Una prova di YPEG-rhGH nei bambini con bassa statura

Criterio di inclusione:

1. Prepuberale (Tanner I), di età superiore a 4 anni e inferiore a 10 anni per le ragazze e 11 anni per i ragazzi.
2. Peso corporeo: 12 kg ≤ peso corporeo ≤ 50 kg.
3. Per i bambini con bassa statura idiopatica: a) la lunghezza e il peso alla nascita erano al 10° percentile e oltre dei normali valori di riferimento per i bambini della stessa età gestazionale e sesso; b) L'altezza allo screening era di 2,0 deviazioni standard (DS) al di sotto dell'altezza media per età cronologica e sesso c) Escludere altre cause come malattie sistemiche, altre malattie endocrine, malattie nutrizionali, anomalie cromosomiche, displasia scheletrica, disturbi psico-emotivi, ecc. sono stati esclusi d) picco di GH ≥10,0 ng/ml confermato da due diversi test di provocazione di GH con farmaci; e) Età ossea (BA)-età cronologica (CA) ≤1 anno.
4. Per i bambini con età gestazionale piccola: a) la lunghezza e il peso alla nascita erano al 10° percentile e al di sotto dei normali valori di riferimento per i bambini della stessa età gestazionale e sesso; b) età gestazionale alla nascita ≥ 24 settimane; c) L'altezza allo screening era inferiore a -2 DS della media per la stessa età e sesso, e fare riferimento all'allegato 1 del protocollo per l'altezza.
5. Per i bambini con sindrome di Turner: a) Cariotipo cromosomico: 45, X; 45,X/46,XXqi; 45,X/46,XXr; 45, X/46, XX; 46, XXqi; 46, XXpi; 45, X/47, XXX; 46, XXp-; 45, X/46, XXp-; 46, XXq-; 45, x/46, XXq-; 45, X/46, XX/47, XXX, ecc.; b) Avere almeno una caratteristica fisica specifica: inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, attaccatura dei capelli bassa posteriore, nevo della pelle del viso, capovolgimenti del collo, collo corto, posizione delle orecchie bassa, mascella piccola, arco palatale alto, petto a scudo, ampia spaziatura del seno, ectropion del gomito, ectropion del ginocchio, 4° e 5° metacarpo corto, displasia delle unghie, scoliosi, ptosi, strabismo, anomalie del sistema cardiovascolare come stenosi aortica, valvola aortica bicuspide, ipertensione e anomalie del sistema riproduttivo come insufficienza gonadica primaria, malformazione renale, ipotiroidismo e malattia dell'orecchio medio ; c) L'altezza allo screening era inferiore alla media -2SD della stessa età e sesso, e fare riferimento all'allegato 1 del protocollo per l'altezza.
6. Comprende e firma volontariamente il modulo di consenso informato da parte dei genitori e/o tutori legali del soggetto. Ed è richiesto il consenso scritto del soggetto se il soggetto ha almeno 8 anni di età).

Criteri di esclusione:

1. Per i bambini con piccolo per gestazionale: sindrome di Bloom confermata o sospetta.
2. Per bambini con sindrome di Turner: contenente un cromosoma Y o un frammento derivato da un cromosoma Y.
3. Bambini con epifisi chiusa.
4. Bambini che hanno diagnosticato o sospettato fortemente il deficit dell'ormone della crescita (GHD) o altri tipi di anomalie della crescita: ad esempio, sindrome di Noonan, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Russell-Silver, ecc.
5. Bambini che hanno ricevuto in precedenza una terapia sistemica di promozione della crescita, inclusi ma non limitati a rhGH, inibitori dell'aromatasi, ormoni sessuali, ecc., per almeno 1 mese o più.
6. Bambini che ora stanno ricevendo o stanno pianificando di ricevere la terapia con glucocorticoidi, metilfenidato e qualsiasi altro farmaco che possa avere un effetto sulla crescita.
7. Bambini con valori anormali di funzionalità epatica e renale (ALT > 1,5 ULN, Cr > 1 ULN).
8. In concomitanza con epatite cronica B, AIDS, tubercolosi e qualsiasi altra malattia infettiva cronica.
9. Pazienti con costituzione allergica grave o allergici all'ormone della crescita o ai suoi eccipienti come mannitolo, lisina, cloruro di sodio e altri ingredienti.
10. Pazienti con una precedente storia di tumore maligno o attualmente affetti da tumore maligno attivo, compresi i tumori intracranici.
11. Pazienti con regolazione glicemica anormale (inclusa glicemia a digiuno anormale e/o tolleranza al glucosio anormale) o diabete.
12. Pazienti che sono malati di mente o hanno una storia familiare di malattia mentale.
13. Pazienti che soffrono di malattie sistemiche croniche, come malnutrizione, individui immunocompromessi, asma, ecc.
14. Pazienti con ipertensione endocranica congenita.
15. Pazienti con epifisi femorale capitale scivolata (SCFE).
16. Pazienti con scoliosi superiore a 15°;
17. Pazienti che hanno partecipato a qualsiasi studio clinico sui farmaci (come soggetto) entro 3 mesi prima dello screening e hanno ricevuto un intervento farmacologico
18. Pazienti che i ricercatori hanno ritenuto non idonei per lo studio.