Registro de Esclerose Lateral Amiotrófica
28 de maio de 2023 atualizado por: yilong Wang
Este estudo tem como principal objeto de pesquisa pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA).
Através da coleta de genética, imagem e sintomas clínicos para pesquisa exploratória, construiremos o espectro genético da ELA na China, exploraremos genes patogênicos desconhecidos, exploraremos as características da imagem característica da ELA e estabeleceremos a biblioteca iPSCs da ELA, fornecendo recursos e base para o pesquisa da patogênese e alvos de tratamento da ELA.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo é um estudo de registro prospectivo multicêntrico que acompanhará pacientes com esclerose lateral amiotrófica clinicamente confirmada e suspeita por um período de 2 anos.
Um total de 1.000 pacientes serão incluídos para observar dinamicamente as mudanças nos sinais e sintomas clínicos, imagens, eletrofisiologia, biomarcadores, amostras biológicas e assim por diante, o que construirá um perfil genético da ELA na China, explorará a etiologia e a patogênese e estabelecerá uma biblioteca iPSCs, fornecem uma base para encontrar alvos de tratamento.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
1000
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Yilong Wang, M.D.
- Número de telefone: 13911666571
- E-mail: yilong528@gmail.com
Estude backup de contato
- Nome: Weiqi Chen, M.D.
- Número de telefone: 15652813380
- E-mail: weiqichen@aliyun.com
Locais de estudo
-
-
-
Beijing, China, 100050
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo visa incluir cerca de 1.000 pacientes com ELA na China.
Descrição
Critério de inclusão:
- 18 anos ≤ idade ≤ 80 anos;
- Os pacientes são diagnosticados com ELA definitiva ou provável de acordo com os critérios diagnósticos de Awaji;
- Assine um formulário de consentimento informado.
Critério de exclusão:
- Incapaz de cooperar com a pesquisa ou acompanhamento completo devido a razões geográficas ou outras.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Esclerose Lateral Amiotrófica
Este estudo é um estudo observacional sem agrupamento.
|
Todos os pacientes com ELA incluídos neste grupo.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Características da mutação genética da ELA em chinês
Prazo: dia 1
|
Construindo um banco de dados chinês de informações genéticas de ELA coletando informações genéticas de pacientes.
|
dia 1
|
|
O desenvolvimento da doença de ELA nos chineses
Prazo: mês 24
|
Registre o progresso dos sintomas clínicos dos pacientes desde o início até o acompanhamento de 2 anos.
|
mês 24
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Explorando as características de imagem da ELA no chinês
Prazo: dia 1, mês 3, mês 6, mês 9, mês 12, mês 15, mês 18, mês 21, mês 24
|
Registre a alteração da ressonância magnética da cabeça do paciente desde a linha de base até o acompanhamento a cada 3 meses.
|
dia 1, mês 3, mês 6, mês 9, mês 12, mês 15, mês 18, mês 21, mês 24
|
|
Estabelecendo uma biblioteca de iPSCs para ALS em chinês
Prazo: dia 1
|
100 fALS e sALS clinicamente típicos foram selecionados.
Os monócitos foram isolados do sangue periférico coletado na linha de base e reprogramados em iPSCs para estabelecer a biblioteca de iPSCs.
|
dia 1
|
|
Análise da correlação entre características eletrofisiológicas e características de imagem da ELA em chinês
Prazo: dia 1, mês 3, mês 6, mês 9, mês 12, mês 15, mês 18, mês 21, mês 24
|
Registre a progressão da doença de uma perspectiva eletrofisiológica e de imagem, realizando eletromiografia e ressonância magnética da cabeça a cada 3 meses.
|
dia 1, mês 3, mês 6, mês 9, mês 12, mês 15, mês 18, mês 21, mês 24
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yilong Wang, M.D., Beijing Tiantan Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Meng L, Bian A, Jordan S, Wolff A, Shefner JM, Andrews J. Profile of medical care costs in patients with amyotrophic lateral sclerosis in the Medicare programme and under commercial insurance. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Feb;19(1-2):134-142. doi: 10.1080/21678421.2017.1363242. Epub 2017 Sep 11.
