Registre de la sclérose latérale amyotrophique
28 mai 2023 mis à jour par: yilong Wang
Cette étude prend les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) comme principal objet de recherche.
En collectant la génétique, l'imagerie et les symptômes cliniques pour la recherche exploratoire, nous allons construire le spectre génétique de la SLA en Chine, explorer des gènes pathogènes inconnus, explorer les caractéristiques d'image caractéristiques de la SLA et établir la bibliothèque iPSC de la SLA, fournissant des ressources et une base pour le recherche sur la pathogenèse et les cibles thérapeutiques de la SLA.
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude est une étude d'enregistrement prospective multicentrique qui suivra des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique cliniquement confirmée et suspectée pendant une période de 2 ans.
Un total de 1000 patients seront inclus pour observer dynamiquement les changements dans les symptômes et signes cliniques, l'imagerie, l'électrophysiologie, les biomarqueurs, les échantillons biologiques, etc., ce qui permettra de construire un profil génétique de la SLA en Chine, d'explorer l'étiologie et la pathogenèse, et d'établir une bibliothèque iPSCs, fournir une base pour trouver des cibles de traitement.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
1000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Yilong Wang, M.D.
- Numéro de téléphone: 13911666571
- E-mail: yilong528@gmail.com
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Weiqi Chen, M.D.
- Numéro de téléphone: 15652813380
- E-mail: weiqichen@aliyun.com
Lieux d'étude
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Beijing, Chine, 100050
- Beijing Tiantan Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
L'étude vise à inclure environ 1000 patients SLA en Chine.
La description
Critère d'intégration:
- 18 ans ≤ âge ≤ 80 ans ;
- Les patients reçoivent un diagnostic de SLA certaine ou probable selon les critères diagnostiques d'Awaji ;
- Signez un formulaire de consentement éclairé.
Critère d'exclusion:
- Incapable de coopérer à la recherche ou au suivi complet pour des raisons géographiques ou autres.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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La sclérose latérale amyotrophique
Cette étude est une étude observationnelle sans regroupement.
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Tous les patients SLA inclus dans ce groupe.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Caractéristiques des mutations génétiques de la SLA en chinois
Délai: jour 1
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Construire une base de données chinoise d'informations génétiques sur la SLA en collectant des informations génétiques auprès de patients.
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jour 1
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Le développement de la maladie de la SLA chez les Chinois
Délai: mois 24
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Enregistrer l'évolution des symptômes cliniques des patients depuis le départ jusqu'au suivi de 2 ans.
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mois 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Explorer les caractéristiques d'imagerie de la SLA chez les Chinois
Délai: jour 1, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 15, mois 18, mois 21, mois 24
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Enregistrez le changement de l'IRM de la tête du patient à partir de la ligne de base jusqu'au suivi tous les 3 mois.
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jour 1, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 15, mois 18, mois 21, mois 24
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Création d'une bibliothèque iPSC pour la SLA en Chine
Délai: jour 1
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100 fALS et sALS cliniquement typiques ont été sélectionnés.
Les monocytes ont été isolés du sang périphérique prélevé au départ et reprogrammés dans les iPSC pour établir la bibliothèque des iPSC.
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jour 1
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Analyse de la corrélation entre les caractéristiques électrophysiologiques et les caractéristiques d'imagerie de la SLA en chinois
Délai: jour 1, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 15, mois 18, mois 21, mois 24
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Enregistrez la progression de la maladie d'un point de vue électrophysiologique et d'imagerie en effectuant une électromyographie et une IRM de la tête tous les 3 mois.
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jour 1, mois 3, mois 6, mois 9, mois 12, mois 15, mois 18, mois 21, mois 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Yilong Wang, M.D., Beijing Tiantan Hospital
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Meng L, Bian A, Jordan S, Wolff A, Shefner JM, Andrews J. Profile of medical care costs in patients with amyotrophic lateral sclerosis in the Medicare programme and under commercial insurance. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Feb;19(1-2):134-142. doi: 10.1080/21678421.2017.1363242. Epub 2017 Sep 11.
- van Rheenen W, van der Spek RAA, Bakker MK, van Vugt JJFA, Hop PJ, Zwamborn RAJ, de Klein N, Westra HJ, Bakker OB, Deelen P, Shireby G, Hannon E, Moisse M, Baird D, Restuadi R, Dolzhenko E, Dekker AM, Gawor K, Westeneng HJ, Tazelaar GHP, van Eijk KR, Kooyman M, Byrne RP, Doherty M, Heverin M, Al Khleifat A, Iacoangeli A, Shatunov A, Ticozzi N, Cooper-Knock J, Smith BN, Gromicho M, Chandran S, Pal S, Morrison KE, Shaw PJ, Hardy J, Orrell RW, Sendtner M, Meyer T, Basak N, van der Kooi AJ, Ratti A, Fogh I, Gellera C, Lauria G, Corti S, Cereda C, Sproviero D, D'Alfonso S, Soraru G, Siciliano G, Filosto M, Padovani A, Chio A, Calvo A, Moglia C, Brunetti M, Canosa A, Grassano M, Beghi E, Pupillo E, Logroscino G, Nefussy B, Osmanovic A, Nordin A, Lerner Y, Zabari M, Gotkine M, Baloh RH, Bell S, Vourc'h P, Corcia P, Couratier P, Millecamps S, Meininger V, Salachas F, Mora Pardina JS, Assialioui A, Rojas-Garcia R, Dion PA, Ross JP, Ludolph AC, Weishaupt JH, Brenner D, Freischmidt A, Bensimon G, Brice A, Durr A, Payan CAM, Saker-Delye S, Wood NW, Topp S, Rademakers R, Tittmann L, Lieb W, Franke A, Ripke S, Braun A, Kraft J, Whiteman DC, Olsen CM, Uitterlinden AG, Hofman A, Rietschel M, Cichon S, Nothen MM, Amouyel P; SLALOM Consortium; PARALS Consortium; SLAGEN Consortium; SLAP Consortium; Traynor BJ, Singleton AB, Mitne Neto M, Cauchi RJ, Ophoff RA, Wiedau-Pazos M, Lomen-Hoerth C, van Deerlin VM, Grosskreutz J, Roediger A, Gaur N, Jork A, Barthel T, Theele E, Ilse B, Stubendorff B, Witte OW, Steinbach R, Hubner CA, Graff C, Brylev L, Fominykh V, Demeshonok V, Ataulina A, Rogelj B, Koritnik B, Zidar J, Ravnik-Glavac M, Glavac D, Stevic Z, Drory V, Povedano M, Blair IP, Kiernan MC, Benyamin B, Henderson RD, Furlong S, Mathers S, McCombe PA, Needham M, Ngo ST, Nicholson GA, Pamphlett R, Rowe DB, Steyn FJ, Williams KL, Mather KA, Sachdev PS, Henders AK, Wallace L, de Carvalho M, Pinto S, Petri S, Weber M, Rouleau GA, Silani V, Curtis CJ, Breen G, Glass JD, Brown RH Jr, Landers JE, Shaw CE, Andersen PM, Groen EJN, van Es MA, Pasterkamp RJ, Fan D, Garton FC, McRae AF, Davey Smith G, Gaunt TR, Eberle MA, Mill J, McLaughlin RL, Hardiman O, Kenna KP, Wray NR, Tsai E, Runz H, Franke L, Al-Chalabi A, Van Damme P, van den Berg LH, Veldink JH. Common and rare variant association analyses in amyotrophic lateral sclerosis identify 15 risk loci with distinct genetic architectures and neuron-specific biology. Nat Genet. 2021 Dec;53(12):1636-1648. doi: 10.1038/s41588-021-00973-1. Epub 2021 Dec 6. Erratum In: Nat Genet. 2022 Mar;54(3):361.
- Oskarsson B, Gendron TF, Staff NP. Amyotrophic Lateral Sclerosis: An Update for 2018. Mayo Clin Proc. 2018 Nov;93(11):1617-1628. doi: 10.1016/j.mayocp.2018.04.007. Epub 2018 Jul 4.
- Sances S, Bruijn LI, Chandran S, Eggan K, Ho R, Klim JR, Livesey MR, Lowry E, Macklis JD, Rushton D, Sadegh C, Sareen D, Wichterle H, Zhang SC, Svendsen CN. Modeling ALS with motor neurons derived from human induced pluripotent stem cells. Nat Neurosci. 2016 Apr;19(4):542-53. doi: 10.1038/nn.4273.
- Rowe RG, Daley GQ. Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery. Nat Rev Genet. 2019 Jul;20(7):377-388. doi: 10.1038/s41576-019-0100-z.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
15 juin 2023
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2024
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mai 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 mai 2023
Première publication (Réel)
7 juin 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
7 juin 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies métaboliques
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Sclérose
- Maladie du motoneurone
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- KY2023-013-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .