Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité à long terme de l'hormone de croissance chez les enfants en Chine (CGLS)
31 octobre 2023 mis à jour par: Xiaoping Luo
Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité à long terme de l'hormone de croissance chez les enfants en Chine (CGLS) - une étude observationnelle ouverte, multicentrique, prospective et rétrospective
La petite taille est une maladie pédiatrique relativement courante, faisant référence aux individus dont la taille est de plus de 2 (-2 écarts types) inférieure à la taille moyenne d'une population d'âge, de sexe et d'origine ethnique similaires vivant dans des conditions de vie similaires, ou inférieure au troisième centile. (-1,88 ÉT).
Cette étude est une étude de cohorte observationnelle ouverte, multicentrique, prospective et rétrospective visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du traitement PEG-rhGH ou rhGH pour les enfants chinois de petite taille.
L'étude est divisée en cohortes rétrospectives, cohortes prospectives rétrospectives et cohortes prospectives.
Elle devrait inclure environ 5 000 patients (dont environ 3 000 dans les cohortes rétrospectives et environ 2 000 dans les cohortes rétrospectives prospectives et prospectives).
La durée totale devrait être de 16 ans, dont 2 ans pour l'initiation du centre d'étude et le recrutement et le suivi des patients dans les cohortes rétrospectives prospectives et prospectives jusqu'à une taille proche de l'adulte (NAH).
L'objectif principal est d'évaluer l'innocuité à long terme du PEG-rhGH ou de la rhGH pour le traitement des enfants de petite taille (y compris GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, suppression du gène SHOX et autres étiologies) ; l'objectif secondaire est d'évaluer l'efficacité du traitement PEG-rhGH ou rhGH pour les enfants de petite taille (y compris GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, suppression du gène SHOX et autres étiologies).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
5000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: xiaoping Luo, doctor
- Numéro de téléphone: 86 13387522645
- E-mail: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
Lieux d'étude
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Chine, 430030
- Recrutement
- TongjiHospital
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Contact:
- xiaoping Luo, doctor
- Numéro de téléphone: 86 13387522645
- E-mail: xpluo@tjh.tjmu.edu.cn
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
La petite taille de l'enfant comprend diverses affections telles que le déficit en hormone de croissance (GHD), la petite taille idiopathique (ISS), la petite taille pour l'âge gestationnel (SGA), le syndrome de Turner (TS), le syndrome de Prader-Willi (PWS), le syndrome de Noonan (NS), Suppression du gène SHOX et autres causes de petite taille.
La description
Critère d'intégration:
- 1. Enfants âgés de 2 ans et plus présentant diverses causes de petite taille. 2. Taille inférieure au 3e percentile (-1,88 SD) par rapport à la taille d'enfants normaux et en bonne santé du même âge et du même sexe.
3. Appartenant à l'une des indications suivantes : GHD, ISS, SGA, TS, PWS, NS, suppression du gène SHOX ou autres causes de petite taille.
Critère d'exclusion:
1. Patients présentant des cartilages de croissance entièrement fermés. 2. Patients présentant des signes de progression potentielle de la tumeur ou ceux déjà diagnostiqués avec des tumeurs.
3. Réactions allergiques à l'hormone de croissance ou à ses adjuvants. 4. Patients ayant reçu un traitement à l'hormone de croissance autre que le médicament expérimental au cours des six mois précédant le dépistage.
5. Incapable de fournir des dossiers médicaux complets ou devrait être incapable d'effectuer un suivi ou de collecter des dossiers médicaux complets.
6. Toute autre circonstance jugée impropre à l'inclusion dans l'étude par l'investigateur.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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cohorte prospective
Une injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polvéthylèneglycol (PEG-rhGH) et une injection d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) ont été utilisées.
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Une injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polvéthylèneglycol (PEG-rhGH) et une injection d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) ont été utilisées.
Autres noms:
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cohorte rétrospective
Une injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polvéthylèneglycol (PEG-rhGH) et une injection d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) ont été utilisées.
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Une injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polvéthylèneglycol (PEG-rhGH) et une injection d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) ont été utilisées.
Autres noms:
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cohorte ambispective
Une injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polvéthylèneglycol (PEG-rhGH) et une injection d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) ont été utilisées.
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Une injection d'hormone de croissance humaine recombinante de polvéthylèneglycol (PEG-rhGH) et une injection d'hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) ont été utilisées.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Les taux d’occurrence des EI (Événements indésirables) et des SAE (Événements indésirables graves)
Délai: Depuis la signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'à la taille proche de l'adulte (NAH), la durée globale de l'évaluation était d'environ 192 mois.
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Un événement indésirable fait référence à tout événement médical défavorable chez un patient après avoir reçu le médicament expérimental, qui peut se manifester par des symptômes, des signes, des maladies ou des anomalies lors des tests de laboratoire, mais qui n'est pas nécessairement lié de manière causale au médicament expérimental.
Les SAE, quant à eux, désignent des événements indésirables graves, qui englobent des événements tels que le décès d'un patient, des situations mettant la vie en danger, des incapacités permanentes ou graves ou une perte fonctionnelle, une hospitalisation ou des séjours hospitaliers prolongés, ainsi que des anomalies congénitales ou des malformations congénitales, entre autres. d'autres événements médicaux indésirables, suite à l'administration du médicament expérimental.
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Depuis la signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'à la taille proche de l'adulte (NAH), la durée globale de l'évaluation était d'environ 192 mois.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mars 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 octobre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
31 octobre 2023
Première publication (Réel)
1 novembre 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 novembre 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
31 octobre 2023
Dernière vérification
1 octobre 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TJ-IRB202303156
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .