Amyotrofische Laterale Sclerose Registratie
28 mei 2023 bijgewerkt door: yilong Wang
Deze studie neemt patiënten met amyotrofische laterale sclerose (ALS) als het belangrijkste onderzoeksobject.
Door genetica, beeldvorming en klinische symptomen te verzamelen voor verkennend onderzoek, zullen we het genenspectrum van ALS in China construeren, onbekende pathogene genen onderzoeken, de karakteristieke beeldkenmerken van ALS onderzoeken en de iPSCs-bibliotheek van ALS opzetten, waarbij we bronnen en basis leveren voor de onderzoek naar pathogenese en behandeldoelen van ALS.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie is een multicenter, prospectieve registratiestudie die patiënten met klinisch bevestigde en vermoedelijke amyotrofische laterale sclerose gedurende een periode van 2 jaar zal opvolgen.
In totaal zullen 1000 patiënten worden geïncludeerd om dynamisch de veranderingen in klinische symptomen en tekenen, beeldvorming, elektrofysiologie, biomarkers, biologische monsters enzovoort te observeren, wat een genetisch profiel van ALS in China zal construeren, de etiologie en pathogenese zal onderzoeken en vaststellen een iPSCs-bibliotheek, bieden een basis voor het vinden van behandelingsdoelen.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
1000
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Yilong Wang, M.D.
- Telefoonnummer: 13911666571
- E-mail: yilong528@gmail.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Weiqi Chen, M.D.
- Telefoonnummer: 15652813380
- E-mail: weiqichen@aliyun.com
Studie Locaties
-
-
-
Beijing, China, 100050
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
De studie beoogt naar schatting 1000 ALS-patiënten in China op te nemen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 18 jaar ≤ leeftijd ≤ 80 jaar;
- Patiënten worden gediagnosticeerd met definitieve of waarschijnlijke ALS volgens de diagnostische criteria van Awaji;
- Onderteken een geïnformeerd toestemmingsformulier.
Uitsluitingscriteria:
- Kan om geografische of andere redenen niet meewerken aan onderzoek of volledige follow-up.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Amyotrofische laterale sclerose
Deze studie is een observationele studie zonder groepering.
|
Alle ALS-patiënten in deze groep.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Genmutatiekenmerken van ALS in het Chinees
Tijdsspanne: dag 1
|
Het bouwen van een Chinese database met genetische informatie over ALS door genetische informatie van patiënten te verzamelen.
|
dag 1
|
|
De ziekteontwikkeling van ALS in het Chinees
Tijdsspanne: maand 24
|
Registreer de voortgang van de klinische symptomen van de patiënt vanaf de basislijn tot en met de follow-up na 2 jaar.
|
maand 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Onderzoek naar de beeldvormingskenmerken van ALS in het Chinees
Tijdsspanne: dag 1, maand 3, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 21, maand 24
|
Noteer elke 3 maanden de verandering van de hoofd-MRI van de patiënt vanaf de basislijn tot en met de follow-up.
|
dag 1, maand 3, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 21, maand 24
|
|
Het opzetten van een iPSCs-bibliotheek voor ALS in het Chinees
Tijdsspanne: dag 1
|
Er werden 100 fALS en klinisch typische sALS geselecteerd.
Monocyten werden geïsoleerd uit perifeer bloed verzameld bij baseline en herprogrammering in iPSC's om iPSC's-bibliotheek op te zetten.
|
dag 1
|
|
Analyse van de correlatie tussen elektrofysiologische kenmerken en beeldvormende kenmerken van ALS in het Chinees
Tijdsspanne: dag 1, maand 3, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 21, maand 24
|
Registreer de progressie van de ziekte vanuit een elektrofysiologisch en beeldvormingsperspectief door elke 3 maanden elektromyografie en hoofd-MRI uit te voeren.
|
dag 1, maand 3, maand 6, maand 9, maand 12, maand 15, maand 18, maand 21, maand 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Yilong Wang, M.D., Beijing Tiantan Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Meng L, Bian A, Jordan S, Wolff A, Shefner JM, Andrews J. Profile of medical care costs in patients with amyotrophic lateral sclerosis in the Medicare programme and under commercial insurance. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Feb;19(1-2):134-142. doi: 10.1080/21678421.2017.1363242. Epub 2017 Sep 11.
- van Rheenen W, van der Spek RAA, Bakker MK, van Vugt JJFA, Hop PJ, Zwamborn RAJ, de Klein N, Westra HJ, Bakker OB, Deelen P, Shireby G, Hannon E, Moisse M, Baird D, Restuadi R, Dolzhenko E, Dekker AM, Gawor K, Westeneng HJ, Tazelaar GHP, van Eijk KR, Kooyman M, Byrne RP, Doherty M, Heverin M, Al Khleifat A, Iacoangeli A, Shatunov A, Ticozzi N, Cooper-Knock J, Smith BN, Gromicho M, Chandran S, Pal S, Morrison KE, Shaw PJ, Hardy J, Orrell RW, Sendtner M, Meyer T, Basak N, van der Kooi AJ, Ratti A, Fogh I, Gellera C, Lauria G, Corti S, Cereda C, Sproviero D, D'Alfonso S, Soraru G, Siciliano G, Filosto M, Padovani A, Chio A, Calvo A, Moglia C, Brunetti M, Canosa A, Grassano M, Beghi E, Pupillo E, Logroscino G, Nefussy B, Osmanovic A, Nordin A, Lerner Y, Zabari M, Gotkine M, Baloh RH, Bell S, Vourc'h P, Corcia P, Couratier P, Millecamps S, Meininger V, Salachas F, Mora Pardina JS, Assialioui A, Rojas-Garcia R, Dion PA, Ross JP, Ludolph AC, Weishaupt JH, Brenner D, Freischmidt A, Bensimon G, Brice A, Durr A, Payan CAM, Saker-Delye S, Wood NW, Topp S, Rademakers R, Tittmann L, Lieb W, Franke A, Ripke S, Braun A, Kraft J, Whiteman DC, Olsen CM, Uitterlinden AG, Hofman A, Rietschel M, Cichon S, Nothen MM, Amouyel P; SLALOM Consortium; PARALS Consortium; SLAGEN Consortium; SLAP Consortium; Traynor BJ, Singleton AB, Mitne Neto M, Cauchi RJ, Ophoff RA, Wiedau-Pazos M, Lomen-Hoerth C, van Deerlin VM, Grosskreutz J, Roediger A, Gaur N, Jork A, Barthel T, Theele E, Ilse B, Stubendorff B, Witte OW, Steinbach R, Hubner CA, Graff C, Brylev L, Fominykh V, Demeshonok V, Ataulina A, Rogelj B, Koritnik B, Zidar J, Ravnik-Glavac M, Glavac D, Stevic Z, Drory V, Povedano M, Blair IP, Kiernan MC, Benyamin B, Henderson RD, Furlong S, Mathers S, McCombe PA, Needham M, Ngo ST, Nicholson GA, Pamphlett R, Rowe DB, Steyn FJ, Williams KL, Mather KA, Sachdev PS, Henders AK, Wallace L, de Carvalho M, Pinto S, Petri S, Weber M, Rouleau GA, Silani V, Curtis CJ, Breen G, Glass JD, Brown RH Jr, Landers JE, Shaw CE, Andersen PM, Groen EJN, van Es MA, Pasterkamp RJ, Fan D, Garton FC, McRae AF, Davey Smith G, Gaunt TR, Eberle MA, Mill J, McLaughlin RL, Hardiman O, Kenna KP, Wray NR, Tsai E, Runz H, Franke L, Al-Chalabi A, Van Damme P, van den Berg LH, Veldink JH. Common and rare variant association analyses in amyotrophic lateral sclerosis identify 15 risk loci with distinct genetic architectures and neuron-specific biology. Nat Genet. 2021 Dec;53(12):1636-1648. doi: 10.1038/s41588-021-00973-1. Epub 2021 Dec 6. Erratum In: Nat Genet. 2022 Mar;54(3):361.
- Oskarsson B, Gendron TF, Staff NP. Amyotrophic Lateral Sclerosis: An Update for 2018. Mayo Clin Proc. 2018 Nov;93(11):1617-1628. doi: 10.1016/j.mayocp.2018.04.007. Epub 2018 Jul 4.
- Sances S, Bruijn LI, Chandran S, Eggan K, Ho R, Klim JR, Livesey MR, Lowry E, Macklis JD, Rushton D, Sadegh C, Sareen D, Wichterle H, Zhang SC, Svendsen CN. Modeling ALS with motor neurons derived from human induced pluripotent stem cells. Nat Neurosci. 2016 Apr;19(4):542-53. doi: 10.1038/nn.4273.
- Rowe RG, Daley GQ. Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery. Nat Rev Genet. 2019 Jul;20(7):377-388. doi: 10.1038/s41576-019-0100-z.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
15 juni 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2024
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 mei 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 mei 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
7 juni 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
7 juni 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 mei 2023
Laatst geverifieerd
1 mei 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Sclerose
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- KY2023-013-02
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .