
      • Munster, Nordrhein-Westfalen, Allemagne, 48149
    • Sachsen
  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2217
        • Recrutement
        • Southern Neurology
    • South Australia
      • Elizabeth Vale, South Australia, Australie, 5112
        • Recrutement
        • Lyell McEwin Hospital
        • Contact:
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australie, 3065
        • Recrutement
        • St Vincents Hospital Melbourne
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Recrutement
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
        • Contact:
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1070
        • Retiré
        • Université Libre de Bruxelles - Hôpital Erasme
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgique, 2650
        • Recrutement
        • UZ Antwerpen
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alicia Alonso-Jiménez
    • Hainaut
      • Lodelinsart, Hainaut, Belgique, 6042
        • Retiré
        • Chu Charleroi
    • Oost-Vlaanderen
      • Gent, Oost-Vlaanderen, Belgique, 9000
        • Recrutement
        • AZ Sint-Lucas
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jan De Bleecker
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • Pas encore de recrutement
        • University of Alberta
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • Recrutement
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Pas encore de recrutement
        • Toronto General Hospital
        • Contact:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X-0J1
        • Retiré
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
  • Corée, République de
      • Daegu, Corée, République de, 41404
        • Recrutement
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jin-Sung Park
    • Seoul Teugbyeolsi
      • Seoul, Seoul Teugbyeolsi, Corée, République de, 03722
        • Recrutement
        • Samsung Medical Center - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Byoung Joon Kim
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Recrutement
        • Aarhus University Hospital
        • Contact:
          • Henning Andersen
          • Numéro de téléphone: 4578454250
          • E-mail: hennanden@rm.dk
      • Copenhagen, Danemark, 3050
        • Recrutement
        • Copenhagen Neuromuscular Clinic at Rigshospitalet
        • Contact:
      • Odense, Danemark, 05000
        • Recrutement
        • Odense Universitetshospital - Infektionsmedicinsk Afdeling
    • Nordjylland
      • Aalborg, Nordjylland, Danemark, 9100
        • Recrutement
        • Aalborg Universitetshospital
        • Contact:
          • Izabella Obal
          • Numéro de téléphone: 4597666896
          • E-mail: anpp@rn.dk
        • Chercheur principal:
          • Izabella Obal
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Recrutement
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Elena Cortes Vicente
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Recrutement
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Francisco Javier Rodriguez de Rivera
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Recrutement
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
  • France
      • Le Kremlin-Bicêtre, France, 94275
        • Recrutement
        • CHU Bicêtre
      • Paris, France, 75013
        • Recrutement
        • Hopital de la Pitie Salpetriere
        • Contact:
          • Sophie Demeret
          • Numéro de téléphone: sophie.demeret@aphp.fr
      • Vandoeuvre Les Nancy, France, 54511
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) de Nancy
    • Alpes-Maritimes
      • Nice, Alpes-Maritimes, France, 6002
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice
  • Géorgie
      • T'bilisi, Géorgie, 0112
        • Recrutement
        • Israeli-Georgian Medical Research Clinic HEALTHYCORE
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Recrutement
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Géorgie, 0186
        • Recrutement
        • Multiprofile Clinic Consilium Medulla
      • Tbilisi, Géorgie, 0114
        • Recrutement
        • Ltd New Hospitals
      • Tbilisi, Géorgie, 0160
        • Recrutement
        • LTD Academician N. Kipshidze Central University Clinic
  • Inde
      • Bangalore, Inde, 560002
        • Recrutement
        • Bangalore Medical College and Research Institute (BMCRI) - Victoria Hospital
        • Contact:
      • Chandigarh, Inde, 160012
        • Recrutement
        • Postgraduate Institute of Medical Education & Research
        • Contact:
      • New Delhi, Inde, 110029
        • Recrutement
        • All India Institute of Medical Sciences New Delhi
        • Contact:
    • Andhra Pradesh
      • Guntur, Andhra Pradesh, Inde, 522001
        • Recrutement
        • Government General Hospital, Guntur
        • Contact:
    • Gujarat
      • Surat, Gujarat, Inde, 395001
        • Recrutement
        • Institute of Neurosciences
    • Hyderabad
      • Panjagutta, Hyderabad, Inde, 500082
        • Recrutement
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, Inde, 576104
        • Recrutement
        • Kasturba Medical College (KMC) - Udupi
    • Kerala
      • Thrissur, Kerala, Inde, 680005
        • Recrutement
        • Jubilee Mission Hospital
    • Kerela
      • Kochi, Kerela, Inde, 682041
        • Recrutement
        • Amrita Institute of Medical Sciences (AIMS) and Research Centre
        • Contact:
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Inde, 411004
        • Recrutement
        • Deenanath Mangeshkar Hospital and Research Centre
        • Contact:
    • Mumbai
      • Parel, Mumbai, Inde, 400012
        • Recrutement
        • Seth G.S. Medical College & K.E.M. Hospital, Mumbai
        • Contact:
    • Punjab
      • Kochi, Punjab, Inde, 141008
        • Recrutement
        • Polakulath Narayanan Renai Medicity Multi Specialty Hospital, Kochi
      • Ludhiana, Punjab, Inde, 141008
        • Recrutement
        • Christian Medical College & Hospital
    • Rajasthan
      • Jaipur, Rajasthan, Inde, 302017
        • Recrutement
        • Apex Hospital
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Inde, 500034
        • Recrutement
        • City Neuro Centre, Hyderabad
        • Contact:
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Inde, 226014
        • Retiré
        • Sanjay Gandhi Postgraduate Institute of Medical Sciences (SGPGIMS)
  • Italie
      • Bergamo, Italie, 24127
        • Pas encore de recrutement
        • Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII
      • Naples, Italie, 80131
        • Pas encore de recrutement
        • AORN Cardarelli Napoli
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00189
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Michelangelo Maestri
      • Roma, Lazio, Italie, 00185
        • Recrutement
        • Universita' Degli Studi La Sapienza
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Maurizio Inghilleri
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
        • Recrutement
        • Fondazione IRCCS Di Rilievo Nazionale Istituto Nazionale Neurologico Carlo Besta
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Renato Mantegazza
      • Pavia, Lombardia, Italie, 27100
        • Pas encore de recrutement
        • IRCCS Mondino Foundation
    • Toscana
      • Pisa, Toscana, Italie, 56126
        • Recrutement
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
  • Japon
      • Chiba, Japon, 260-8677
        • Recrutement
        • Chiba University Hospital
      • Hiroshima, Japon, 730-8518
        • Recrutement
        • Hiroshima City Hiroshima Citiz
      • Osaka, Japon, 543-8555
        • Recrutement
        • Osaka Red Cross Hospital - Neurology
      • Shimajiri-Gun, Japon, 901-1193
        • Recrutement
        • Okinawa Prefectural Nanbu Medical Center and Children's Medical Center
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, Japon, 650-0047
        • Recrutement
        • Kobe City Medical Center General Hospital
        • Contact:
          • Michi Kawamoto
          • Numéro de téléphone: +80 78 302 4321
    • Koti
      • Nankoku-shi, Koti, Japon, 783-8505
        • Recrutement
        • Kochi Medical School Hospital
    • Okinawa
      • Ginowan-Shi, Okinawa, Japon, 901-2214
        • Recrutement
        • Okinawa National Hospital
    • Saitama
      • Kawagoe, Saitama, Japon, 350-8550
        • Recrutement
        • Saitama Medical University, Saitama Medical Center
    • Tokoyo
      • Kodaira, Tokoyo, Japon, 187-0002
        • Retiré
        • Showa General Hospital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japon, 113-8519
        • Recrutement
        • Medical Hospital of Tokyo Medical and Dental University
        • Chercheur principal:
          • Yoichiro Nishida
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japon, 173-8610
        • Recrutement
        • Nihon University Itabashi Hospital
      • Shinjuku ku, Tokyo, Japon, 160-0023
        • Recrutement
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Yamaguchi
      • Ube, Yamaguchi, Japon, 755-8505
        • Recrutement
        • Yamaguchi University Hospital
  • Pologne
    • Malopolskie
      • Kraków, Malopolskie, Pologne, 31-505
        • Recrutement
        • Centrum Neurologii Klinicznej, Krakowska Akademia Neurologii
    • Mazovian
      • Warsaw, Mazovian, Pologne, 01-684
        • Recrutement
        • NeuroProtect
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Pologne, 02-097
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
    • Pomorskie
      • Gdansk, Pomorskie, Pologne, 80-952
        • Recrutement
        • Gdanski Uniwersytet Medyczny
    • Wielkopolska
      • Poznan, Wielkopolska, Pologne, 61-853
        • Recrutement
        • NZOZ Neuro-Kard
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Pologne, 61-731
        • Recrutement
        • Clinical Research Center Spólka z Ograniczona Odpowiedzialnoscia, Medic-R Spólka Komandytowa
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TH
        • Recrutement
        • University Hospital Birmingham
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Royaume-Uni, 511 9NE
        • Recrutement
        • Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • Contact:
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Pas encore de recrutement
        • University Clinical Center of Serbia - PPDS
        • Contact:
      • Nis, Serbie, 700461
        • Pas encore de recrutement
        • University Clinical Centre Nis
        • Contact:
  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan, 833
        • Recrutement
        • Chang Gung Medical Foundation Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Nai-Wen Tsai
      • Taichung, Taïwan, 404
        • Recrutement
        • China Medical University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yuh-Cherng Guo
      • Tainan City, Taïwan, 701
        • Recrutement
        • National Cheng Kung University Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yuan Ting Sun
      • Taipei, Taïwan, 111
        • Recrutement
        • Shin Kong Wu Ho Su Memorial Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jiann-Horng Yeh
      • Taoyuan, Taïwan, 333
        • Recrutement
        • Chang Gung memorial hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Long-Sun Ro
  • Tchéquie
    • Jihomoravsky Kraj
      • Brno, Jihomoravsky Kraj, Tchéquie, 625 00
        • Retiré
        • Fakultni nemocnice Brno
    • Moravskoslezský Kraj
      • Ostrava, Moravskoslezský Kraj, Tchéquie, 708 52
        • Retiré
        • Fakultni nemocnice Ostrava
  • Turquie
      • Samsun, Turquie, 55239
        • Recrutement
        • Ondokuz Mayis Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Murat Terzi
      • Trabzon, Turquie, 61080
        • Recrutement
        • Karadeniz Technical University Farabi Hospital
    • Izmir
      • Balcova, Izmir, Turquie, 35340
        • Recrutement
        • Dokuz Eylul University Medical Faculty
    • Van
      • Umuttepe, Van, Turquie, 41380
        • Recrutement
        • Kocaeli University Hospital
        • Contact:
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85018
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • University of California, Irvine
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • University of Southern California
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Said Beydoun
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907-5307
        • Recrutement
        • Colorado Springs Neurological Associates
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Laurence Adams
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33487
        • Recrutement
        • SFM Clinical Research, LLC
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marc Feinberg
      • Miami, Florida, États-Unis, 33175
        • Recrutement
        • Diverse Clinical Research
      • Naples, Florida, États-Unis, 34105-8523
        • Recrutement
        • Collier Neurologic Specialists LLC
        • Contact:
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806-6264
        • Recrutement
        • Neurological Services of Orlando
      • Port Charlotte, Florida, États-Unis, 33952
        • Recrutement
        • Medsol Clinical Research Center Inc
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33612
        • Recrutement
        • University of South Florida
        • Contact:
          • Tuan Vu
          • Numéro de téléphone: 813-974-9413
          • E-mail: tvu6@usf.edu
        • Chercheur principal:
          • Tuan Vu
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Retiré
        • Northwestern University
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60201-3137
        • Recrutement
        • NorthShore University Health System
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alexandru Barboi
      • O'Fallon, Illinois, États-Unis, 62269
        • Recrutement
        • Prairie Education And Research Cooperative
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Raghav Govindarajan
      • Rolling Meadows, Illinois, États-Unis, 60008-3154
        • Résilié
        • Northwest Neurology Ltd. - Clinedge - PPDS
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Recrutement
        • Wayne State University School of Medicine
        • Contact:
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Recrutement
        • Weill Cornell Medicine - Peripheral Neuropathy Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mary Vo
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Retiré
        • Atrium Health Neurosciences Institute Charlotte, a facility of Carolinas Medical Center
    • Ohio
      • Centerville, Ohio, États-Unis, 45459
        • Recrutement
        • Dayton Center for Neurological Disorders
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45219
        • Recrutement
        • University of Cincinnati Gardner Neuroscience Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Recrutement
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Arlington, Texas, États-Unis, 76015
        • Résilié
        • Texas Institute for Neurological Disorders - Arlington
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • Recrutement
        • Austin Neuromuscular Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Yessar Hussain
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Nerve and Muscle Center of Texas
        • Contact:
          • Aziz Shaibani
          • Numéro de téléphone: 713-795-0033
          • E-mail: ataher@aol.com
        • Chercheur principal:
          • Aziz Shaibani

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Patients masculins ou féminins âgés de ≥ 18 ans au moment du dépistage (ou ≥ l'âge légal de l'âge adulte selon les réglementations locales, selon la période la plus ancienne)
  2. Patient avec un diagnostic documenté de myasthénie grave (MG) basé sur les antécédents médicaux et soutenu par des évaluations précédentes comme décrit dans le protocole
  3. Antécédents documentés de test sérologique positif ou résultat positif lors du dépistage des anticorps anti-récepteur de l'acétylcholine (AChR) ou des anticorps anti-LRP4.
  4. Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe de classification clinique II à IVa lors du dépistage
  5. Myasthénie grave - Score des activités de la vie quotidienne (MG-ADL) ≥6 au dépistage. Les éléments oculaires ne doivent pas contribuer à plus de 50 % du score total MG-ADL
  6. Recevant actuellement un inhibiteur de l'acétylcholinestérase ou raison documentée de ne pas utiliser de traitement par inhibiteur de l'acétylcholinestérase par investigateur

8. Si vous recevez actuellement une IST, il n'est pas prévu que la posologie de l'IST soit modifiée avant la randomisation ou pendant la période de traitement en double aveugle (DBTP).

Critères d'exclusion clés :

  1. Patients dont le profil d'anticorps n'est positif que pour la tyrosine kinase spécifique du muscle (MuSK) (la positivité de MuSK est basée sur des antécédents documentés de test sérologique positif pour les anticorps anti-MuSK ou sur un résultat positif lors du dépistage
  2. Antécédents de thymectomie dans les 12 mois précédant le dépistage ou planifiée au cours de l'étude
  3. Antécédents de thymome malin (les patients au stade 1 peuvent être inscrits) ou antécédents de cancer au cours des 5 dernières années, à l'exception d'un cancer de la peau basocellulaire, d'un cancer épidermoïde de la peau ou d'un cancer du col de l'utérus in situ
  4. Crise myasthénique ou Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Classe V dans le mois suivant le dépistage
  5. Aucune vaccination méningococcique documentée dans les 5 ans précédant la visite de dépistage, sauf si la vaccination sera administrée pendant la période de dépistage et avant le début du traitement à l'étude
  6. Contre-indication connue aux vaccins méningococciques (vaccins conjugués du groupe ACWY et du groupe B) comme décrit dans le protocole
  7. Patients qui ont besoin d'antibiotiques pour la prophylaxie méningococcique et qui ont une contre-indication, un avertissement ou une précaution excluant l'utilisation d'antibiotiques de la classe de la pénicilline et d'alternatives à la pénicilline qu'il est prévu d'utiliser pour la prophylaxie, ou des antécédents d'intolérance conduisant à l'arrêt de ces antibiotiques
  8. Antigène de surface de l'hépatite B positif ou acide ribonucléique (ARN) du virus de l'hépatite C lors du dépistage. REMARQUE : Les cas dont l'interprétation n'est pas claire doivent être discutés avec le moniteur médical
  9. Antécédents d'infection par le VIH ou test positif lors du dépistage selon les exigences locales

REMARQUE : d'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Groupe 1
Placebo dans le DBTP ; Re-randomisé en combinaison ou Cemdisiran dans ETP et OLTP
Médicament: Pozelimab + Cemdisiran
Administration sous-cutanée comme décrit dans le protocole
Médicament: Cemdisiran
Administration SC comme décrit dans le protocole
Autres noms:
  • ALN-CC5
Autre: Placebo
Administration SC comme décrit dans le protocole
Expérimental: Groupe 2
Régime combiné tout au long de l'étude
Médicament: Pozelimab + Cemdisiran
Administration sous-cutanée comme décrit dans le protocole
Expérimental: Groupe 3
Cemdisiran tout au long de l'étude
Médicament: Cemdisiran
Administration SC comme décrit dans le protocole
Autres noms:
  • ALN-CC5
Expérimental: Groupe 4
Pozelimab en monothérapie dans le DBTP suivi d'une association dans l'ETP et l'OLTP
Médicament: Pozélimab
Administration SC comme décrit dans le protocole
Autres noms:
  • REGN3918

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score total Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Le score total MG-ADL varie de 0 à 24 points, les scores les plus élevés indiquant une déficience fonctionnelle et une incapacité plus importantes
De la ligne de base à la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ du score quantitatif de myasthénie grave (QMG)
Délai: Semaine 24
Les scores totaux du QMG vont de 0 à 39, les scores les plus élevés représentant une plus grande déficience
Semaine 24
Proportion de patients répondant au MG-ADL
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Amélioration ≥3 points
De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de patients répondant au QMG
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Amélioration ≥5 points
De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de patients avec une réponse constante sur le MG-ADL
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Au moins une amélioration de 2 points de MG-ADL sur 2 ou plusieurs évaluations consécutives s'étendant sur 4 semaines ou plus pendant le DBTP
De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de patients présentant une expression minimale des symptômes (MSE)
Délai: Semaine 24
Score de 0 à 1 sur le MG-ADL
Semaine 24
Changement par rapport au départ du score total Myasthenia Gravis Composite (MGC)
Délai: Semaine 24
Le score MGC varie de 0 à 50, un score plus élevé indiquant une déficience plus élevée
Semaine 24
Changement par rapport au départ du score total Myasthenia Gravis Quality of Life (MG QOL15r)
Délai: Semaine 24
Le score total varie de 0 à 30 points ; un score plus élevé représente une plus grande déficience
Semaine 24
Proportion de patients avec des seuils de points d'amélioration sur MG-ADL
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
≥2, 4, 5, 6, 7, 8, 9 ou 10
De la ligne de base à la semaine 24
Proportion de patients avec des seuils de points d'amélioration au QMG
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
≥3, 4, 6, 7, 8, 9 ou 10
De la ligne de base à la semaine 24
Incidence et sévérité des événements indésirables liés au traitement (EIAT) chez les patients traités par pozelimab + cemdisiran ou placebo
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Jusqu'à la semaine 24
Incidence et sévérité des événements indésirables graves (EIG) chez les patients traités par pozelimab + cemdisiran ou placebo
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Jusqu'à la semaine 24
Incidence et sévérité des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) chez les patients traités par pozelimab + cemdisiran ou placebo
Délai: Jusqu'à la semaine 24
Jusqu'à la semaine 24
Concentrations de pozelimab total dans le sérum
Délai: Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Concentrations de cemdisiran et de ses métabolites dans le plasma
Délai: Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament (ADA) anti-pozelimab apparus sous traitement au fil du temps
Délai: Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Incidence des ADA liés au cemdisiran apparus sous traitement au fil du temps
Délai: Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Évolution du CH50 dans le temps
Délai: Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Variation en pourcentage du CH50 au fil du temps
Délai: Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines
Pendant la durée de l'étude, environ 172 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 décembre 2021

Achèvement primaire (Estimé)

29 août 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

23 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 septembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 septembre 2021

Première publication (Réel)

7 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • R3918-MG-2018
  • 2020-003272-41 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (DPI) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage

Délai de partage IPD

Lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités de santé (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication, a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques), a l'autorité légale de partager les données et a assuré la capacité de protéger la vie privée des participants.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès aux données individuelles des patients ou au niveau agrégé d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli. Les critères d'évaluation des demandes de recherche indépendantes de Regeneron sont disponibles sur : https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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