- van Rheenen W, van der Spek RAA, Bakker MK, van Vugt JJFA, Hop PJ, Zwamborn RAJ, de Klein N, Westra HJ, Bakker OB, Deelen P, Shireby G, Hannon E, Moisse M, Baird D, Restuadi R, Dolzhenko E, Dekker AM, Gawor K, Westeneng HJ, Tazelaar GHP, van Eijk KR, Kooyman M, Byrne RP, Doherty M, Heverin M, Al Khleifat A, Iacoangeli A, Shatunov A, Ticozzi N, Cooper-Knock J, Smith BN, Gromicho M, Chandran S, Pal S, Morrison KE, Shaw PJ, Hardy J, Orrell RW, Sendtner M, Meyer T, Basak N, van der Kooi AJ, Ratti A, Fogh I, Gellera C, Lauria G, Corti S, Cereda C, Sproviero D, D'Alfonso S, Soraru G, Siciliano G, Filosto M, Padovani A, Chio A, Calvo A, Moglia C, Brunetti M, Canosa A, Grassano M, Beghi E, Pupillo E, Logroscino G, Nefussy B, Osmanovic A, Nordin A, Lerner Y, Zabari M, Gotkine M, Baloh RH, Bell S, Vourc'h P, Corcia P, Couratier P, Millecamps S, Meininger V, Salachas F, Mora Pardina JS, Assialioui A, Rojas-Garcia R, Dion PA, Ross JP, Ludolph AC, Weishaupt JH, Brenner D, Freischmidt A, Bensimon G, Brice A, Durr A, Payan CAM, Saker-Delye S, Wood NW, Topp S, Rademakers R, Tittmann L, Lieb W, Franke A, Ripke S, Braun A, Kraft J, Whiteman DC, Olsen CM, Uitterlinden AG, Hofman A, Rietschel M, Cichon S, Nothen MM, Amouyel P; SLALOM Consortium; PARALS Consortium; SLAGEN Consortium; SLAP Consortium; Traynor BJ, Singleton AB, Mitne Neto M, Cauchi RJ, Ophoff RA, Wiedau-Pazos M, Lomen-Hoerth C, van Deerlin VM, Grosskreutz J, Roediger A, Gaur N, Jork A, Barthel T, Theele E, Ilse B, Stubendorff B, Witte OW, Steinbach R, Hubner CA, Graff C, Brylev L, Fominykh V, Demeshonok V, Ataulina A, Rogelj B, Koritnik B, Zidar J, Ravnik-Glavac M, Glavac D, Stevic Z, Drory V, Povedano M, Blair IP, Kiernan MC, Benyamin B, Henderson RD, Furlong S, Mathers S, McCombe PA, Needham M, Ngo ST, Nicholson GA, Pamphlett R, Rowe DB, Steyn FJ, Williams KL, Mather KA, Sachdev PS, Henders AK, Wallace L, de Carvalho M, Pinto S, Petri S, Weber M, Rouleau GA, Silani V, Curtis CJ, Breen G, Glass JD, Brown RH Jr, Landers JE, Shaw CE, Andersen PM, Groen EJN, van Es MA, Pasterkamp RJ, Fan D, Garton FC, McRae AF, Davey Smith G, Gaunt TR, Eberle MA, Mill J, McLaughlin RL, Hardiman O, Kenna KP, Wray NR, Tsai E, Runz H, Franke L, Al-Chalabi A, Van Damme P, van den Berg LH, Veldink JH. Common and rare variant association analyses in amyotrophic lateral sclerosis identify 15 risk loci with distinct genetic architectures and neuron-specific biology. Nat Genet. 2021 Dec;53(12):1636-1648. doi: 10.1038/s41588-021-00973-1. Epub 2021 Dec 6. Erratum In: Nat Genet. 2022 Mar;54(3):361.
- Oskarsson B, Gendron TF, Staff NP. Amyotrophic Lateral Sclerosis: An Update for 2018. Mayo Clin Proc. 2018 Nov;93(11):1617-1628. doi: 10.1016/j.mayocp.2018.04.007. Epub 2018 Jul 4.
- Sances S, Bruijn LI, Chandran S, Eggan K, Ho R, Klim JR, Livesey MR, Lowry E, Macklis JD, Rushton D, Sadegh C, Sareen D, Wichterle H, Zhang SC, Svendsen CN. Modeling ALS with motor neurons derived from human induced pluripotent stem cells. Nat Neurosci. 2016 Apr;19(4):542-53. doi: 10.1038/nn.4273.
- Rowe RG, Daley GQ. Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery. Nat Rev Genet. 2019 Jul;20(7):377-388. doi: 10.1038/s41576-019-0100-z.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
15 de junho de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de maio de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de maio de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de junho de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de maio de 2023
Última verificação
1 de maio de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- KY2023-013-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .