Amyotrofisk lateral skleroseregister
28. mai 2023 oppdatert av: yilong Wang
Denne studien tar pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) som hovedforskningsobjekt.
Gjennom å samle genetikk, avbildning og kliniske symptomer for utforskende forskning, vil vi konstruere genspekteret til ALS i Kina, utforske ukjente patogene gener, utforske de karakteristiske bildekarakteristikkene til ALS, og etablere iPSCs-biblioteket til ALS, som gir ressurser og grunnlag for forskning på patogenese og behandlingsmål for ALS.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien er en multisenter, prospektiv registreringsstudie som skal følge opp pasienter med klinisk bekreftet og mistenkt amyotrofisk lateral sklerose i en periode på 2 år.
Totalt 1000 pasienter vil bli inkludert for å dynamisk observere endringene i kliniske symptomer og tegn, bildebehandling, elektrofysiologi, biomarkører, biologiske prøver og så videre, som vil konstruere en genetisk profil av ALS i Kina, utforske etiologien og patogenesen, og etablere et iPSCs-bibliotek, gi grunnlag for å finne behandlingsmål.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
1000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Yilong Wang, M.D.
- Telefonnummer: 13911666571
- E-post: yilong528@gmail.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Weiqi Chen, M.D.
- Telefonnummer: 15652813380
- E-post: weiqichen@aliyun.com
Studiesteder
-
-
-
Beijing, Kina, 100050
- Beijing Tiantan Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studien tar sikte på å inkludere anslagsvis 1000 ALS-pasienter i Kina.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 18 år gammel ≤ alder ≤ 80 år gammel;
- Pasienter blir diagnostisert med sikker eller sannsynlig ALS i henhold til Awajis diagnostiske kriterier;
- Signer et informert samtykkeskjema.
Ekskluderingskriterier:
- Kan ikke samarbeide med forskning eller fullføre oppfølging på grunn av geografiske eller andre årsaker.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Amyotrofisk lateral sklerose
Denne studien er en observasjonsstudie uten gruppering.
|
Alle ALS-pasienter inkludert i denne gruppen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Genmutasjonsegenskaper ved ALS på kinesisk
Tidsramme: dag 1
|
Konstruere en kinesisk ALS genetisk informasjonsdatabase ved å samle genetisk informasjon fra pasienter.
|
dag 1
|
|
Sykdomsutviklingen av ALS hos kineserne
Tidsramme: måned 24
|
Registrer utviklingen av pasientenes kliniske symptomer fra baseline til 2-års oppfølging.
|
måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Utforske bildekarakteristikkene til ALS i kineserne
Tidsramme: dag 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12, måned 15, måned 18, måned 21, måned 24
|
Registrer endringen av pasientens hode-MR fra baseline til oppfølging hver 3. måned.
|
dag 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12, måned 15, måned 18, måned 21, måned 24
|
|
Etablere et iPSCs-bibliotek for ALS på kinesisk
Tidsramme: dag 1
|
100 fALS og klinisk typiske sALS ble valgt.
Monocytter ble isolert fra perifert blod samlet ved baseline, og omprogrammert til iPSCs for å etablere iPSCs-bibliotek.
|
dag 1
|
|
Analyse av korrelasjonen mellom elektrofysiologiske egenskaper og bildekarakteristikker ved ALS på kinesisk
Tidsramme: dag 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12, måned 15, måned 18, måned 21, måned 24
|
Registrer utviklingen av sykdommen fra et elektrofysiologisk og bildedannende perspektiv ved å utføre elektromyografi og hode-MR hver 3. måned.
|
dag 1, måned 3, måned 6, måned 9, måned 12, måned 15, måned 18, måned 21, måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Yilong Wang, M.D., Beijing Tiantan Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Meng L, Bian A, Jordan S, Wolff A, Shefner JM, Andrews J. Profile of medical care costs in patients with amyotrophic lateral sclerosis in the Medicare programme and under commercial insurance. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2018 Feb;19(1-2):134-142. doi: 10.1080/21678421.2017.1363242. Epub 2017 Sep 11.
