Amyotrofisk lateralsklerosregister
28 maj 2023 uppdaterad av: yilong Wang
Denna studie tar patienter med amyotrofisk lateralskleros (ALS) som det huvudsakliga forskningsobjektet.
Genom att samla in genetik, avbildning och kliniska symtom för utforskande forskning kommer vi att konstruera genspektrumet för ALS i Kina, utforska okända patogena gener, utforska de karakteristiska bildegenskaperna för ALS och etablera iPSCs bibliotek för ALS, vilket ger resurser och grund för forskning om patogenes och behandlingsmål för ALS.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie är en multicenter, prospektiv registreringsstudie som kommer att följa upp patienter med kliniskt bekräftad och misstänkt amyotrofisk lateralskleros under en period av 2 år.
Totalt 1000 patienter kommer att inkluderas för att dynamiskt observera förändringar i kliniska symtom och tecken, bildbehandling, elektrofysiologi, biomarkörer, biologiska prover och så vidare, vilket kommer att konstruera en genetisk profil av ALS i Kina, utforska etiologin och patogenesen, och fastställa ett iPSCs-bibliotek, ger en grund för att hitta behandlingsmål.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
1000
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Yilong Wang, M.D.
- Telefonnummer: 13911666571
- E-post: yilong528@gmail.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: Weiqi Chen, M.D.
- Telefonnummer: 15652813380
- E-post: weiqichen@aliyun.com
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina, 100050
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studien syftar till att inkludera uppskattningsvis 1 000 ALS-patienter i Kina.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 18 år ≤ ålder ≤ 80 år gammal;
- Patienter diagnostiseras med definitiv eller sannolik ALS enligt Awajis diagnostiska kriterier;
- Skriv under ett informerat samtycke.
Exklusions kriterier:
- Kan inte samarbeta med forskning eller fullfölja uppföljning på grund av geografiska eller andra orsaker.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Amyotrofisk lateral skleros
Denna studie är en observationsstudie utan gruppering.
|
Alla ALS-patienter inkluderade i denna grupp.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Genmutationsegenskaper hos ALS på kinesiska
Tidsram: dag 1
|
Konstruera en kinesisk ALS genetisk informationsdatabas genom att samla genetisk information från patienter.
|
dag 1
|
|
Sjukdomsutvecklingen av ALS i kineserna
Tidsram: månad 24
|
Registrera utvecklingen av patienternas kliniska symtom från baslinjen till 2-års uppföljning.
|
månad 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utforska avbildningsegenskaperna hos ALS i kinesiska
Tidsram: dag 1, månad 3, månad 6, månad 9, månad 12, månad 15, månad 18, månad 21, månad 24
|
Registrera förändringen av patientens huvud-MR från baslinjen till uppföljning var tredje månad.
|
dag 1, månad 3, månad 6, månad 9, månad 12, månad 15, månad 18, månad 21, månad 24
|
|
Etablering av ett iPSCs-bibliotek för ALS på kinesiska
Tidsram: dag 1
|
100 fALS och kliniskt typiska sALS valdes ut.
Monocyter isolerades från perifert blod som samlats in vid baslinjen och omprogrammerades till iPSCs för att etablera iPSCs-bibliotek.
|
dag 1
|
|
Analys av korrelationen mellan elektrofysiologiska egenskaper och avbildningsegenskaper hos ALS på kinesiska
Tidsram: dag 1, månad 3, månad 6, månad 9, månad 12, månad 15, månad 18, månad 21, månad 24
|
Registrera sjukdomsförloppet ur ett elektrofysiologiskt och avbildningsperspektiv genom att utföra elektromyografi och huvud-MRT var tredje månad.
|
dag 1, månad 3, månad 6, månad 9, månad 12, månad 15, månad 18, månad 21, månad 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Yilong Wang, M.D., Beijing Tiantan Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Meng L, Bian A, Jordan S, Wolff A, Shefner JM, Andrews J. Profile of medical care costs in patients with amyotrophic lateral sclerosis in the Medicare programme and under commercial insurance. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Feb;19(1-2):134-142. doi: 10.1080/21678421.2017.1363242. Epub 2017 Sep 11.
