Un essai de YPEG-rhGH chez les enfants de petite taille

Critère d'intégration:

1. Prépubère (Tanner I), âgé de plus de 4 ans et de moins de 10 ans pour les filles et de 11 ans pour les garçons.
2. Poids corporel : 12 kg ≤ poids corporel ≤ 50 kg.
3. Pour les enfants de petite taille idiopathique : a) La longueur et le poids à la naissance se situaient au 10e centile et au-dessus des valeurs de référence normales pour les nourrissons du même âge gestationnel et du même sexe ; b) La taille au moment du dépistage était inférieure de 2,0 écarts-types (ET) à la taille moyenne pour l'âge chronologique et le sexe c) Exclure les autres causes telles que les maladies systémiques, les autres maladies endocriniennes, les maladies nutritionnelles, les anomalies chromosomiques, la dysplasie squelettique, les troubles psycho-émotionnels, etc. ont été exclus d) Pic de GH ≥ 10,0 ng/ml confirmé par deux tests de provocation GH médicamenteux différents ; e) Age osseux (BA)-âge chronologique (CA) ≤1 an.
4. Pour les enfants petits pour l'âge gestationnel : a) La longueur et le poids à la naissance étaient au 10e centile et inférieurs aux valeurs de référence normales pour les nourrissons si le même âge gestationnel et le même sexe ; b) Âge gestationnel à la naissance ≥ 24 semaines ; c) La taille au moment du dépistage était inférieure à -2 SD de la moyenne pour le même âge et le même sexe, et veuillez vous référer à l'annexe 1 du protocole pour la taille.
5. Pour les enfants atteints du syndrome de Turner : a) Caryotype chromosomique : 45, X ; 45, X/46, XXqi ; 45, X/46, XXr ; 45, X/46, XX ; 46, XXqi; 46, XXpi ; 45, X/47, XXX ; 46, XXp- ; 45, X/46, XXp- ; 46, XXq- ; 45, x/46, XXq- ; 45, X/46, XX/47, XXX, etc. ; b) Avoir au moins une caractéristique physique spécifique : y compris, mais sans s'y limiter, la racine des cheveux postérieure basse, le naevus de la peau du visage, les retournements du cou, le cou court, la position basse des oreilles, la petite mâchoire, l'arc palatin élevé, la poitrine en bouclier, l'espacement large des seins, l'ectropion du coude, ectropion du genou, 4e et 5e métacarpiens courts, dysplasie des ongles, scoliose, ptosis, strabisme, anomalies du système cardiovasculaire telles que sténose aortique, valve aortique bicuspide, hypertension et anomalies du système reproducteur telles qu'insuffisance gonadique primaire, malformation rénale, hypothyroïdie et maladie de l'oreille moyenne ; c) La taille au dépistage était inférieure à la moyenne -2SD du même âge et du même sexe, et veuillez vous référer à l'annexe 1 du protocole pour la taille.
6. Comprend et signe volontairement le formulaire de consentement éclairé par le(s) parent(s) et/ou le(s) tuteur(s) légal(aux) du sujet. Et l'assentiment écrit du sujet est requis si le sujet a 8 ans ou plus).

Critère d'exclusion:

1. Pour les enfants atteints de petite grossesse : syndrome de Bloom confirmé ou suspecté.
2. Pour les enfants atteints du syndrome de Turner : contenant un chromosome Y ou un fragment dérivé d'un chromosome Y.
3. Enfants avec épiphyse fermée.
4. Les enfants qui ont diagnostiqué ou suspecté fortement un déficit en hormone de croissance (GHD) ou d'autres types d'anomalies de croissance : par exemple, le syndrome de Noonan, le syndrome de Prader-Willi, le syndrome de Russell-Silver, etc.
5. Les enfants qui ont déjà reçu un traitement systémique favorisant la croissance, y compris, mais sans s'y limiter, la rhGH, les inhibiteurs de l'aromatase, les hormones sexuelles, etc., pendant au moins 1 mois ou plus.
6. Les enfants qui reçoivent actuellement ou prévoient de recevoir un traitement à base de glucocorticoïdes, de méthylphénidate et de tout autre médicament susceptible d'avoir un effet sur la croissance.
7. Enfants avec des valeurs anormales de la fonction hépatique et rénale (ALT > 1,5 LSN, Cr > 1 LSN).
8. Concomitant avec l'hépatite B chronique, le SIDA, la tuberculose et toute autre maladie infectieuse chronique.
9. Patients de constitution allergique sévère ou allergiques à l'hormone de croissance ou à ses excipients tels que le mannitol, la lysine, le chlorure de sodium et d'autres ingrédients.
10. Patients ayant des antécédents de malignité ou souffrant actuellement d'une malignité active, y compris des tumeurs intracrâniennes.
11. Patients présentant une régulation glycémique anormale (y compris une glycémie à jeun anormale et/ou une tolérance anormale au glucose) ou un diabète.
12. Patients atteints de maladie mentale ou ayant des antécédents familiaux de maladie mentale.
13. Les patients souffrant de maladies systémiques chroniques, telles que la malnutrition, les personnes immunodéprimées, l'asthme, etc.
14. Patients souffrant d'hypertension intracrânienne congénitale.
15. Patients avec épiphyse fémorale capitale glissée (SCFE).
16. Patients atteints de scoliose dépassant 15° ;
17. Patients ayant participé à une étude clinique sur un médicament (en tant que sujet) dans les 3 mois précédant le dépistage et ayant reçu une intervention médicamenteuse
18. Patients que les investigateurs ont jugés inaptes à l'étude.