- van Rheenen W, van der Spek RAA, Bakker MK, van Vugt JJFA, Hop PJ, Zwamborn RAJ, de Klein N, Westra HJ, Bakker OB, Deelen P, Shireby G, Hannon E, Moisse M, Baird D, Restuadi R, Dolzhenko E, Dekker AM, Gawor K, Westeneng HJ, Tazelaar GHP, van Eijk KR, Kooyman M, Byrne RP, Doherty M, Heverin M, Al Khleifat A, Iacoangeli A, Shatunov A, Ticozzi N, Cooper-Knock J, Smith BN, Gromicho M, Chandran S, Pal S, Morrison KE, Shaw PJ, Hardy J, Orrell RW, Sendtner M, Meyer T, Basak N, van der Kooi AJ, Ratti A, Fogh I, Gellera C, Lauria G, Corti S, Cereda C, Sproviero D, D'Alfonso S, Soraru G, Siciliano G, Filosto M, Padovani A, Chio A, Calvo A, Moglia C, Brunetti M, Canosa A, Grassano M, Beghi E, Pupillo E, Logroscino G, Nefussy B, Osmanovic A, Nordin A, Lerner Y, Zabari M, Gotkine M, Baloh RH, Bell S, Vourc'h P, Corcia P, Couratier P, Millecamps S, Meininger V, Salachas F, Mora Pardina JS, Assialioui A, Rojas-Garcia R, Dion PA, Ross JP, Ludolph AC, Weishaupt JH, Brenner D, Freischmidt A, Bensimon G, Brice A, Durr A, Payan CAM, Saker-Delye S, Wood NW, Topp S, Rademakers R, Tittmann L, Lieb W, Franke A, Ripke S, Braun A, Kraft J, Whiteman DC, Olsen CM, Uitterlinden AG, Hofman A, Rietschel M, Cichon S, Nothen MM, Amouyel P; SLALOM Consortium; PARALS Consortium; SLAGEN Consortium; SLAP Consortium; Traynor BJ, Singleton AB, Mitne Neto M, Cauchi RJ, Ophoff RA, Wiedau-Pazos M, Lomen-Hoerth C, van Deerlin VM, Grosskreutz J, Roediger A, Gaur N, Jork A, Barthel T, Theele E, Ilse B, Stubendorff B, Witte OW, Steinbach R, Hubner CA, Graff C, Brylev L, Fominykh V, Demeshonok V, Ataulina A, Rogelj B, Koritnik B, Zidar J, Ravnik-Glavac M, Glavac D, Stevic Z, Drory V, Povedano M, Blair IP, Kiernan MC, Benyamin B, Henderson RD, Furlong S, Mathers S, McCombe PA, Needham M, Ngo ST, Nicholson GA, Pamphlett R, Rowe DB, Steyn FJ, Williams KL, Mather KA, Sachdev PS, Henders AK, Wallace L, de Carvalho M, Pinto S, Petri S, Weber M, Rouleau GA, Silani V, Curtis CJ, Breen G, Glass JD, Brown RH Jr, Landers JE, Shaw CE, Andersen PM, Groen EJN, van Es MA, Pasterkamp RJ, Fan D, Garton FC, McRae AF, Davey Smith G, Gaunt TR, Eberle MA, Mill J, McLaughlin RL, Hardiman O, Kenna KP, Wray NR, Tsai E, Runz H, Franke L, Al-Chalabi A, Van Damme P, van den Berg LH, Veldink JH. Common and rare variant association analyses in amyotrophic lateral sclerosis identify 15 risk loci with distinct genetic architectures and neuron-specific biology. Nat Genet. 2021 Dec;53(12):1636-1648. doi: 10.1038/s41588-021-00973-1. Epub 2021 Dec 6. Erratum In: Nat Genet. 2022 Mar;54(3):361.
- Oskarsson B, Gendron TF, Staff NP. Amyotrophic Lateral Sclerosis: An Update for 2018. Mayo Clin Proc. 2018 Nov;93(11):1617-1628. doi: 10.1016/j.mayocp.2018.04.007. Epub 2018 Jul 4.
- Sances S, Bruijn LI, Chandran S, Eggan K, Ho R, Klim JR, Livesey MR, Lowry E, Macklis JD, Rushton D, Sadegh C, Sareen D, Wichterle H, Zhang SC, Svendsen CN. Modeling ALS with motor neurons derived from human induced pluripotent stem cells. Nat Neurosci. 2016 Apr;19(4):542-53. doi: 10.1038/nn.4273.
- Rowe RG, Daley GQ. Induced pluripotent stem cells in disease modelling and drug discovery. Nat Rev Genet. 2019 Jul;20(7):377-388. doi: 10.1038/s41576-019-0100-z.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
15. juni 2023
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mai 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. mai 2023
Først lagt ut (Faktiske)
7. juni 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
7. juni 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. mai 2023
Sist bekreftet
1. mai 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- KY2023-013-02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose
-
BiogenGodkjent for markedsføringSuperoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral SclerosisForente stater
-
Mayo ClinicThe Patient Company, LLCRekrutteringLateral pasientoverføringForente stater
-
Arthrex, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeLateral ankelinstabilitetForente stater
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAktiv, ikke rekrutterendeLateral epikondylitt | Lateral epikondylitt, uspesifisert albue | Lateral epikondylitt, venstre albue | Lateral epikondylitt, høyre albue | Lateral epikondylitt (tennisalbue) Bilateral | Medial epikondylitt | Medial epikondylitt, høyre albue | Medial epikondylitt, venstre albueForente stater
-
Ahmed ZewailFullførtTannimplantat | Lateral sinusløftingEgypt
-
University of OklahomaFullførtLateral Window Sinus AugmentationForente stater
-
Saint-Joseph UniversityFullførtLateral sinusløft | Komplikasjoner per operasjonLibanon
-
AllerganFullførtCrow's Feet Lines | Lateral Canthus RhytidesBelgia, Canada, Forente stater, Storbritannia
-
AllerganFullført
-
Eirion Therapeutics Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeKråkeføtter | Lateral Canthal Lines, LCLForente stater
Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose
-
Fudan UniversityUkjentKreft i skjoldbruskkjertelenKina
-
Shahid Beheshti University of Medical SciencesUkjentStrabismusIran, den islamske republikken
-
Universidad Europea de MadridFullført
-
Sohag UniversityHar ikke rekruttert ennåDegenerativ cervikal myelopati (DCM)
-
Haruhiko FukudaMinistry of Health, Labour and Welfare, JapanFullført
-
Karolinska InstitutetThe Swedish Research CouncilAktiv, ikke rekrutterendeDystoki | Bekkenbunnslidelser | Fekal inkontinens | Føtal hypoksiSverige
-
New York Institute of TechnologyRekrutteringFysioterapi | RehabiliteringsøvelseForente stater
-
National Institute of Respiratory Diseases, MexicoHospital General Dr. Manuel Gea González; National Institute of Medical... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåErvervet immunsviktsyndrom | Kryptokok meningitt | Tuberkuloseinfeksjon | Histoplasmose AIDSMexico
-
University of ValladolidRekruttering
-
National Cancer Center, ChinaRekrutteringRektal nevroendokrin neoplasmaKina