- van Rheenen W, van der Spek RAA, Bakker MK, van Vugt JJFA, Hop PJ, Zwamborn RAJ, de Klein N, Westra HJ, Bakker OB, Deelen P, Shireby G, Hannon E, Moisse M, Baird D, Restuadi R, Dolzhenko E, Dekker AM, Gawor K, Westeneng HJ, Tazelaar GHP, van Eijk KR, Kooyman M, Byrne RP, Doherty M, Heverin M, Al Khleifat A, Iacoangeli A, Shatunov A, Ticozzi N, Cooper-Knock J, Smith BN, Gromicho M, Chandran S, Pal S, Morrison KE, Shaw PJ, Hardy J, Orrell RW, Sendtner M, Meyer T, Basak N, van der Kooi AJ, Ratti A, Fogh I, Gellera C, Lauria G, Corti S, Cereda C, Sproviero D, D'Alfonso S, Soraru G, Siciliano G, Filosto M, Padovani A, Chio A, Calvo A, Moglia C, Brunetti M, Canosa A, Grassano M, Beghi E, Pupillo E, Logroscino G, Nefussy B, Osmanovic A, Nordin A, Lerner Y, Zabari M, Gotkine M, Baloh RH, Bell S, Vourc'h P, Corcia P, Couratier P, Millecamps S, Meininger V, Salachas F, Mora Pardina JS, Assialioui A, Rojas-Garcia R, Dion PA, Ross JP, Ludolph AC, Weishaupt JH, Brenner D, Freischmidt A, Bensimon G, Brice A, Durr A, Payan CAM, Saker-Delye S, Wood NW, Topp S, Rademakers R, Tittmann L, Lieb W, Franke A, Ripke S, Braun A, Kraft J, Whiteman DC, Olsen CM, Uitterlinden AG, Hofman A, Rietschel M, Cichon S, Nothen MM, Amouyel P; SLALOM Consortium; PARALS Consortium; SLAGEN Consortium; SLAP Consortium; Traynor BJ, Singleton AB, Mitne Neto M, Cauchi RJ, Ophoff RA, Wiedau-Pazos M, Lomen-Hoerth C, van Deerlin VM, Grosskreutz J, Roediger A, Gaur N, Jork A, Barthel T, Theele E, Ilse B, Stubendorff B, Witte OW, Steinbach R, Hubner CA, Graff C, Brylev L, Fominykh V, Demeshonok V, Ataulina A, Rogelj B, Koritnik B, Zidar J, Ravnik-Glavac M, Glavac D, Stevic Z, Drory V, Povedano M, Blair IP, Kiernan MC, Benyamin B, Henderson RD, Furlong S, Mathers S, McCombe PA, Needham M, Ngo ST, Nicholson GA, Pamphlett R, Rowe DB, Steyn FJ, Williams KL, Mather KA, Sachdev PS, Henders AK, Wallace L, de Carvalho M, Pinto S, Petri S, Weber M, Rouleau GA, Silani V, Curtis CJ, Breen G, Glass JD, Brown RH Jr, Landers JE, Shaw CE, Andersen PM, Groen EJN, van Es MA, Pasterkamp RJ, Fan D, Garton FC, McRae AF, Davey Smith G, Gaunt TR, Eberle MA, Mill J, McLaughlin RL, Hardiman O, Kenna KP, Wray NR, Tsai E, Runz H, Franke L, Al-Chalabi A, Van Damme P, van den Berg LH, Veldink JH. Common and rare variant association analyses in amyotrophic lateral sclerosis identify 15 risk loci with distinct genetic architectures and neuron-specific biology. Nat Genet. 2021 Dec;53(12):1636-1648. doi: 10.1038/s41588-021-00973-1. Epub 2021 Dec 6. Erratum In: Nat Genet. 2022 Mar;54(3):361.
- Oskarsson B, Gendron TF, Staff NP. Amyotrophic Lateral Sclerosis: An Update for 2018. Mayo Clin Proc. 2018 Nov;93(11):1617-1628. doi: 10.1016/j.mayocp.2018.04.007. Epub 2018 Jul 4.
- Sances S, Bruijn LI, Chandran S, Eggan K, Ho R, Klim JR, Livesey MR, Lowry E, Macklis JD, Rushton D, Sadegh C, Sareen D, Wichterle H, Zhang SC, Svendsen CN. Modeling ALS with motor neurons derived from human induced pluripotent stem cells. Nat Neurosci. 2016 Apr;19(4):542-53. doi: 10.1038/nn.4273.
- Rowe RG, Daley GQ. Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery. Nat Rev Genet. 2019 Jul;20(7):377-388. doi: 10.1038/s41576-019-0100-z.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
15 juni 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2024
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 maj 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 maj 2023
Första postat (Faktisk)
7 juni 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
7 juni 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 maj 2023
Senast verifierad
1 maj 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KY2023-013-02
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .